医药生物:KARDIA-1达到临床终点,siRNA有望进军高血压市场

医药生物:KARDIA-1达到临床终点,siRNA有望进军高血压市场

研报

医药生物:KARDIA-1达到临床终点,siRNA有望进军高血压市场

  事件:2023.09.07,Alnylam宣布AGTsiRNA药物Zilebesiran的二期临床KARDIA-1研究达到了主要临床终点,结果显示,单次给药zilebesiran一次后,患者在第3个月时表现显著的24小时平均收缩压(SBP)降低,两个高剂量组(300mg/600mg)相对安慰剂组的变化超过15mmHg。   点评:   KARDIA-1研究表明AGTsiRNA药物zilebesiran有显著降压效果。全球有超过十亿人患有高血压,一般情况下,联合降压药物治疗可控制血压,比如标准剂量的CCB+ARB联合治疗可降低SBP幅度2.52mmHg。但是,80%患者在接受治疗后血压仍未得到控制。血管紧张素原(AGT)是血管紧张素的唯一前体,在高血压的发病机制中发挥着关键作用。Zilebesiran是一种靶向AGT的siRNA药物,能特异性地反义结合肝细胞内AGTmRNA,抑制其翻译,从而长期抑制肝细胞合成AGT。Ph2研究KARDIA-1入组为未经治疗或接受一种或多种药物治疗的轻中度高血压患者,结果显示,给药zilebesiran一次后,患者在第3个月时表现显著的24小时平均SBP降低,300mg和600mg剂量组较安慰剂的降低幅度超过15mmHg(p<0.0001)。此外,该研究达到了关键次要终点,显示每季度或每半年给药一次,六个月内SBP持续降低。安全性方面,药物总体安全可耐受。完整结果将在之后的医学会议中公布。   Zilebesiran已展开多项临床试验,并且与罗氏达成合作,2024年初数据读出的KARDIA-2值得期待。Zilebesiran的Ph1研究于2023年7月发表在NEJM上,结果显示,高血压初治患者中,200/400/800mg剂量组在24周时相较基线的SBP降幅分别为12.5/9.3/22.5mmHg。KARDIA-2是zilebesiran联合3款标准抗压药物的更大规模的Ph2研究,入组包括未经治疗和服用高血压药物的患者,预计将于2024年初进行数据读出。此外,针对难控制高血压和心血管高风险人群,Alnylam计划启动2项新的临床试验,Ph2研究KARDI-3和Ph3研究CVOT。2023年7月24日,Alnylam与罗氏达成协议,后者将支付Alnylam首付款3.1亿美元以及28亿美元的潜在交易金额,从而获得美国共同开发zilebesiran以及美国以外地区权益。   siRNA药物在慢性病领域开疆拓土,价格是最大的限制因素。和口服降压药需每日给药相比,siRNA药物潜在具有长效、依从性佳的优势,其关键的限制因素是价格。根据《中国心血管健康与疾病报告2021概要》,一项社区多中心前瞻性队列研究发现,高血压患者的常用降压药,仿制药每年花费约220.4美元,原研药约472.7美元。如果zilebesiran定价过高,将会极大影响药物的可及性。参考Alnylam与诺华合作的的高血脂药物inclisiran,美国年用药成本约为6500美元/年,2022年inclisiran销售额为1.12亿美元,低于市场预期。   风险提示:新药研发及上市不及预期;政策推进超预期;市场竞争加剧风险。
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  • 化学制药
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    太平洋证券股份有限公司

  • 发布日期:

    2023-09-13

  • 页数:

    4页

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  事件:2023.09.07,Alnylam宣布AGTsiRNA药物Zilebesiran的二期临床KARDIA-1研究达到了主要临床终点,结果显示,单次给药zilebesiran一次后,患者在第3个月时表现显著的24小时平均收缩压(SBP)降低,两个高剂量组(300mg/600mg)相对安慰剂组的变化超过15mmHg。

  点评:

  KARDIA-1研究表明AGTsiRNA药物zilebesiran有显著降压效果。全球有超过十亿人患有高血压,一般情况下,联合降压药物治疗可控制血压,比如标准剂量的CCB+ARB联合治疗可降低SBP幅度2.52mmHg。但是,80%患者在接受治疗后血压仍未得到控制。血管紧张素原(AGT)是血管紧张素的唯一前体,在高血压的发病机制中发挥着关键作用。Zilebesiran是一种靶向AGT的siRNA药物,能特异性地反义结合肝细胞内AGTmRNA,抑制其翻译,从而长期抑制肝细胞合成AGT。Ph2研究KARDIA-1入组为未经治疗或接受一种或多种药物治疗的轻中度高血压患者,结果显示,给药zilebesiran一次后,患者在第3个月时表现显著的24小时平均SBP降低,300mg和600mg剂量组较安慰剂的降低幅度超过15mmHg(p<0.0001)。此外,该研究达到了关键次要终点,显示每季度或每半年给药一次,六个月内SBP持续降低。安全性方面,药物总体安全可耐受。完整结果将在之后的医学会议中公布。

  Zilebesiran已展开多项临床试验,并且与罗氏达成合作,2024年初数据读出的KARDIA-2值得期待。Zilebesiran的Ph1研究于2023年7月发表在NEJM上,结果显示,高血压初治患者中,200/400/800mg剂量组在24周时相较基线的SBP降幅分别为12.5/9.3/22.5mmHg。KARDIA-2是zilebesiran联合3款标准抗压药物的更大规模的Ph2研究,入组包括未经治疗和服用高血压药物的患者,预计将于2024年初进行数据读出。此外,针对难控制高血压和心血管高风险人群,Alnylam计划启动2项新的临床试验,Ph2研究KARDI-3和Ph3研究CVOT。2023年7月24日,Alnylam与罗氏达成协议,后者将支付Alnylam首付款3.1亿美元以及28亿美元的潜在交易金额,从而获得美国共同开发zilebesiran以及美国以外地区权益。

  siRNA药物在慢性病领域开疆拓土,价格是最大的限制因素。和口服降压药需每日给药相比,siRNA药物潜在具有长效、依从性佳的优势,其关键的限制因素是价格。根据《中国心血管健康与疾病报告2021概要》,一项社区多中心前瞻性队列研究发现,高血压患者的常用降压药,仿制药每年花费约220.4美元,原研药约472.7美元。如果zilebesiran定价过高,将会极大影响药物的可及性。参考Alnylam与诺华合作的的高血脂药物inclisiran,美国年用药成本约为6500美元/年,2022年inclisiran销售额为1.12亿美元,低于市场预期。

  风险提示:新药研发及上市不及预期;政策推进超预期;市场竞争加剧风险。

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