本周国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

1. 总体概况

根据摩熵数据统计，2024.10.28-2024.11.03期间共有65个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中，国产药品受理号55个，进口药品受理号10个。

本周共计37款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药19款，生物药18款，无中药。其中值得注意的有：

（1）AZD-5492

10月29日，CDE官网公示：阿斯利康公司（AstraZeneca）的AZD-5492获得临床试验默示许可，用于治疗复发性或难治性B细胞恶性肿瘤。公开资料显示，AZD-5492是一款独特的三特异性单克隆IgG1抗体，其设计具有不对称性，结合了CD20、TCR和CD8三个不同的靶点，它通过CD8分子引导T细胞，增强对肿瘤细胞的免疫攻击。

（2）YKYY-015注射液

10月31日，CDE官网公示：杭州天龙的YKYY-015注射液获得临床试验默示许可，用于治疗以LDLC升高为特征的原发性（家族性和非家族性）高胆固醇血症或混合型高脂血症的患者。公开资料显示，YKYY-015注射液是杭州天龙自主开发的靶向PCSK9基因的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，具有全新的序列，并采用了公司自主研发的siRNA序列全新修饰模板。其独特之处在于偶联了公司自主研发的、具有完全自主知识产权的GalNAc递送系统，该系统已获得国家知识产权局发明专利授权，并同步完成了PCT国际申请，能够实现高效的肝靶向递送。它通过siRNA的干扰沉默机制，从源头靶向沉默PCSK9 mRNA，有效阻断PCSK9蛋白的合成，从而减少了PCSK9蛋白与LDL-R的结合，促进了LDL-R的再循环，进而增加了对血浆LDL-C的摄取和降解，能够更有效地清除血液中的LDL-C，降低患者罹患动脉粥样硬化的风险。

（3）ZM-001注射液

10月28日，CDE官网公示：北京阳光诺和药物研究股份有限公司与艺妙神州及其全资子公司再妙生物合作研发的ZM-001注射液获得临床试验默示许可，用于治疗系统性红斑狼疮。公开资料显示，ZM-001注射液是一种利用慢病毒载体将靶向CD19的CAR分子整合至T细胞的自体CAR-T细胞注射液。它通过特异清除SLE患者体内的B细胞，抑制体内自身抗体的产生，从而缓解脏器中免疫复合物的沉积，并使机体重建正常的B细胞。

本周共2款新药获批上市，即匹妥布替尼片和甲磺酸普雷福韦片。