诺华（NOVN）：诺华（NOVN.S）：第46届全球医疗保健年度会议——关键要点

中心思想 战略聚焦与研发投入增长 诺华正通过精简产品组合，削减约40%的管线项目以聚焦核心疾病领域，同时通过积极的业务发展（BD）活动，如收购Chinook和Mariana，实现了研发预算的整体增长，旨在获取资产、平台、人才和产品组合，从而提升研发效率和生产力。 监管加速与技术赋能 公司观察到美国食品药品监督管理局（FDA）的监管流程正在加速，而非放缓，监管机构致力于提高效率并加速创新、安全药物的上市。诺华积极拥抱人工智能（AI）技术，将其应用于药物发现、开发和临床试验设计等多个阶段，以显著缩短药物开发周期并提升决策效率。 主要内容 投资组合精简与研发策略 战略性削减与效率提升 诺华正在精简其投资组合，削减了约40%的管线项目，以更专注于核心疾病领域。此举旨在提高研发效率和生产力，实现： 每分子更高的研发投入和关注度。 对关键疾病领域更深入的理解。 加速关键资产进入开发阶段。 决定削减管线资产的关键因素包括： 组织内部对重点治疗领域的共识，导致呼吸系统和眼科相关疾病资产的削减。 对价值主张的评估，减少对小众疾病和较小人群资产的关注。 公司认为落后于竞争对手或缺乏差异化的项目。 业务发展驱动创新 诺华近期业务发展（BD）活动是研发预算增长的关键因素。公司不仅收购资产，还包括平台、人才和产品组合。关键案例包括： 收购Chinook以拓展其肾脏产品组合（包括atrasentan、zigakibart及早期肾脏项目），并随后与Versant合作成立Borealis Biosciences，开发下一代xRNA肾脏疾病药物。 收购Mariana以扩大其放射性配体（RLT）平台（专注于锕同位素），并保留了平台和人才等资源。 监管互动加速与AI赋能 FDA效率提升 尽管FDA近期有所调整，诺华观察到监管互动实际上有所加速，而非放缓。诺华与FDA保持持续对话，指出该机构对行业反馈持开放态度，其总体目标是提高效率，加速创新、安全的药物惠及患者。 管理层还强调FDA对人工智能（AI）在文档处理以及建模在实验和数据包创建中的潜在应用感兴趣。 人工智能在药物开发中的应用 诺华在其生物医学研究部门设立了新部门，评估AI在药物发现和开发不同阶段的潜在用例，利用其庞大的临床试验数据库数据。 AI的潜力在于改进： 临床试验设计、监管文件和互动、方案、地点、患者招募等方面，以提高效率、生产力并降低损耗。 靶点识别。 生成化学，例如与Isomorphic Labs的合作。 蛋白质疗法发现，例如与Generation Biomedicines的合作。 毒理学理解，以加速分子决策过程。 与Isomorphic Labs的合作已初见成效，已针对合作中的3个靶点中的2个找到了潜在候选药物，这些是诺华传统方法未能识别的靶点。诺华已将药物周期时间缩短约2年。 核心治疗模式与平台建设 多样化模式的专业积累 诺华强调其在多种治疗模式上的深厚专业知识，包括小分子、创新化学、生物制剂、CAR-T、siRNA、基因疗法和RLT（早期管线中包含一些ADC）。 下一代疗法布局 ADC仍是投资组合中的一个空白，尽管有一些处于早期开发阶段，但拓展该平台可以补充RLT平台。 RLT的进一步探索将集中在同位素（如锕）和识别最佳靶点。 细胞疗法方面，下一代CAR-T将是重点，并将其应用于实体瘤和自身免疫疾病（实现免疫重置）。 基因疗法方面，重点是下一代衣壳，公司近期收购Kate Therapeutics，为肌肉萎缩症提供了机会。 下一代siRNA方面，诺华指出其收购了DTX。 