国内基因治疗CXO行业的领先者

中心思想

国内基因治疗CXO领先地位与短期挑战

和元生物作为国内基因治疗CXO领域的先行者和领先者，自2013年成立以来，持续深耕基因治疗领域，为科研院所和创新药企提供CRO和CDMO服务。公司在2018-2022年间营收复合增速高达59.94%，显示出强劲的增长势头。然而，受2023年前三季度药企融资减少、人员储备加大及新产能投放等因素影响，公司业绩短期内面临下滑和亏损压力。

行业高增长潜力与公司国际化布局

基因治疗行业正经历商业化进程加速，全球基因载体CRO和CDMO市场预计在2021-2025年分别实现21.60%和30.70%的复合增速，市场潜力巨大。和元生物通过募投产能的逐步释放，已具备全球领先的产能优势，并积极推动核心客户的研发进展。同时，公司通过设立美国子公司和参与国际展会等方式，稳步推进国际化战略，为未来的业绩增长奠定坚实基础。

主要内容

1 公司简介

深耕基因治疗CRO/CDMO，业绩短期承压

和元生物成立于2013年，并于2022年在科创板上市，专注于基因治疗领域的CRO和CDMO服务。其业务涵盖为基础研究者提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为基因药物研发者提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。公司在2018-2022年间营业收入从0.44亿元增长至2.94亿元，复合增速达59.94%。其中，基因治疗CDMO服务收入复合增速高达102.08%，是主要增长动力。然而，2023年第一至第三季度，受下游创新药企融资减少、人员储备增加及新产能投产等因素影响，公司营收同比下滑36.38%，归母净利润出现亏损，同比下降309.65%。基因治疗CDMO服务收入同比下降55.81%，而CRO服务收入保持22.56%的稳健增长。

技术平台先进，客户资源与项目经验丰富

公司经过多年自主研发，形成了基因治疗载体开发技术、基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，并搭建了分子生物学、实验级病毒载体包装、细胞功能研究、SPF级动物实验、基因治疗载体工艺开发、细胞治疗工艺、质控研究七大核心技术平台。在载体开发、质量检测、下游纯化工艺等主要指标上，公司处于国内领先水平，部分指标已达到或接近国际领先CDMO公司的水平。截至2023年11月，公司已累计服务280多个基因与细胞治疗CDMO项目，协助客户获得27个中美澳临床试验批件，积累了丰富的项目经验。公司拥有优质的客户资源，CRO业务服务于中国科学院、北京大学等8000多家科研机构，CDMO业务则与深圳亦诺微、上海复诺健生物、中因科技等知名基因治疗新药企业建立了合作关系。

2 行业概况

基因治疗临床价值高，政策支持促发展

细胞和基因治疗（CGT）通过直接作用于遗传物质，具有单次治疗长期化效果及覆盖难治性适应症的优势，临床应用价值高。其作用方式包括替代致病基因、使致病基因失活或导入新基因。与传统制药相比，基因治疗药物研发在靶点发现、疾病模型构建、药代动力学及安全评价体系等方面存在差异，具有前沿性、复杂性和精准性高的特点。中国中央及地方政府高度重视并鼓励基因与细胞治疗技术的发展。例如，《“十四五”医药工业发展规划》明确提出重点发展基因治疗、细胞治疗等新一代生物技术，并鼓励开发超大规模细胞培养技术、新型生物药产业化制备技术等。

商业化加速驱动外包市场高增长

全球CGT药物在研管线数量在2015-2021年间从619项增长至2481项，复合增速达26.03%。尽管2022-2023年受医药投融资影响增速放缓，但预计2024年将随投融资回暖而增加。目前，全球CGT在研管线多处于临床早期阶段，其中临床前期、临床I期、临床II期项目合计占比达97.00%。基因治疗商业化应用进程加快，Kymriah、Carvykti等多款基因治疗药物已获批上市，全球首款CRISPR基因编辑疗法也于2023年11月和12月相继在英国和美国获批。Citeline预计，全球基因和细胞治疗产品销售额有望从2023年的74亿美元增长至2028年的500亿美元，复合增速约为45.26%。受益于研发管线增长、商业化加速及外包率提高，全球基因载体CRO市场规模预计在2021-2025年复合增速达21.60%，CDMO市场规模复合增速达30.70%。

全球市场集中，国内企业发展空间广阔

全球细胞与基因治疗CDMO市场由于技术门槛高、发展不确定性大，呈现高度集中态势，前五大企业（如Catalent、Lonza、Thermo Fisher、药明生基）市场份额合计接近81.00%，主要为国外企业。国内CGT CDMO企业包括药明生基、和元生物、蓬勃生物、博腾生物等。相较于Lonza等国际巨头2022年高达6.93亿瑞士法郎（约48.86亿元人民币）的CGT CDMO业务收入，国内龙头药明生基、和元生物、博腾生物的业务收入规模分别为13.08亿元、2.91亿元和0.75亿元，显示出国内企业巨大的发展空间。

3 公司看点

募投产能释放，奠定全球领先优势

和元生物于2022年科创板上市募集资金13.23亿元，主要用于和元智造精准医疗产业基地建设。该基地总投资15.00亿元，总建筑面积约77000平方米，反应器最大规模可达2000L，建成后将新增33条质粒、病毒生产线。2023年4月，一期项目（11条病毒生产线+5000平方米细胞生产线）已正式开业，预计下半年投产。二期项目（22条生产线）将于2025年初建成投产。公司资本投入从2020年的0.96亿元增长至2022年的4.84亿元，人员规模同期增长100.32%。到2023年底，公司GMP基地规模将达92000平方米，位居全球前列，显著增强CDMO业务承接能力。

