2024年3月第三周创新药周报（附小专题THR-β靶点研发概况）-摩熵咨询

报告内容

AI精读报告

报告摘要

　　A股和港股创新药板块及XBI指数本周走势

　　2024年3月第三周，陆港两地创新药板块共计54个股上涨，7个股下跌。其中涨幅前三为康诺亚-B（+31.05%）、荣昌生物-B(+25.45%)、首药控股(+24.90%)。跌幅前三为云顶新耀-B(-10.02%)、圣诺医药-B(-6.85%)、创胜集团-B(-4.78%)。

　　本周A股创新药板块上涨11.88%，跑赢沪深300指数11.71pp，生物医药上涨4.59%。近6个月A股创新药累计上涨3.21%，跑赢沪深300指数7.85pp，生物医药累计下跌5.3%。

　　本周港股创新药板块上涨11.68%，跑赢恒生指数9.44pp，恒生医疗保健上涨4.26%。近6个月港股创新药累计上涨3.38%，跑赢恒生指数8.75pp，恒生医疗保健累计下跌7.26%。

　　本周XBI指数下跌4.34%，近6个月XBI指数累计上涨29.2%。

　　国内重点创新药进展

　　3月国内4款新药获批上市，2项新增适应症获批上市；本周国内2款新药获批上市，2款新增适应症获批上市。

　　海外重点创新药进展

　　3月美国4款NDA获批上市，4款BLA获批上市。本周美国2款NDA获批上市，1款BLA获批上市。3月欧洲0款创新药获批上市，本周欧洲无新药获批上市。3月日本0款创新药获批上市，本周日本无新药获批上市。

　　本周小专题——附小专题THR-β靶点研发概况

　　2024年3月15日，Madrigal Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA加速批准其药品Rezdiffra（resmetirom）联合饮食和运动，治疗患有中重度肝纤维化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。THR-β（甲状腺激素受体β亚型）在人体肝脏中高表达，能够调节脂代谢，降低LDL-C、甘油三酯和致动脉粥样硬化性脂蛋白。同时，THR-β可以通过促进脂肪酸的分解和刺激线粒体的生物发生来减少脂肪毒性并改善肝功能，进而减少肝脏脂肪。

　　本周全球重点创新药交易进展

　　本周全球共达成12起重点交易，披露金额的重点交易有4起。珀尔生物墨水与默克公司合作开发新型工程生物制品。勃林格殷格翰和Sosei Heptares联手开发针对精神分裂症所有症状的一流治疗方法。普米斯宣布与翰森制药就扩大开发EGFR/cMet双特异性抗体药物达成战略合作。Almirall和Eloxx Pharmaceuticals签订独家协议，许可ZKN-013治疗罕见皮肤病。

　　风险提示：药品降价风险;医改政策执行进度低于预期风险;研发失败的风险。

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中心思想

创新药市场表现强劲，研发与交易活动活跃

本周医药行业创新药市场展现出显著的活力与增长潜力。陆港两地创新药板块表现强劲，显著跑赢大盘，显示出投资者对创新药领域的持续信心。全球范围内，新药审批加速，尤其是在中国和美国市场，多款创新药及新增适应症获批上市，为患者带来新的治疗选择。研发管线持续丰富，特别是GLP-1RA药物在糖尿病和肥胖领域的巨大市场潜力得到进一步验证，同时，THR-β靶点作为非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）治疗的新突破，预示着未来新的增长点。此外，全球创新药交易活动频繁，战略合作成为推动研发进展和市场拓展的重要模式。

GLP-1RA与THR-β靶点引领行业创新前沿

GLP-1RA药物市场持续扩张，其在糖尿病和肥胖适应症上的全球销售额屡创新高，替尔泊肽和司美格鲁肽等重磅产品表现突出，同时仿制药的研发竞争也日益激烈。这表明GLP-1RA已成为医药市场的重要增长引擎。与此同时，THR-β靶点药物Rezdiffra获得美国FDA加速批准，标志着NASH/MASH治疗领域取得了突破性进展。该靶点在全球范围内拥有丰富的临床前和临床阶段管线，其独特的脂代谢调节机制使其成为解决代谢性疾病的关键方向。这两个靶点的活跃研发和市场表现，共同描绘了当前创新药行业的技术前沿和市场热点。

