医药行业：制药的趋势研究和开发-摩熵咨询

AI精读报告

中心思想

行业转型与挑战并存

本报告核心观点指出，制药行业正经历由技术创新和疫情影响驱动的深刻变革。尽管适应性试验设计、数字化、RWD/RWE等新策略和技术被广泛采纳，但患者招募的挑战、临床试验复杂性的增加以及人才短缺等问题依然是行业面临的主要痛点。COVID-19大流行加速了分散式试验和流程改进的步伐，促使行业寻求更高效、灵活的药物开发模式。

创新驱动与外包策略

报告强调，利用新技术（如mRNA、药物发现平台）和更多RWD/RWE是药物开发中的主要机会领域。同时，外包已成为应对挑战、优化资源配置的关键策略，尤其是在临床实验室诊断服务和数据管理方面。分散式试验的普及和预期增长，预示着未来临床试验将更加以患者为中心，并有望缩短时间表、降低成本。

主要内容

方法论和概要文件

调查背景与参与者构成

本报告基于2022年4月对制药、生物制药或生物技术公司进行的调查。受访者需在药物开发领域具有决策责任（主管或以上级别），且所在公司至少有一个化合物处于开发阶段。调查覆盖美国/加拿大、欧洲、亚洲、澳大利亚、中东/印度等主要地理区域。数据分析采用统计交叉表，以95%置信水平检查不同细分受众群（包括地理位置、公司规模和角色）之间的显著差异。

受访者画像与研发投入

受访者100%来自制药、生物制药或生物技术公司。在年度研发投入方面，<1亿美元的公司占28%，1亿-9.99亿美元占27%，10亿-20亿美元占7%，>20亿美元的公司占38%。地理分布上，美国/加拿大占49%，欧洲占30%，亚洲占13%，中东/印度占5%，澳大利亚占3%。工作级别以董事（63%）和副总裁（23%）为主。在药物开发阶段的责任方面，I期和II期临床试验的参与度最高，均为83%。近一半（47%）的受访者表示其管道中有10个或更多独特的分子或化合物。

执行概要

药物开发的关键发现

调查参与者报告，肿瘤学和血液学（59%）、罕见疾病（39%）以及免疫学和风湿病学（38%）是其药物开发管道中的主要治疗领域。临床试验中患者招募的挑战（例如，患者保留、人群多样性）（55%）和临床试验复杂性增加（51%）是受访者组织面临的最大痛点。最大的机会领域包括使用更多RWD/RWE补充临床试验数据（45%）和利用新技术（例如，mRNA、药物发现平台）（44%）。

行业趋势与COVID-19影响

近一半（48%）的受访者表示，其公司生产一种药物的平均时间表比两年前更慢，而四分之一（24%）的受访者则注意到时间表更快。COVID-19大流行鼓励受访者分散试验或与能够这样做的合作伙伴合作（51%），并识别出需要改进流程以加快市场增长的领域（49%）。

药物开发

治疗领域

肿瘤学和血液学（59%）是引领受访者公司药物开发管道的首要治疗领域。罕见疾病（39%）和免疫学和风湿病学（38%）也位列前五。值得注意的是，大型公司在肿瘤学和血液学（73% vs. 小型52%和中期44%）、神经科学（54% vs. 小型21%）和疫苗（36% vs. 小型7%）等领域表现出更高的参与度。

挑战

超过一半的受访者表示，其组织面临的最大挑战是临床试验中的患者招募（55%）和临床试验复杂性增加（51%）。监管障碍（46%）和人才短缺（36%）也是显著挑战。公司规模差异显示，大型组织（64%）比小型（38%）和中期（42%）组织更常将试验复杂性视为挑战。小型组织（57%）则更多地报告资金投入不足和研究启动时间延长的问题。

机会的地区

最大比例的受访者认为，在临床试验中更多地使用RWD/RWE补充数据（45%）和利用新技术（44%）是最大的机会领域。超过三分之一（39%）的受访者认为通过数字化和分散式试验招募/接触患者是一个机会。大型公司（54%）比小型公司（31%）更倾向于RWD/RWE，而小型公司（43%）比大型公司（25%）更倾向于利用新技术。

使用新的创新、战略和技术

近三分之二的受访者表示，其组织目前正在使用适应性试验设计（64%）和数字化（62%）。RWD/RWE（59%）和大数据分析（53%）也得到广泛应用。人工智能（33%）是目前使用率最低的技术。大型组织比中小型公司更有可能报告人工智能的使用。欧洲（74%）和亚洲/太平洋（74%）在适应性试验设计和数字化方面的使用率显著高于美国/加拿大（46%）。

药品生产时间表

一半（48%）的受访者报告称，其组织生产药物的平均时间表比两年前更慢，而四分之一（24%）的受访者则表示时间表更快。大型组织（41%）比小型（5%）和中期（17%）组织更频繁地选择“更快”的响应，而中小型公司（小型62%，中期63%）则更有可能选择“更慢”。

COVID-19影响

一半（51%）的调查参与者表示，COVID-19大流行鼓励他们分散试验，并识别出需要改进流程以加快市场增长的领域（49%）。五分之二（40%）的受访者表示，COVID-19大流行推动了药物开发实体之间更大的协作。大型组织（58%）比小型组织（33%）更有可能识别流程改进。

分散的试验

分散试验的增长趋势

报告其组织目前使用分散式试验的受访者表示，一年前有20%的临床试验以这种方式进行。目前，这一比例已增加11个百分点至31%。这些受访者预计，在未来两年内，分散式试验的比例将平均再增加13个百分点，达到44%。

未来展望

目前不使用分散式试验的调查参与者预计，到2024年，大约四分之一（27%）的临床试验将采用这种策略。一年前，大多数使用DCT的组织在10%或更少的临床试验中这样做（55%）。然而，四分之一（27%）使用DCT的公司预测，到2024年，超过一半的临床试验将采用该策略。

外包

外包的普遍性与模式

四分之三（76%）的受访者最近参与了部分或全部临床试验的外包。在外包者中，全方位服务、逐个试用模式占临床开发工作比例最高（平均32%）。混合全方位服务/FSP模式紧随其后（16%），而内部员工（15%）和功能服务提供商（FSP）外包（13%）也占有一定比例。小型公司（24%）比大型公司（7%）更多地使用全方位服务外包。

外包活动与趋势

大多数受访者报告称，其组织“极有可能”或“很有可能”外包临床实验室和诊断服务（80%）以及数据管理（74%）。研究设计是最不可能外包的药物开发活动，33%的受访者表示“不可能”。在几乎所有活动中，小型公司的受访者表示外包的可能性在统计上高于中型或大型组织。在过去两年中，大约三分之一（35%）的受访者表示其公司变得更有可能外包所有试验，而近一半（47%）的人表示外包部分试验的可能性保持不变。

病人招聘

患者招募前景

与两年前相比，最大比例的调查参与者（42%）对临床试验中的患者招募不那么乐观，而26%的受访者表示更乐观，32%表示没有变化。中型组织（58%）的受访者比大型组织（33%）更频繁地表达负面前景。美国/加拿大（29%）的受访者比欧洲（11%）表现出更多的乐观情绪。

乐观与悲观的原因

对患者招募不那么乐观的主要原因包括：患者因COVID-19延迟护理/避免住院和试验（25%），竞争加剧（23%），COVID-19限制对医院/网站的影响（19%），以及人员配备问题（13%）。而更乐观的原因则包括：大流行驱动患者参与试验（33%），分散式试验（23%），新的招聘方法/技术（23%），更好的数据识别和预选病人（17%），以及多样性和包容性实践的增长（17%）。