创新医药行业周报：MASH赛道迎来强催化

中心思想 MASH赛道迎来强催化：司美格鲁肽III期积极结果及其市场影响 本报告核心观点指出，诺和诺德司美格鲁肽在代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH）适应症的ESSENCE研究中取得了显著的积极结果，预计将于2025年上半年在美国和欧盟申请监管批准。该III期试验数据显示，司美格鲁肽2.4mg在改善肝纤维化和缓解脂肪性肝炎方面均具有显著的统计学意义，且安全性与耐受性良好。具体而言，在第72周时，37.0%的司美格鲁肽2.4mg组患者肝纤维化得到改善且脂肪性肝炎未恶化，远高于安慰剂组的22.5%；同时，62.9%的患者脂肪性肝炎得到缓解且肝纤维化未恶化，也显著高于安慰剂组的34.1%。这一突破性进展被视为MASH赛道的强劲催化剂，预示着该领域将迎来重要的治疗变革。 GLP-1药物拓展MASH治疗场景，驱动检测市场增长 报告进一步分析，若司美格鲁肽MASH适应症顺利获批上市，将对相关检测行业及公司产生极大利好。目前MASH领域已有Madrigal的Resmetirom上市，主要应用于肝病科室。然而，GLP-1类药物凭借其在降低肝脂和改善代谢方面的巨大作用，有望将MASH的治疗场景从传统的肝病科室扩展到更广泛的内分泌科和初级保健领域。由于当前内分泌和初级医疗保健场景中MASH检测设备的渗透率较低，新药的上市将促使相关检测仪器的前置铺设，从而快速扩大代谢功能障碍相关性脂肪性脂肪肝病（MAFLD）的筛查和诊疗人群。这一趋势将显著利好MASH相关检测公司，并带动GLP-1类创新药公司及整个GLP-1产业链的发展。报告建议关注MASH相关检测公司（如福瑞股份、迈瑞医疗）、GLP-1类创新药公司（如众生药业、博瑞医药、华东医药、信达生物、石药集团）以及GLP-1产业链公司（如诺泰生物、圣诺生物、翰宇药业、奥锐特等）。同时，报告也提示了新药研发进展不确定性、销售不达预期、集采降价超预期以及原材料价格大幅上涨等潜在风险。 主要内容 1 看好MASH赛道及相关检测公司 司美格鲁肽ESSENCE研究积极进展与获批展望 2024年11月1日，诺和诺德宣布其司美格鲁肽正在进行的ESSENCE研究第一部分取得了主要积极结果。该研究是一项为期240周的III期双盲试验，旨在评估每周一次皮下注射2.4mg司美格鲁肽对患有中晚期肝纤维化（2期或3期）的MASH成人患者的治疗效果。试验第一部分的目标是根据前800例随机患者的活检取样，证明司美格鲁肽2.4mg治疗72周后可改善肝脏组织学。结果显示，与安慰剂相比，司美格鲁肽2.4mg对肝纤维化的改善具有显著的统计学意义，且没有出现脂肪性肝炎恶化的情况；同时，对脂肪性肝炎的缓解也具有显著的统计学意义，且没有出现肝纤维化恶化的情况。具体数据为，在第72周时，37.0%的司美格鲁肽2.4mg组患者肝纤维化得到改善且脂肪性肝炎没有恶化，而服用安慰剂的患者仅为22.5%。此外，62.9%的司美格鲁肽2.4mg组患者脂肪性肝炎得到缓解且肝纤维化没有恶化，而安慰剂组仅为34.1%。安全性方面，司美格鲁肽2.4mg的安全性和耐受性与之前的试验结果一致。基于这些积极数据，诺和诺德预计将于2025年上半年在美国和欧盟申请监管批准。 GLP-1药物对MASH治疗格局及检测市场的深远影响 若司美格鲁肽MASH适应症能够顺利获批上市，将对MASH治疗市场产生深远影响，并极大利好相应检测行业及相关公司。目前MASH领域，Madrigal的Resmetirom已于今年3月上市，其主要应用于肝病科室。然而，GLP-1类药物（如司美格鲁肽）由于在降低肝脂和改善代谢方面的巨大作用，能够将MASH的治疗场景从传统的肝病科室扩展到更广泛的内分泌科和初级保健等场景。鉴于目前内分泌和初级医疗保健等场景中MASH检测设备的渗透率较低，新药上市前需要先铺设仪器，以确保筛查和患者全流程跟踪。因此，相关药物的陆续上市将使得MAFLD的筛查和诊疗人群快速扩大，从而显著利好MASH相关检测公司。 