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中心思想
本报告的核心观点如下：
- 中国ALS诊疗市场高速发展，早期筛查与精准治疗成关键： 中国肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者发病年龄较欧美提前，男性患者居多，提示早期筛查的重要性。诊疗指南的不断细化更新推动市场高速发展，本土药企应注重药物剂型创新，以应对患者吞咽困难的问题。
- 靶向治疗药物潜力巨大，有望延缓甚至改善病情： 目前中国市场以利鲁唑和依达拉奉等症状缓解药物为主，但海外靶向治疗药物进展迅速，为国有品牌研发赋能。精准诊疗方案有望加速进入中国，延缓神经退行性疾病恶化，甚至改善症状。
主要内容
行业定义与分类
- ALS定义： 肌萎缩侧索硬化症（ALS），又称葛雷克氏症和渐冻症，是一种严重的神经退行性疾病，由基因突变、神经细胞炎症或外周免疫系统串扰导致。
- 药物分类： 按照药物治疗机制，ALS药物可分为利鲁唑、依达拉奉、丁苯酞和托夫生等。利鲁唑用于神经保护，依达拉奉清除自由基，丁苯酞抗炎和抑制神经细胞凋亡，托夫生则为靶向SOD1基因的药物。
行业特征
- 发病年龄提前，早期筛查至关重要： 中国ALS患者发病年龄较发达国家提前，男性患者居多，提示早期筛查和药物治疗的必要性。
- 剂型创新满足患者需求： 患者吞咽困难推动本土药企创新药物剂型，如舌下片和口溶膜，提高患者用药积极性。
- 靶向治疗加速发展： 中国ALS治疗仍以症状缓解为主，但海外靶向治疗药物上市推动本土精准诊疗加速发展。
行业发展历程
- 萌芽期（19世纪初期至中期）： 研究人员首次发现机体运动与脊神经不同部位对应关系，为ALS的诊断和治疗提供重要启示。
- 启动期（1860~1990）： 临床研究细化了ALS的运动功能障碍与神经元损伤部位的关系，并正式命名为“肌萎缩侧索硬化症”。
- 成长期（1990~2010）： 全球ALS临床诊断标准进一步迭代，SOD1突变和干细胞治疗成为研究热点，中国成立ALS协作组。
- 高速发展期（2010~2024）： 中国发布诊疗指南，加强罕见病用药关注，国产品牌创新剂型，中国ALS药物治疗进入高速发展时期。
产业链分析
- 上游： 原料药和试剂辅料的供应环节，为中游药企生产提供支持。
- 中游： ALS症状缓解及辅助治疗药品生产环节，是中国ALS用药市场迭代发展的关键环节。
- 下游： 诊疗机构处方开药和零售药店购药环节，为ALS药物实现商业化规模扩增的终端平台。
行业规模
- 市场规模快速增长： 2018-2023年，中国ALS药物治疗市场规模从1.06亿元增长至2.77亿元，年复合增长率21.23%。预计2024-2028年将增长至46.21亿元，年复合增长率54.50%。
- 增长驱动力： ALS患者基数扩大，但缺乏针对家族性ALS的基因治疗方案。中国就诊流程优化，ALS协作组缩短诊断时间，使患者更早接受药物治疗。
政策梳理
- 罕见病目录： 国家卫健委发布《第二批罕见病目录》，进一步加强中国罕见病管理，提高诊疗水平。
- 用药保障机制： 浙江省建立罕见病用药保障机制，通过专家论证、价格谈判等方式，保障患者用药需求。
- 神经疾病中心建设： 国家卫健委发布《国家神经疾病中心及国家神经疾病区域中心设置标准》，提升区域神经疾病医疗服务保障能力。
- 鼓励药物创新： 国家药监局鼓励药品医疗器械创新，加快新药医疗器械上市审评审批，支持罕见病治疗药物研发。
竞争格局
- 市场梯队：
- 第一梯队：渤健、赛诺菲
- 第二梯队：海思科、恩华药业、四环生物、远大医药
- 第三梯队：罗欣制药、先声药业、丰原药业
- 竞争因素： 生产厂商对常用药技术升级，患者服药便捷性提升。海外厂商优先布局罕见病治疗赛道，占据主要市场份额，本土厂商后起发力。
代表企业分析
- 江苏四环生物股份有限公司： 国内最早从事生物医药研发、生产和销售的企业之一，技术水平先进，产品质量较高。
- 哈尔滨三联药业股份有限公司： 以临床需求为导向，拥有丰富的产品线，涵盖多个治疗领域。
- 江苏恩华药业股份有限公司： 中国医药行业中唯一一家专注于中枢神经药物细分市场的上市企业，是中国知名的麻醉与精神药品定点生产基地。
总结
本报告对中国肌萎缩侧索硬化症（ALS）药物治疗行业进行了全面分析，指出该市场正处于高速发展阶段，早期筛查、精准治疗和药物剂型创新是关键发展方向。海外靶向治疗药物的进展为本土企业提供了研发方向，未来随着更多创新药物的上市，中国ALS药物治疗市场将迎来更大的发展机遇。
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