公司深度报告：基因治疗十年一剑，百亿重磅单品破局在即-摩熵咨询

报告内容

AI精读报告

报告摘要

　　诺思兰德(430047)

　　百亿重磅单品破局在即，解决千亿级治疗需求

　　重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液（NL003）是公司目前最有望率先实现商业化的百亿级重磅大单品，预计于2023年上市申报。NL003为基因治疗新药，通过向缺血部位注射肝细胞因子诱导新的血管生成，用于治疗严重下肢缺血疾病（CLI）。进展早期的CLI患者行动能力大幅下降，后期则面临截肢或死亡。CLI的5年死亡率超过大多数癌症，且发病率随老年化逐渐增长，是威胁我国群众生活健康的重大问题。目前主流治疗手段包括药物和血运重建手术，无法实现彻底治愈，且存在诸多局限，因此大量医疗需求未被满足，目前我国外周动脉疾病（PAD）患者超5000万人、CLI患者超500万人,潜在治疗市场空间超过千亿。根据我们的测算，基于目前药品的开发情况，NL003的销售峰值有望超过百亿。

　　NL003有望实现BestinClass，同时具有巨大开发潜力

　　NL003目前已经进入III期临床阶段，II期临床结果展现出了优秀的有效性和安全性。我们认为NL003有望实现BestinClass潜力，并具备巨大的开发价值。1）相对传统药物治疗，NL003在疗效和持久性上具有明显优势；2）NL003含有内含子序列，在高表达量的同时可表达HGF723和HGF728两个异构体，理论效果更优；3）NL003的III期临床试验纳入患者人群更广泛（包含糖尿病患者），且入组人数为同类最多，充分的临床证据将支持后续医生的临床使用；4）NL003采取肌肉注射，医护人员经过简单培训即可在门诊完成所有给药流程，对于PAD、CLI这类基础性疾病提供了广泛治疗渗透的基础；5）PAD是一种进展性疾病，传统治疗方法通常只能维持一定时间，一大部分患者将进一步发展至CLI阶段，如果在早期帮助患者血管再生，恢复血液循环，理论上对于患者预后效果将有重要提升。因此，NL003同样具备PAD早期阶段的治疗潜力，针对间接性跛行的适应症已经进入I期临床试验，如若获批，则受众治疗人群将提升10倍以上；6）NL003采用局部肌肉注射，仅在给药部位局部表达HGF，不影响其他组织细胞，安全性高，理论上亦可以用作身体其他部位，如心肌处注射，用来治疗相关疾病，具备巨大挖掘价值。

　　平台型Biotech老兵，丰富管线奠定长足发展基础

　　公司深耕创新药领域近20年，目前已经打造了成熟的基因治疗和重组蛋白技术平台，在临床前研究、临床研究、生产与质量管理、药厂建设、药品经营等方面建立了成熟的体系。目前，除NL003外，还拥有多个在研品种。其中，注射用重组人胸腺素β4（NL005）和注射用重组人改构白介素-11（NL002）分别处于临床II期和III期阶段，有望陆续进入商业化阶段，分别实现16亿和3亿的峰值销售。我们认为随着公司核心产品陆续进入商业化阶段，产生的收益将不断反哺公司，研发、生产、商业化等方面能力将迎来全面提升，进而形成非常正向的发展循环，为公司长足发展奠定坚实基础。

　　盈利预测

　　预测公司2022-2024年收入分别为0.75、1.05、3.00亿元，EPS分别为-0.25、-0.21、-0.07元，当前股价对应PE分别为-54.0、-64.7、-207.2倍，首次覆盖给予“买入”投资评级。

　　风险提示

　　研发失败风险、临床试验进展不及预期、市场竞争风险、市场推广不及预期、行业政策及政府监管风险

中心思想

本报告深入分析了诺思兰德（430047.BJ）的投资价值，核心观点如下：

重磅产品 NL003 破局在即： NL003 作为基因治疗新药，有望解决千亿级市场需求，预计 2023 年上市申报，销售峰值有望超过百亿。
平台型 Biotech 老兵，管线丰富： 公司深耕创新药领域近 20 年，拥有成熟的基因治疗和重组蛋白技术平台，多个在研品种有望陆续进入商业化阶段，为公司长足发展奠定基础。

