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2023年中国PROTAC(蛋白降解策略)行业词条报告

2023年中国PROTAC(蛋白降解策略)行业词条报告

研报

2023年中国PROTAC(蛋白降解策略)行业词条报告

  1. PROTAC(蛋白降解策略)行业定义   蛋白降解靶向嵌合体(Proteolysis targeting chimera,PROTAC)是一种是基于泛素-蛋白酶解系统而发展的一种通过小分子化合物来诱导实现靶蛋白降解的新技术。PROTAC分子是一种异双功能分子,它由三部分组成:靶点蛋白配体(POlligand)、E3连接酶配体(E3 连接酶配体)和链接部分(Linker)将二者连在一起PROTAC。PROTAC概念由Craig Crews等人于2001年提出,在2015年后取得突破性进展后,经过多年发展与沉淀,逐渐受到科研院所、药企和投资机构等高度关注,此技术在抗肿瘤等疾病上显示了特有优势,是医药行业新药研发最前沿的技术之一。   2. PROTAC(蛋白降解策略)行业分类   靶蛋白降解技术按降解途径划分有泛素蛋白酶体和溶酶体降解两大类,其中发展得最快的技术路线是泛素蛋白酶体中的分子胶和PROTAC技术。泛素蛋白酶体系统是细胞内蛋白质降解的主要途径,参与细胞内80%以上蛋白质的降解,降解的原理为蛋白质先被泛素(多肽)标记,然后被蛋白酶体识别和降解。泛素蛋白酶体降解中,PROTAC技术具备可克服耐药以及起效浓度低的优势,但成药性有待提升;分子胶技术目前已获得FDA批准,该技术成药性好但难以合理设计。溶酶体降解系统即指通过内吞、吞噬和自噬作用从质膜或细胞质中接收物质,并将其降解和循环利用,也可消化细胞自身的局部细胞质或细胞器。目前的溶酶体靶向蛋白质降解技术路线有双特异性核算适体嵌合体、LYTAC、GlueTAC等,上述技术路线均处于临床前阶段。   3. PROTAC(蛋白降解策略)行业特征   整体来看,PROTAC技术领域具有解决耐药性的潜力优势,但行业仍处于探索阶段,该行业应用前景明朗,但企业亟需面对药物开发难度大的挑战。传统小分子药物和单抗药物需持续占据靶蛋白的活性位点以阻断其功能,属于“占位驱动”,PROTAC只是提供结合活性,触发靶蛋白与E3连接酶结合从而引发降解这一事件,属于“事件驱动”,不需要直接抑制目标蛋白的功能活性,药物也不需要与目标蛋白长时间和高强度的结合;因此,PROTAC的作用范围更广、活性更高,在克服耐药性方面具有优势。PROTAC早期被提出时相关文献较少,随着PROTAC技术潜在的应用前景愈加明朗,越来越多的科研机构和医药企业投入资金和人力对PROTAC技术进行开发,相关文献越来越多,但由于技术发展时间较短,目前全球暂无PROTAC药物相关产品获批,该领域尚处于探索阶段。此外,PROTAC技术领域不适用小分子药物早期筛选的“类药五原则”,该技术领域缺乏如何改造化合物使其更有可能成为口服药物的指导方向,并且由于技术兴起时间较短,业界缺少有效的高通量筛选技术用于快速、大量地评估PROTAC降解靶蛋白能力,这将降低药物的开发速度与成功率。
报告标签:
  • 医疗服务
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    头豹研究院

  • 发布日期:

