医药生物行业周报：血友病新型治疗药物，改善现有治疗模式

　　本周我们讨论血友病新药的研发情况。 　　血友病（Hemophilia）是一种遗传性出血性疾病，主要是由凝血因子VIII或凝血因子IX的缺乏或异常引起，导致患者凝血功能障碍。根据弗若斯特沙利文，2022年我国A型血友病患者为12.16万人，B型血友病患者为2.15万人，总计14.31万人，预计到2030年，我国血友病患者人数将扩大至14.58万人，2022-2030年CAGR为0.23%。作为一种慢性病，长期或终身用药是血友病患者的常态，早期诊断和持续护理对于降低死亡率至关重要。 　　凝血因子替代治疗是当下血友病治疗的主要手段。根据《中国血友病A诊疗指南（2022年版）》，A型血友病患者需采取凝血因子Ⅷ的替代治疗，无出血时进行规律替代治疗（预防治疗），具体治疗手段包括替代治疗、非因子治疗和物理治疗。替代治疗首选药物为基因重组凝血因子Ⅷ或病毒灭活的血源性凝血因子Ⅷ，然而，患者频繁接受凝血因子Ⅷ替代治疗后常伴随同种中和性抗体（抑制物）的产生，导致出血症状更加难控制，致命性出血风险增加。传统治疗药物上市较早，免疫原性问题尚未解决。 　　创新药物及疗法具有更优疗效及安全性，有望改善现有治疗模式。罗氏研发的双抗药物Emicizumab（艾美赛珠单抗）于2017年11月获得FDA批准上市，成为全球首个治疗血友病A的非因子类药品，给药频次降至每周一次，提高了患者依从性。基因疗法也是目前一种新兴的对血友病有效的长期治疗方式，BioMarinPharmaceutical旗下的AAV基因疗法Roctavian™（ValoctocogeneRoxaparvovec）于2022年8月获欧盟批准，用于治疗没有凝血因子Ⅷ抑制剂史且没有可检测到的AAV5型抗体的严重血友病A型患者。全球已有多款血友病新药处于临床Ⅲ期及上市申请阶段，药物类型覆盖重组凝血因子Ⅷ、基因疗法、siRNA、双抗及单抗。 　　行情回顾：本周医药板块有所上涨，在所有板块中排名下游。本周（6月12日-6月16日）生物医药板块上涨0.80%，跑输沪深300指数2.50pct，跑输创业板指数5.13pct，在30个中信一级行业中排名偏下。本周中信医药子板块医疗服务和医药流通涨幅较大，分别上涨3.48%和1.31%；中药饮品和中成药分别下跌6.56%和0.71%，其余板块均有不同程度的上涨。 　　投资建议：以盈利为核心，关注滞后型的反转投资 　　（1）疫后业绩复苏仍是核心主线，建议关注滞后型反转的投资标的：新产业、安图生物、亚辉龙、金域医学、迪安诊断。 　　（2）创新是医药行业持续发展的本源，建议关注传统药企转型的投资标的：康辰药业、三生制药、百利天恒。 　　（3）强调自主可控和扩大内需均有望推动医药先进制造业发展，建议关注高端制造相关投资标的：迈瑞医疗、开立医疗、澳华内镜、海泰新光、惠泰医疗、微电生理。 　　风险提示：行业监管政策变化的风险，贸易摩擦的相关风险，市场竞争日趋激烈的风险，新品研发、注册及认证不及预期的风险，安全性生产风险，业绩不及预期的风险。