中心思想
多重驱动力推动神经退行性疾病市场持续扩容，但中国仍处追赶阶段
市场增长的核心驱动力：全球及中国神经退行性疾病药物市场的持续扩容主要源于三重因素的叠加作用。首先，人口老龄化加剧导致患者基数持续攀升，2024年全球阿尔茨海默症患者已达3,840万人，中国患者达1,450万人，且未来十年仍将保持稳定增长态势。其次，靶向Aβ、Tau蛋白的抗体药物及基因疗法等创新疗法实现突破，正在从"症状缓解"向"疾病修饰"转变。第三，生物标志物与神经影像学的进步使早筛预防性干预成为可能，同时联合疗法通过协同机制有望提升疗效。
中国药企的追赶态势与挑战：尽管中国部分企业在特定靶点或技术路线上取得了国际竞争力的成果，如高光制药与Biohaven的高价值合作，但从整体看，中国神经退行性疾病药物研发仍处于追赶阶段。基础研究方面，对疾病发病机制的理解仍不够深入；产业化环节，生产工艺和质量控制与国际先进水平存在差距。未来需要持续加大研发投入、加强基础研究与临床转化的衔接，并积极参与国际合作竞争。
主要内容
行业概览：治疗现状与市场格局
治疗方法多样但传统疗法疗效有限，共享机制靶点带来新希望
神经退行性疾病治疗方法因病症而异，阿尔茨海默病主要依赖乙酰胆碱酯酶抑制剂及靶向Aβ的单克隆抗体（如阿杜卡尼单抗），帕金森病以MAO-B抑制剂、NMDA拮抗剂及多巴胺受体激动剂为主，多发性硬化症则使用糖皮质激素、S1PR调节剂及CD20单抗等。研究人员发现多个涉及环境、炎症、代谢、神经血管及遗传等方面的共享机制关键靶点，为构建泛神经退行性疾病治疗策略带来希望，有望改善传统疗法仅缓解症状、对病情进展控制收效甚微的现状。
对外许可交易展现潜力，但整体规模有限
2019-2025年间，中国神经退行性疾病领域对外许可交易数量有限，但高光制药与Biohaven的合作（交易总价值9.6亿美元）在已披露交易中位居首位，表明中国部分药企在特定靶点或技术路线上取得了国际认可。交易结构呈现多样化特征，包括区域商业化权利合作和全球授权合作等模式，四项交易涉及同类首创作用机制。然而，整体交易体量较小，反映出该领域研发高壁垒（复杂病理机制和漫长研发周期）对商业开发的限制。
市场规模稳步增长，全球及中国均有扩容空间
2019-2024年，全球神经退行性疾病药物市场规模由471亿美元增至558亿美元，中国市场由20亿美元增至23亿美元。预计到2033年，全球市场规模将增至999亿美元，中国市场将增至65亿美元。未来增长动力主要来自：患者人数持续增加（全球阿尔茨海默症患者从2019年的3,580万人增至2024年的3,840万人）、靶向创新疗法涌现、早筛预防性干预技术发展，以及联合疗法的拓展应用。
阿尔茨海默症市场：并购活跃与研发加速
企业通过并购获取多种技术，多途径探索治疗方案
2020-2025年间，多家跨国药企通过收购布局阿尔茨海默症领域，围绕不同作用机制的技术和药物展开并购。赛诺菲收购Vigil Neuroscience获得口服小分子TREM2激动剂，旨在激活TREM2增强小胶质细胞功能、改善神经炎症；百时美施贵宝分别收购BioArctic（靶向焦谷氨酸修饰型Aβ抗体）和Karuna Therapeutics（M1/M4毒草碱激动剂，调节神经递质改善行为症状）；艾伯维收购Aliada Therapeutics获得抗3pE-Aβ抗体及血脑屏障穿透技术。这些并购反映出企业多途径探索治疗方案的策略，预示未来竞争将围绕这些前沿技术展开。
药物研发向多靶点精准干预转变，中国研发活跃度提升