重点关注MASH检测、GLP-1创新药及产业链标的 基于上述分析，报告建议投资者关注以下三类公司： MASH相关检测公司： 福瑞股份、迈瑞医疗。 GLP-1类创新药公司： 众生药业、博瑞医药、华东医药、信达生物、石药集团。 GLP-1产业链公司： 诺泰生物、圣诺生物、翰宇药业、奥锐特等。 2 板块行情回顾 行业指数整体下行，医药生物表现弱势 在2024年10月28日至11月1日期间，A股市场主要指数呈现下跌态势，其中沪深300指数下跌-1.68%，创业板指数跌幅更大，达到-5.14%。在此背景下，各行业板块表现有所分化。房地产（6.01%）、钢铁（4.65%）、商业贸易（4.56%）等板块涨幅靠前，显示出一定的抗跌性或结构性机会。然而，国防军工（-3.38%）、通信（-3.28%）和医药生物（-2.90%）等板块跌幅较大。医药生物板块在此期间表现弱势，其-2.90%的跌幅在28个子行业中排名第26位，显示出该行业整体承压。 子行业分化：医药商业逆势上涨，医疗服务跌幅居前 在医药生物行业内部，各子行业的表现也呈现出明显分化。医药生物整体下跌-2.90%。具体来看，医药商业板块逆势上涨1.37%，成为医药子行业中唯一实现正增长的板块，可能反映了其在市场波动中的防御性或特定利好因素。然而，其他子行业则普遍下跌，其中中药（-0.79%）、化学制剂（-1.96%）、化学原料药（-3.75%）、医疗器械（-4.04%）、生物制品（-4.44%）以及医疗服务（-4.76%）板块跌幅较大。医疗服务板块跌幅居前，可能受到政策、市场情绪或特定公司业绩等因素的综合影响。 个股表现：创新药与检测公司涨跌互现 在个股层面，医药生物板块的涨跌幅也呈现出较大差异。涨幅排名前3位的个股分别为香雪制药（30.54%）、中恒集团（21.28%）和灵康药业（16.29%）。这些个股的显著上涨可能与公司特定利好消息、市场炒作或基本面改善有关。然而，跌幅排名前3位的个股分别为福瑞股份（-26.70%）、金域医学（-15.84%）和国新健康（-15.39%）。值得注意的是，福瑞股份作为MASH相关检测公司，在此期间出现大幅下跌，可能与市场对特定政策、公司业绩预期或短期资金流向等因素的担忧有关，这与报告对MASH赛道的长期看好形成短期反差，需关注后续发展。 3 行业动态 疫苗与双抗研发进展：肺炎疫苗上市申报与狼疮肾炎双抗临床推进 在疫苗领域，艾美疫苗于11月1日宣布，其自主研发的13价结合肺炎疫苗已于2024年10月31日向国家药品监督管理局提交药品上市注册申请。根据已完成揭盲的III期临床研究结果，该疫苗具有良好的免疫原性和安全性，达到了临床预设目标。该疫苗主要用于6周龄至5周岁婴幼儿和儿童，预防13种肺炎血清型引起的侵袭性疾病。 在自身免疫疾病领域，安进公司于2024年10月30日发布三季度财报，并披露其在研的CD3/CD19双抗和CD19单抗已启动狼疮肾炎的二期临床试验，显示安进正积极开拓自免领域。此外，其Blincyto正在探索皮下剂型，B-ALL的1/2期临床已完成入组，预计2025年下半年推进到二期注册临床。 罕见病与慢性病治疗突破：C3G与HAE基因编辑疗法数据亮眼 在罕见病治疗方面，诺华公司于2024年10月27日公布了3期APPEAR-C3G研究的数据。结果显示，接受口服Fabhalta（iptacopan）治疗的C3肾小球病（C3G）患者在12个月时蛋白尿持续减少，且在治疗14天时即已显现此效果。Fabhalta有望成为首个获FDA批准用于C3G治疗的药物，其通过特异性抑制替代补体途径因子B的活性，从而阻断补体级联反应的过度激活。 另一项突破性进展来自诺奖得主Jennifer Doudna创立的Intellia Therapeutics公司。该公司于2024年10月24日宣布，其在研体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002用于治疗遗传性血管水肿（HAE）患者的1/2期临床试验第2期部分取得积极数据。