介绍 　　在过去几年里，顶尖医疗保健公司中的药品供应链持续增长和垂直化，以至于药房福利经理（PBM）拥有零售和/或邮递药房已成为常见的商业做法。虽然PBM拥有的垂直关联药房定位为降低成本的手段，但它们也可能造成进入障碍，导致患者在系统内将索赔转移到其PBM关联的药房时出现延误 　　配方管理 　　口腔肿瘤学和免疫学药物在付款方药典上通常受到高度控制。将处方提交给非附属药店的患者面临初次拒绝——与首次尝试相关的拒绝——的比例更高。在非附属药店尝试购买新品牌口服药品的86%的口腔肿瘤学患者和92%的免疫学患者被初次拒绝，而尝试在附属药店购买的患者初次拒绝的次数较少（肿瘤学为58%，免疫学为71%）

　　概述 　　细胞和分子肿瘤学的发展加速了精准医学的采用，将生物标志物检测定位为针对多种肿瘤类型提供靶向治疗的基础。Since之前的IQVIA研究所报告2020年，生物标志物检测领域发生了演变，特征是检测率提高、临床证据扩展以识别新型生物标志物，以及生物标志物更广泛地融入国家指南。然而，一些持续存在的差距仍然存在，导致一些符合条件的患者无法及时获得个性化治疗。 　　该分析从2020年到2024年对生物标志物检测趋势进行了评估，重点关注NSCLC和乳腺癌。卵巢癌和前列腺癌的广泛检测率也纳入其中。包括肿瘤学家、病理学家和实验室主任在内的利益相关者的访谈，突显了取得的进步和持续的挑战。DLBCL生物标志物检测领域的评论综合了利益相关者的访谈见解。 　　截至2024年12月，非小细胞肺癌（NSCLC）、乳腺癌和卵巢癌的成熟生物标志物检测率分别达到95%、80%和80%，而前列腺癌的检测率仅为75%。 　　时间段。弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）作为一种血液恶性肿瘤，由于其异质性，在诊断上具有独特的复杂性，导致对诊断和预后目的的标准化生物标志物测试存在高度未满足的需求。在评估的肿瘤类型中，高达76%的患者在社区医院接受肿瘤治疗（与学术机构相比），这表明确保在所有实践环境中公平采用生物标志物测试的必要性。 　　三个关键事件，或称为“转折点”，可以促成肿瘤学生物标志物的成功采用。首先，必须通过稳健的临床证据证明生物标志物对治疗反应的预测价值。这通常随后是监管批准和下游流程，包括支付者覆盖范围、实验室标准化、现实世界证据生成以及关于针对该生物标志物及其伴随诊断的精准疗法的市场后学习。在获得利益相关者共识后，生物标志物通常会被纳入国家肿瘤学指南，例如国家综合癌症网络（NCCN）根据癌症类型的治疗。最后，关键意见领袖（KOL）——通常是肿瘤学家或病理学家——会在其实践环境中为将生物标志物正式纳入临床路径进行倡导。例如，2019年5月，阿帕利西布获得用于治疗乳腺癌PIK3CA激活突变的批准，两个月后PIK3CA生物标志物被纳入NCCN指南。典型下一步是KOL通过会议、临床试验或咨询委员会了解该生物标志物的效用，并开始倡导将其标准化纳入乳腺癌临床工作流程。然而，采用并不总是遵循这条线性路径，正如前列腺癌中的BRCA生物标志物所示，其中BRCA1/2检测在鲁卡帕利获得批准三年前就被纳入了NCCN指南。

　　肥胖是一个复杂的全球性健康挑战，其规模庞大，但影响深远且个人化。针对肥胖药物的疗效临床试验必须超越体重或BMI。它们必须融入以患者为中心的实时数据，包括行为、动机、情绪健康和日常生活功能。数字健康技术（DHTs），尤其是电子临床结果评估（eCOA）和互联医疗设备的应用，满足了这一需求，标志着肥胖临床试验设计、执行和体验的变革性转变。 　　这一结果研究指南探讨了电子化患者报告结果（eCOA）和联接设备在肥胖试验中的作用，并解释了它们集成如何推动更精确、更高品质的临床试验结果。本指南还突出了对利益相关者的共同益处，并提供了关于如何进行集成以及在全球肥胖研究中确保顺畅执行的实用建议。 　　IQVIA参与了过去五年内进行的绝大多数肥胖症临床试验，并支持了三种主要肥胖症药物的批准。

　　执行摘要 　　医疗体系正越来越多地由懂得数字化决策者领导，他们期待更快速、更相关和个性化的信息。随着代理型人工智能和使能技术的兴起，这一信息需求的变化正在颠覆传统的药品市场模型，从根本上改写了商业化规则。 　　与传统的外包模式不同，下一代以技术为核心的合作商业化伙伴可以提供超越效率提升和降低固定风险的EBP利益。 　　对于新兴生物医药公司（EBPs）来说，这创造了通过自我商业化最大化其资产价值的独特机会。不受遗留商业基础设施的拖累，EBPs可以跳跃到一种精简的技术驱动商业模式，这种模式凭借量身定制的功能，适合未来，能够实现规模化的快速、敏捷和精准参与。 　　通过提供一条降低风险的捷径，以到达未来更优越、精简且技术赋能的模型。 　　这是生物技术抓住技术赋能自主商业化的黄金机遇的时刻。这种方法从根本上改变了自我商业化的经济模式，从而使得国际扩张成为可能，并允许EBP在多个地理区域的利润池中挖掘资源，即使在较小的市场，例如欧洲，或在中东、拉丁美洲和亚洲的新兴市场。

