本周国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

1.1 总体概况

根据摩熵医药数据统计，2024.04.22-2024.05.05 期间共有 70 个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中，国产药品受理号 63个，进口药品受理号 7 个。

本周共计 64 款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药 31 款，生物药 33 款，无中药。其中值得注意的有：

（1）BAY 2965501 片

4 月 23 日，CDE 官网公示：拜耳（Bayer）的 BAY 2965501 片获得临床试验默示许可，用于治疗晚期实体瘤。公开资料显示，BAY 2965501 片一款高选择性的口服 DGKζ抑制剂，DGKζ抑制剂通过阻断 DGKζ的活性，从而阻止肿瘤细胞的增殖和存活。

（2）WGI-0301

4 月 24 日，CDE 官网公示：海昶生物的 WGI-0301 获得临床试验默示许可，用于晚期肝细胞癌。公开资料显示，WGI-0301 是以 QTsomeTM 核酸递送技术，将反义寡核苷酸 Archexin 包裹在脂质纳米颗粒（LNP）内研发的新一代 AKT-1 抑制剂（丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶 AKT 抑制剂），该药物可特异性结合 AKT-1 mRNA，进而降低 AKT-1 蛋白表达下调，这一独特的机制在抗肿瘤治疗上展现出巨大的应用潜力和价值，为未来的研究和治疗提供了广阔的发展空间。

（3）C-CAR031

4 月 25 日，CDE 官网公示：西比曼生物与阿斯利康联合开发的靶向 GPC3 装甲型嵌合抗原受体自体 T细胞注射液 C-CAR031 获得临床试验默示许可，用于治疗 GPC3+晚期/复发性肝细胞癌。公开资料显示，C CAR031 作为一种靶向GPC3 的装甲型CAR-T疗法，是基于阿斯利康新型的 GPC3 靶向CAR-T（AZD5851），由阿斯利康的转化生长因子-β受体 II（TGFβRII）显性负装甲发现平台设计、并由西比曼在中国生产。

（4）26 价肺炎球菌结合疫苗

4 月 25 日，CDE 官网公示：智飞生物的 26 价肺炎球菌结合疫苗获得临床试验默示许可，用于预防 26种血清型（1、2、3、4、5、6A、6B、7F、8、9N、9V、10A、11A、12F、14、15B、17F、18C、19A、19F、20、22F、23F、24F、33F 和 35B）肺炎链球菌引起的感染性疾病，如肺炎、脑膜炎、中耳炎和菌血症等。

本周共 4 款新药获批上市。

4 月 30 日，国家药品监督管理局发布药品批准证明文件送达信息，诺华的罕见病创新药盐酸伊普可泮胶囊获批上市，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。公开

资料显示，盐酸伊普可泮胶囊是全球同类首创的特异性补体 B 因子口服抑制剂，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内溶血和血管外溶血，弥补抗 C5 抗体治疗的缺陷。

4 月 30 日，国家药品监督管理局发布药品批准证明文件送达信息，百时美施贵宝的 Mavacamten 胶囊获批上市，适用于治疗症状性纽约心脏病协会（NYHA）心功能 II-III 级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善功能能力和症状。公开资料显示，Mavacamten 是一种首创的(first-in-class)、口服活性的、选择性心肌肌球蛋白（Cardiac Myosin）变构调节剂，主要作用是减少能够与肌动蛋白有效相互作用的肌球蛋白头的数量。通过降低肌节的过度活动，它减轻了左心室流出道（LVOT）梗阻，降低了左心室充盈压力。此外，玛伐凯泰 Mavacamten 经过 CYP2C19 和 CYP3A4 的广泛代谢，具有较高的药物相互作用倾向，其半衰期为 6-23 天。

4 月 30 日，国家药品监督管理局发布药品批准证明文件送达信息，亿腾景昂的恩替诺特片获批上市，适用于治疗联合芳香化酶抑制剂用于治疗激素受体（HR）阳性、人类表皮生长因子受体 2（HER-2）阴性，经内分泌治疗复发或进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者。公开资料显示，恩替诺特是一种新型、口服的选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，也是亿腾景昂创立以来首款申请新药上市的 I 类创新药。恩替诺特可通过选择性抑制 I 类 HDAC，特别是针对有代表性的 HDAC 1、2、3 亚型，从而改善和调节组蛋白的超乙酰化并促进特定基因的转录活化，最终抑制细胞增殖、加快终末分化和/或诱导凋亡。此外，恩替诺特凭借半衰期较长的独特特性，实现了一周一片的临床给药方式，有望极大提高患者服药顺应性并降低患者用药成本，具有成为“同类最优”的潜力。

4 月 30 日，国家药品监督管理局发布药品批准证明文件送达信息，中国生物制药的 TQ-B3101 胶囊获批上市，适用于治疗 ROS1 阳性的非小细胞肺癌。公开资料显示，TQ-B3101 胶囊是首个获批用于治疗 ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的国产靶向药。