血液瘤药物行业深度报告：创新靶向疗法驱动，血液瘤慢病化趋势显现

　　创新疗法推动血液瘤市场持续扩容，重磅产品诞生集中地。近年来，血液肿瘤在精准诊断、预后分层、免疫和靶向治疗等方面取得快速进展，CAR-T、TCE等前沿技术显现出优异疗效，在多种新兴治疗手段的推广应用下，血液瘤患者生存期和生存质量均得到大幅提升。生存周期延长促使存量患者增加，据WHO统计，2022年全球血液肿瘤五年及以上存量患者数量约400万，是新发患者数量的三倍。存量患者用药周期长，外加创新药定价较高，促使血液瘤领域频繁出现重磅产品；2024年达雷妥尤单抗全球销售超过百亿美元，伊布替尼、来那度胺全球销售均超过50亿美元，另有泽布替尼、维奈克拉等多款产品进入全球畅销药物榜单TOP100，市场潜力巨大。 　　提高疗效、减少复发、优化给药是血液瘤治疗未来发展方向。AML、ALL等急性白血病目前主要采用化疗或靶向联合化疗模式，并通过靶向治疗和多药联合提升生存率。在慢性白血病治疗中，CML主要采用BCR-ABL TKI治疗，尝试通过技术迭代及新靶点克服耐药；CLL治疗包括BTK、BCL-2、CD20等药物，正探索BTK+BCL-2固定疗程给药及开发非共价BTK、双靶BTK、BTKPROTAC等布局BTK耐药后市场。淋巴瘤亚型较多，大多数采用利妥昔联合化疗，而多发性骨髓瘤仍以CD38单抗治疗为核心；淋巴瘤中侵袭性较强的DLBCL和多发性骨髓瘤均面临复发概率高且复发后难治的问题，目前CAR-T疗法缓解率较高，为后线患者提供更多治疗选择。 　　靶向药竞争进入全新阶段，技术迭代和新靶点探索成为趋势。血液瘤靶向药市场竞争迈入全新阶段，在BTK领域，泽布替尼“头对头”击败伊布替尼成为BIC产品，逐步完成对伊布替尼和阿可替尼的替代；耐药后市场将由非共价BTK、BTK CDAC、BTK/LYN等创新产品角逐。BCL-2领域，利沙托克拉通过优化剂量爬坡以及1.5线差异化设计取得进度领先；索托克拉利用泽布替尼强效赋能，实现疗效和安全性双重优势；美舒托克拉则探索固定疗程联合用药，聚焦耐药患者实现差异化竞争。BCR-ABL TKI领域，第三代TKI奥雷巴替尼疗效数据优于普纳替尼和阿思尼布，同时在两者耐药的患者中仍显示出获益，在后线治疗取得差异化优势。 　　投资建议：血液肿瘤分类复杂，多种细分亚型治疗领域仍存在较多投资机会。近年来在靶向、免疫以及细胞治疗等新兴治疗手段的推广应用下，血液瘤治疗已呈现与高血压、糖尿病类似的慢病管理趋势。血液瘤的长生存周期带来大量存量患者，且药物治疗费用高，导致重磅产品频出，潜在市场机会巨大。建议关注：1）百济神州：通过BTK+BCL-2+BTK CDAC产品矩阵实现对CLL/SLL适应症全线覆盖；2）诺诚健华：构建以奥布替尼为核心多元化产品组合；3）亚盛医药：布局第三代BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼和BCL-2抑制剂利沙托克拉打造差异化竞争优势；4）迪哲医药：以全球首创高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼和LYN/BTK双靶抑制剂突破血液瘤治疗瓶颈。 　　风险提示：研发进展不及预期的风险；行业政策不确定性的风险；商业化销售不及预期的风险；市场竞争加剧的风险。