创新药周报：医药行业研发风向标——JPM会议大盘点

中心思想 全球生物医药风向标：新冠影响消退，肿瘤与基因细胞治疗领航 JPM会议数据显示，2022年行业关注方向已从新冠相关管线显著转移，肿瘤领域以29%的项目占比领跑疾病领域，其次是自免（自身免疫）、神经与代谢、感染等。从疗法分布看，小分子药物仍占50%以上，但大分子、细胞与基因治疗等新技术方向占比持续扩大，临床前阶段项目占比最高，凸显早期技术平台公司获得更多资本关注。热门靶点方面，ASBT、RIPK1等新兴靶点超越传统PD-1成为焦点，PD-1虽仍有多个项目但同质化竞争加剧。这些信号表明，全球生物医药正从“泛泛创新”转向“精选优质创新”，技术差异化和稀缺平台将成为未来竞争核心。 中国药企国际化提速，前沿技术开启投资新纪元 本届JPM大会超40家中国药企参会，以信达生物、百济神州、君实生物为代表的头部企业均展示了清晰的国际化战略：通过license-out（如百济神州与诺华两次合作）、海外临床双报、拓展新兴市场等路径推动创新药出海。同时，基因细胞疗法（如CRISPR/Cas9体内编辑、iPSC来源的NK/T细胞疗法）、新分子类型（如RNA降解剂、髓系细胞双抗）成为大会热门议题，Intellia、辉瑞、拜耳等国际巨头纷纷布局，国内企业也通过合作或自主研发切入赛道。随着医保控费趋严和国内研发同质化竞争加剧，具备全球化能力与核心技术壁垒的药企将获得更大发展空间。 主要内容 JPM大会要点解读：趋势、中国身影与技术前沿 生物医药行业发展趋势总览：根据JPM大会项目统计，小分子药物占比超50%，大分子进一步细分（细胞、蛋白、基因治疗），临床前项目占比最高；肿瘤领域以29%位列疾病领域榜首，其次为自免、神经/代谢、感染；新冠管线数量较去年明显下降。热门靶点中，ASBT、RIPK1等新兴靶点项目数领先，PD-1仍有多个项目但竞争加剧。 国际化舞台上的中国药企：超过40家国内药企参会，信达生物制定十年国际化战略，与礼来、罗氏等合作，2022年预期有信迪利单抗美国获批、多个新适应症注册申报等里程碑；百济神州与诺华达成PD-1及TIGIT合作（总金额超50亿美元），2022年预计泽布替尼在美递交CLL适应症、替雷利珠单抗食管癌二线获FDA批准；君实生物特瑞普利单抗已在美国获得4项孤儿药认定和2项突破性疗法认定，2022年计划在美获批鼻咽癌适应症。 基因细胞疗法前沿技术：Intellia的NTLA-2001（首个静脉注射CRISPR/Cas9疗法）在Ⅰ期临床中使TTR蛋白水平平均下降87%；辉瑞与Beam合作开发体内碱基编辑疗法（13.5亿美元）；拜耳与Mammoth合作利用超小型Cas酶开发下一代基因编辑；Vertex的CTX001在镰刀型细胞贫血症和β地中海贫血中展现治愈潜力；BMS与Century合作iPSC来源的NK/T细胞疗法（潜在超30亿美元）；Moderna与Carisma探索CAR-M疗法；BioNTech与Crescendo合作开发Humabody；武田收购Adaptate布局γδ T细胞疗法；Sana收购BCMA CAR-T结构并与NCI合作CD22 CAR；Allogene与Antion合作开发即用型CAR-T。 新分子类型创新：Gritstone个性化新抗原疫苗GRANITE已启动2/3期临床试验；辉瑞与Dren Bio合作开发髓系细胞募集双抗；安进与Arrakis合作开发小分子RNA降解剂，靶向难以成药的致病RNA。 行业动态与个股行情回顾 本周创新药个股涨跌幅：A股方面，博瑞医药（+13.59%）、艾迪药业（+4.43%）、复星医药（+2.49%）领涨，主要受仿制默沙东新冠口服药等事件驱动；南新制药（-13.23%）、凯因科技（-12.03%）领跌。港股方面，歌礼制药-B（+18.53%）、沛嘉医疗-B（+16.64%）领涨，云顶新耀-B（-13.50%）、荣昌生物-B（-11.42%）领跌。 公司公告及行业动态：国内方面，恒瑞医药阿得贝利单抗（PD-L1）上市申请获受理；百济神州泽布替尼新适应症获受理；康方生物卡度尼利（PD-1/CTLA-4双抗）公布积极临床数据；复星医药FCN-437c启动3期临床；天境生物来佐利单抗联合特瑞普利单抗2期临床完成首例给药。国外方面，默沙东Keytruda肝癌3期临床达到主要终点；阿斯利康度伐利尤单抗联合CTLA-4一线肝癌数据阳性；Leap Therapeutics联合替雷利珠单抗胃癌2期数据积极。此外，信达生物与Amagma达成3款first-in-class抑制剂合作；UCB拟19亿美元收购Zogenix。 风险提示：负向政策持续超预期、行业增速不及预期。 总结 本报告将第40届摩根大通医疗健康年会（JPM）作为核心焦点，通过35张图表系统解析了2022年全球生物医药行业的发展动向：新冠疫情的影响逐步淡化，肿瘤领域继续占据主导地位，基因细胞治疗及新型分子疗法成为未来投资与竞争的核心方向。超过40家中国药企的参会凸显了我国创新药国际化的加速趋势，信达生物、百济神州、君实生物等头部企业的出海策略及里程碑事件为行业提供了可参考的路径。同时，报告回顾了本周A股和港股创新药板块的涨跌情况，并汇总了国内外重要公司公告、临床进展及新药批准信息。整体而言，随着国内政策驱动从“泛泛创新”转向“精选优质创新”，具备全球化布局能力、掌握稀缺技术平台或差异化治疗领域的药企将更具长期竞争力。