生物制品行业深度报告：多发性硬化：百亿美金市场，BTKi发展前景广阔

　　MS全球存量患者基数较大，减少复发与延缓神经退行是治疗的核心目标多发性硬化（Multiple Sclerosis,MS）是一种由免疫系统介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，“空间多发性”和“时间多发性”是其核心特点。MS地理分布呈现鲜明的“纬度梯度”现象，高纬度地区发病率较高；根据Frost&Sullivan数据，全球与中国多发性硬化存量患者数量预计将在2030年达到371/6万人。MS主要分为临床孤立综合征（CIS）、复发缓解型（RRMS）、继发进展型（SPMS）与原发进展型（PPMS）四种主要亚型，减少复发与神经保护是治疗的核心目标。 　　MS存量市场已超百亿美金，上市产品主要聚焦在RMS领域 　　全球MS已上市产品市场规模约200亿美元，主要包括单抗类产品（CD20单抗、ITGA4单抗、CD52单抗）、口服类产品（S1PR调节剂、富马酸类、特立氟胺）等，其中CD20单抗疗效整体优于口服产品，2024年销售占比已超60%。已上市产品在控制炎症、减少复发上具有较好疗效，获批适应症主要聚焦在RMS领域（RRMS+aSPMS）；针对PMS领域（PPMS+nrSPMS），仅奥瑞利珠单抗针对PPMS获批上市，存在较大未满足临床需求。 　　BTK抑制剂有望填补PMS领域治疗空白，2025H2数据催化密集 　　BTK抑制剂具有较好的血脑屏障穿透性，可通过调控B细胞和小胶质细胞等关键免疫细胞，分别抑制炎症反应和神经退行性进程，为PMS提供了潜在有效的治疗手段。针对MS，多家MNC已加速布局BTK抑制剂，Sanofi的Tolebrutinib针对nrSPMS已申报NDA，罗氏的Fenebrutinib、诺华的Remibrutinib已进入III期临床；诺诚健华的奥布替尼针对PPMS已开启全球III期临床，全球进度领先，早研针对RMS适应症影像学表现优于竞品，有较强出海潜力。 　　（1）PPMS：仅奥瑞利珠单抗一款产品获批上市，Tolebrutinib与Fenebrutinib预计在2025H2读出III期主要临床终点数据；BTK抑制剂在PPMS领域尚未实现概念验证，数据读出后有望快速提升BTK抑制剂在PMS领域的价值。 　　（2）nrSPMS：尚无产品获批上市，凭借在HERCULES试验中优异的临床数据，Tolebrutinib针对nrSPMS的上市申请获FDA受理并获得优先审评，PDUFA时间为2025年9月28日，有望成为首个在nrSPMS领域获批上市的药物。 　　投资建议 　　MS全球存量患者基数较大，存量产品市场规模约200亿美元。现有上市产品获批适应症聚焦RMS领域，对神经保护效果较弱；BTK抑制剂可透过血脑屏障，抑制中枢小胶质细胞活化并减少促炎因子释放，实现阻断慢性神经炎症、延缓神经退行性进程的功能，有望填补PMS领域治疗空白。随着2025H2Sanofi的Tolebrutinib与Roche的Fenebrutinib针对PPMS的III期数据预期读出，以及Tolebrutinib针对nrSPMS预期获批，赛道景气度持续提升，相关标的有望受益。受益标的：诺诚健华、翰森制药、云顶新耀、恒瑞医药、百济神州-U等。 　　风险提示：创新药研发热度下滑、药物临床研发失败、药物安全性风险等。