新药周观点：口服GLP-1小分子糖尿病3期临床成功，胰岛素前用药全程口服化可期

中心思想 口服GLP-1小分子药物的里程碑意义与市场潜力 本报告核心观点指出，礼来公司口服GLP-1小分子药物Orforglipron在糖尿病患者3期临床试验中取得积极结果，具有里程碑式意义。该药物的成功有望推动糖尿病治疗实现胰岛素前用药全程口服化，显著提升慢病患者的用药依从性，并因其相对口服GLP-1多肽的成本优势，预示着巨大的市场增长潜力。全球GLP-1类药物市场规模庞大，2024年销售额已达518亿美元，其中糖尿病产品占比73%，口服小分子GLP-1的加入将进一步驱动市场扩张。 生物医药行业创新活跃与多元化发展 本周生物医药行业整体呈现活跃态势，新药研发、审批及资本市场均有亮点。国内新药获批及受理数量持续增长，表明创新药研发投入和产出效率不断提升。同时，国内外重点关注事件涵盖了银屑病、恶性肿瘤、阿尔茨海默病等多个治疗领域的新药上市、优先审评及临床进展，以及创新抗体偶联药物（ADC）公司的成功IPO，体现了生物医药领域多元化的创新方向和持续的资本关注。 主要内容 1. 本周新药行情回顾 2025年4月14日至2025年4月20日期间，新药板块表现分化： 涨幅前五企业： 博安生物（68.01%）、复宏汉霖（18.71%）、君圣泰（16.20%）、诺思兰德（11.00%）、益方生物（10.48%）。 跌幅前五企业： 友芝友（-21.19%）、北海康成（-16.57%）、艾迪药业（-9.48%）、歌礼制药（-7.84%）、海思科（-7.54%）。 整体市场波动反映了投资者对特定新药研发进展和市场预期的快速反应。 2. 本周新药行业重点分析 本周行业分析聚焦于口服GLP-1小分子药物Orforglipron的突破性进展： 礼来Orforglipron 3期临床成功： 针对糖尿病患者的ACHIEVE-1研究显示积极结果。在第40周时，Orforglipron相较安慰剂显著降低糖化血红蛋白（HbA1c）水平，平均从基线的8.0%下降1.3%至1.6%。超过65%的患者在使用最高剂量后A1C降至≤6.5%，低于美国糖尿病协会（ADA）的诊断阈值。此外，接受最高剂量治疗的患者平均体重减轻7.9%，且研究结束时尚未达到体重平台期，预示进一步减重潜力。 糖尿病治疗全程口服化可期： 既往9大类主流糖尿病药物中，有7类为口服给药。口服GLP-1小分子的成功有望进一步增加口服药物数量，实现糖尿病患者在最后使用胰岛素之前的其他类型用药全程口服化。 口服给药的显著优势： 慢病患者口服给药能够显著提升用药依从性。同时，口服GLP-1小分子相对于口服GLP-1多肽具有成本优势，这使得其在糖尿病治疗领域具有重要的临床和经济意义。 GLP-1药物市场规模庞大且增长可期： 根据诺和诺德、礼来等公司2024年财报数据，全球GLP-1类药物销售额约达518亿美元，市场持续增长。其中，用于糖尿病的产品合计销售额377.1亿美元，占比73%；用于肥胖的产品合计销售额140.6亿美元，占比27%。鉴于GLP-1药物的巨大市场规模，口服GLP-1小分子未来增长潜力巨大。 3. 本周新药获批&受理情况 本周国内新药审批和受理情况活跃，数据显示创新药研发管线持续丰富： 新药或新适应症获批上市： 国内共有3个新药或新适应症获批上市。 新药获批IND（临床试验申请）： 共有299个新药获批IND，显示大量新药进入临床开发阶段。 新药IND获受理： 共有38个新药IND获受理，反映了新药研发的持续投入。 新药NDA（上市申请）获受理： 共有10个新药NDA获受理，预示未来将有更多创新药物推向市场。 4. 本周国内新药行业重点关注 本周国内生物医药行业亮点频出，多个重要事件值得关注： 康方生物依若奇单抗注射液获批上市： 4月18日，靶向IL-12/IL-23的全人源单克隆抗体依若奇单抗注射液的上市申请获得NMPA批准，适应症为银屑病。 百济神州索托克拉片纳入优先审评： 4月17日，新一代BCL2抑制剂索托克拉片所申报的慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤和套细胞淋巴瘤的适应症获得CDE纳入优先审评。 