NL003：解决千亿级市场需求

NL003 有望成为 Best in Class 产品，解决严重下肢缺血（CLI）这一巨大的未满足医疗需求。

平台型 Biotech：创新驱动未来

诺思兰德作为平台型 Biotech 公司，凭借其在基因治疗和重组蛋白领域的深厚积累，有望在未来实现持续创新和增长。

主要内容

本报告主要围绕以下几个方面展开分析：

基因治疗厚积薄发，核心产品即将进入商业化阶段
- 公司专注于基因治疗药物、重组蛋白质类药物和眼科用药物的研发、生产及销售。
- 公司深耕基因治疗领域十八载，积累了丰富的经验，并建立了核心技术平台。
- 公司同时展开化学仿制药滴眼液的研制销售和滴眼液受托加工业务，为新药研发提供资金支持。
- 公司核心团队人员稳定，股权结构稳固，核心高层具备丰富研发和管理经验。
- 公司长期以来坚持高研发投入，目前已经具备独立承担药物筛选、药学研究、临床研究与生产工艺放大等药物研发和产业化的技术体系及能力。
- 眼药业务逐步实现盈利，为核心药物持续造血。
基因治疗大黑马，重磅产品一马当先
- 严重下肢缺血症危害巨大，目前尚无治愈手段
  - 外周动脉疾病（PAD）终末期表现为重症下肢缺血（CLI），其 5 年死亡率超过 50%，远高于大部分癌症等危重疾病。
  - 我国 PAD 患者超 5000 万人，CLI 患者超 500 万人。
  - 药物治疗仅能延缓病情进展，血运重建手术存在诸多限制。
  - 现有治疗手段效果不理想，临床亟需针对 CLI 新疗法的开发。
- 基因治疗重磅单品，解决百万患者治疗需求
  - NL003 全称重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液，主要用于治疗严重下肢缺血性疾病，包含静息痛和溃疡患者。
  - NL003 的 II 期临床结果显示出优异的安全性和有效性，目前正在积极推进 III 期临床入组。
  - NL003 有望实现 Best in Class 潜力，具备巨大的开发价值。
- 重组蛋白百花盛开，具有巨大开发潜力
  - 急性心肌梗死（AMI）是由于冠脉急性闭塞造成的心肌坏死，心肌梗死所致缺血再灌注损伤（MIRI）是 AMI 治疗中的重要问题。
  - 随着人口老龄化以及 PCI 手术在区县级医院的可及性的持续提升，近年来接受 PCI 手术治疗 AMI 的患者数量呈现明显上升趋势。
  - 全球尚无预防或治疗 MIRI 的有效药物获批上市。
  - 公司注射用重组人胸腺素β4（NL005）主要基于自主研发的重组人胸腺素β4 技术，NL005 项目已经完成 IIa 期总结，积极推进 IIb 期临床试验。
  - 改构胸腺素β4 可生产更高生物活性、更多功能性的突变体，具有多适应症开发潜力。
- 重组人改构白介素-11，有望成为更有效的新一代治疗品类
  - 肿瘤化疗相关性血小板减少症（CIT）为化疗常见的不良反应。
  - 目前临床上CIT治疗的主流方法为重组人白细胞介素-11 治疗，但存在诸多缺点。
  - 重组人白细胞介素-11 是一种多效细胞因子，通过直接刺激造血干细胞和巨核系祖细胞的增殖，诱导巨核细胞分化成熟，促进高倍性巨核细胞生成，增加单个巨核细胞血小板的产量，促进血小板的生成，从而实现调控免疫、抗炎和保护黏膜上皮等多种功能。
  - 注射用重组人改构白介素-11（NL002）已经完成临床 II 及 IIIa，显示积极结果。
  - 公司 NL002 的核心成分为天然结构人白细胞介素-11 的改构体，在分子结构和生产工艺上具有多项创新性，目前临床上表现出了更优的治疗潜力。
  - CIT 患者人数逐年增加，中期治疗市场规模约 50 亿。
重磅产品上市在即，即将进入产品兑现期
- 目前，公司核心产品 NL003、主要产品 NL005、NL002 均推进到临床中后期，其他产品尚处在临床早期阶段。
- 我们使用 DCF 及 PS 核心产品估值法对 NL003 的价值进行测算，通过两种方法分别估值得到139.6和151.6亿元，则保守估计NL003单品可支撑的合理市值为139.6亿元。
风险提示
- 研发失败风险、临床试验进展不及预期、市场竞争风险、市场推广不及预期、行业政策及政府监管风险