主要内容

陆港创新药板块显著跑赢大盘，美股XBI指数短期承压

陆港两地创新药板块表现优异，市场信心增强

2024年3月第三周（3.11-3.17），陆港两地创新药板块整体表现强劲，显著跑赢各自大盘指数，显示出市场对创新药领域的积极预期和投资热情。

在A股和港股创新药板块中，共计54个股上涨，仅有7个股下跌，市场情绪偏向乐观。其中，涨幅居前的个股包括康诺亚-B（+31.05%）、荣昌生物-B(+25.45%)和首药控股(+24.90%)，这些个股的显著上涨可能与公司特定研发进展、临床数据发布或市场对其未来增长潜力的重估有关。跌幅前三的个股为云顶新耀-B(-10.02%)、圣诺医药-B(-6.85%)和创胜集团-B (-4.78%)，其下跌可能受短期市场波动、公司特定事件或研发风险等因素影响。

具体来看，A股创新药板块本周上涨11.88%，大幅跑赢沪深300指数11.71个百分点（pp），而同期生物医药板块上涨4.59%。从近6个月的数据来看，A股创新药板块累计上涨3.21%，跑赢沪深300指数7.85pp，但生物医药板块累计下跌5.3%。这组数据表明，尽管整个生物医药行业面临一定压力，但创新药子板块凭借其独特的增长逻辑和研发进展，展现出更强的市场韧性和超额收益能力，成为A股市场中表现突出的细分领域。

港股创新药板块同样表现亮眼，本周上涨11.68%，跑赢恒生指数9.44pp，恒生医疗保健板块上涨4.26%。近6个月，港股创新药板块累计上涨3.38%，跑赢恒生指数8.75pp，而恒生医疗保健板块累计下跌7.26%。与A股市场类似，港股创新药板块在整体医疗保健行业承压的背景下，依然实现了显著的超额收益，这进一步印证了创新药在全球资本市场中的吸引力。

美股XBI指数短期回调，长期增长趋势不变

与陆港两地创新药板块的强劲表现形成对比，美股XBI指数（SPDR S&P Biotech ETF）本周下跌4.34%。这可能反映了美国生物科技板块在经历前期大幅上涨后，短期内出现的技术性回调或受宏观经济因素影响。然而，从更长期的视角来看，近6个月XBI指数累计上涨29.2%，这表明美国生物科技市场依然保持着强劲的增长势头和创新活力，短期波动不改其长期向好的趋势。

国内外新药审批加速，THR-β靶点获突破性进展

国内新药上市与临床试验数量持续增长

本周国内创新药市场保持活跃，新药审批和临床试验数量均呈现积极态势。3月份（截至3月17日），国内共有4款新药获批上市，2项新增适应症获批上市。本周内，国内有2款新药和2款新增适应症获批上市，进一步丰富了国内患者的治疗选择。

具体获批上市的创新药包括：

阿布昔替尼（辉瑞）：获批新适应症，用于特应性皮炎的治疗，拓宽了该药物的应用范围。
泽沃基奥仑赛（科济药业; inno.N; 华东医药）：作为一款新药获批上市，用于多发性骨髓瘤的治疗，代表了CAR-T细胞疗法在国内多发性骨髓瘤治疗领域的又一重要进展。
佩索利单抗（勃林格殷格翰）：作为新药获批上市，用于泛发性脓疱型银屑病的治疗，为该罕见皮肤病患者提供了新的治疗方案。
妥拉美替尼（科州制药）：获批新适应症，用于黑色素瘤、结直肠癌、神经纤维瘤、非小细胞肺癌、实体瘤、结肠癌、特定基因特征的肿瘤及罕见癌症的治疗，显示了其广谱抗肿瘤潜力。
秦威颗粒（永康制药; 华西天然药物有限公司）：作为新药获批上市，用于痛风性关节炎的治疗，为中医药创新提供了新的范例。
阿那白滞素（Swedish Orphan Biovitrum AB）：作为新药获批上市，用于新生儿发病的多系统炎症性疾病、类风湿性关节炎、放化疗引起的腹泻、IL-1受体拮抗剂缺陷、痛风性关节炎、多器官功能障碍综合征、化疗引起的中性粒细胞减少症、结直肠癌、细胞因子释放综合征、周期性发热综合征、家族性地中海热、新型冠状病毒感染等多种适应症，其广泛的抗炎作用使其在多种疾病中具有应用潜力。
舒格利单抗（辉瑞）：获批新适应症，用于胃癌和胃食管交界处癌的治疗，进一步巩固了PD-L1抑制剂在肿瘤免疫治疗中的地位。