映恩生物港交所IPO： 4月15日，致力于研发创新抗体偶联药物（ADC）的映恩生物正式在港交所IPO，目前拥有12款ADC候选药物管线。 其他重点关注： 翰森制药：1类新药靶向KRAS G12D的HS-10529片临床申请获CDE批准，适应症为KRAS G12D突变的晚期实体瘤。 兴和制药：新型过氧化物酶体增殖物激活受体α激动剂佩玛贝特的血脂异常适应症获NMPA批准。 阿斯利康：多肽类药物AZD6234和合成GLP-1/胰高血糖素双受体激动剂AZD9550的临床申请获CDE受理。 康弘药业：靶向滋养层细胞表面抗原2的新型双载荷抗体偶联药物注射用KH815获CDE批准临床。 尧唐生物：靶向PCSK9基因的体内碱基编辑药物YOLT-101注射液的临床试验申请获CDE受理。 信念医药：腺相关病毒基因治疗药物BBM-D101注射液用于治疗杜氏肌营养不良获CDE批准临床。 橙帆医药/Ollin Biosciences：就IGF-1R/TSHR双特异性抗体药物VBS-102达成全球独家授权协议。 5. 本周海外新药行业重点关注 本周海外新药行业同样呈现多点开花的局面，多项重要临床进展和上市审批引人注目： 礼来orforglipron 3期临床试验结果公布： 4月18日，小分子口服GLP-1受体激动剂orforglipron公布了首个3期临床试验结果，表现出与注射剂型相当的疗效，进一步验证了口服GLP-1小分子的潜力。 卫材/渤健Leqembi获欧盟批准上市： 4月16日，与β淀粉样蛋白的可溶性寡聚体特异性结合的Leqembi针对阿尔茨海默病获得欧盟批准上市，为该疾病治疗带来新选择。 百时美施贵宝纳武利尤单抗联用获FDA批准： 4月14日，PD-1抑制剂纳武利尤单抗与CTLA-4靶向抗体伊匹木单抗联用获得FDA批准用于治疗肝细胞癌。 其他重点关注： 罗氏：靶向T细胞表面CD3和B细胞表面CD20的双特异性抗体Columvi与化疗联用获欧盟批准治疗淋巴瘤患者。 Verve Therapeutics：由腺嘌呤碱基编辑器和针对PCSK9基因的引导RNA组成的VERVE-102在1b期临床试验获得初步积极数据。 Telix Pharmaceuticals：LAT-1靶向放射性偶联药物TLX101在临床2期试验研究中获得胶质瘤的初步积极结果。 Glycomine：潜在“first-in-class”的甘露糖-1-磷酸替代疗法GLM101获得1.15亿美元C轮融资用于开发。 勃林格殷格翰/Cue Biopharma：就T细胞介导机制的在研、潜在“first-in-class”双抗CUE-501达成战略研究合作与许可协议。 赛诺菲/Earendil Labs：就两款双特异性抗体HXN-1002和HXN-1003的全球独家开发与商业化权利达成商业合作。 强生：与IL-23R结合并对人类T细胞中的IL-23信号传导产生强效的选择性抑制剂icotrokinra的3期临床研究获得积极结果。 Cyprumed/MSD：就利用Cyprumed的创新药物递送技术，合作开发MSD多肽类药物的口服制剂达成了一项非独家许可协议。 总结 本周生物医药行业周报揭示了全球新药研发的强劲势头和市场活力的持续提升。礼来口服GLP-1小分子Orforglipron在糖尿病3期临床的成功，不仅预示着糖尿病治疗模式的重大变革，即实现胰岛素前用药全程口服化，更因其在用药依从性和成本效益上的优势，有望在庞大的GLP-1药物市场中占据重要份额。2024年全球GLP-1类药物销售额已达518亿美元，口服小分子药物的加入将进一步推动这一市场的增长。 国内方面，新药获批及受理数量持续高位，康方生物依若奇单抗获批上市、百济神州索托克拉片纳入优先审评、映恩生物成功IPO等事件，均体现了中国创新药研发的活跃度和多元化发展。国际市场同样亮点纷呈，阿尔茨海默病新药Leqembi获欧盟批准、肝细胞癌联合疗法获FDA批准，以及多项创新疗法在临床试验中取得积极进展，共同描绘了全球生物医药领域创新不止、潜力无限的图景。整体而言，生物医药行业正处于快速发展和深度变革时期，创新药物的不断涌现将持续改善患者福祉，并为市场带来新的增长机遇。