中风领域的发展：关键管道和临床试验见解-摩熵咨询

报告内容

AI精读报告

报告摘要

　　中风，也称为脑卒中或脑血管意外，是由脑部血流阻塞或突然出血引起的一种医学状况或紧急情况。这种中断剥夺了身体指挥中心——脑组织——正常功能所需的重要营养和氧气。

　　中风仍然是继癌症之后第二位的非传染性疾病致死原因，并且是继癌症和损伤之后第三位的非传染性疾病致死和致残原因。

　　中风的症状和体征可能包括面部、手臂或腿部的无力或麻木，尤其是在身体的某一边，突然的失语症、混乱、视力障碍、行走困难、头晕、共济失调、健忘以及其他症状。

　　诸如既往中风或短暂性脑缺血发作、高血压、高胆固醇、心脏病、糖尿病、肥胖和镰状细胞病等疾病会显著增加中风风险。中风主要有两种类型：由脑部血流阻塞引起的中风（通常由血凝块或脂肪沉积引起），占年度病例的约65%；以及由血管破裂引起的中风，占病例的约35%。

　　根据最新全球疾病负担

　　统计学，2019年有122万新中风病例，66万人死亡，以及损失了1.43亿年预期寿命或伴有残疾的生活年数。

　　根据美国疾病控制与预防中心报告，每年有超过79.5万人中风，每40秒就有一个人中风，在美国每3分14秒就有一次中风相关的死亡。

　　尽管数十年研究，Genentech和BoehringerIngelheim的阿替普酶（Activase）一直是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的唯一用于急性缺血性卒中（AIS）的组织型纤溶酶原激活物（tPA），直到2025年3月该公司（十肽酶（TNKase）在美国获得批准。目前，几种研究产品已被证实有效和安全，但由于人脑复杂的病理生理学，它们大规模失败了。

中心思想

中风治疗领域的范式转变：从窗口期限制到精准修复

本报告的核心观点表明，中风治疗领域正经历从传统溶栓和机械取栓的单一模式向多元化、精准化治疗策略的重大转型。当前治疗方案受限于狭窄的治疗窗口（3-4.5小时）和有限的神经修复能力，仅约0.5%符合条件的患者能接受溶栓治疗。然而，截至2025年11月，IQVIA数据显示共有77个针对中风的独特项目正在开发中，其中小分子占据主导地位（51%），间充质干细胞疗法（10%）和单克隆抗体（6%）紧随其后，标志着产业正向精准医疗和神经再生方向大规模转变。

数据驱动的市场格局：临床试验与管道进展揭示行业信心

报告通过详实的统计数据分析指出，中风仍然是继癌症之后第二位的非传染性疾病致死原因，2019年全球新发122万病例，导致66万人死亡和1.43亿年预期寿命损失。面对这一巨大未满足医疗需求，全球药物研发管道呈现强劲势头：21个项目处于III期临床，24个处于II期，23个处于I期阶段。关键后期候选药物如Invimestrocel、Nelonemdaz、Lemuplamor和Rinvecalinase alfa（DM199）正致力于将治疗窗口延长至12-24小时，并改善功能恢复，显示出行业对解决长期复发难题的坚定承诺。

主要内容

引言：中风负担与治疗挑战的量化分析

报告首先强调中风是继癌症之后第二位的非传染性疾病致死原因，根据全球疾病负担统计数据，2019年有122万新中风病例，66万人死亡。美国疾病控制与预防中心数据显示，每年有超过79.5万人中风，相当于每40秒就有一个人中风，每3分14秒就有一次中风相关的死亡。中风主要分为两种类型：脑部血流阻塞引起的缺血性中风（约65%）和血管破裂引起的出血性中风（约35%）。尽管数十年研究，Genentech和Boehringer Ingelheim的阿替普酶（Activase）一直是唯一获FDA批准的用于急性缺血性中风的组织型纤溶酶原激活物，直到2025年3月十肽酶（TNKase）获得批准。

