医药生物行业周报（25年第35周）：ANGPTL3为何获得MNC药企青睐？

中心思想

靶点焦点事件与MNC药企战略布局分析

本报告的核心观点集中于ANGPTL3作为脂代谢领域关键靶点的战略价值，其获得MNC药企青睐的根本原因在于其独特的非LDLR依赖性作用机制。对于LDLR功能缺失或障碍的患者人群如HoFH，ANGPTL3抑制剂可显著降低LDL-C水平，疗效远优于PCSK9抑制剂。此外，MDL患者人群庞大，ANGPTL3通过同时降低TG和LDL-C，能够有效降低他汀和/或PCSK9抑制剂治疗后残留的尾部风险，展现出显著的差异化临床价值。

本周医药板块市场表现与估值概况

报告指出，本周生物医药板块整体上涨1.40%，表现强于全部A股（-1.17%）。分子板块来看，化学制药（+3.92%）和生物制品（+1.93%）涨幅领先，而医疗器械（-1.26%）和中药（-1.39%）则表现疲弱。当前医药生物板块市盈率（TTM）为40.75x，处于近5年历史估值的73.60%分位数，表明板块估值处于历史中高水平，市场关注度持续提升。

主要内容

ANGPTL3为何获得MNC药企青睐？

事件驱动：舶望生物与Novartis达成重大合作协议

2025年9月4日，舶望生物与Novartis宣布合作，共同开发用于心血管疾病的RNA药物。根据协议，舶望制药将获得1.6亿美元首付款，总计达52亿美元的里程碑、期权及分级特许权使用费付款。Novartis获得两项授权选择权：1）两种用于治疗sHTG和混合型血脂异常的下一代分子的中国境外许可权选择权，及BW-00112的优先谈判权；2）另一款基于RNA技术的候选分子（预计2026年进入Ph1临床），合作双方可选择在中国和美国市场共享利润。

机制优势：非LDLR依赖性的差异化作用路径

ANGPTL3由肝细胞分泌，通过与ANGPTL8形成复合物强效抑制LPL及EL活性。与经典的LDLR途径不同，ANGPTL3抑制通过增强LPL/EL活性降低血浆LDL-C。动物和人体研究均表明，在LDLR缺失模型中，抗ANGPTL3治疗仍能显著降低LDL-C和TG，这一特性使其成为HoFH等高危患者的重要靶点。

临床数据与疗效对比：ANGPTL3 vs. PCSK9抑制剂

在HoFH患者人群中，Evinacumab（ANGPTL3抗体）第24周LDL-C水平较基线降低47%（vs. 安慰剂+2%），而PCSK9抗体Alirocumab在相似人群中仅降低27%。ANGPTL3表现出显著更优的降脂疗效，且不受LDLR功能缺陷的限制。

药物形式多样化与MNC药企全面布局

ANGPTL3靶点开发格局呈现多样化：

• 抗体：Regeneron的Evinacumab已获批用于HoFH治疗，验证靶点成药性。
• siRNA/ASO：Arrowhead/Amgen的Zodasiran及Eli Lilly/Dicerna的Solbinsiran处于Ph3/Ph2临床阶段，疗效与抗体相似，依从性更优。
• 小分子：AstraZeneca的AZD1705处于Ph1阶段。
• 基因编辑：CRISPR Therapeutics的CTX310在Ph1临床中展示出初步疗效，0.8mg/kg剂量组TG降低82%，LDL-C降低65%。

适应症布局与商业潜力分析

• HoFH：罕见代谢疾病，美国患者~1500人，传统他汀+PCSK9抑制剂疗效有限，ANGPTL3抑制剂提供差异化解决方案。
• MDL：美国患者>4000万，ANGPTL3可同时降低TG和LDL-C，填补他汀/PCSK9抑制剂治疗后残存风险的治疗空白。
• HeFH：美国患者~100万人，ANGPTL3降脂幅度略低于PCSK9抑制剂，但仍是重要的补充治疗选项。

国信医药观点与投资建议

ANGPTL3作用机制具有差异化，非LDLR依赖性的特性使其在HoFH等高危患者中具有显著优势；MDL患者群体庞大，ANGPTL3可同时降低TG和LDL-C，降低残存尾部风险。MNC药企如Novartis、Lilly、Amgen、AstraZeneca等在PCSK9、Lp(a)及ANGPTL3等脂代谢靶点全面布局，建议关注国内相关靶点及潜在出海机会。

本周行情回顾

大盘与板块走势

本周全部A股下跌1.17%，沪深300下跌0.81%，中小板指下跌2.29%，创业板指上涨2.35%。生物医药板块整体上涨1.40%，表现强于整体市场。分子板块来看，化学制药上涨3.92%，生物制品上涨1.93%，医疗服务上涨1.69%，医疗器械下跌1.26%，医药商业下跌0.77%，中药下跌1.39%。

个股表现分析

A股涨幅居前的包括海辰药业（+28.69%）、长春高新（+24.20%）、百花医药（+21.34%）、迈威生物-U（+21.29%）等。跌幅居前的包括舒泰神（-23.98%）、广生堂（-15.78%）、塞力医疗（-15.61%）等。港股方面，恒生指数上涨1.36%，港股医疗保健板块上涨7.07%，其中加科思-B（+40.69%）、微创机器人-B（+30.22%）、三生制药（+22.29%）表现居前。

板块估值情况

行业整体估值水平

医药生物市盈率（TTM）为40.75x，全部A股市盈率为19.80x。分板块来看，化学制药52.08x，生物制品50.19x，医疗服务38.09x，医疗器械41.45x，医药商业20.10x，中药28.52x。医药生物板块估值处于近5年历史的73.60%分位数。

子板块估值分化

化学制药（52.08x）和生物制品（50.19x）估值较高，反映市场对创新药和生物技术的高度关注；医药商业（20.10x）估值最低，中药（28.52x）处于中等水平，形成显著的结构性估值分化。

推荐标的

医疗器械板块

推荐迈瑞医疗、新产业、惠泰医疗、开立医疗、澳华内镜、艾德生物、爱博医疗等，核心逻辑包括国产替代、技术创新及国际化布局。

创新药与生物科技板块

推荐康方生物（9926.HK）、科伦博泰生物-B（6990.HK）、和黄医药（0013.HK）、康诺亚-B（2162.HK）等，核心逻辑包括双抗、ADC等新分子类型的研发进展及商业化预期。

医疗服务与CXO板块

推荐药明康德、爱尔眼科、金域医学、固生堂等，核心逻辑包括行业龙头地位、服务网络扩张及数字化转型。

风险提示

研发失败风险、商业化不及预期风险、地缘政治风险、政策超预期风险。

总结

医药板块短期表现与技术趋势

本周医药板块整体表现强于大盘，化学制药与生物制品板块领涨，医疗器械与中药板块表现偏弱。当前医药生物板块市盈率为40.75x，处于近5年历史估值的73.60%分位数，显示板块估值处于中高水平。市场关注点集中于创新药、生物科技及具有差异化机制的靶点领域。

ANGPTL3靶点的长期战略价值

ANGPTL3靶点因其非LDLR依赖性的独特作用机制，在HoFH、MDL等特定患者人群中展现出显著的临床优势。MNC药企通过自研及对外合作在PCSK9、Lp(a)及ANGPTL3等脂代谢靶点全面布局，未来有望形成多靶点+多药物形态组合的治疗策略，建议重点关注国内相关靶点及潜在出海机会。