CGT产业现状与未来趋势蓝皮书

中心思想

全球CGT产业处于关键验证期：管线同质化与商业化挑战并存，技术分化和资本后置加速行业洗牌

• 管线高度集中，同质化风险突出：全球CGT在研管线达3,157种，其中体外基因修饰细胞治疗占41%（1,308种）。中国管线共949条，CAR-T独占65.9%（625条），靶点高度集中于CD19（157条）和BCMA（90条），而实体瘤方向虽有扩展但尚处早期。这种靶点和路线扎堆现象导致后期竞争激烈，差异化不足的企业面临出清压力。

• 资本与交易向高确定性资产迁移：2025年全球CGT交易量达116笔，平均交易规模约为2024年的2.1倍，临床阶段以上标的占比从44.9%（2015年）提升至63.2%（2025年）。投融资领域，中后期企业成为融资主力，2025年成长期与成熟期企业合计占比80.5%，中美两国合计融资占比达80.8%。资本偏好从“广撒网”转向“聚焦验证期资产”。

• 市场规模化但头部效应显著：2025年全球CGT市场规模达122亿美元，细胞治疗为收入主力（73.8%），CR5约65.8%（强生、吉利德、BMS、诺华、Sarepta）。中国CGT出厂规模达13.7亿元，近年复合增速62.42%，CR3超50%，复星凯瑞以奕凯达收入超5亿元领跑。市场增长虽快，但产品放量仍受限于支付能力、治疗中心网络覆盖和长期疗效证据。

主要内容

第一章｜产业基础与政策环境

定义与分类：窄口径聚焦细胞与基因治疗，技术交叉但监管边界清晰

本报告采用狭义定义，覆盖体外基因修饰细胞治疗（CAR-T、TCR-T等）、体内基因治疗（AAV、溶瘤病毒等）以及非基因修饰细胞治疗（TIL、MSC等），不含独立RNA疗法。体外基因修饰细胞产品按细胞治疗药品监管，体内递送载体归为基因治疗。全球标杆产品如Kymriah、Zolgensma、Casgevy分别代表三类技术路线。

优势分析：CGT解锁“不可成药”靶点，CAR-T临床转化成功率居首

CGT药物可在基因层面调控疾病，突破传统药物仅作用于蛋白质的限制。人类基因组中编码蛋白的基因仅占1.5%，其中八成以上难以被小分子/单抗靶向。BIO 2011-2020数据显示，CAR-T疗法从Ⅰ期到获批上市成功率达17.3%，在所有药物类别中最高；基因治疗约10.0%，处于中上游。

发展历程：半世纪技术沉淀，仍处早期成长窗口

从1970年代基因治疗概念提出，到2017年Kymriah获批开启商业化元年，再到2023年Casgevy（CRISPR疗法）获批，CGT历经探索期、调整期、爆发期，目前进入扩容期。与小分子普药、抗体药物相比，细胞治疗和基因治疗均处于成长期，临床与商业化验证仍在进行。

政策环境：818号令打通医疗技术转化闭环，监管体系持续完善

中国CGT监管经历早期探索、调整整顿和规范发展三阶段。2025年《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818号令）首次明确企业可作为临床研究发起主体，并建立从备案到收费的完整闭环。2024-2026年密集出台的专项指导原则（如CMC变更、快速审评通道、TIL及AAV指南）进一步细化全生命周期监管。

第二章｜在研管线与临床试验

全球在研管线：3157种管线，体外基因修饰占四成，大部分处于临床前

截至2026年Q2，全球CGT在研管线3,157种。非基因修饰细胞治疗占30%，体外基因修饰占41%，体内基因治疗占29%。基因疗法中肿瘤与罕见病为核心聚焦领域。CAR-T占基因修饰细胞疗法66%，其中81%靶向肿瘤，非肿瘤方向以自身免疫病为主。

中国在研管线：949条管线，CAR-T独占65.9%，靶点集中但实体瘤拓展

中国CGT在研管线共949条，其中体外基因修饰细胞治疗占79.2%（752条）。CAR-T（625条）占管线总数65.9%，CD19与BCMA合计247条。靶点TOP10中实体瘤靶点（CLDN18.2、MSLN、GPC3）进入前列。研发阶段前移，临床前与Ⅰ期合计占73.4%，Ⅲ期及上市仅15条。

全球临床试验：10219项试验，非基因修饰细胞疗法体量最大，早期为主

全球CGT临床试验累计10,219项，其中非基因修饰细胞疗法占54.7%（5,364项），体外基因修饰细胞疗法占28.8%，基因疗法占18.7%。核心队列中I期与I/II期合计2,385项，III期及IV期仅385项。HIV相关试验699项（占14.4%），学术机构主导开发，中国6家机构进入申办TOP11。

中国临床试验：604项CDE试验，85.4%在I/II期，单臂设计主导

CDE共604项CGT临床试验，I期与II期合计516项（85.4%）。74.7%采用单臂试验设计，98.2%为创新药登记。肿瘤领域占57.9%（350项）。申报单位集中在上海、北京、广东（合计666次）；临床试验机构集中于北京、上海、广东、浙江、江苏（合计2,508次）。

