2022年中国CGT CXO行业：机遇与挑战并存的高景气新赛道（金斯瑞生物科技、药明康德、博腾股份）

中心思想

CGT CXO行业：高景气新赛道中的机遇与挑战

中国CGT（细胞及基因治疗）CXO行业正处于快速发展阶段，其作为新兴的医疗革新力量，展现出巨大的市场潜力。行业发展得益于中国CGT市场的迅速扩张、国家政策的大力支持以及CGT药物商业化进程的加速和适应症范围的不断拓宽。然而，CGT药物生产工艺的复杂性、高昂的研发和生产成本，以及对进口设备和耗材的依赖，也构成了行业发展面临的显著挑战。

产业链核心环节的战略价值

CGT CXO（包括CRO和CDMO）在CGT产业链中占据核心地位，为CGT药物的研发和生产提供关键支持。CGT CRO服务涵盖从基础研究到临床试验的多个阶段，尤其在早期研究中提供专业化服务；CGT CDMO则提供从临床前到商业化生产的工艺开发和生产服务。这些专业服务对于推动CGT药物的创新和上市至关重要，是连接上游原材料供应商与下游Pharma/Biotech的关键桥梁。

主要内容

中国CGT CXO行业综述

CGT定义与技术

CGT（细胞及基因治疗）是依托于细胞治疗与基因治疗技术发展的医药领域新兴行业，旨在通过对患者进行细胞治疗和基因治疗，以细胞和基因作为载体，直接对疾病根源进行治疗，实现传统临床手段难以达成的治疗效果。

• 细胞治疗：应用人自体或异体来源的细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗。主要技术包括新型体细胞和干细胞培养技术（如用于角膜和视网膜修复、造血干细胞相关疗法）以及基因改造细胞技术（如CAR-T细胞、CAR-NK细胞、CAR-巨噬细胞、DC细胞等）。
• 基因治疗：通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的。主要技术包括病毒载体编辑和非病毒载体编辑。
• 创新疗法：细胞治疗以体外治疗为主，基因治疗以体内治疗为主。目前CGT行业新药研发主要应用细胞治疗技术，尤其是CAR-T、CAR-NK等疗法。基因治疗技术虽管线数量较少，但因其靶向性、可控性和治愈效果强等特点，未来发展前景良好。

产业链图谱

CGT行业产业链自上而下拆分为：

• 原材料及设备供应商：提供设备、耗材、试剂、细胞株、模式动物、基因编辑工具开发等。
• CGT CRO（合同研究组织）：提供GOI研究、载体开发（如LV、AAV、LNP等）、CGT产品工艺开发等服务。
• CGT CDMO（合同研发生产组织）：提供临床样品生产、商业化产品生产等服务。
• Pharma或Biotech：负责CGT产品研发和商业化销售。 其中，CGT CRO和CGT CDMO占据产业链的核心环节。

CGT CRO

CGT CRO服务内容多于传统药物CRO，覆盖基础研究、药物发现、临床前研究和临床试验阶段。

• 服务内容：
  • 基础研究阶段：疾病差异基因筛选、差异基因功能研究、机制研究。
  • 药物发现阶段：基因靶点筛选和确证、基因功能研究、载体开发、包装及测试。
  • 临床前研究阶段：目的基因动物模型构建、药理药效学研究、药代动力学研究、毒理学研究。
  • 临床试验阶段：I-III期临床试验、临床试验现场管理、数据管理与生物统计。
• 特色服务：除传统CRO服务外，CGT CRO还提供目的基因的筛选、确认与功能研究；针对目的基因的模型构建；载体选择和构建等特色服务。
• 服务对象与阶段：现阶段CGT CRO服务多集中于临床前及更早期研究阶段，服务对象多为科研院所和新药研发企业，以满足CGT研发高度复杂性对专业化先导研究的需求。

CGT CDMO

CGT CDMO提供临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段的相关工艺开发和生产服务，是细胞与基因药物研发与生产的重要助力。

• 服务内容：
  • 临床前研究阶段：细胞系构建、制备工艺开发与过程控制、稳定性研究、质量研究与控制。
  • 临床研究阶段：临床用产品GMP生产。
  • 商业化生产阶段：商业化GMP生产。
• 关键环节：包括生产用材料研究（原材料、辅料、起始物料）、制备工艺开发（从实验室到生产规模）、稳定性研究（长期、加速、影响因素、运输、使用）、质量研究与控制（保证产品安全性、有效性及批间一致性）。
• 行业价值：CGT CDMO凭借丰富的工艺开发经验和GMP生产平台，能够帮助新药研发公司应对CGT药物研发与生产的复杂工艺和流程，削减商业化生产成本和时间。