在临床试验方面，本周国内首次公示临床试验数量共计98个，其中BE/I期临床试验32个，II期临床试验44个，III期临床试验16个，Ⅳ期临床试验6个。这表明国内创新药研发管线储备丰富，早期和中期临床项目数量庞大，预示着未来几年将有大量创新药物进入后期临床开发和上市申请阶段。

海外新药审批进展积极，欧洲与日本市场相对平静

海外市场的新药审批也保持着积极态势。3月份，美国FDA共批准了4款NDA（新药申请）和4款BLA（生物制品许可申请）上市。本周内，美国市场有2款NDA和1款BLA获批上市。

本周美国获批上市的重点创新药包括：

CABAZITAXEL INJECTION（ACTAVIS LLC）：获批上市，靶点为microtubule。
REZDIFFRA（resmetirom，MADRIGAL PHARMACEUTICALS INC）：获批上市，靶点为THR-β，用于代谢相关脂肪性肝炎的治疗，是本周海外审批的亮点，也是THR-β靶点专题的核心。
替雷利珠单抗（百济神州）：获批上市，靶点为PD1，用于食管鳞状细胞癌的治疗，标志着中国自主研发的创新药在国际市场取得重要突破。

值得注意的是，3月份及本周，欧洲和日本市场均无创新药获批上市。这可能反映了不同地区审批流程、市场需求或创新药研发焦点的差异。

THR-β靶点研发概况：NASH/MASH治疗迎来突破

本周的特别专题聚焦于THR-β靶点研发概况，其核心事件是2024年3月15日Madrigal Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA加速批准其药品Rezdiffra（resmetirom）联合饮食和运动，治疗患有中重度肝纤维化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。这一批准标志着NASH/MASH治疗领域的一个重大里程碑，为这一长期缺乏有效治疗方案的疾病带来了新的希望。

THR-β（甲状腺激素受体β亚型）在人体肝脏中高表达，其作用机制独特且关键。它能够有效调节脂代谢，降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、甘油三酯和致动脉粥样硬化性脂蛋白，从而改善血脂状况。同时，THR-β通过促进脂肪酸的分解和刺激线粒体的生物发生，减少肝脏脂肪毒性并改善肝功能，进而减少肝脏脂肪堆积，对NASH/MASH的病理生理过程产生积极影响。

目前，全球处于临床阶段的THR-β靶点药物共计44款，其中：

已批准上市1款（即Rezdiffra/resmetirom）。
申报临床3款。
处于III期临床阶段1款（epotirome，由Karo Bio和Bristol-Myers Squibb开发，用于杂合子型家族性高胆固醇血症和高胆固醇血症）。
处于II期临床阶段5款（包括歌礼制药的ASC41、海思科的HSK31679、特科罗生物的TDM-105795、Terns Pharmaceuticals的TERN-501、Viking Therapeutics的VK2809，主要针对代谢相关脂肪性肝炎、血脂异常、肥胖等）。
处于I/II期临床阶段1款（sobetirome，由University of California, Los Angeles等开发，用于肾上腺脑白质失养症和血脂异常）。
处于I期临床阶段8款（包括诚益生物的ECC4703、甘宝利的Kylo-0603、瑞捷医药的RJ4287等，主要针对代谢相关脂肪性肝炎和血脂异常）。
处于临床前阶段25款。

这些数据表明，THR-β靶点虽然已有首款药物获批，但其研发管线仍处于早期阶段，大量项目集中在临床前和I期临床，预示着未来该靶点在代谢性疾病治疗领域具有巨大的发展潜力和广阔的市场前景。