医药与健康护理行业深度报告：AI+制药：AI技术蓬勃发展，AI+制药行业潜力巨大

中心思想

AI制药：黄金赛道与政策驱动

本报告核心观点指出，人工智能（AI）技术正蓬勃发展，并深度赋能医药研发全流程，使AI+制药有望成为下一个黄金赛道。AI技术通过机器学习和深度学习等手段，在药物发现、临床前研究和临床试验等关键环节发挥重要作用，显著缩短研发周期、降低成本并提高成功率。国家层面的宏观政策，如“十四五”医药工业和生物经济发展规划，以及地方政府的明确目标，为AI制药行业提供了强有力的支持和发展机遇。

市场活跃与CRO公司加速布局

AI制药市场展现出广阔的蓝海前景，投融资市场活跃，累计投资额持续增长，预计未来市场规模将达到数十亿美元。产业链上下游投资机会多元，应用端百花齐放，涵盖靶点发现、蛋白质结构预测、化合物筛选、ADMET预测、临床试验结果预测、药物重定位、晶型预测和逆向合成分析等多个领域。值得关注的是，维亚生物、泓博医药、成都先导和药石科技等CRO公司正加速布局AI技术应用，通过建立纵向技术平台、开发多模态语言模型、运用独家算法和结合分子砌块库等方式，推动新药研发的创新突破。

主要内容

1. AI制药领域蓬勃发展，有望成为下一个黄金赛道

1.1 AI技术发展迅速，引领制药领域创新变革

药物开发面临周期长（10-15年）、成本高（平均2亿美元）、效率低等挑战。AI制药通过机器学习、深度学习等技术，利用医药大数据优化药物研发环节，几乎参与了从药物靶点发现到临床试验的全流程。AI制药技术发展历程可分为：2007-2012年的早期探索期（如Adam机器人预测酵母菌新功能），2013-2016年的技术积累期（Exscientia、Atomwise、英矽智能等企业成立），2017-2019年的技术验证期（获得临床前候选药物成果），以及2020年至今的快速发展期（技术进步，合作深入，形成早期参与者、互联网巨头和传统制药企业三股势力）。

1.2 技术革新与政策扶持促进AI制药行业快速发展

AI技术底层突破显著，数据、算法和算力是其三大支柱。机器学习（如监督学习、无监督学习、强化学习）和深度学习（如卷积神经网络、循环神经网络）等AI算法持续赋能医药行业。宏观政策层面，国家出台《“十四五”医药工业发展规划》和《“十四五”生物经济发展规划》，重点扶持云计算、大数据、人工智能等信息技术在新药研发中的应用。地方政府也明确了AI新药研发的发展目标，如北京、天津、上海、江苏、浙江、安徽、湖北等地均大力支持AI制药技术发展，旨在提高研发效率、缩短上市周期并增强竞争力。

1.3 AI制药市场蓝海前景广阔

AI制药投融资市场活跃，根据Deep Pharma Intelligence官网数据，截至2023年第一季度，累积投资额已达602亿美元，自2015年以来年投资额增长近27倍。全球AI制药市场规模持续增长，2022年为10.4亿美元，同比增长31.31%，预计到2026年将达到29.94亿美元。相较于传统药物研发，AI技术能将药物发现、临床前研究时间缩短近40%，并将临床新药研发成功率从12%提高到约14%，展现出巨大的潜在发展潜力。

1.4 AI制药产业链上中下游分析

AI制药产业链上游包括算力（服务器、芯片）、算法（机器学习、深度学习算法、数据平台、开源软件包、云计算平台）和数据，以及提供CRO服务和先进设备（冷冻电镜、自动化实验室）的企业。中游主要分为AI+biotech（小分子、大分子、细胞和基因编辑药物）、AI+CRO（辅助交付先导化合物或PCC）、AI+SaaS（提供AI辅助药物开发平台）以及IT头部企业（提供算力及计算框架服务）。下游则由传统药企（自建团队、对外投资、CRO及技术合作）和CRO企业（风险投资、内部算法团队、外部AI技术、与AI制药公司合作）构成。我国AI药物研发企业商业模式主要为AI SaaS（25%）、AI CRO（23%）和AI biotech（8%），并多兼容2种或3种模式（兼容2种模式占31%，兼容≥3种模式占13%），“自研+外部合作”已成为主流。

