医药生物行业点评报告：默沙东启动口服PCSK9抑制剂3期，关注疗效和成本优势-摩熵咨询(原药融咨询)

报告内容

AI精读报告

报告摘要

　　事件：2023年8月25日，默沙东宣布启动口服PCSK9抑制剂MK-0616的三期临床CORALreef，计划入组17000例参与者。

　　点评：

　　基于Ph2b积极结果，默沙东启动口服PCSK9抑制剂MK-0616的Ph3临床研究CORALreef。MK-0616是一种口服环肽PCSK9抑制剂，基于前期Ph2b临床研究的积极结果，默沙东开展CORALreef项目。CORALreef主要由三项注册Ph3研究组成，针对LDL-C降低的CORALreefLipids和CORALreefHeFH，以及针对心血管风险降低的CORALreefOutcomes。这三项临床研究预计全球招募1.7万名受试者。

　　MK-0616在LDL-C降低方面与已上市四款PCKS9抑制剂相当。2023年3月公布的Ph2b研究结果显示：与安慰剂相比，患有ASCVD风险的高胆固醇血症受试者接受8周MK-0616的治疗后，4个剂量组（6/12/18/30mg）的LDL-C降低幅度在41.2%-60.9%，总体耐受性良好。LDL-C降幅与已上市的四款PCSK9抑制剂类似：安进的依洛尤单抗为55%，再生元/赛诺菲的阿利西尤单抗为58%，诺华siRNA疗法Inclisiran为50%-52%，信达生物的托莱西单抗降低为56%-65%。

　　口服PCSK9抑制剂具有成本和潜在定价优势，有望提高渗透率。根据GoodRx，依洛尤单抗和阿利西尤单抗目前美国价格为500-600美元/月，患者每两周注射一次，年用药成本为6000-7200美元/年。Inclisiran在美国定价3250美元/支，患者是前三个月完成2次注射后，每半年打一针，年用药成本约为6500美元/年。国内市场方面，依洛尤单抗和阿利西尤单抗目前已经入医保，价格约为300元/支，医保报销后，患者自费金额约为2000-3000元/年。MK-0616是口服小分子环肽药物，与注射给药的单抗药物或者siRNA药物相比，一方面具有依从性优势，另一方面也具有成本和潜在的定价优势，有望提高PCSK9抑制剂的渗透率。

　　风险提示：新药研发及上市不及预期；政策推进超预期；市场竞争加剧风险。

# 中心思想

## 默沙东口服PCSK9抑制剂的潜力
本报告主要分析了默沙东启动口服PCSK9抑制剂MK-0616三期临床试验的事件，并基于已有的二期临床数据，探讨了其在降低LDL-C水平、成本和患者依从性方面的潜在优势。

## 市场前景与风险
报告认为，MK-0616有望凭借口服给药的便利性和潜在的成本优势，提高PCSK9抑制剂的市场渗透率。同时，报告也提示了新药研发及上市不及预期、政策推进超预期以及市场竞争加剧等风险。

# 主要内容

## 事件
*   **默沙东启动口服PCSK9抑制剂MK-0616的三期临床CORALreef**
    *   默沙东宣布启动口服PCSK9抑制剂MK-0616的三期临床CORALreef，计划入组17000例参与者。该项目包含三项注册性三期研究，分别针对LDL-C降低（CORALreef Lipids和CORALreef HeFH）和心血管风险降低（CORALreef Outcomes）。

## 点评
*   **MK-0616在LDL-C降低方面与已上市四款PCKS9抑制剂相当**
    *   2023年3月公布的Ph2b研究结果显示，MK-0616在降低LDL-C方面表现出与已上市的PCSK9抑制剂相似的疗效，且总体耐受性良好。
*   **口服 PCSK9 抑制剂具有成本和潜在定价优势，有望提高渗透率**
    *   与注射给药的单抗药物或siRNA药物相比，口服小分子环肽药物MK-0616具有依从性优势，并且在成本和定价方面具有潜力，有望提高PCSK9抑制剂的市场渗透率。目前已上市的PCSK9抑制剂价格较高，而MK-0616的口服剂型有望降低生产和给药成本。

## 投资评级说明
*   **行业评级**
    *   看好：预计未来 6个月内，行业整体回报高于沪深 300指数5%以上；
    *   中性：预计未来 6个月内，行业整体回报介于沪深 300指数-5%与5%之间；
    *   看淡：预计未来 6个月内，行业整体回报低于沪深 300指数5%以下。
*   **公司评级**
    *   买入：预计未来 6个月内，个股相对沪深 300指数涨幅在 15%以上；
    *   增持：预计未来 6个月内，个股相对沪深 300指数涨幅介于 5%与15%之间；
    *   持有：预计未来 6个月内，个股相对沪深 300指数涨幅介于-5%与5%之间；
    *   减持：预计未来 6个月内，个股相对沪深 300指数涨幅介于-5%与-15%之间；
    *   卖出：预计未来 6个月内，个股相对沪深 300指数涨幅低于-15%以下。

# 总结

## MK-0616的市场潜力
本报告分析了默沙东口服PCSK9抑制剂MK-0616的三期临床试验启动事件，并结合已有的临床数据，认为该药物在降低LDL-C水平方面具有与已上市药物相似的疗效。

## 成本优势与风险提示
同时，口服给药方式有望降低成本，提高患者依从性，从而提高PCSK9抑制剂的市场渗透率。报告也提示了新药研发风险、政策变动风险以及市场竞争风险。

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