中心思想
突破性创新与精准治疗：本周全球药物研发核心驱动力
本报告核心观点可归纳为以下几点：首先，创新疗法机制突破显著，全球首款PD-L1/TGF-βRII双抗（瑞拉芙普α）及首个靶向APOC3的siRNA药物（普乐司兰钠）获批，标志着肿瘤免疫与遗传代谢疾病治疗领域进入新阶段。其次，精准治疗与临床需求对接紧密，如针对NSCLC脑转移的第三代EGFR-TKI、针对罕见病FCS的基因疗法，均瞄准未满足的临床痛点。最后，全球合作与资本流动加速，宜联生物与罗氏的B7H3 ADC交易（首付5.7亿美元），以及Ventyx Biosciences被礼来收购（12亿美元），凸显了国际药企对创新管线的争夺。
审批动态与管线进展：总量平稳，区域分化明显
从数据看，本周全球（不含中国）新药批准数量较上期减少1个，而国内新药批准数量大幅增加15个，显示中国创新药审批提速。在研发进展方面，全球涉及17个治疗领域、60条临床更新，肿瘤领域仍是最活跃板块。国内方面，临床默示许可数量较上期增加41个受理号，申报上市数量增加15个，国内创新药储备持续充实。
主要内容
一、全球药物批准/研发动态
1.1 全球新药批准情况
本周全球（不含中国）共有4条新药批准状态更新，包括2个NDA、1个BLA和1个新制剂。关键批准包括：Idorsia的Aprocitentan（JERAYGO™）在加拿大获批用于难治性高血压，该药为每日一次口服双重内皮素受体拮抗剂；GSK的Depemokimab（Exdensur®）在日本获批用于重度哮喘及伴鼻息肉的慢性鼻窦炎，优势在于一年两次给药；Arrowhead的Plozasiran钠注射液在中国获批用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），可降低甘油三酯水平80%。
1.2 全球新药申报与特殊资格认定
本周全球共有2个药物获特殊资格认定：赛诺菲的Teplizumab获FDA优先审评，用于将延缓1型糖尿病发病的适应症年龄从8岁扩展至1岁及以上；Vera的Atacicept获FDA优先审评，用于治疗IgA肾病，若获批将成为首个针对该疾病的B细胞调节剂。此外，赛诺菲的Tzield（Teplizumab）的sBLA被FDA受理，旨在扩大适用人群。
1.3 全球新药研发进展
本周全球新药临床研发共60条更新，覆盖17个治疗领域。肿瘤领域共12条进展，如BridgeBio的KRAS G12C抑制剂BBO-8520公布积极Ia/Ib期数据，信达生物的VEGF/Ang2双抗IBI324在DME患者中展示出优于对照药的治疗效果。其他领域亮点包括：歌礼制药的GLP-1药物ASC30获FDA批准开展II期临床（糖尿病），BioVie的Bezisterim在帕金森病完成III期患者入组，Arrowhead的ARO-INHBE在肥胖症显示积极I/IIa期数据。
1.4 全球医药交易事件
本周全球共计发生近70项医药交易事件。其中金额重大者包括：宜联生物与罗氏在YL201（B7H3 ADC）上的许可交易（首付5.7亿美元），礼来收购Ventyx Biosciences（12亿美元），以及Earendil Labs与赛诺菲就双特异性抗体达成的合作（潜在价值27.2亿美元）。这些交易集中在肿瘤、免疫、代谢等领域。
二、国内药物批准/研发动态
2.1 国内新药批准情况
本周国内共有15条新药批准状态更新，涉及3个NDA、4个BLA、2个新复方、5个新适应症和1个新制剂。重点批准包括：恒瑞医药的瑞拉芙普α注射液（艾泽利®），作为全球首款PD-L1/TGF-βRII双抗获批用于胃癌一线治疗；赛诺菲的普乐司兰钠注射液（瑞达普®）获批用于FCS；默沙东的索特西普获批用于肺动脉高压。此外，百济神州的Sonrotoclax（BCL2抑制剂）获批用于CLL/SLL和MCL，再鼎医药的瑞普替尼扩展新适应症。
2.2 国内新药申报与特殊资格认定
本周CDE官网公示2个药物拟纳入优先审评：同源康医药的甲磺酸艾多替尼片（TY-9591）用于EGFR突变伴CNS转移的NSCLC一线治疗；和黄医药的醋酸索乐匹尼布用于原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。国内新药申报上市共16个（23个受理号），涉及化药和预防用生物制品，如海思科的HSK39297片，绿叶制药的盐酸托鲁地文拉法辛缓释片等。
2.3 国内新药研发与政策动态
国内新药研发方面，华奥泰的Sotiburafusp alfa（PD-L1/VEGF双抗）启动III期临床用于鳞状NSCLC一线治疗。政策方面，本周国家药监局发布多项重要法规：优化临床急需境外已上市药品审评审批程序；适用ICH Q12及E6（R3）指导原则；发布境外生产药品上市后备案类变更办理程序，进一步提升审评效率和国际化水平。
总结
本周全球药物研发呈现创新密集、审批活跃、合作频繁的格局。在关键数据上，全球（不含中国）新增4个NDA/BLA批准，国内新增15个批准，国内临床默示许可受理号达69个。在肿瘤领域，PD-L1/TGF-βRII双抗（胃癌）、第三代EGFR-TKI（NSCLC脑转移）、B7H3 ADC等靶向药物取得突破。在代谢和罕见病领域，APOC3 siRNA药物、GLP-1口服药、家族性乳糜微粒血症综合征疗法等提供了新选择。
市场动向方面，全球医药交易活跃，尤其在ADC、双特异性抗体、AI药物研发等领域。宜联生物与罗氏的第二次合作、礼来对Ventyx的收购均反映了头部企业对创新管线的渴求。与此同时，国内政策环境持续优化，临床急需境外药品审评提速、ICH指导原则的进一步落地，为创新药研发和引进提供了制度保障。总体而言，本周数据显示出全球及中国创新药生态系统正朝着更精准、更高效、更国际化的方向演进。
微信扫一扫-立即使用