2. AI+制药技术方兴未艾，应用端百花齐放

2.1 AI技术驱动治疗靶点发现，增加靶点新颖性

基于靶点的药物发现是主流，但靶点选择仍具挑战，临床试验失败率高达84.6%。靶点选择标准包括因果关系、成药性、毒性和新颖性。AI技术通过系统生物学方法（如知识图谱结合信号通路激活分析，BERG、BenevolentAI、MindRankAI、Insilico Medicine等平台）和基于结构的计算辅助方法（如大规模靶蛋白数据库PDTD、反向对接ACID、药效团匹配PharmMapper）有效识别靶点。AI靶点发现可跳出传统认知，降低对人员经验的依赖，如英矽智能与Answer ALS项目合作成功发现28个潜在ALS靶点。

2.2 AlphaFold促使蛋白质结构预测革命性进步

蛋白质是药物设计最重要的靶类型，传统三维结构测定方法耗时且成本高昂。AlphaFold的诞生是革命性突破，其预测准确性已达到实验X射线晶体学最高分辨率水平，确定了约2亿个蛋白质结构，覆盖地球上几乎所有已知生物，其中约35%的预测结果被认为准确度很高。

2.3 化合物虚拟筛选有效提升化合物结构新颖性

虚拟筛选是基于靶点与药物分子锁钥理论的新型药物筛选方法，能模拟配体与受体结合，从化合物数据库中挑选苗头化合物，有效降低实验成本，增强针对性。虚拟筛选分为基于结构的虚拟筛选（SBVS）和基于配体的虚拟筛选（LBVS）。分子对接是SBVS的核心，预测靶点与配体结合模式，常用软件包括Autodock、Glide等，关键在于采样算法和评分函数。

2.4 ADMET预测可提前考量药物成药可能性

ADMETlab是中南大学湘雅药学院曹东升课题组发布的在线工具，用于计算分子属性和药物代谢动力学（ADME）预测，包括溶解度、血浆蛋白结合、肝脏代谢、肾脏排泄等，并评估潜在毒性和安全性，帮助研究人员理解分子性质和体内行为。

2.5 临床试验结果预测可有效节省失败临床的经费

药物进入临床阶段后，90%的候选药物会在I、II、III期临床试验或药物批准过程中失败，主要原因包括缺乏临床疗效（40-50%）、毒性不可控（30%）、成药性差（10-15%）等，导致巨大研发损失。inClinico平台利用AI引擎评分试验设计、靶点选择和患者资格标准，成功且准确预测了11个新药的II期临床试验结果，准确率达79%，投资收益高达35%。

2.6 人工智能促使药物重定位快速上市

AI技术促使老药新用，利用已知安全性特征有效节省新药开发时间。例如，BioXcel的AI平台通过知识图谱发现右美托咪定可治疗激越，其舌下膜剂从临床研究到FDA批准仅用不到4年。BenevolentAI平台也促使巴瑞替尼重定位治疗新冠，降低重症患者病死率。

2.7 晶型预测可提供不同于经验规则的新见解

晶型预测能有效评估转晶风险，节省实验研究时间。晶泰科技仅用四周完成前期计算，预测晶型转晶风险，而实验研究耗时17周才得出相同结果，证明晶型预测的迅速和准确性。晶型预测还可助力仿制药新晶型开发，预测实验中未能开发的晶型结构，为制备稳定/亚稳晶型提供思路。

2.8 逆向合成分析可有效优化和创造合成路线

逆向合成是分析合成路线的重要手段。人工智能驱动的逆合成预测涵盖单步和多步预测，以及分子表示和候选反应评估等算法设计元素，共同构建了AI逆合成预测方法的设计空间，有效优化和创造合成路线。

3. CRO公司加速布局AI技术应用

3.1 维亚生物建立纵向AI应用技术平台加速先导化合物发现

维亚生物提供从早期结构药物研发到商业化生产的一站式服务，拥有X射线蛋白晶体、冷冻电镜、ASMS、SPR、HDX-MS、CADD等先进技术平台。公司以“技术服务换股权”（EFS）模式投资孵化生物医药初创公司。维亚生物上海超算中心搭载英伟达A100芯片，为AIDD和CADD算法提供算力支持，已累计完成近36个CADD/AIDD项目，服务近31家客户。其计算化学和计算生物学服务覆盖靶标分析、高通量筛选、先导化合物发现与优化、成药性预测、抗体人源化、亲和力成熟等，显著降低成本并缩短研发时间。

