新药周观点：乙肝临床治愈新数据即将披露，siRNA+长效干扰素随访数据值得期待

中心思想

创新药研发活跃，乙肝临床治愈前景可期

本周生物医药Ⅱ行业展现出活跃的创新药研发态势，尤其在乙肝临床治愈领域，siRNA与长效干扰素联合疗法的随访数据即将披露，其在治疗结束时HBsAg清除率达30%左右，预示着该领域可能迎来重要突破。此外，国内外新药审批和临床进展加速，多个治疗领域如自身免疫、肾性贫血、晚期肾癌、肿瘤免疫、基因编辑等均取得显著进展。

国内外新药审批加速，多领域取得突破

全球范围内，新药的获批与受理情况持续积极，本周国内有13个新药获批IND，13个新药IND获受理，2个新药NDA获受理。国内恒瑞医药、信立泰、贝达药业等企业在自身免疫、肾性贫血和晚期肾癌等领域实现重要里程碑。国际上，Vyluma、阿斯利康、Vertex/CRISPR等公司在儿童近视、PNH和镰刀型细胞贫血病/β地中海贫血等罕见病及慢性病治疗方面取得突破性进展，基因编辑疗法更是首次获得FDA优先审评资格，标志着创新疗法正加速惠及患者。

主要内容

市场动态与乙肝治疗前沿

本周新药行情回顾

• 市场表现： 2023年6月05日至2023年6月09日，生物医药Ⅱ板块相对沪深300指数的1个月、3个月和12个月收益分别为-0.3%、-9.2%和-5.2%，绝对收益分别为-5.1%、-13.7%和-13.4%，整体表现承压。
• 涨幅前5企业： 亘喜生物（30.7%）、荣昌生物（12.6%）、迈博药业（7.2%）、传奇生物（6.7%）、永泰生物（3.7%）。
• 跌幅前5企业： 益方生物（-22.8%）、再鼎医药（-14.9%）、百奥泰（-12.5%）、康乃德（-10.7%）、迪哲医药（-10.6%）。

本周新药行业重点分析

• 乙肝临床治愈新进展： Vir Biotechnology宣布将于2023年欧肝会（6月21日至24日）以Late-Breaker Oral Presentation形式报告siRNA+长效干扰素乙肝治疗的随访数据。根据2022年美肝会数据，该组合在停药时可实现约30%（4/13）的HBsAg清除。考虑到长效干扰素疗法实现HBsAg清除后多数患者可长期维持，本次随访数据备受期待。
• 未来管线布局： Vir Biotechnology已在海外开展多项siRNA VIR-2218和中和抗体VIR-3434相关临床，下半年有望披露siRNA+中和抗体+长效干扰素的3联疗法数据。在国内，腾盛博药已获得siRNA VIR-2218和中和抗体VIR-3434的权益，并积极推进相关产品临床开发。

全球新药审批与关键临床进展

本周新药获批&受理情况

• 国内审批概况： 本周国内共有13个新药获批IND（临床试验申请），13个新药IND获受理，2个新药NDA（新药上市申请）获受理。
• 部分获批IND新药： 包括亚盛药业的APG-2575片（治疗复发/难治性白血病）、石药集团的SYH2051片（实体瘤）、加科思的JAB-26766片（晚期实体瘤）等。
• 部分获IND受理新药： 包括艾力斯的甲磺酸伏美替尼片、科伦药业的盐酸鲁拉西酮口崩片、齐鲁制药的QLH12016胶囊等。
• 获NDA受理新药： 恒瑞医药的硫酸艾玛昔替尼片（化药1类新药）和PharmaMar AG的注射用芦比替定（化药进口5.1类新药）。

