医药生物行业点评：2025年诺贝尔生理学或医学奖授予“外周免疫耐受”的开创性发现，Treg在自免、癌症、免疫排斥等多个方向具备开发潜力-摩熵咨询

报告内容

AI精读报告

报告摘要

　　事件：2025年诺贝尔生理学或医学奖已揭晓，获奖领域是免疫学，具体表彰了玛丽·E·布伦科(Mary E.Brunkow)、弗雷德·拉姆斯德尔(Fred Ramsdell)、坂口志文(Shimon Sakaguchi)这三位科学家在“外周免疫耐受”方面的开创性发现。

　　三位科学家两项关键研究发现“外周免疫耐受”机制

　　1995年，坂口志文就率先发现并定义了一类新的免疫细胞——调节性T细胞(Treg）。Treg负责抑制过度的免疫反应，防止其攻击人体自身组织。2001年，布伦科和拉姆斯德尔研究发现FOXP3基因是调节性T细胞正常发育和功能的关键。随后，坂口志文将这两项发现联系起来，证明FOXP3基因正是调节性T细胞的主控基因。

　　“外周免疫耐受”机制为多种疾病的治疗提供了思路

　　自身免疫性疾病：如类风湿性关节炎、I型糖尿病等，未来可能通过增强患者体内调节性T细胞的功能来进行治疗。

　　癌症治疗：肿瘤细胞会“招募”大量调节性T细胞来保护自己，逃避免疫系统的攻击。新的疗法正尝试抑制这些区域的调节性T细胞活性，从而让免疫系统能够有效攻击肿瘤。

　　器官移植：通过增加调节性T细胞，可能帮助受体身体更好地耐受移植的器官，减少排异反应。

　　“外周免疫耐受”机制的多个疗法正在临床验证中

　　全球多家生物技术公司已投身于相关疗法的开发。获奖科学家坂口志文和弗雷德·拉姆斯德尔分别创办了RegCell和Sonoma Biotherapeutics公司，致力于将调节性T细胞疗法推向临床。

　　在中国，也有多家企业在此领域布局，例如赛尔欣生物、毕诺济生物等，聚焦于利用调节性T细胞治疗渐冻症、类风湿关节炎等疾病。

　　涵盖Treg的医学转化还包括多个调控Tcell活性的靶点，热门靶点包括CTLA-4，CCR8、CCR4、CD25等。Treg靶向疗法的核心挑战在于选择性。理想的药物需要能精准区分肿瘤内的Treg（有害，需要清除或抑制）和外周组织中的Treg（有益，负责维持免疫耐受，避免自身免疫病）。开发思路包括提升肿瘤组织渗透性，加强的ADCC效应或者直接选择肿瘤浸润Treg表达更高的靶点等。

　　建议关注：中国生物制药/礼新医药（CCR8抗体LM-108）、康缘药业（CCR8抗体KYS2301）、和铂药业（CTLA-4抗体HBM4003，CCR8抗体HBM1022）、基石药业（PD-1/VEGFA/CTLA-4抗体CS2009）、宜明昂科（CTLA-4抗体Tazlestobart）。

　　风险提示：个别公司临床研发进展不及预期、个别公司产品商业化不及预期风险、政策变动风险

中心思想

诺贝尔奖认可Treg机制，开启免疫治疗新方向

2025年诺贝尔生理学或医学奖授予“外周免疫耐受”的开创性发现，核心是调节性T细胞（Treg）及其主控基因FOXP3的功能机制。这一奖项标志着免疫调控在疾病治疗中的基础地位得到最高科学荣誉的肯定，为自身免疫性疾病、癌症和器官移植等领域的疗法开发提供了全新逻辑框架。

Treg疗法具备多疾病应用潜力，但靶向选择性是关键挑战

从基础机制到临床转化，Treg相关疗法已在自免（增强Treg）、肿瘤（抑制Treg）和移植（诱导耐受）三条路径上并行推进。然而，由于Treg在肿瘤微环境与正常组织中功能相反，如何实现对肿瘤浸润Treg的选择性清除或抑制，同时保留外周Treg的免疫耐受功能，成为当前开发的核心瓶颈。热门靶点如CCR8、CTLA-4、CD25等均围绕这一选择性挑战进行设计。

主要内容

事件：2025年诺贝尔生理学或医学奖授予外周免疫耐受发现

2025年诺贝尔生理学或医学奖授予Mary E. Brunkow、Fred Ramsdell和Shimon Sakaguchi，表彰其在“外周免疫耐受”领域的开创性工作。该领域直接关联Treg细胞的发现与功能解析，为免疫治疗提供了全新的底层科学依据。

机制阐释：Treg细胞的发现与FOXP3基因的关键作用

1995年，坂口志文首次发现并定义调节性T细胞（Treg），该类细胞负责抑制过度免疫反应，防止自身免疫攻击。2001年，Brunkow和Ramsdell发现FOXP3基因是Treg正常发育和功能的关键；随后坂口志文证实FOXP3是Treg的主控基因。这一链条性发现完整阐释了外周免疫耐受的核心调控机制。

治疗应用：自免、癌症、器官移植三大方向

自身免疫性疾病：通过增强Treg功能，可治疗类风湿性关节炎、I型糖尿病等。
癌症治疗：肿瘤通过“招募”Treg来逃避免疫攻击，抑制肿瘤内Treg活性可恢复免疫系统对肿瘤的杀伤能力。
器官移植：增加Treg有助于受体耐受移植器官，减少排异反应。

产业进展：全球及中国公司布局，热门靶点与核心挑战

全球多家公司已投身Treg疗法开发，获奖科学家坂口志文创办RegCell，Ramsdell创办Sonoma Biotherapeutics。中国方面，赛尔欣生物、毕诺济生物等企业布局Treg治疗渐冻症、类风湿关节炎等适应症。热门靶点包括CTLA-4、CCR8、CCR4、CD25等。核心挑战在于选择性：需精准区分肿瘤内Treg（清除）与正常组织Treg（保留）。开发策略包括提升肿瘤组织渗透性、增强ADCC效应或选择肿瘤浸润Treg高表达靶点。

投资建议：重点关注CCR8、CTLA-4等相关标的

报告建议关注以下公司及管线：中国生物制药/礼新医药（CCR8抗体LM-108）、康缘药业（CCR8抗体KYS2301）、和铂药业（CTLA-4抗体HBM4003、CCR8抗体HBM1022）、基石药业（PD-1/VEGFA/CTLA-4抗体CS2009）、宜明昂科（CTLA-4抗体Tazlestobart）。风险提示包括临床研发不及预期、商业化不及预期以及政策变动风险。