    2023-06-09

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  1. PROTAC(蛋白降解策略)行业定义

  蛋白降解靶向嵌合体(Proteolysis targeting chimera,PROTAC)是一种是基于泛素-蛋白酶解系统而发展的一种通过小分子化合物来诱导实现靶蛋白降解的新技术。PROTAC分子是一种异双功能分子,它由三部分组成:靶点蛋白配体(POlligand)、E3连接酶配体(E3 连接酶配体)和链接部分(Linker)将二者连在一起PROTAC。PROTAC概念由Craig Crews等人于2001年提出,在2015年后取得突破性进展后,经过多年发展与沉淀,逐渐受到科研院所、药企和投资机构等高度关注,此技术在抗肿瘤等疾病上显示了特有优势,是医药行业新药研发最前沿的技术之一。

  2. PROTAC(蛋白降解策略)行业分类

  靶蛋白降解技术按降解途径划分有泛素蛋白酶体和溶酶体降解两大类,其中发展得最快的技术路线是泛素蛋白酶体中的分子胶和PROTAC技术。泛素蛋白酶体系统是细胞内蛋白质降解的主要途径,参与细胞内80%以上蛋白质的降解,降解的原理为蛋白质先被泛素(多肽)标记,然后被蛋白酶体识别和降解。泛素蛋白酶体降解中,PROTAC技术具备可克服耐药以及起效浓度低的优势,但成药性有待提升;分子胶技术目前已获得FDA批准,该技术成药性好但难以合理设计。溶酶体降解系统即指通过内吞、吞噬和自噬作用从质膜或细胞质中接收物质,并将其降解和循环利用,也可消化细胞自身的局部细胞质或细胞器。目前的溶酶体靶向蛋白质降解技术路线有双特异性核算适体嵌合体、LYTAC、GlueTAC等,上述技术路线均处于临床前阶段。

  3. PROTAC(蛋白降解策略)行业特征

  整体来看,PROTAC技术领域具有解决耐药性的潜力优势,但行业仍处于探索阶段,该行业应用前景明朗,但企业亟需面对药物开发难度大的挑战。传统小分子药物和单抗药物需持续占据靶蛋白的活性位点以阻断其功能,属于“占位驱动”,PROTAC只是提供结合活性,触发靶蛋白与E3连接酶结合从而引发降解这一事件,属于“事件驱动”,不需要直接抑制目标蛋白的功能活性,药物也不需要与目标蛋白长时间和高强度的结合;因此,PROTAC的作用范围更广、活性更高,在克服耐药性方面具有优势。PROTAC早期被提出时相关文献较少,随着PROTAC技术潜在的应用前景愈加明朗,越来越多的科研机构和医药企业投入资金和人力对PROTAC技术进行开发,相关文献越来越多,但由于技术发展时间较短,目前全球暂无PROTAC药物相关产品获批,该领域尚处于探索阶段。此外,PROTAC技术领域不适用小分子药物早期筛选的“类药五原则”,该技术领域缺乏如何改造化合物使其更有可能成为口服药物的指导方向,并且由于技术兴起时间较短,业界缺少有效的高通量筛选技术用于快速、大量地评估PROTAC降解靶蛋白能力,这将降低药物的开发速度与成功率。

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中心思想

本报告旨在分析中国PROTAC(蛋白降解策略)行业的发展现状、市场规模、竞争格局和未来趋势。通过对行业定义、分类、特征、产业链、发展历程以及相关政策的梳理,报告力求为读者提供一个全面、深入的行业认知。

  • PROTAC技术潜力与挑战并存: PROTAC作为一种前沿的药物研发技术,在克服耐药性方面具有独特优势,但同时也面临药物开发难度大、缺乏有效筛选技术等挑战。
  • 市场规模稳步增长,政策支持力度加大: 随着PROTAC技术的不断发展和临床应用的逐步推进,中国PROTAC行业市场规模预计将稳步增长,同时,国家政策对创新药物研发的支持也将为行业发展提供有力保障。

主要内容

PROTAC(蛋白降解策略)行业定义

  • PROTAC技术原理: PROTAC(蛋白降解靶向嵌合体)是一种利用小分子化合物诱导靶蛋白降解的新技术,通过靶点蛋白配体、E3连接酶配体和连接部分三部分组成异双功能分子。
  • PROTAC技术优势: PROTAC技术在抗肿瘤等疾病上显示出特有优势,是医药行业新药研发的前沿技术之一,受到科研院所、药企和投资机构的高度关注。

