深度报告：高速成长的中国细胞基因治疗CDMO“独角兽”

中心思想

中国CGT CDMO市场领导地位与增长潜力

本报告的核心观点在于，和元生物（688238.SH）作为中国细胞基因治疗（CGT）CDMO领域的上市第一股，凭借其前瞻性的战略布局、全面的技术平台和快速增长的CDMO业务，有望率先领跑高速发展的中国乃至全球CGT市场。公司通过“平台化、产业化、全球化”三大战略，深度契合CGT行业高外包化率、外包前置化和市场扩容的特征，构建了深厚的护城河。

双轮驱动的增长引擎与募投产能的战略意义

和元生物的增长由基因治疗CRO和CDMO两大业务板块共同驱动，其中CDMO业务已成为主要的收入增长引擎。公司通过充裕的在手订单和即将落地的募投项目，显著提升产能和能力圈，为未来业务的持续高速增长奠定坚实基础。报告预计公司未来几年将保持强劲的收入和利润增长，并首次给予“推荐”评级，凸显其作为稀缺性标的的投资价值。

主要内容

细胞基因治疗CDMO市场机遇与和元生物的战略布局

• 和元生物：一站式CRO/CDMO平台打造国内基因治疗标杆

  • 公司概况与服务范围： 和元生物成立于2013年，是一家专注于基因治疗领域的CRO/CDMO公司，提供从基因治疗载体构建、靶点及药效研究、工艺开发及测试、IND-CMC药学研究到临床I-III期及商业化GMP生产的一站式服务。公司拥有11项专利，团队近400人，其中硕士及以上学历人才逾25%，是国家高新技术企业。
  • 主流药物覆盖： 公司服务覆盖质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品，溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品，以及CAR-T等细胞治疗产品的技术研究、工艺开发和GMP生产。
  • 三阶段成长轨迹： 公司经历了以基因治疗CRO业务为主（2013-2015年）、基因治疗CDMO业务准备期（2016-2019年）和基因治疗CDMO业务成长期（2020年至今）三个阶段。未来目标是拓展至全球主要生物制药核心市场，并可能通过境内外并购、技术合作等方式，跻身全球CGT第一梯队。
  • 商业模式： 公司采取“院校合作＋基因治疗先导研究＋基因治疗产业化”的商业模式，通过服务科研院所追踪基础科学趋势，通过覆盖先导研究提升CRO/CDMO业务布局精准性，通过提供载体大规模制备工艺开发和GMP生产服务，助力药物开发和产业化，并持续积累技术诀窍。
  • 优秀团队： 公司拥有一支深耕细胞基因治疗领域多年的优秀团队，包括总经理贾国栋博士（生物制药研发过程管理）、研发总监杨兴林博士（病毒载体优化及改造）和CDMO运营总监由庆睿博士（工艺开发经验）等，为公司可持续发展提供保障。

• 细胞基因治疗黄金时代来临，行业进入“快车道”

  • 高外包化率： CGT行业高度依赖CDMO服务，外包渗透率高达65%，远高于大分子药物的35%。病毒载体作为CGT疗法不可或缺且研发生产难度大、成本极高的环节，其产能严重不足，成为行业瓶颈。预计2021年起CGT产能将不能满足需求。中小型制药企业在CGT研发管线中占绝对主导地位（91%），对外部服务依赖程度极高。
  • 外包前置化： 细胞基因治疗产品相较传统小分子化药和大分子生物药更为复杂，操作和检测难度大，技术壁垒高。以诺华Kymriah为例，即使是大型药企也倾向于在项目立项之初就与CDMO合作，显示出CGT产品外包前置化的显著特点。
  • 市场扩容： 随着临床管线的推进，2025年基因细胞治疗有望迎来商业化井喷期。PharmaProject数据显示，2020年基因治疗在研管线逾1300个，细胞治疗在研管线491个。Evaluate Pharma预测全球细胞及基因治疗市场规模将从2017年的13亿美元增长至2024年的437亿美元，年复合增长率达65%。FDA预计到2025年，每年将批准10-20个CGT产品。CAR-T产品销售额逐年攀升，诺华Kymriah和吉利德Yescarta在2021年分别实现销售收入5.87亿美元和6.95亿美元。
  • 全球竞争格局： 全球CGT CDMO竞争格局尚未定型。海外第一梯队包括Catalent、Lonza、Thermo Fisher，占据近68%市场份额，具备完善的产业链布局和能力平台。海外第二梯队如药明康德（WuXi ATU）、Charles River、Oxford Biomedica，占据约15%市场份额。中国企业如和元生物和金斯瑞生物科技（蓬勃生物）处于国内第一梯队，占据国内约11%市场份额，未来有望通过完善产业链布局、提升能力平台和突破海外客户实现量的飞跃。