2025年，AD药物在研管线总数为182项，较2024年的164项有所增加，药物总数达138种（2024年为127种）。在研药物类型分布中，疾病靶向治疗药物占比最高（74%），其中小分子药物占59%、生物制剂占41%；认知增强药物和神经精神症状药物分别占14%和11%。中国研发活跃度位居全球第二，国产创新药领跑，同时研发范式正从传统乙酰胆碱酯酶抑制等单靶点策略向"多通路干预"转变，早期创新活跃，新疗法步入"收获期"。
帕金森病市场：治疗路径创新与干细胞疗法突破
患者规模持续扩大，治疗路径覆盖从药物到外科干预
中国帕金森症患者数量持续增长，2024年达340万人，2019-2024年复合年增长率为4.5%，预计2033年将增至620万人。治疗路径按疾病阶段分层：早期使用非麦角类多巴胺受体激动剂或MAO-B抑制剂；中晚期以卡比多巴/左旋多巴为基础联合用药；药物无效时可考虑脑深部电刺激等外科干预方案。随着患者规模扩大，对有效治疗手段及药物的市场需求愈发迫切。
干细胞疗法临床实验推进，为疾病修饰治疗带来新方向
全球多项干细胞移植临床试验正在进行中，包括采用iPSC源性多巴胺能祖细胞（如日本京都大学项目、士泽生物XS411等）和hESC源性多巴胺能祖细胞（如BlueRock的Bemdaneprocel、STEM-PD项目等）。试验大多处于临床Ⅰ/Ⅱ期，靶点集中在纹状体。干细胞疗法通过两大机制发挥作用：一是外源干细胞分化为功能性多巴胺能神经元，重建神经回路和信号输出；二是借助"细胞伴侣"机制保护残余神经元、缓解线粒体功能障碍、激活内源性再生潜力。
多发性硬化症市场：诊断挑战与跨国公司布局
诊断依赖综合评估，患者数量平稳增长
多发性硬化症诊断因缺乏特异性诊断标志物而面临挑战，目前主要依据2017年修订的McDonald标准，核心是证实病灶空间多发性（累及≥2个CNS典型部位）与时间多发性。辅助手段包括脑/脊髓MRI、脑脊液检查及视觉诱发电位等。中国多发性硬化症患者2024年达5.34万人，预计2033年增至6.56万人，增长相对平稳。
多家MNC深度布局，赛道关注度持续提升
赛诺菲、渤健、诺华、罗氏等4家跨国药企在MS领域全面布局，覆盖干扰素类、抗体类（CD20单抗、CD40L单抗、ITGA4单抗等）、口服小分子（S1PR调节剂、富马酸类、嘧啶合成抑制剂、BTK抑制剂）及CAR-T细胞疗法等多种药物类型。BMS、礼来、强生等其他MNC也有相关管线布局。此外，该领域已发生多起重磅BD交易，进一步提升了赛道的关注度和竞争激烈程度。
总结
本报告系统梳理了中国神经退行性疾病行业的发展现状、市场趋势与企业竞争格局，核心发现可归纳为以下几点：市场规模在老龄化加剧、创新疗法突破、早筛技术进步及联合疗法发展等多重利好推动下持续扩容，预计2033年全球规模将接近千亿美元；企业通过跨国并购获取多样化技术和药物，围绕不同作用机制多途径探索治疗方案，尤其阿尔茨海默症领域并购活跃、研发加速向多靶点精准干预转变；帕金森病方面，干细胞疗法临床试验积极推进，有望实现疾病修饰治疗突破；中国在对外许可交易中虽有高光制药与Biohaven的高价值合作等亮点，但整体仍处追赶阶段，未来需加大投入、强化自主创新并积极参与国际合作竞争。整体而言，神经退行性疾病治疗领域正从"症状缓解"向"疾病修饰"转型，行业竞争正围绕前沿技术和药物靶点激烈展开。
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