中风的治疗方案：现状与局限性评估

治疗窗口与接受率困境

急性干预在卒中管理中至关重要，但由于治疗窗口狭窄（3至4.5小时），仅约0.5%的符合条件的患者接受溶栓治疗。报告明确指出，当前治疗手段窗口期有限且无法修复脑损伤，这凸显了开发新疗法以延长治疗窗口期和改善恢复的迫切需求。卒中药物治疗包括再灌注治疗、神经保护剂和预防策略，其中AIS治疗涉及溶栓剂、血管内血栓切除术、血压控制和支持治疗，而出血性卒中则排除溶栓治疗，依赖于降压药和抗凝逆转剂等药物类别。

笔划流程洞察：管道布局与分子类型分布

管道阶段分布与分子类型分析

截至2025年11月，IQVIA Pipeline Link和Trial Link共列出77个针对中风正在开发中的独特项目。按阶段分布显示：III期21个项目，II期24个，I期23个，临床前9个，发现阶段2个。小分子以51%的占比主导管线，其次是间充质干细胞疗法（10%）、单克隆抗体（6%）、酶（6%）和肽（6%）。这一趋势反映了干细胞疗法因其神经保护和再生的双重能力而日益发展的特点，同时单克隆抗体、酶和肽正推动产品组合多元化，加强多模式治疗创新方法。

靶点分析的精准化趋势

报告图3展示了中风管道中的靶点分布，当前研究优先考虑高影响力的分子靶点，包括抗凝因素（F11A、F10A、F2R）、缓解兴奋性毒性的DLG4（PSD-95）和GRIN2B、减少氧化应激的自由基通路，以及处理血栓溶解的SERPINF2、VWF和MPO等。此外，还在探索NOS1和自噬调节因子，这些机制共同强调了向多模式策略的转变，既能解决急性神经保护，又能实现长期功能恢复。

早期新疗法：突破性候选药物的临床进展

SCP776：胰岛素样生长因子-1融合蛋白

由Silver Creek Pharmaceuticals开发的SCP776正在进行AIS的II期临床开发，通过保护神经元免受兴奋毒性、低血糖损伤、氧化应激和炎症的影响来发挥作用。II期临床试验（NCT05585606）显示，SCP776与安慰剂相比使NIH中风量表评分提高了2.26分（p=0.066），并在90天时使晚期窗口卒中患者的功能恢复比例增加15%。

ODATROLTIDE：双功能肽-小分子偶联药物

Lumosa Therapeutics和上海药明康德开发的奥达妥肽（LT3001）处于II期临床阶段，是一种双功能药物，由诱导再灌注的肽和减轻再灌注损伤的小分子组成。II期临床试验达到主要安全性终点，未出现症状性颅内出血，第90天时治疗组的功能独立率比安慰剂组高7.3%，且治疗窗口期可延长至发病后24小时。

中风临床试验格局：全球范围的正在开展研究

关键III期临床试验的时间线与地理分布

截至2025年11月，Trial Link列出了60项正在进行的针对中风的临床试验，其中40项处于II期和III期开发阶段。关键后期临床试验包括：XY03-EA（自噬抑制剂）预计2026年Q4在中国获批上市；Y-3（GABRA2激动剂）预计2027年Q2在中国获批上市；Invimestrocel预计2026年Q1在日本获批上市；Nelonemdaz已获得全球III期临床研究批准。这些试验覆盖美国、中国、马来西亚、韩国、比利时、澳大利亚和加拿大等多个国家，显示出中风治疗研发的全球化特征。

总结

本白皮书通过对IQVIA Pipeline Link和Trial Link数据的系统分析，勾勒出中风治疗领域从传统溶栓疗法向精准、多模式治疗策略转型的完整图景。核心发现包括：小分子药物仍占实验管道主导地位（51%），但干细胞疗法（10%）和单克隆抗体（6%）的快速增长标志着产业向神经保护与再生技术的战略转向。关键候选药物如Invimestrocel、Nelonemdaz和Lemuplamor通过延长治疗窗口（从3小时扩展至24小时）和改善功能恢复，直接回应了“仅0.5%患者接受溶栓治疗”这一核心临床痛点。全球范围内60项正在进行的临床试验（其中40项处于后期阶段）的布局，以及针对凝血因子、神经递质受体和氧化应激通路等多元化靶点的探索，共同印证了中风治疗研发的强劲势头和市场信心。最终，这些进展有望重塑临床实践，推动中风护理向个性化、持久化方向演进，显著改善全球中风患者的长期治疗结局。

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