3.2 泓博医药语言模型具备丰富应用场景

泓博医药作为小分子药物CRO/CDMO一站式综合服务商，自2019年设立CADD/AIDD技术平台，已部署并建立了AI模型，应用于虚拟高通量筛选（VHTS）、同源模建、药物靶点预测、ADME和毒性预测、基于结构的药物设计（SBDD）、基于片段的药物设计（FBDD）以及定量构效关系（QSAR）等。截至2023年底，已为62个新药项目提供技术支持，其中3个进入临床I期。公司PR-GPT多模态大型语言AI模型部署进展顺利，能整合海量文本数据，与现有AIDD模型交叉验证，提高药物设计精准度，预计今年四季度投入商业运营，将为药物研发提供智能化支持。

3.3 成都先导具备独家骨架骨架跃迁算法

成都先导拥有国际领先的DNA编码化合物库（DEL）技术平台，以及FBDD/SBDD、CADD和小核酸药物平台。DEL技术产生海量数据（截至2023年底已超1.2万亿小分子，涵盖6000多种骨架），天然亲和AI技术，可快速、高效、经济地识别苗头化合物。公司与腾讯AI Lab（云深）合作开发骨架跃迁分子生成算法（GraphGMVAE），以已知活性化合物为起点，通过改变核心结构快速产生结构新颖的化合物系列，改善药物代谢动力学性质。GraphGMVAE算法以JAK1抑制剂Upadacitinib为例，生成3万个分子，97.9%具有新型骨架，其中两个分子的活性优于参考分子。

3.4 药石科技分子砌块结合AI技术突破显著

药石科技是全球医药研发和制造领域一站式创新产品和服务供应商，充分发挥新颖独特分子砌块库的技术优势，结合人工智能技术。公司持续优化三大核心小分子化合物库（结构多样化碎片分子库、DNA编码化合物库、超大容量特色虚拟化合物库），并开发了独有的创新化学空间构建AI算法平台，搭建了基于超大成药化学空间的人工智能药物发现技术平台。该平台利用AI机器学习算法，开发了基于分子砌块和有效化学反应的动态化学空间，分子数量可达百万亿级以上，结合AI成药性筛选优化算法，保证生成分子具有优越成药性。公司还结合独家新颖口袋-配体算法和AlphaFold2模型，开发了人工智能全局优化分子生成算法平台，能够快速筛选并持续产生全新结构分子，降低算力需求。药石科技提供一站式活性化合物计算筛选平台，涵盖小分子数据库准备、受体结构准备、化合物激酶选择性预测、分子动力学模拟、ADMET性质评估、化合物多样性分析等，大大提高了早期药物筛选命中率和发现新颖活性分子的可能性。

4. 风险提示

AI+制药行业面临多重风险，包括AI+制药技术发展不达预期、AI+制药研发成本导致公司亏损、生物医药投融资下滑、地缘政治风险、数据隐私与安全风险以及市场竞争加剧风险。

总结

本报告深入分析了AI+制药行业的巨大潜力与发展现状。AI技术通过在药物发现、临床前研究和临床试验等全流程中的应用，显著提升了新药研发的效率和成功率，使其成为医药领域的下一个黄金赛道。国家政策的强力支持和地方政府的积极推动，为行业发展提供了坚实基础。AI制药市场投融资活跃，市场规模持续扩大，展现出广阔的蓝海前景。产业链上下游的多元投资机会以及AI技术在靶点发现、蛋白质结构预测、化合物筛选、ADMET预测、临床试验结果预测、药物重定位、晶型预测和逆向合成分析等应用端的百花齐放，共同驱动行业变革。同时，维亚生物、泓博医药、成都先导和药石科技等CRO公司正积极拥抱AI技术，通过各自的创新平台和算法，加速新药研发进程。然而，行业发展仍需警惕技术落地、研发成本、投融资、地缘政治、数据隐私和市场竞争等潜在风险。