医药生物行业周报：诺华siRNA降脂药物在华获批新适应症，关注PCSK9及小核酸赛道

　　主要观点 　　诺华乐可为获批新适应症，进一步覆盖血脂异常患者。2026年1月28日，诺华公司宣布，其创新性降胆固醇药物乐可为（英克司兰钠注射液）获国家药监局批准，作为饮食的辅助疗法，单药用于成人原发性高胆固醇血症（非家族性）或混合型血脂异常的患者，以降低低密度脂蛋白胆固醇。作为全球首款也是目前唯一获批的一款靶向PCSK9的小干扰RNA降胆固醇药物，英克司兰钠注射液一年两针（初始治疗后三个月注射加强针，此后每年注射两次）的给药方式，有望提升治疗依从性及LDL-C的长期达标率，助力实现血脂的长期规范化管理。 　　乐可为于2023年8月在中国首次获批，作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者的治疗，包含：在接受最大耐受剂量的他汀类药物治疗仍无法达到LDL-C目标的患者中，与他汀类药物、或者与他汀类药物及其他降脂疗法联合用药，以及在他汀类药物不耐受或禁忌使用的患者中，单独用药或与其他降脂疗法联合用药。适应症已于2025年12月7日被纳入国家医保目录。 　　我国血脂异常人数近年显著增加，关注代谢领域PCSK9靶点及小核酸赛道进展。根据《中国血脂管理指南（2023年）》，血脂异常患者按照ASCVD不同危险分层，对应不同的LDL-C达标值，被划分为低危、中危、高危、极高危和超高危人群。目前，常见的降脂方案在临床实践中存在一定的局限性，患者往往难以实现血脂的长期、稳定控制。近几十年来，中国人群的血脂水平、血脂异常患病率明显增加，以高胆固醇血症的增加最为明显。我国血脂异常人数已超4亿，且发病呈年轻化趋势。根据Insight数据库，全球已进入临床开发的PCSK9靶点项目已达55款之多，已获批药物以单抗为主，除2015年获批的安进依洛尤单抗和再生元/赛诺菲阿利西尤单抗之外，国内恒瑞医药、信达生物、康方生物、君实生物的同靶点单抗也已获批上市。而临床阶段在研药物中，则以口服药、siRNA、ASO为主，如默沙东的口服合成多肽Enlicitide和阿斯利康的小分子口服药Laroprovstat，均已处于III期临床开发阶段；国内石药集团、齐鲁/瑞博也在开发PCSK9siRNA药物。此外，2026年1月29日，华东医药与时安生物签订战略合作项目，针对创新减重机制的siRNA创新疗法顺利完成PCC确认，正式进入临床前研究阶段，双方的合作有望在减重领域开发出新一代小核酸疗法。 　　投资建议 　　我们认为，我国血脂异常人数近年显著增加，关注代谢领域PCSK9靶点及小核酸赛道进展。建议关注：恒瑞医药、信达生物、华东医药等。 　　风险提示 　　药品/耗材降价风险；行业政策变动风险等；市场竞争加剧风险等。