细胞与基因疗法：技术突破与商业化加速下的万亿级蓝海市场 头豹词条报告系列

细胞与基因疗法行业报告分析

中心思想

• 细胞与基因疗法（CGT）行业正处于技术突破与商业化加速的关键时期，市场规模呈现稳定增长态势，预计未来几年将持续扩大。
• 中国已成为全球免疫细胞临床试验的主要地区，本土CGT药物研发进展显著，但上游关键原材料仍依赖进口，国产替代空间巨大。
• 尽管面临资金环境紧缩，针对实体癌症适应症的细胞治疗药物研发仍是热门赛道，通用型CAR-T技术有望降低成本，加速行业发展。

主要内容

行业概述与发展历程

• 行业定义与分类： 细胞与基因疗法（CGT）包括细胞治疗和基因治疗，旨在通过体外改造细胞或基因修饰来治疗疾病。行业主要分为细胞治疗（以体外治疗为主）和基因治疗（以体内治疗为主）两大类，并可细分为干细胞治疗、过继细胞转移疗法等。
• 行业特征： CGT行业具有应用领域广泛、技术壁垒高、在研管线丰富的特点。CGT技术涉及多种疾病的治疗，生产难度大，质量控制严格，但近年来药物研发进展迅速，越来越多的药物进入临床试验阶段。
• 发展历程： CGT行业经历了萌芽期、启动期和高速发展期。近年来，基因编辑技术的成熟和应用推动了行业进入全新发展阶段，CRISPR/CAS9技术的出现显著提高了基因治疗的有效性和安全性。

产业链分析

• 产业链结构： CGT产业链包括上游原材料及外包服务商、中游研发和生产服务商以及下游渠道端和终端客户。
• 上游分析： 上游主要为医疗原材料供应商，中高端设备系统及主要原材料多以进口为主，国产替代空间巨大。外包服务商（CRO/CDMO）为生产研发降低成本，CGT CRO业务的毛利率区间约为60%-65%，CGT CDMO业务的毛利率区间为40%-50%。
• 中游分析： 中国CGT药物获批数量稳定增长，通用CAR-T技术为CGT疗法带来了降低成本的希望。
• 下游分析： 抗肿瘤为CGT治疗的主要场景，患者人数持续增长，需求端市场稳定增加。中国在积极探索新的靶点，如杜氏肌营养不良症（DMD）。

市场规模与竞争格局

• 市场规模： 2019年至2023年，中国CGT行业市场规模年复合增长率达233.71%，预计2024年至2028年将保持58.04%的年复合增长率。
• 市场规模影响因素： 药物研发进展、获批上市产品数量增加、中国成为免疫细胞临床试验主要开展地区等因素推动市场增长。
• 竞争格局： 行业呈现梯队分布，跨国制药巨头、国内企业及CDMO企业共同参与市场竞争。部分CGT企业向CDMO转型，增强自身竞争力。中国CGT在研管线丰富，市场竞争将愈加激烈。

政策梳理

• 政策支持： 报告梳理了多项支持CGT行业发展的政策，包括《产业结构调整指导目录(2024年本)》、《扎实推进高水平对外开放更大力度吸引和利用外资行动方案》、《关于体细胞临床研究工作指引（征求意见稿）公开征求意见的公告》等，这些政策为行业发展提供了指导和支持。

企业分析

• 和元生物技术（上海）股份有限公司： 专注于细胞和基因治疗的CRO/CDMO服务，提供基因治疗载体研制、工艺开发及测试、GMP生产等服务。
• 康龙化成（北京）新药技术股份有限公司： 国际领先的生命科学研发服务企业，提供贯穿药物发现、临床前及临床开发全流程的研发生产服务体系。
• 杭州泰格医药科技股份有限公司： 行业领先的一体化生物医药研发服务平台，为全球制药和医疗器械行业提供跨越全周期的创新研发解决方案。

总结

本报告深入分析了细胞与基因疗法（CGT）行业的现状、发展趋势、产业链、市场规模、竞争格局及相关政策。CGT行业作为新兴的精准治疗手段，展现出巨大的市场潜力。中国在CGT领域发展迅速，但仍面临技术壁垒高、上游依赖进口等挑战。未来，随着更多创新疗法的获批上市和“中国新”靶点的探索，CGT行业有望持续增长。