德邦医药海外事件点评：NASH治疗取得重大突破，中国临床格局如何？-摩熵咨询(原药融咨询)

报告内容

AI精读报告

报告摘要

　　投资要点：

　　事件：NASH治疗重大突破，Resmetirom三期达到主要临床终点。MadrigalPharmaceuticals今日宣布Resmetirom(THRbT3肝导向甲状腺荷尔蒙靶向药)治疗NASH的临床3期研究MAESTRO-NASH达到主要临床终点。该品种通过靶向甲状腺激素通路降低肝脏脂肪。目前公司计划自己保留美国权益，在美国以外地区寻求商业化合作。

　　临床疗效数据明确显著。两个主要临床终点：1）NAS评分下降超2分：80mg组26%，100mg组30%，安慰剂组10%，P<0.0001；2）纤维化缓解：80mg组24%，100mg组26%，安慰剂组14%，P<0.0001。关键次要临床终点：3）LDL-C胆固醇含量：80mg组降低12%，100mg组降低16%，安慰剂组提升1%，P<0.0001；安全耐受性良好：SAE：80mg组12%，100mg组13%，安慰剂组12%。

　　NASH患者基数庞大。我国肝病发病率总体高于欧美日，乙肝、肝硬化、肝癌发病率均明显偏高。非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是非酒精性脂肪性肝病的一种严重形式，可进展为肝硬化、肝衰竭和肝细胞癌。NASH难以自发缓解，若进一步恶化为肝硬化后，无法逆转。根据JournalofHepatology统计显示，我国肝病患者人数约4亿人，其中非酒精性脂肪肝(NAFLD)患者人数最多，高达1.73亿至3.1亿人。全球范围普通成年人NAFLD的患病率为15%-30%，其中15%-25%进展为NASH，NASH患者10-15年内肝硬化发生率高达15%-25%。根据贝壳社数据显示，美国NASH患者人数约为1500-3000万，中国约有5000万NASH患者。

　　国内临床梳理：1）针对NASH开展的临床试验大多集中在临床早期。靶点布局方面FXR、GLP1研发热度较高。2）GLP-1中，诺和诺德GLP-1司美格鲁肽治疗NASH已处于三期阶段，阿斯利康双靶点GLP-1处于二/三期，BI双靶点处于二期；3）国内上市公司中，歌礼制药THR-β激动剂ASC41目前处于临床二期阶段，FAS抑制剂已完成二期；海思科THR-β激动剂处于一期阶段；东阳光药FXR激动剂HEC96719目前处于临床二期阶段；国产进度领先；4）检测及服务：采用瞬时弹性成像(VCTE)技术的FibroScan成为全球通用的临床评价标准，几乎参与了药品研发的每个重要环节。福瑞股份于2011年通过收购法国Echosens公司将Fibroscan纳入囊中。

　　投资建议：NASH市场潜力巨大，目前尚无有效药物上市，建议关注歌礼制药、福瑞股份、东阳光药、海思科等。

　　风险提示：临床进度不及预期，竞争格局恶化，销售不及预期等

中心思想

本报告的核心观点是：NASH（非酒精性脂肪性肝炎）治疗领域取得重大突破，Resmetirom三期临床试验达到主要临床终点，预示着NASH药物市场即将迎来爆发式增长。国内NASH药物研发也进展迅速，但仍处于临床早期阶段，部分靶点如GLP-1和FXR激动剂研发热度较高。报告建议关注国内NASH药物研发领先企业，如歌礼制药、福瑞股份、东阳光药和海思科等。

NASH治疗领域突破及市场潜力巨大

Resmetirom三期临床试验的成功，为NASH治疗带来了新的希望。其显著的临床疗效和良好的安全耐受性，为未来NASH药物的商业化奠定了坚实的基础。根据弗若斯特沙利文的数据，全球NASH药物市场规模将从2020年的19亿美元快速增长到2030年的322亿美元，复合年增长率高达24.6%。中国市场也同样潜力巨大，预计到2030年将达到355亿元，复合年增长率为61.4%。庞大的患者基数（中国约5000万NASH患者）和目前市场上缺乏有效药物的现状，共同构成了NASH药物市场巨大的发展空间。

国内NASH药物研发现状及投资建议

国内NASH药物研发正处于快速发展阶段，但与国际领先水平相比仍存在差距。目前，国内NASH药物研发主要集中在临床早期，靶点布局方面，FXR激动剂和GLP-1类药物研发热度较高。报告中列举了多家国内公司参与NASH药物研发的情况，其中歌礼制药、东阳光药等公司在THR-β激动剂和FXR激动剂领域进展较快。此外，福瑞股份通过收购法国Echosens公司，掌握了FibroScan技术，在NASH药物研发检测领域占据优势地位。基于以上分析，报告建议关注歌礼制药、福瑞股份、东阳光药、海思科等公司。

主要内容

NASH治疗重大突破：Resmetirom三期临床试验成功

本节详细介绍了Madrigal Pharmaceuticals公司研发的Resmetirom药物在三期临床试验MAESTRO-NASH中取得的积极顶线结果。试验结果显示，Resmetirom在降低NAS评分和纤维化方面均取得了显著疗效，且安全耐受性良好。数据表明，Resmetirom 80mg组和100mg组的NAS评分下降超2分的比例分别为26%和30%，显著高于安慰剂组的10%；纤维化缓解比例分别为24%和26%，显著高于安慰剂组的14%。这些数据充分证明了Resmetirom的疗效和安全性。

NASH患者基数庞大，市场空间巨大

本节分析了NASH疾病的流行病学数据，指出我国肝病发病率总体高于欧美日，NASH患者基数庞大，市场空间巨大。根据Journal of Hepatology统计，我国肝病患者约4亿人，其中NAFLD患者高达1.73亿至3.1亿人，而15%-25%的NAFLD患者会发展为NASH。贝壳社数据显示，中国约有5000万NASH患者。巨大的患者基数和疾病的严重性，决定了NASH药物市场拥有巨大的发展潜力。

国内NASH药物研发现状及竞争格局

本节对国内NASH药物研发现状进行了梳理，指出国内针对NASH开展的临床试验大多集中在临床早期，靶点布局方面FXR、GLP-1研发热度较高。报告列举了多家国内公司在研NASH药物的靶点、临床阶段和进展情况，并对这些药物的研发进展进行了分析和比较，包括歌礼制药、东阳光药、海思科等公司的研发进展。同时，报告也分析了全球THR-β激动剂的研发格局，指出Madrigal研发的Resmetirom进展最快，国内歌礼制药和海思科较为领先。

投资建议及风险提示

本节给出了投资建议，建议关注歌礼制药、福瑞股份、东阳光药、海思科等公司。同时，也指出了投资风险，包括临床进度不及预期、竞争格局恶化、销售不及预期等。

总结

本报告分析了NASH治疗领域取得的重大突破以及由此带来的市场机遇。Resmetirom三期临床试验的成功为NASH药物的研发和商业化带来了新的希望，也预示着NASH药物市场即将迎来爆发式增长。国内NASH药物研发虽然起步较晚，但进展迅速，部分企业在某些靶点上已取得领先地位。投资者应关注国内NASH药物研发领先企业，但同时也要注意相关的投资风险。未来，NASH药物市场的竞争将日益激烈，拥有创新技术和强大研发实力的企业将更有竞争力。

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