2022年中国RNAi行业概览（摘要版）

中心思想

RNAi技术潜力巨大，中国市场蓄势待发

RNAi技术作为基因沉默的核心机制，在病毒感染、癌症、炎症、眼部及呼吸道疾病等多个治疗领域展现出巨大潜力。全球RNAi药物市场正经历爆发式增长，由2018年的12百万美元增至2020年的362百万美元，年复合增长率高达449.2%，预计到2030年将达到250亿美元。中国RNAi行业虽仍处于技术积累阶段，但其庞大的潜在需求市场和加速迭代的药物递送技术，预示着巨大的发展空间。

政策与资本双轮驱动，本土创新加速

中国政府出台多项政策鼓励前沿生物医药发展，将RNAi药物列为重点发展领域，并推动昆山小核酸产业基地等产业集群的形成。同时，资本市场对RNAi行业的持续投入，特别是自2016年底以来，以圣诺医药、苏州瑞博为代表的本土领先企业获得多笔融资，加速了中国RNAi药物的研发与商业化进程，为行业发展注入了强大动力。

主要内容

RNAi技术原理与应用前景

• RNAi技术核心机制 RNAi（RNA interference）技术是生物进化过程中高度保守的基因转录后沉默机制。它主要通过双链RNA（dsRNA）被核酸酶切割成21-25nt的小RNA（siRNA），由siRNA介导识别并靶向切割同源性靶mRNA分子而实现特定基因的沉默。这一机制需要多种蛋白因子和ATP参与，并具有生物催化反应特征。其核心在于针对目标核糖核酸，复制一段与其互补的小核酸链，从而实现基因沉默。
• 广泛的疾病治疗领域 RNAi技术可覆盖多个疾病治疗领域，包括病毒感染、癌症治疗、炎症治疗、眼部疾病和呼吸道疾病等。特别是在应对2019年爆发的COVID-19疫情中，多家RNAi企业开始针对新型冠状病毒RNAi药物的研发，引起了更多市场关注。RNAi在这些领域的不断发展突破，吸引了更多研发机构、制药巨头和资本的关注与进驻，推动了RNAi行业的持续扩张。

全球RNAi药物市场格局

• 反义核酸药物的先行优势 在全球市场中，反义核酸药物市场发展最早，商业化程度最为成熟，已有8款药物获批上市。其中，Sarepta和Ionis两家公司主要抢占了反义核酸市场的市场份额。Sarepta的靶器官分布领域广泛，而Ionis则主要专注于肌肉靶器官，尤其在杜氏肌营养不良综合征（DMD）等适应症的RNAi药物研发上表现突出。
• siRNA药物的崛起与潜力 以Alnylam公司为代表的siRNA药物发展潜力较大，除了两款药物（PatisiRNA和GivosiRNA）获批上市以外，还有多款药物进入临床III期，发展前景可观。Alnylam主要专攻单一肝脏靶器官，但其适应症多样化。值得注意的是，Quark是唯一一家RNAi药物靶器官涉及到肾脏的企业。相比之下，miRNA药物的进展目前尚不明朗。

中国RNAi行业产业链与市场规模

• 完整的产业链生态 中国RNAi药物行业产业链涵盖上游、中游和下游三个环节。上游参与主体为RNAi生产原料和技术供应商，包括RNAi实验试剂、医学仪器和技术专利提供授权者。中游参与主体是RNAi药物生产商和技术服务提供商，主要分为外资生产企业和本土生产企业。下游应用场景主要为全国各级医疗机构，但由于目前中国本土尚未有RNAi药物上市，下游行业的布局主要集中在疾病领域的开拓。在成本构成中，技术研发占比超过50%，显示出其核心地位。
• 中国市场爆发式增长预期 2015年至2019年期间，中国RNAi药物行业仍处于早期技术积累阶段，市场扩张速度较慢，没有经NMPA批准的RNAi药物上市。然而，中国庞大的人口基数、加速的人口老龄化进程以及高发的癌症、肝脏炎症和肿瘤发病比例，构成了持续增长的潜在需求市场。预计2021年，NMPA将批准外资企业研发的RNAi药物进入中国市场，市场规模将急速扩张至16.0亿元人民币。预计2022年，中国本土研发的RNAi药物将获批上市，价格相对优惠，治疗人群扩张，市场规模预计将达到67.2亿元人民币。到2024年，随着本土研发的RNAi药物列入医保目录，药物价格将降低30%-50%，治疗人群大幅扩张，市场规模预计将达到133.3亿元人民币。

政策支持与资本驱动

• 国家政策的战略引导 近年来，中国政府出台多项政策鼓励前沿创新生物医药发展，将RNAi药物列入重点发展领域。例如，《“十三五”生物技术创新专项规划》（2018年）和《“十三五”生物产业发展规划》（2017年）均明确提出发展核糖核酸（RNA）干扰药物。此外，CFDA（现NMPA）发布的《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》（2017年）和《关于推进药品上市许可持有人制度试点有关工作的通知》（2017年）等政策，为RNAi药物的创新和产业化提供了良好的发展环境。
• 产业集群的形成与资本注入 2008年，清华科技园、昆山工业技术研究院和昆山高新区合作建设了中国昆山小核酸产业基地，该基地以小核酸所为龙头，聚集了一批围绕RNAi制药产业链的企业，形成了以昆山地区为核心的中国小核酸产业创新板块。自2016年底以来，随着RNAi技术的突破和新产品的获批，RNAi行业迎来新一轮的投资合作热潮。以圣诺医药、苏州瑞博为代表的中国龙头RNAi技术企业获得了多笔融资，而海外市场中，Ionis也促成了多起与制药巨头的合作协议，表明市场看好RNAi的未来发展，并增强了中国市场中新兴参与者进驻RNAi行业的信心。

总结

本报告深入分析了2022年中国RNAi行业的发展概况。RNAi技术作为基因沉默的关键工具，在全球范围内展现出巨大的治疗潜力，尤其在药物递送技术迭代和多疾病领域覆盖方面取得显著进展。全球RNAi药物市场正经历高速增长，预计未来十年内将达到250亿美元的规模。中国RNAi行业虽仍处于技术积累阶段，但凭借庞大的患者需求、政府的战略性政策支持以及持续的资本投入，正迎来爆发式增长的拐点。预计未来几年内，随着本土RNAi药物的上市和医保覆盖，中国市场规模将迅速扩大。产业链上下游的协同发展，以及昆山等地的产业集群效应，将共同推动中国RNAi行业的持续创新与扩张。