当前,细胞与基因治疗(CGT)已成为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一,CGT从源头上解决了了临床治疗的迫切需求,在治疗遗传病和恶性肿瘤方面独具优势,使得CGT在生物制药行业中成最炙手可热的赛道。本报告对CGT的优势、政策、研发和市场全景、交易/投融资、创新趋势等方面进行了全面且深入的剖析,为行业提供了多维度的解读和展望。
本报告基于摩熵咨询2024年6月发布的《CGT产业现状与未来趋势蓝皮书》,运用统计数据和专业分析,探讨了细胞与基因治疗(CGT)领域的市场现状及未来发展趋势。核心观点如下:
CGT疗法具有显著优势,包括突破“难以成药”的蛋白质靶点限制,作用机制明确,临床成功率高,发展潜力巨大。中国政府持续完善相关政策法规,加速新药研发进程,为CGT产业发展提供了良好的政策环境。
全球CGT市场规模快速增长,预计2025年将突破300亿美元。基因疗法占据半壁江山,主要适应症集中在肿瘤和罕见病领域。中国CGT市场起步较晚,但发展迅速,CAR-T疗法占据主导地位,研发管线主要集中在I/II期临床阶段。
报告首先对CGT药物进行了分类,包括细胞疗法(干细胞疗法、细胞免疫疗法,如CAR-T、TCR-T、CAR-NK、TIL疗法等)和基因疗法(病毒载体和非病毒载体递送系统、溶瘤病毒疗法、RNA干扰疗法等)。 分析指出,CGT药物能够突破传统药物难以靶向的蛋白质靶点,作用机制明确,临床成功率相对较高,尤其CAR-T疗法的临床I期到上市的成功率约为17%。
报告梳理了CGT技术的发展历程,从探索期、曲折发展期到爆发期,并指出CGT技术相较于化药和靶向药仍处于萌芽阶段。同时,报告详细阐述了中国CGT政策的演变,从自由发展阶段到调整阶段,再到目前的政策规范发展阶段,监管体系和评价方法不断完善,旨在加速新药研发和产业发展。
报告分析了2005-2024年全球CGT领域交易事件的数量和金额,指出2020-2022年交易活跃度较高,交易事件主要集中在临床前阶段(占比67%)。报告还列举了部分重磅交易案例,例如杨森与Fate Therapeutics的合作、百济神州与Shoreline Biosciences的合作等,这些交易体现了行业内企业间的合作与竞争。
报告分析了全球CGT领域的投融资情况,指出投融资活动主要集中在中美欧国家,并呈现出相似的趋势。美国市场融资事件数量显著高于其他地区,且成熟期企业融资渠道更加畅通。中国市场虽然起步较晚,但投融资活跃度也在不断提高,但仍以初创期阶段为主。报告还分析了近年来融资事件涉及的技术主题变化,例如TCR-T和基因合成技术的热度提升。
报告指出,CGT的应用领域正在从罕见病和血液瘤向实体瘤、传染病、慢性病等领域拓展。全球和中国在研的基因治疗临床试验主要集中在肿瘤和感染性疾病领域。
报告分析了细胞治疗技术的创新趋势,包括通用型CAR-T、多靶点CAR-T和免疫细胞联合疗法等。这些技术进步旨在提高疗法的有效性、安全性以及降低成本。
报告探讨了CGT成本降低的路径,例如通用型CAR-T、干细胞联合免疫疗法以及CRO/CDMO合作等。同时,报告也分析了各国针对CGT的创新支付体系,包括美国、日本以及中国的探索,旨在提高药物的可及性。
报告通过文献关键词分析、全球及中国在研管线分析,以及专利分析,全面展现了全球和中国CGT药物研发的现状。全球CGT在研管线中,基因治疗占比超过一半,主要适应症为肿瘤和罕见病;中国CGT在研管线主要集中在CAR-T疗法,靶点CD19居多。
报告预测了全球CGT市场规模,并分析了中国市场的特点和发展潜力。全球市场规模快速增长,预计2025年将突破300亿美元;中国市场起步较晚,但发展迅速,未来有望在支付端和供应端共同作用下实现快速增长。
报告指出,CGT工艺复杂、成本高昂,因此寻求CRO/CDMO合作成为大趋势。全球CGT企业与CDMO合作比例高,中国市场也逐渐兴起CGT CDMO企业。
本报告基于摩熵咨询的蓝皮书,对CGT产业的现状和未来趋势进行了全面的分析。CGT技术具有显著优势,并得到政策支持,市场规模快速增长,但同时也面临成本高、工艺复杂等挑战。未来,通用型细胞疗法、多靶点疗法、联合疗法以及创新支付模式将成为CGT产业发展的重要方向。中国CGT产业发展迅速,但仍处于起步阶段,需要进一步加强技术创新、完善监管体系,并积极探索创新支付模式,以推动产业健康可持续发展。
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