第三章｜市场格局与产业化

全球上市产品：122款产品，非基因修饰占六成，CAR-T为主要商业化力量

全球累计获批122款CGT产品，其中非基因修饰细胞治疗76款（62.3%），基因治疗及基因修饰细胞治疗46款（37.7%）。TOP5产品组合（强生/传奇Carvykti、吉利德Yescarta/Tecartus、BMS Breyanzi/Abecma、诺华Zolgensma/Kymriah、Sarepta Elevidys）2025年合计销售额80.23亿美元，占全球CGT市场65.8%。

中国上市产品：14款获批，基因修饰细胞治疗占9款

中国已批准14款CGT产品，包括9款基因修饰细胞治疗（6款CAR-T）、4款体内基因治疗（今又生、安柯瑞、信玖凝、华索灵）和1款非基因修饰细胞治疗（睿铂生，MSC）。国内首款CAR-T阿基仑赛2021年获批，首款实体瘤CAR-T舒瑞基奥仑赛2026年获批。

全球市场规模：2025年122亿美元，细胞治疗贡献73.8%，预测2035年将达1209亿美元

2025年全球CGT市场规模122亿美元，细胞治疗收入占比73.8%（90亿美元）。预测2026-2035年复合增长率25.7%，2035年达1,209亿美元。增长主要由CAR-T适应症前移、实体瘤突破及基因治疗在常见病扩展驱动。

中国市场规模：2025年13.7亿元，复合增速62.42%，CR3超50%

2025年中国CGT出厂规模13.7亿元，其中细胞治疗（含CAR-T）贡献13.05亿元。2021-2025年复合增速62.42%。复星凯瑞（奕凯达）、驯鹿生物（福可苏）、药明巨诺（倍诺达）位列前三，CR3超过50%。复星凯瑞收入超5亿元，市场份额约36.6%。

第四章｜全球交易与投融资

交易量创新高：2025年116笔，平均规模为2024年2.1倍

全球CGT交易量2025年达116笔，同比增长28.9%。披露预计总规模279.8亿美元，同比增长92.6%。交易标的持续向研发后端迁移，注册/上市阶段占比从2015年12.1%升至2025年27.7%。

高价值交易特征：细胞治疗+肿瘤占主导，付款结构后置

全球交易TOP10中7笔涉及细胞治疗，6笔聚焦肿瘤。收购总价前三为吉利德收Kite（119亿美元）、BMS收Juno（90亿）、诺华收AveXis（87亿）。平台合作通常采取低首付、高里程碑模式。2025年BD交易金额头部集聚，前三企业占TOP10总金额89.8%。

投融资：事件数回落，资本后置，单笔金额受大额扰动

投融资事件数从2021年高点回落，但单笔披露金额2025年平均21.1亿元，较2024年（6.4亿元）大幅反弹。2025年成长期与成熟期融资事件合计80.5%，中后期企业成主力。中美两国合计占全球融资事件80.8%。

机构活跃度：RA Capital、奥博资本、Alexandria Ventures位列前三

全球CGT活跃投资机构TOP10中RA Capital（72次）、奥博资本（63次）、Alexandria Ventures（53次）持续高频出手。头部机构依靠广泛覆盖形成项目获取优势。

第五章｜中短期竞争重点研判

竞争要素：管线数量让位于临床价值、交付效率与可支付性

未来3-5年，胜负关键从管线数量转向疗效差异、可控风险、稳定交付和真实可及。具有明确差异化适应症、可放大的生产体系、可被支付方接受的临床证据和全球化商业合作伙伴的企业将胜出。

技术演进：自体CAR-T深耕疗效，异体&体内工程提速供应，精准编辑拓宽场景

自体CAR-T向早线、双靶点、装甲化升级；异体CAR-T、CAR-NK、iPSC来源细胞争夺现货场景；体内生成CAR-T有望省去体外制备环节。AAV主导单基因罕见病，非病毒LNP/VLP提高可重复给药可能性。Casgevy验证CRISPR平台商业化可行性。

适应症机会窗口：血液瘤向前线延伸，自身免疫与实体瘤进入关键验证期

CD19与BCMA向二线及以上治疗推进；自身免疫病（SLE、SSc等）正在验证免疫重置潜力，但安全窗口仍待确证；实体瘤领域TIL和TCR-T已获监管突破，中国CLDN18.2、MSLN、GPC3等靶点具备患者与试验资源。2026年诺华、BMS自身免疫CAR-T暂停入组事件提示需谨慎评价风险。

企业能力梯队：四项能力决定2030年前领先梯队

资产差异化、临床与监管能力、CMC与供应链、商业与全球化能力构成核心竞争力。预计将形成商业化CAR-T平台、实体瘤细胞治疗先锋、递送与编辑型基因治疗平台、标准化现货细胞企业四大梯队。

总结

本报告系统梳理了全球及中国CGT产业现状与未来趋势：全球CGT市场2025年已达122亿美元规模，中国以62.42%的复合增速快速追赶，但管线同质化（中国CAR-T占65.9%）、靶点集中（CD19/BCMA合计247条）、临床早期化（85.4%试验在I/II期）等问题突出。资本与交易已率先转向高确定性资产，2025年中后期企业融资占比超80%，BD交易平均规模创新高。技术层面，自体CAR-T持续优化，异体/体内工程加速，精准编辑与递送拓宽适应症边界，自身免疫和实体瘤进入关键验证窗口。未来3-5年，竞争逻辑将从管线数量转向临床价值、CMC交付效率与真实世界可及性，具备差异化资产、全球化临床与商业化能力的企业有望在2030年前形成领先梯队。