重塑儿童药物生态系统

中心思想

本报告的核心观点是：全球儿童在获得安全、有效和适宜的药物方面存在巨大差距，这并非源于单一因素，而是整个药物研发和供应链的系统性问题。为了解决这一问题，GAP-f倡议提出了一项雄心勃勃的战略路线图（2025-2030），旨在通过促进利益相关方之间的合作，加速研发和交付适合儿童的高质量、负担得起且易于获得的药物，最终实现所有儿童都能获得所需药品的愿景。

全球儿童用药现状及挑战

目前，全球儿童在获得安全有效的药物方面面临严峻挑战。即使存在治疗方法，也往往不适用于儿童，未获批准用于儿童，或未在最需要它们的地区提供。这一问题在低收入和中等收入国家尤为突出，涉及艾滋病、儿童癌症、镰状细胞病和癫痫等多种疾病。 挑战并非单一因素造成，而是贯穿药物研发、临床试验、监管审批、生产供应等整个生命周期。

GAP-f倡议的战略目标与方法

GAP-f倡议旨在通过系统性的干预措施，解决儿童用药领域的系统性问题。其目标是到2030年，在10种疾病、10种药物和10个国家加强儿童医药生态系统，确保所有儿童都能获得所需的药物。 GAP-f采用了一种综合的生命周期方法，遵循四个关键原则：专注于未满足的需求；基于证据的结构化流程；利用小儿药品领域的共同专业知识；与行业、监管机构、民间社会和各国紧密合作。 其工作方式通过两个工作轴实现：协调与对齐（确保全球努力围绕共同优先事项统一）；赋能与合作（通过积极合作伙伴关系，将协同目标转化为影响力）。

主要内容

GAP-f倡议的资金需求与合作模式

GAP-f合作伙伴在2025-2030年期间的总资金需求为4000万美元，其中80%用于构建和实施由GAP-f合作伙伴领导的合作活动，20%用于支持协同和对齐。 GAP-f倡议强调合作的重要性，通过与私营部门、监管机构、资助者、民间社会和社区、各国以及医疗保健专业人员合作，协调产品全生命周期的努力，确保及时、公平地获得最佳儿科药物。 通过利用合作伙伴关系、协调监管和采购途径，并在整个生态系统中减少重复，GAP-f确保效率、透明度和问责制。

GAP-f倡议的具体目标与实施策略

GAP-f设定了到2030年的具体目标：评估10种疾病，开发10种药物，并在10个国家加强儿童医药生态系统。 为了实现这些目标，GAP-f将采取以下策略：确定重点领域，聚焦全球社区最大需求、影响及可行性领域；加速儿童医药生态系统的发展；通过产品生命周期获得支持和赋能，从而实现更快、更高效的市场准入；提升对儿童的采用和输送。 GAP-f将通过一个生态系统方法，作为全球推动者与协调平台，支持利益相关者在整个儿科药物生命周期中的努力。

总结

GAP-f倡议针对全球儿童用药领域存在的系统性问题，提出了一项雄心勃勃的战略路线图。通过整合资源、促进合作、优化流程，GAP-f旨在显著改善全球儿童获得安全有效药物的可及性。 其成功依赖于多方利益相关者的积极参与和持续投入，最终目标是确保每个孩子都能获得他们所需的救命关怀，实现全民健康覆盖。 该倡议的资金需求和合作模式清晰地表明了其致力于通过系统性变革来解决这一全球性健康挑战。 未来，对GAP-f倡议的实施效果进行持续监测和评估，将有助于进一步优化策略，并确保其目标的实现。