中心思想

本报告总结了2024年7月全球在研新药的市场动态，核心观点如下：

国内新药研发加速

7月份国内新药研发呈现加速态势，获批临床数量显著增加，其中抗肿瘤药和免疫调节药物占比最高。获批上市的药物涵盖多个治疗领域，体现了国内创新药研发实力的提升。

全球创新药研发竞争激烈

全球范围内，多个创新药获得孤儿药、突破性疗法等资格认定，显示出研发竞争的激烈程度。同时，多项在研创新药公布积极的临床试验结果，例如针对多囊肾病、亨廷顿病、肥胖和2型糖尿病等疾病的疗法，展现了创新药研发领域的积极进展。

主要内容

国内新药注册申报分析

国内新药获批临床情况

7月份共有140款新药获批临床（231个受理号），较上月增长32款，其中化药63款，生物制品75款，中药2款。抗肿瘤药和免疫调节药物获批数量最多（98个，占比42%），其次为系统用抗感染药物（11个）。主要剂型为片剂（78个）和注射剂（95个）。近一年获批临床新药数量持续增长，显示出国内新药研发活动的活跃。

国内新药获批上市情况

7月份获批上市的新药包括Ropeginterferon alfa-2b注射液（治疗真性红细胞增多症）、苯甲酸福格列汀片（治疗2型糖尿病）、注射用培图罗凝血素α（治疗血友病A）、苯磺酸美洛加巴林片（治疗神经病理性疼痛）以及布地奈德富马酸福莫特罗吸入气雾剂（治疗慢性阻塞性肺病和哮喘）。这些药物的获批上市，进一步丰富了国内市场药品种类，满足了临床需求。

全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

7月份，多款全球在研创新药获得孤儿药、突破性疗法、快速通道等资格认定，涵盖囊性纤维化、血液肿瘤、肾上腺皮质癌、胰腺癌、癫痫、软组织肉瘤、急性淋巴细胞白血病、尼古丁依赖、前列腺癌、COVID-19、AL型淀粉样变性、移植后淋巴增生性疾病、1型糖尿病、疼痛、肺动脉高压、狼疮肾炎、子宫内膜异位症、Lafora病、非小细胞肺癌、杜氏肌营养不良、复发性呼吸道乳头状瘤病、特发性肺纤维化、β地中海贫血、阿尔茨海默病、Prader-Willi综合征、甲状腺癌、尤文肉瘤、高氨血症2型、帕金森病等多种疾病。这些认定加速了这些药物的研发进程，为患者带来新的治疗希望。

全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20

本报告列举了20个全球在研创新药的积极或失败的临床试验结果，涵盖了多种疾病领域，例如：

• 肾脏疾病: RGLS8429治疗常染色体显性多囊肾病的1b期临床试验结果积极。
• 神经系统疾病: WVE-003治疗亨廷顿病的1b/2a期临床试验结果积极；ATH434-202治疗多系统萎缩的2期临床试验结果积极；苯磺酸美洛加巴林片获批上市，用于治疗神经病理性疼痛。
• 肿瘤: 多个CAR-T疗法和靶向药物在临床试验中取得积极结果，例如Carvykti治疗多发性骨髓瘤、HLX22联合曲妥珠单抗生物类似药治疗HER2阳性胃癌、ADI-270治疗转移性肾细胞癌、RMC-6236治疗KRAS G12X突变的癌症等。
• 代谢性疾病: 多个GLP-1受体激动剂和双重激动剂在治疗肥胖和2型糖尿病方面取得积极结果，例如GZR18、amycretin、CT-388、CT-996等。
• 其他疾病: SI-6603治疗腰间盘突出的3期临床试验结果积极；Zoryve治疗银屑病的3期临床试验结果积极；giroctocogene fitelparvovec治疗血友病A的3期临床试验结果积极；lusvertikimab治疗溃疡性结肠炎的2期临床试验结果积极；setanaxib治疗原发性胆汁性胆管炎的2期临床试验结果积极。

全球创新药研发进展TOP20

本部分介绍了20个全球创新药研发进展，包括：

• 获得快速通道资格: 海创药业HP518片（治疗三阴乳腺癌）、225Ac-FL-020（治疗前列腺癌）、多个药物获得快速通道资格，加速了药物研发进程。
• 启动3期临床试验: 礼来lepodisiran（治疗动脉粥样硬化性心血管疾病）、Amylyx avexitide（治疗术后低血糖）。
• 获批上市: 第一三共mirogabalin（治疗糖尿病性周围神经病理性疼痛）、亿腾医药二十碳五烯酸乙酯软胶囊（获批新适应症）、元羿生物加那索龙口服混悬剂（治疗CDKL5缺乏症患者癫痫发作）。
• 获批临床试验: Yuhan公司YH35995（治疗戈谢病）、百利天恒GNC-077（治疗癌症）、艾伯维ABBV-706（治疗肺癌等）、兴齐眼药SQ-22031（治疗神经营养性角膜炎、干眼）、人福医药RFUS-250（治疗瘙痒、疼痛）、Bicycle Therapeutics BT8009（治疗癌症）、微芯生物西达本胺三联疗法（治疗结直肠癌）。
• 其他进展: 复宏汉霖抗PD-1单抗在日本获批3期临床试验；荣昌生物泰它西普获批新适应症；微芯生物西格列他钠片获批新适应症；Arcutis公司Zoryve获批新适应症。

总结

2024年7月，全球新药研发市场呈现出积极的态势。国内新药研发加速，获批临床和上市数量均有显著增长，体现了中国创新药研发实力的提升。全球范围内，创新药研发竞争激烈，多款药物获得特殊审批资格，并公布了积极的临床试验结果，为多种疾病的治疗带来了新的希望。 未来，随着政策支持和技术进步，全球新药研发市场将持续发展，为患者带来更多有效的治疗方案。