中国CGT CXO行业发展机遇

CGT市场规模

中国细胞与基因治疗市场快速扩张，发展前景持续向好，将带动CGT CXO行业稳步增长。

• 市场潜力：中国是细胞与基因治疗热点注册地区，拥有大量适合CGT治疗的患者。在CAR-T等类别中，中国已成为全球最大的临床研究发起国家。2017-2019年，超过80项针对细胞治疗的国际多中心临床研究启动，中国成为全球热点注册地区。
• 市场规模预测：根据和元生物招股书，2021-2022年中国CGT市场将实现跨越式发展，预计2025年市场规模将达到17,885.3百万人民币。CGT CXO公司通过提供专业平台和严格质检，有助于药企削减商业化生产成本和时间，因此CGT市场的快速发展将带动国内CGT CXO行业的稳健增长。

CGT政策

中国出台多项细胞与基因技术的监管政策，涉及免疫细胞治疗、基因治疗等多个领域，有助于其上游CGT CXO共同发展。

• 政策演进：2015年之前中国CGT行业监管体系不完善。2015年之后，国家陆续出台CGT领域相关政策，行业进入规范化发展阶段。
• 关键政策：
  • 2015年7月，卫计委、NMPA发布《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》，规范干细胞治疗临床研究。
  • 2016年12月，国家发改委发布《十三五生物产业发展规划》，加速新药创制和产业化，建设个体化免疫细胞治疗技术应用示范中心。
  • 2019年2月，国家卫健委发布《生物医学新技术临床应用管理条例》，明确基因编辑由国家卫健委进行行政审批。
  • 2020年5月，CDE发布《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则》，提出药学研究一般性技术要求。
  • 2020年8月，NMPA发布《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》，指导临床试验设计和药品注册审评。
  • 2020年9月，CDE发布《基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则》，提出一般性技术要求。
  • 2021年10月，CDE发布《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》，提出临床试验技术问题建议和评价方法。
  • 2021年12月，CDE发布《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》，提出非临床研究和评价的特殊考虑和要求。
  • 2022年5月，CDE发布《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》，对产品研发、生产、使用和废弃处理提出生物安全要求。
• 影响：现阶段中国针对CGT领域的监管体系已比较完善，行业支持政策陆续实行，有效促进了CGT行业的发展。

CGT商业化及适应症

CGT新药陆续获批上市，商业化进程不断加快，且适应症范围不断扩展，有助于其CGT行业上下游共同发展。

• 全球获批情况：自2015年FDA和EMA批准首款CGT药物上市以来，截至2022年上半年，FDA和EMA合计批准上市了13款CGT药物，且2019年之后每年都有CGT药物获批上市。全球累计共有38个CGT新药被不同国家批准上市。
• 市场销售表现：获批上市的CGT新药疗效显著，市场销售表现良好。例如，诺华的CGT新药Zolgensma在2019年获批上市后，销售额快速增长，2021年全年销售额达到13.5亿美元，同比增长47%；2022Q1销售额为3.6亿美元，同比增长18%。
• 适应症分布：截至2021年，上市CGT药物主要针对罕见病和肿瘤疾病，其中47.4%用于罕见病治疗，36.8%用于肿瘤疾病治疗。眼科疾病和其他适应症分别占7.9%。截至2022年6月，FDA批准上市的9款CGT药物中有6款为CAR-T疗法，CAR-T疗法药物成为主流，也激发了创新药企业开发CAR-T管线的热情。未来病毒载体疗法和干细胞疗法等其他疗法的产品上市数量也有望增长。

中国CGT CXO行业面临挑战

CGT药物生产工艺

CGT药物生产难度较大，质量控制严格，涉及复杂的生产工艺流程和众多技术平台，是其所要面临的挑战之一。

• 工艺复杂性：以CAR-T细胞生产为例，主要涉及质粒生产、病毒载体生产和细胞治疗三大工艺，每个工艺又包含多个生产步骤。
  • 质粒工艺流程：培养基配制、大肠杆菌大规模发酵表达质粒、层析+超滤制备高纯度质粒间体、质检放行、灌装机无菌罐装。
  • 病毒工艺流程：培养基配制、细胞大规模培养、制备重组病毒、层析+超滤制备高纯度重组病毒样品、质控检测放行。
  • 细胞治疗工艺流程：医院采血、PBMC分离、T细胞分选、T细胞激活及培养扩增、病毒转染T细胞、T细胞培养收获、T细胞制剂质控、运输回输。
• 技术门槛与耗时：叠加严格的质量控制手段，导致CGT药物生产具有耗时长、技术门槛高、成本高的特点。CAR-T细胞生产涉及质粒、病毒和细胞三个不同对象，其培养、纯化、测试等工艺不一致，技术平台差异大，CGT企业通常缺乏完备的团队及设施完成。