关键产品线进展 心血管疾病领域突破 管理层对心血管产品线的进展感到兴奋，特别是胆固醇/Lp(a)降低疗法潜在的一年一次给药，以及心房颤动药物和肥胖症的持续研究。 除了pelacarsen，诺华正在探索Lp(a)/胆固醇降低疗法的组合和长效方法，目标是实现一年一次注射，靶向多个风险因素。目前，诺华有信心将至少两种RNA疗法结合到一次注射中，并正在探索结合三种资产的可能性。 心房颤动是另一个关注领域，诺华指出诊断日益增长，现有治疗未能有效解决根本问题。正在开发多种离子通道调节剂，策略是实现对心脏心房离子通道的特异性活性。 重新收购Factor XI单克隆抗体abelacimab有助于丰富产品组合，诺华认为需要一种抗凝剂才能在该领域具有竞争力。 肥胖症方面，管理层强调其与心血管产品线的邻近性，并正在开发多个早期资产。一个重点是耐受性更好的口服药物，具有肌肉保护/增强能力；另一个是探索降低炎症的益处。 其他重要管线更新 Ianalumab： 重点关注2025年下半年的干燥综合征数据，其双重作用机制（BAFF抑制和ADCC）能够靶向组织驻留B细胞，预示着更深度的反应潜力。诺华指出干燥综合征面临挑战，目前尚无获批疗法，正与监管机构积极讨论审批所需条件。 YTB323（CD-19 CAR-T）： 治疗系统性红斑狼疮的12个月新数据将于本周在EULAR会议上公布，旨在巩固免疫系统重置的概念，诺华对此领域充满期待，多项试验正在同步进行。 乳腺癌： 除了Kisqali，诺华专注于下一代CDKi，特别是CDK4和CDK2，并拥有一种高度选择性的CDK2处于临床阶段。公司还指出SERD类药物是与CDK联合治疗的潜在机会，并强调其HER2 RLT候选药物。 VHB937（TREM2单克隆抗体）： TREM2是小胶质细胞上的受体，与阿尔茨海默病有最强的遗传关联之一。公司在前期数据中观察到适当水平的小胶质细胞激活，正进入二期临床，并将其描述为“神经科学领域的Keytruda”。 估值与风险分析 市场评级与目标价 高盛对诺华维持“中性”评级。12个月目标价基于DCF和P/E的50:50混合模型。DCF分析估值为每股97瑞士法郎（WACC 7.1%；TGR 1%）；基于倍数，诺华应以13倍2026年预期EPS交易，估值为每股93瑞士法郎。因此，12个月目标价为95瑞士法郎（ADR为115美元）。 潜在风险与机遇 上行风险： 持续积极的盈利势头；关键产品线销售超预期；资本配置优先事项，包括业务发展和股票回购。 下行风险： 商业执行不及预期；市场对并购或许可引进活动的看法；临床数据风险；专利到期风险。 总结 诺华在第46届年度全球医疗健康大会上展示了其清晰的战略方向和强大的创新能力。公司正通过战略性精简产品组合、加大研发投入并积极进行业务发展，以聚焦核心疾病领域并提升创新效率。在运营层面，诺华与FDA的互动加速，并积极利用人工智能技术优化药物发现、开发和临床试验设计，显著缩短了药物开发周期。 在产品管线方面，诺华在心血管疾病领域取得了令人兴奋的进展，包括潜在的一年一次给药的Lp(a)/胆固醇降低疗法和心房颤动药物，以及在肥胖症领域的早期布局。此外，在自身免疫疾病（如干燥综合征和系统性红斑狼疮）、肿瘤（乳腺癌的下一代CDKi和HER2 RLT）和神经科学（TREM2单克隆抗体VHB937）等关键治疗领域也展现出强大的实力和前瞻性布局。 尽管高盛维持诺华“中性”评级，并指出商业执行、市场对并购的看法、临床数据和专利到期等潜在风险，但诺华通过优化运营、技术创新和战略性投资，致力于加速安全有效药物的上市，以巩固其在全球医疗健康市场的领导地位。