核心客户研发积极，深化业务合作

公司在CGT CDMO领域积累了深圳亦诺微、复诺健生物、中因科技等知名新药研发企业客户。这些核心客户的研发项目临床试验进展积极，例如亦诺微医药的溶瘤病毒产品MVR-T3011在晚期黑色素瘤和头颈癌临床试验中显示良好效果，并获得美国FDA“孤儿药”认定。中因科技的AAV基因治疗药物ZVS101e注射液已完成首例患者给药。复诺健的溶瘤病毒产品VG161获得FDA“孤儿药”资格认定和快速通道资格。公司与核心客户的业务合作持续深入，已与亦诺微医药就溶瘤病毒项目的BLA申报及商业化生产达成合作，与中因科技就基因治疗产品商业化大规模生产达成战略合作协议，并与鼎新基因拟建立全面战略合作伙伴关系。

国际化布局成熟，海外市场稳步拓展

尽管公司业务收入主要来自国内（2022年国内收入占比98.94%），但其国际化条件日益成熟。公司已协助国内客户在美国获得6个临床批件，并在当地开展临床试验。上海临港精准医疗产业基地作为全球鲜见的单一基因细胞治疗商业化生产服务基地，拥有30多条生产线，涵盖全球主流CGT生产体系和工艺体系，且位于自贸区，具备通关政策优势。公司通过自主研发和与Cytiva等国际先行者合作，不断提升技术实力，并成功获得美国FDA的药物主文件（DMF）备案，简化了国际项目申报流程。为积极拓展国际业务，公司于2022年6月设立美国全资子公司，并计划追加投资，目前加州研发实验室正在建设中。此外，公司积极参加美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会，提升国际市场知名度。

4 盈利预测与投资建议

业绩短期承压，长期增长可期

基于对下游创新药企融资环境、公司产能释放及客户研发进展的假设，预计和元生物2023年营业收入将同比下降34.51%至1.91亿元，主要受基因治疗CDMO业务下滑拖累。但随着下游融资企稳回暖、新建产能逐步释放以及客户在研管线持续推进，预计2024-2025年公司业务收入将重回正增长通道，分别实现2.43亿元和3.36亿元，同比增速分别为27.16%和38.38%。受需求减弱、人员储备加大及新产能投放等影响，2023年公司整体业务毛利率预计明显下降至6.79%，但2024-2025年有望逐渐回归正常水平。预计2023-2025年，公司归母净利润分别为-0.92亿元、-0.62亿元和0.10亿元。

PB估值法给予“增持”评级

考虑到国内基因治疗市场尚处于发展早期，公司整体收入与利润规模较小且波动较大，以及CRO与CDMO业务对固定资产投入的依赖性，报告采用PB估值方法对公司进行估值。截至2023年12月18日，参考可比公司药明康德、博腾生物、药明生物的平均PB为3.20倍。给予和元生物2023年3.00-3.40倍PB，对应的合理目标价格为9.63-10.91元/股。首次覆盖，给予公司“增持”评级。

5 风险提示

新药研发与市场竞争风险

公司服务药物管线多处于临床前及早期临床研究阶段，客户新药研发进展可能不及预期，受前期研发可行性、临床试验有效性、工艺可扩展性、竞争产品进展及客户融资能力等因素影响，可能导致公司CDMO服务需求无法随研发阶段深入而放大，盈利空间受限。此外，随着基因治疗的快速发展，药明康德、康龙化成、博腾股份等大型CRO/CDMO公司持续布局基因治疗CDMO领域，行业竞争可能加剧。

技术迭代与政策监管风险

基因治疗作为前沿新兴领域，技术路径存在不确定性。若基因治疗载体研发和制备技术出现重大变化，或下游出现变革性新药方案，而公司未能及时研发、升级或引入新技术，则技术竞争力将受不利影响。同时，基因治疗的生产标准和规范尚不成熟，监管体系仍在完善中。若未来发生医疗安全事件，可能导致监管部门实施更严格的技术和试验管制，提高基因治疗产品临床试验和上市的获批难度。

总结

和元生物：基因治疗CXO领域的机遇与挑战

和元生物作为国内基因治疗CXO领域的领先企业，凭借其深耕基因治疗领域多年的经验、先进的技术平台、优质的客户资源和丰富的项目经验，在快速增长的基因治疗外包市场中占据有利地位。尽管2023年受宏观经济和行业融资环境影响，公司短期业绩面临下滑和亏损压力，但其核心竞争力并未动摇。

未来展望：产能释放与国际化驱动增长

展望未来，随着公司募投产能的逐步释放，其全球领先的产能优势将显著提升CDMO业务的承接能力。同时，核心客户研发管线的积极进展以及公司在国际化布局上的稳步推进（包括设立美国子公司和获得FDA DMF备案），将为公司带来新的增长动力。基因治疗商业化进程的加速和全球外包市场的持续高增长，为和元生物提供了广阔的发展空间。尽管存在客户新药研发不及预期、行业竞争加剧、技术升级迭代和政策监管等风险，但基于其战略布局和行业前景，公司具备长期增长潜力，获得“增持”评级。