结果显示，单次输注50毫克NTLA-2002，在第5至16周期间，患者的平均每月HAE发作率相比安慰剂减少了81%。NTLA-2002通过脂质纳米颗粒（LNP）将编码CRISPR-Cas9系统的mRNA递送到患者体内，靶向并切割KLKB1基因，从而永久性降低血浆中激肽释放酶的活性，从根本上阻止HAE发作。 乙肝功能性治愈与肺癌新疗法：基因编辑与联合免疫治疗进入临床 在慢性乙型肝炎（HBV）治疗领域，Precision BioSciences公司于2024年10月24日宣布，其在研体内基因编辑疗法PBGENE-HBV的临床试验申请已获得摩尔多瓦监管单位批准。PBGENE-HBV旨在通过消除HBV的共价闭合环状DNA并灭活整合在肝细胞中的HBV DNA，实现慢性乙型肝炎的功能性治愈。据悉，这是首个进入临床阶段的靶向HBV的体内基因编辑疗法，有望为全球约3亿HBV感染者带来功能性治愈的希望。 在肺癌治疗方面，微芯生物于11月1日宣布，其自主研发的原创新药西奥罗尼联合PD-(L)1单抗及化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的III期临床试验申请获得批准。ES-SCLC作为高度恶性的肺癌亚型，治疗挑战巨大，近年来免疫治疗已显著改变其患者生存结局，此次联合疗法的临床推进有望进一步提升治疗效果。 4 风险提示 新药研发与商业化风险 新药研发过程具有高度不确定性，从临床前研究到上市审批，任何环节的进展不及预期都可能对公司造成重大影响。即使药物成功获批，其商业化销售也面临诸多挑战，销售进度受市场竞争、推广策略、医保准入等多种因素影响，若销售不达预期，则可能导致产品商业价值无法充分释放。 政策与市场价格波动风险 医药行业受政策影响显著，特别是集中采购（集采）政策对仿制药企至关重要。若集采降价幅度超预期，可能导致相关公司收入和利润大幅下滑。此外，市场价格波动、医保控费等因素也可能对企业盈利能力造成压力。 原材料价格大幅上涨的风险 原材料价格的波动是医药生产企业面临的重要风险之一。若原材料价格大幅上涨，将直接增加生产成本。在医保控价和集采降价的双重压力下，企业可能难以将成本上涨转嫁给消费者，从而导致利润空间被压缩，甚至产生巨大损失。 总结 本报告深入分析了医药生物行业的最新动态与投资策略，核心聚焦于MASH赛道迎来强劲催化剂。诺和诺德司美格鲁肽在MASH适应症的III期ESSENCE研究中取得了显著积极结果，数据显示其在改善肝纤维化和缓解脂肪性肝炎方面均具有统计学意义，且安全性良好，预计将于2025年上半年申请监管批准。这一进展预示着GLP-1类药物有望将MASH治疗场景扩展至内分泌科和初级保健，从而驱动相关检测设备渗透率提升，极大利好MASH检测公司、GLP-1创新药公司及产业链。 在市场行情回顾方面，报告指出10月28日至11月1日期间，沪深300和创业板指数均下跌，医药生物板块整体表现弱势，跌幅达-2.90%，在各行业中排名靠后。子行业中，医药商业逆势上涨1.37%，而医疗服务、生物制品等跌幅较大。个股表现分化，香雪制药等涨幅居前，而福瑞股份、金域医学等跌幅显著。 行业动态方面，报告列举了多项重要进展，包括艾美疫苗13价结合肺炎疫苗完成III期临床并申报上市，安进CD3/CD19双抗启动狼疮肾炎二期临床，诺华Fabhalta治疗C3肾小球病III期数据积极，Intellia Therapeutics基因编辑疗法NTLA-2002治疗遗传性血管水肿数据亮眼，Precision BioSciences体内基因编辑疗法PBGENE-HBV获批进入临床以功能性治愈乙肝，以及微芯生物西奥罗尼联合免疫疗法一线治疗广泛期小细胞肺癌III期临床获批。这些动态共同描绘了创新药和先进疗法持续突破的行业图景。 最后，报告提示了新药研发进展不确定性、销售不达预期、集采降价超预期以及原材料价格大幅上涨等潜在风险，建议投资者在把握MASH赛道机遇的同时，审慎评估相关风险。