北海康成-B（01228）：公司披露CAN106一期临床积极顶线数据-摩熵咨询

AI精读报告

中心思想

CAN106临床数据积极，验证补体靶向治疗潜力

北海康成公布的CAN106一期临床数据显示，该抗C5单抗在阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）患者中表现出良好的安全性、耐受性和剂量依赖性，最高剂量组游离C5降低>99%，CH50抑制>90%，无药物相关严重不良事件。这些数据表明CAN106具备有效抑制末端补体通路的能力，为后续1b/2期临床试验奠定基础，并巩固公司在罕见病领域的研发管线竞争力。

2022年多重催化剂有望驱动价值重估

公司核心管线CAN108（马昔巴特）的NDA已获国家药审中心受理并纳入优先审评，同时2022年还将推进CAN108在胆道闭锁（BA）的全球2b期临床、CAN103（戈谢病）的1/2期临床等里程碑。政策端罕见病药物优先审评机制为公司提供显著优势，预计研发进展将持续提升市场对管线的信心，支撑买入评级和10.7港元目标价。

主要内容

CAN106一期临床顶线数据积极

北海康成于2022年2月7日公布CAN106（抗C5人源化长效单抗）针对PNH的一期临床顶线数据。该研究在新加坡纳入31名健康志愿者，为安慰剂对照设计。关键结果包括：

药效数据：游离C5呈剂量依赖性降低，最高两个剂量组（8mg和12mg/kg）所有受试者游离C5减少>99%，CH50抑制>90%。游离C5和CH50是衡量PNH患者末端补体途径失调的临床终点。
安全性：无药物相关严重不良事件（SAEs），显示良好安全性和耐受性。公司已获中国国家药监局批准，计划开展治疗PNH的1b/2期临床试验。

2022年多个催化剂值得关注

CAN108（马昔巴特）：2022年1月NDA获国家药审中心受理并纳入优先审评，适应症为阿拉吉欧症候群（ALGS）及其他罕见胆汁淤积性肝病。公司还将参与BD伙伴Mirum的全球2b期临床，用于治疗胆道闭锁（BA）。
CAN103（重组葡萄糖脑苷脂酶）：计划启动1/2期临床，用于治疗青少年戈谢病。
政策受益：NDA优先审评显示公司是国内罕见病药物市场政策东风的主要受益者。

维持买入评级，目标价10.7港元不变

估值方法：采用分部加总（SOTP）估值法，基于经风险调整的NPV（rNPV）对管线资产进行估值。核心假设包括峰值销售、成功概率（PoS）及权益地区。
财务预测：预测2021-2023年收入分别为0.26亿、0.63亿、1.19亿元人民币，主要来自已上市产品海芮思®、贺俪安®等的销售增长；期间仍维持净亏损，因研发支出较高。
风险提示：包括药物发现与临床开发风险、授权合作风险、商业化风险（渗透率/市占率低于预期）、政策风险（审批、定价、支付支持力度不确定性）以及持续净亏损和经营现金净流出风险。

估值概要（附录）

核心管线rNPV敏感性分析：以乐观和保守假设分别测算，乐观假设下每股价值约10.9港元，保守假设下约6.9港元。基本假设下目标价10.7港元。
主要管线估值
- 海芮思®（CAN101）：已上市，rNPV 589百万元人民币（中国大陆权益，成功率100%）
- CAN108：二期临床，rNPV 391百万元人民币（中国大陆权益，成功率40%）
- CAN106：一期临床，rNPV 1,416百万元人民币（全球权益，成功率10%）
- 现金及其他：净现金330百万元人民币，其他管线估值397百万元人民币。
股权价值：合计3,782百万元人民币，股数424百万股，每股8.9元人民币，折合10.7港元。

财务预测表（附录）

收入与利润：2019-2023年收入从1百万元增至119百万元人民币，调整后净利润持续为负（2023年预计-3.92亿元）。
资产负债表：非流动资产（物业、厂房设备、无形资产）逐年增长；净现金在2022-2023年保持约2亿元水平；股东权益为负，因累计亏损。
现金流量：经营活动现金净流出持续，2023年预计-3.37亿元；投资活动现金流出主要用于资本支出（2023年预计-1.5亿元）；筹资活动2022-2023年通过银行贷款获得5亿元。
主要财务比率：毛利率从2019年66%提升至2023年70%；ROE/ROA因亏损为负值；净负债率未披露。

总结

本报告围绕北海康成制药的近期临床进展与2022年催化剂展开分析。核心亮点是CAN106一期临床取得积极顶线数据，验证其作为抗C5单抗在PNH治疗中的安全性与有效性，公司已获批在中国开展1b/2期临床。同时，CAN108的NDA获优先审评，标志着公司受益于国内罕见病政策红利。从财务与估值角度看，公司预计2021-2023年收入快速增长（CAGR约89%），但因高研发投入持续亏损；基于rNPV的分部加总估值法给出10.7港元目标价，隐含62%上涨空间。风险方面需关注临床开发、授权合作、商业化及政策的不确定性。总体而言，北海康成在罕见病领域管线布局清晰，2022年多重催化剂有望驱动价值重估，维持买入评级。

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