PROTAC(蛋白降解策略)行业分类

  • 基于降解途径的分类: 靶蛋白降解技术按降解途径可分为泛素蛋白酶体和溶酶体降解两大类。
  • 泛素蛋白酶体降解是主流: 泛素蛋白酶体降解是细胞内蛋白质降解的主要途径,PROTAC技术是该途径中发展最快的技术路线之一。

PROTAC(蛋白降解策略)行业特征

  • 解决耐药性的潜力: PROTAC技术通过“事件驱动”的方式降解靶蛋白,克服了传统小分子药物“占位驱动”的局限性,在克服耐药性方面具有优势。
  • 行业处于探索阶段: 目前全球暂无PROTAC药物相关产品获批,该领域尚处于探索阶段,药物开发难度大,缺乏有效的高通量筛选技术。

PROTAC(蛋白降解策略)发展历程

  • 萌芽期(2001-2014): PROTAC概念由Craig Crews等人于2001年提出,但早期的PROTAC化合物难以进入细胞实现靶蛋白的有效降解,相关研究进展缓慢。
  • 发展期(2015-2023): 2015年后,PROTAC技术取得突破性进展,受到广泛关注,越来越多的科研机构和医药企业投入资金和人力进行开发。

PROTAC(蛋白降解策略)产业链分析

  • 上游:医药外包服务(CXO): CXO公司提供生产平台和严格的质检措施,帮助药企削减商业化成本和提升新药研发效率。
  • 中游:医药制造商: Arvinas是最早进入PROTAC药物领域的公司,国内企业如海思科、开拓药业、百济神州等也相继进入临床阶段。
  • 下游:医疗机构、零售机构: PROTAC技术在抗肿瘤等疾病上显示出特有优势,未来庞大的癌症患者将是该药物的主要需求群体。

PROTAC(蛋白降解策略)行业规模

  • 市场规模预测: 预计至2028年,首个PROTAC药物有望获批上市,至2030年,行业市场规模有望达到2.8亿元人民币。
  • 驱动因素: PROTAC药物在疗效和靶点选择性上具有优势,且在乳腺癌治疗中提示优秀治疗潜力,临床需求推动行业市场规模稳步提升。

PROTAC(蛋白降解策略)政策梳理

  • 政策支持创新药物研发: 国家出台多项政策,大力发展用于重大疾病防治的生物技术药物、新型疫苗和诊断试剂、化学药物、现代中药等创新药物大品种。
  • 规范抗肿瘤药物临床应用: 卫健委发布《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》,规范抗肿瘤药物临床应用,维护肿瘤患者的健康权益。

中国PROTAC(蛋白降解策略)竞争格局

  • 全球市场尚无获批药物: 目前,在全球市场中尚无PROTAC药物获批上市,各企业靶点布局较为集中在AR、ER、BTK等。
  • 国内企业积极布局: 海思科、开拓药业、百济神州、海创药业等为国内第一梯队的PROTAC企业,研发进度领先。

PROTAC(蛋白降解策略)代表企业分析

  • 企业竞争力评估: 通过对企业融资情况和PROTAC产品研发进展的分析,评估企业的研发投入能力和市场竞争力。
  • 重点企业介绍: 对海创药业股份有限公司和海思科医药集团股份有限公司等代表企业的财务数据、竞争优势和核心技术平台进行详细介绍。

总结

本报告对中国PROTAC(蛋白降解策略)行业进行了全面分析,PROTAC技术作为一种新兴的药物研发策略,具有巨大的发展潜力,但也面临诸多挑战。随着技术的不断进步和政策的持续支持,中国PROTAC行业有望在未来实现快速发展,为肿瘤等疾病的治疗带来新的突破。

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