CGT药物研发及生产成本

CGT药物研发费用远超传统药物，且其生产依赖进口设备和试剂耗材，导致生产成本高昂。CGT药物研发及生产成本高昂是其面临的又一挑战。

• 研发费用高昂：CGT药物研发尚未形成完全成熟的技术路线，所需技术和人员位于前沿领域，加之多数CGT药物适应症有限，临床试验招募患者困难。根据沙利文数据，CGT药物研发在临床前和临床阶段共需花费17-23亿美元，远超传统药物的12.5-14.8亿美元。高昂的研发费用限制了药企推动CGT药物研发，一旦融资需求无法满足，研发管线可能难以继续推进。
• 生产成本高昂：CGT药物生产具有典型的重资产特征，流程复杂繁琐，质控要求高，行业监管严格，需用到大量先进设备和高质量试剂、耗材。这些设备和耗材大多需从国外高价进口，国产化率不足10%，大大增加了生产成本。以和元生物为例，2018-2021H1，试剂和一次性耗材在原材料采购金额中占比高达50%以上，主要供应商多数为外企，这代表了国内CGT药物生产企业的普遍情况。

中国CGT CXO行业企业图谱

金斯瑞生物科技

金斯瑞生物科技成立于2015年，于2020年创建金斯瑞蓬勃生物子公司，布局CGT CDMO业务。

• 业务板块：拥有生物药CDMO、细胞疗法、工业合成生物产品、生命科学服务与产品四大业务板块，形成强协同性。
• 核心竞争力：在基因合成领域技术优势显著（如富含重复序列、高GC含量DNA合成、自动化高通量基因合成及密码子优化）；抗体药平台优势（单B细胞筛选平台、SMABody平台、全人源抗体发现平台和FASEBA高通量筛选平台）；质粒CDMO服务优势（作为国内第一CGT质粒供应商，提供一站式服务平台和mRNA疫苗线性化质粒GMP生产能力）。

药明康德

药明康德成立于2000年，前瞻性布局ATU业务，切入CGT赛道，提供细胞和基因治疗的CTDMO平台服务。

• 业务板块：包括化学业务、测试业务、生物学业务、细胞和基因疗法CTDMO业务、国内新药研发业务。
• 核心竞争力：提供“一体化、端到端”的研发服务，满足客户多元化需求；拥有庞大、忠诚且不断扩大的客户群体（2021年为全球30多个国家超过5,700家活跃客户提供服务）；持续跟踪前沿科学技术，赋能创新；通过内生和外延双方面发展，完善赋能平台，加强全球能力和规模建设。

博腾股份

博腾股份于2018年成立子公司苏州博腾生物，正式进军CGT CDMO领域，提供质粒、病毒载体及CAR-T等细胞疗法的工艺开发及生产服务。

• 业务板块：主要包括原料药CDMO、制剂CDMO和CGT CDMO。
• 核心竞争力：提供“端到端”的商业模式和一站式服务需求，覆盖原料药CDMO、制剂CDMO及细胞与基因治疗CDMO三大业务板块，为药物开发全生命周期提供所需服务；长期积累的合规性和良好的交付记录，EHS管理体系、质量管理体系以及知识产权和商业秘密保护体系是其领先地位的基石；作为CDMO行业的“先发者”，通过丰富的项目和客户服务积累构建天然竞争壁垒，积累深厚的行业最佳实践经验。

总结

中国CGT CXO行业正处于一个充满机遇与挑战并存的高景气新赛道。市场数据显示，中国CGT市场规模正快速扩张，预计到2025年将达到17,885.3百万人民币，为CGT CXO行业带来稳健增长。政策层面，国家密集出台多项监管和支持政策，为CGT行业发展提供了规范化和有利的环境。同时，全球CGT新药获批上市数量持续增加，商业化进程加快，如诺华Zolgensma的销售额在2021年达到13.5亿美元，且适应症范围不断拓宽，进一步激发了行业活力。

然而，CGT药物生产工艺的复杂性，以CAR-T为例，涉及质粒、病毒载体和细胞治疗三大复杂工艺，耗时长、技术门槛高。此外，CGT药物研发费用远超传统药物（临床前和临床阶段需17-23亿美元），且生产高度依赖进口设备和试剂耗材（如和元生物原材料采购中试剂和一次性耗材占比超50%），导致生产成本高昂。这些因素共同构成了CGT CXO行业发展面临的显著挑战。

金斯瑞生物科技、药明康德和博腾股份等行业领先企业，通过构建一站式服务平台、前瞻性布局和持续的技术创新，正在积极应对这些挑战，并利用自身优势在CGT CXO领域占据重要地位。总体而言，中国CGT CXO行业在政策支持和市场需求的双重驱动下，前景广阔，但需持续关注并解决技术复杂性和成本控制等核心难题，以实现可持续发展。