中心思想
本报告的核心观点是：欧盟创新药物的不可用性和获取延迟是一个复杂的多因素问题，其根源在于成员国药品可及性系统和流程，并对商业决策产生影响。 报告总结了导致这一问题的十个相互关联的因素，并提出了相应的政策建议，强调需要多方利益相关者合作，才能有效解决创新药物获取的障碍，缩短患者等待时间，最终实现欧盟范围内创新药物的公平可及。
创新药物获取延迟的严重性及影响
欧盟创新药物的平均报销时间长达578天，不同国家之间差异巨大，从德国的128天到葡萄牙的840天不等。这种显著的不平等导致部分欧洲国家患者的等待时间是其他国家的7倍以上，严重影响患者预后，增加医疗负担，并造成社会经济损失。 延迟和不可用性不仅损害患者福祉，也阻碍了创新药物的真正价值实现。
亟需多方合作解决创新药物获取难题
由于导致创新药物不可用性和获取延迟的根本原因具有多因素性，仅靠单一利益相关者无法解决。报告强调需要成员国、欧洲委员会、制药行业和其他利益相关者通力合作，采取基于证据的政策解决方案，才能有效应对这一挑战。
主要内容
创新药物获取的三个关键里程碑及报告关注点
创新药物从研发到患者手中，需要经历三个关键里程碑：欧洲营销授权、国家报销和患者实际使用。本报告主要关注前两个里程碑，即从欧洲营销授权到国家报销的延迟，以及由此导致的药物不可用性。
欧盟创新药物可用性及延迟的证据
报告利用EFPIA多年来收集的患者等待时间指标（Patient W.A.I.T. Indicator）数据，分析了欧盟及欧洲经济区国家创新药物的可用性及延迟情况。数据显示，不同国家、不同药物类型以及不同地区之间，药物的可用性和延迟时间差异显著。 北欧和西欧国家的药物可及性普遍优于南欧和东欧国家。近年来，整体药物可及性延迟趋势有所增加，甚至在西欧和北欧国家也出现了这一现象。 此外，报告还分析了不同药物类型（如肿瘤学药物、罕见病药物）的可及性差异，以及不同公司规模对药物可及性的影响。
导致创新药物不可用性和获取延迟的十个根本原因
报告将导致创新药物不可用性和获取延迟的根本原因归纳为十个相互关联的因素，并将其分为五个类别：
上市授权前的时期: 监管流程速度缓慢，以及部分国家允许在上市许可前获得药物（早期准入计划），但其覆盖范围和实施情况存在差异。欧洲监管审批速度慢于美国等其他地区。
定价和报销流程: 流程启动滞后，部分国家要求等待EMA正式决定或其他国家报销决定后才启动本国报销流程；国家时间线速度和遵守情况参差不齐，未能完全遵守欧盟透明度指令；证据要求不匹配，各国对证据类型的要求存在差异，尤其在替代终点指标的接受度上差异显著；价值与价格不一致，各国支付能力不同，价格与价值评估存在偏差，外部参考定价也加剧了这一问题。
价值评估标准: 各国对证据要求、价值评估方法和竞争药物的价值判断存在差异，导致价值评估流程效率低下，并可能导致价值与价格不匹配。
医疗系统约束与资源: 预算不足，无法执行决策；诊断、支持基础设施和与患者的相关性不足，尤其在罕见病领域，诊断测试的获取和专业知识的缺乏是主要障碍。
从国家到区域审批的延迟: 多层决策过程，部分国家存在多层级的审批流程，从国家到区域再到地方医院，延长了患者获得治疗的时间。
可用性与可及性之间的区别
报告指出，药物可用性并不等同于可及性。即使药物已进入公共报销名单，患者也可能由于临床指南滞后、预算未分配、额外官僚程序等原因而无法获得药物。
总结
欧盟创新药物的不可用性和获取延迟是一个复杂且多方面的问题，需要多方利益相关者共同努力才能解决。报告总结了导致这一问题的十个根本原因，并提出了相应的政策建议，包括：加快监管流程、提高信息透明度、改进价值评估效率和质量、促进公平获取和团结（例如，基于股权的分层定价），以及加强多方合作。 只有通过持续的合作和基于证据的政策干预，才能确保欧盟范围内所有患者都能及时、公平地获得创新药物。 未来，持续监测和评估这些政策措施的有效性至关重要，以确保其能够真正改善患者的药物可及性。 同时，进一步研究小规模市场中的特殊挑战，以及不同药物类型和疾病领域的差异，将有助于制定更精准、更有效的政策。
微信扫一扫-立即使用