和元生物的业务发展、财务表现与未来展望

• 基因药·中国造：全面的业务能力和技术平台领跑国内CGT CDMO行业

  • 核心技术与业务覆盖： 公司主要提供基因治疗CRO和CDMO服务，并从事少量生物制剂及试剂的生产与销售。基因治疗因其复杂性、高门槛和严格监管，高度依赖研发和生产外包服务。公司拥有分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台等全面的技术平台。
  • 两大核心技术集群： 包括基因治疗载体开发技术和基因治疗载体生产工艺及质控技术，旨在突破病毒载体工艺开发、工艺放大、大规模GMP生产和质量控制中的关键技术瓶颈，并完成符合FDA、NMPA等标准的IND申报服务。
  • CRO业务： 服务涵盖基因治疗的基础研究和新药发现阶段，包括基因治疗载体研制服务和基因功能研究服务。CRO服务毛利率维持高水平（2018-2021H1分别为62.41%、69.24%、68.70%及67.79%）。客户以科研院校为主，但公司类客户收入占比逐年提高，从2018年的5.69%上升至2021年上半年的15.89%。2021年CRO收入为4790万元，预计2022-2024年同比增速分别为22%、21%及22%。
  • CDMO业务： 已成为公司主要收入增长引擎。2018-2021H1，CDMO服务收入分别为1291.17万元、2483.02万元、10171.35万元及7224.53万元，最近三年年均复合增长率高达180.67%。CDMO业务毛利率逐步提升，2020年达到55.96%，2021年H1为42.28%。CDMO服务以高技术附加值的IND-CMC项目为主，其收入占比在2018-2021H1分别为84.03%、80.79%、77.60%及63.06%。
    • CDMO服务阶段： 分为Pre-IND（Non-IND、IND-CMC及配套服务）和Post-IND（临床I&II期、临床III期、商业化生产及配套服务）。
    • 充裕订单： 截至2021年9月底，公司在手合同尚未执行金额约3.5亿元，预计未来12个月内产生约2.4亿元收入。溶瘤病毒项目在手合同金额2.2亿元，AAV基因治疗项目0.3亿元，细胞治疗项目0.5亿元。
    • 产能提升： 公司目前拥有近1000平方米中试平台和近7000平方米GMP生产平台。正在上海临港建设近80000平方米的精准医疗产业基地，建成后将新增33条质粒、病毒生产线，一期计划2023年初投产，二期计划2025年初投产，2027年总项目达纲。预计2022-2024年CDMO收入同比增速分别为57%、65%及43%。

• 盈利预测与投资建议

  • 财务表现： 公司2021年实现收入2.55亿元，2018-2021年主营业务收入年均复合增长率高达80.5%。2020年首次实现利润扭亏为盈，净利润9129万元。
  • 盈利预测： 预计2022-2024年，公司收入分别为3.8亿元、6.0亿元及8.4亿元，同比增长49%、58%及41%。归属母公司股东净利润分别为76百万元、120百万元、169百万元，同比增长40.1%、58.2%、40.4%。
  • 估值分析： 对比药明康德、博腾股份、金斯瑞生物科技和康龙化成等可比公司，和元生物作为国内稀缺性细胞基因治疗CDMO上市第一股，有望享受估值溢价。
  • 投资建议： 首次覆盖，给予“推荐”评级。

• 风险提示

  • 行业发展不及预期、短期产能不足、政策风险、新股上市股价波动风险。

总结

和元生物作为中国细胞基因治疗CDMO领域的先行者和上市第一股，正处于高速成长期。公司凭借其全面的CRO/CDMO一站式服务平台、深耕多年的优秀团队以及“平台化、产业化、全球化”的前瞻性战略，精准把握了CGT行业高外包化率、外包前置化和市场快速扩容的黄金机遇。

财务数据显示，和元生物的CDMO业务已成为核心增长引擎，收入实现爆发式增长，毛利率逐步提升。公司在手订单充裕，且募投项目将大幅提升产能，为未来业务的持续扩张奠定坚实基础。尽管面临行业发展不及预期、短期产能瓶颈和政策变化等风险，但其作为国内稀缺性标的，在基因治疗CRO和CDMO两大业务板块的协同发力下，有望维持高增长态势，并在全球CGT CDMO市场中占据一席之地。报告首次覆盖并给予“推荐”评级，凸显了对其未来发展潜力的认可。