本周国内新药行业重点关注

• 恒瑞医药艾玛昔替尼片： 首个国产新一代JAK1抑制剂的上市申请获得NMPA受理，标志着恒瑞医药在自身免疫领域进入商业化阶段。
• 信立泰恩那度司他片： 肾性贫血新药恩那度司他片获得NMPA药品注册证书，用于非透析的成人慢性肾脏病患者的贫血治疗。
• 贝达药业伏罗尼布片： 创新药伏罗尼布片获批上市，与依维莫司联合用于既往接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的晚期肾细胞癌患者。
• 其他重要临床数据披露：
  • 恒瑞医药卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼治疗晚期子宫内膜癌的2期研究（CAP 04）ORR达44.4%。
  • 迪哲医药JAK1抑制剂戈利昔替尼单药治疗复发/难治外周T细胞淋巴瘤的全球关键研究ORR达44.3%，CR达23.9%。
  • 百济神州HER2双抗泽尼达妥单抗治疗既往经治HER2扩增性胆道癌的2b期研究cORR为41%。
  • 君实生物特瑞普利单抗联合化疗一线治疗无EGFR/ALK突变晚期NSCLC的3期研究中位OS达23.8个月，死亡风险降低27%。
• 融资与合作： 英诺湖医药、伟德杰生物、珂阑医药、百力司康、嘉越生物完成多轮融资，博迪生物授出TLR7/8激动剂全球权益。

本周海外新药行业重点关注

• Vyluma NVK002： 兆科眼科合作伙伴Vyluma公司宣布，美国FDA受理了0.01%低浓度阿托品NVK002的NDA，用于儿童近视治疗，PDUFA日期为2024年1月31日。
• 阿斯利康Danicopan： 补体D因子抑制剂Danicopan+C5抗体治疗PNH的三期临床获得成功，相比C5抗体单药治疗，12周血红蛋白显著升高（2.94g/dL vs 0.496g/dL）。
• Vertex/CRISPR exa-cel： FDA接受exagamglogene autotemcel（exa-cel）治疗严重镰刀型细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）的生物制品许可申请（BLA），并授予SCD优先审评资格，这是首款CRISPR基因编辑疗法。
• 其他重要临床数据披露：
  • 阿斯利康奥希替尼作为辅助疗法治疗早期EGFR突变NSCLC的3期ADAURA试验结果积极，降低死亡风险51%。
  • BMS PD-1抑制剂Opdivo治疗晚期经典型霍奇金淋巴瘤的3期SWOG S1826试验结果积极，降低癌症进展或死亡风险52%。
  • GSK PD-1抗体Jemperli的补充BLA获FDA接收，用于与化疗联合治疗DNA错配修复缺陷和高微卫星不稳定性的原发性晚期或复发性子宫内膜癌。
  • 诺华Iptacopan（伊普可泮）治疗PNH拟纳入优先审评。
  • Akero Therapeutics SYMMETRY 2b期试验显示，efruxifermin与GLP-1受体激动剂联合疗法治疗NASH患者肝脂肪相对减少65%。
  • Arvinas ARV-766治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的1/2期试验中期数据积极。
  • Editas CRISPR基因编辑疗法EDIT-301治疗SCD和TDT的1/2期试验初步安全性和疗效数据积极。
  • FibroGen pamrevlumab治疗无法步行的杜氏肌营养不良症患者的3期LELANTOS-1试验未达主要终点。
• 新适应症获批： 强生乌司奴单抗获NMPA批准用于治疗6岁及以上儿童和青少年中重度斑块状银屑病。Blueprint Medicines阿伐替尼获FDA批准用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）成人患者。

风险提示

• 临床试验进度不及预期的风险。
• 临床试验结果不及预期的风险。
• 医药政策变动的风险。
• 创新药专利纠纷的风险。

总结

本周生物医药Ⅱ行业在创新药研发和市场表现上呈现出多重动态。尽管整体市场收益有所承压，但新药研发的活跃度不减。特别值得关注的是，Vir Biotechnology在乙肝临床治愈领域siRNA与长效干扰素联合疗法的随访数据即将披露，其高达30%的HBsAg清除率预示着该领域可能迎来突破性进展。国内外新药审批和临床试验持续推进，本周国内有13个新药获批IND，13个新药IND获受理，2个新药NDA获受理。国内企业如恒瑞医药、信立泰、贝达药业在自身免疫、肾性贫血和晚期肾癌等治疗领域取得了重要进展。国际方面，Vyluma、阿斯利康、Vertex/CRISPR等公司在儿童近视、PNH和基因编辑疗法等前沿领域也取得了显著突破，其中基因编辑疗法exa-cel首次获得FDA优先审评资格，凸显了创新疗法对罕见病治疗的巨大潜力。同时，报告也提示了临床试验、医药政策和专利纠纷等潜在风险。整体而言，生物医药行业创新驱动的趋势明显，未来有望在多个疾病领域为患者带来更多治疗选择。