　　商业洞察快照MATQ32025：许多国家在2025年见证了高速增长 　　在关键国家中，沙特阿拉伯的增长率为20.7%，继续领先，占中东和非洲地区销售额的36.9%。 　　阿拉伯联合酋长国（阿联酋） 　　阿联酋增长率为11.89%PPG（3%） 　　最快增长的国度 　　中东非洲地区**）销售额达50.8亿美元 　　Top10最佳助教解释说明49.1%占总销售额中的较新型号的II型糖尿病抗药治疗剂（TA）的增速达到7.0%的PPG 　　Top10companies解释说明47%份额在销售中 　　辉瑞处于增长最快的状态20.7%PPG主要由Prevnar（增长149.8%）、Nurtec（增长14.1%）和Ixifi（增长45.7%）等顶级品牌推动

　　早期临床试验的景观持续演变，在接下来的几年中带来了新的挑战。如同我们周围的这个世界，这种变化的环境带来了不确定性，这反过来又可能迫使投资者变得更加谨慎。同时，由于多种因素（包括恢复最惠国政策、通胀削减法案条款和更广泛使用国际参考定价）的影响，药物开发成本将面临更大的审查。还需要考虑潜在的geopolitical不确定性——比如冲突、关税和不断发展的中美关系——所有这些都可能影响药物投资的意愿。1 　　因此，以及更多原因，赞助商必须非常高效，并加速围绕分子进展做出充分了解的决策。实现这一点需要迅速生成关键的、高质量的临床早期阶段数据，这些数据能够使赞助商确定是否推进其分子——同时优化安全性。 　　尽管存在这些挑战，但仍存在大量机遇。创新试验方法（包括适应性设计和混合设计、基于模型的药物开发（MIDD）方法以及人工智能增强分析）的进步，使得赞助商能够更早地做出更明智的决策，同时提高安全性和运营效率。 　　在最简单层面上，这种不断发展的交付模式将原本错开的临床研究早期阶段进行了整合。通过将健康志愿者（在适当的情况下）与患者群体合并到一个设计中，与传统管理和监测模型相比，可以生成更全面的数据——从而实现更高效的过渡到IIb期。 　　理解受试者和调查者的招聘复杂性是另一个关键考虑因素（本文后面将讨论），因为任何一方的招聘失败都可能导致研究失败。在这个早期阶段，关于新分子的可能临床行为知之甚少，解决受试者和他们的医生参与的担忧对于实现招生目标至关重要。 　　虽然这看似简单，但设计和执行这些试验本质上非常复杂——需要跨药理学、定量科学、监管策略、治疗专业和临床运营的多学科专业知识。例如，方案中包含了剂量调整规则、以生物标志物驱动的终点和基于新数据的样本量调整。仔细分析分子的临床前特性也是设计安全高效的早期阶段研究的关键。 　　为了取得成功，因此，赞助商及其临床研究组织（CRO）合作伙伴必须至少具备几个核心的基础元素，这些元素是当今早期阶段临床研究成功的基石。 　　更快地将药物通过无缝的I/II期临床试验和基于模型的药物研发带给需要的患者。

　　澳大利亚凭借其成熟的监管框架和专业知识，为CAGT临床试验树立了“黄金标准”。 　　速度 关于交付的简单 　　监管的框架 　　快速启动，快速批准 　　CTN方案（无需IND申请）适用于合格试验 　　所需文件最少：IB/方案/PICF 　　品质 　　在澳大利亚生成的质量数据被国际监管机构接受，可用于支持申请，包括美国FDA和EMA。 　　成本效益 　　比在美国进行临床试验便宜得多.研发税收激励：最高43.5%税务退款有利澳元汇率30-40%相比美国，成本较低的调查研 　　究补助金 　　进入顾问委员会和签订的国际商业合同（IBC） 　　全球领先的研究人员和意见领袖

　　引言 　　欧洲生物类似药竞争影响报告第11版在去年的出版物观点的基础上构建，并提供了对欧洲生物类似药竞争即将到来的机遇和挑战的前瞻性观点。 　　生物类似药通过为支付方节省资金、为创新创造空间以及为患者扩大生物治疗的可及性，继续在欧洲医疗体系中发挥关键作用。自2006年首个生物类似药上市以来，生物类似药已成为有效医疗体系的核心组成部分。然而，生物类似药的发展管道预示着未来的阻碍，正如之前报告中所强调的，这些阻碍至今仍然存在。 　　该报告包含了关于2025年市场状况的新观察结果，以及一套简化的关键绩效指标（KPIs），用于监测生物类似药在23个欧洲市场的影响。之前的观察结果仍然相关，并已被改进或引用，以与报告中分享生物类似药在欧洲医疗系统中影响的新观察结果的方法保持一致。

　　2025年9月，美国（美国）食品药品监督管理局（FDA）发布了《罕见病证据原则》（RDEP）， 　　一个新的审评流程，旨在为针对超罕见、基因定义性疾病的治疗提供更大的清晰度和可预测性。对于正在开发针对患者群体仅有数十而非数千人的疾病的治疗的申办者而言，该框架承认了一个长期被理解和应对的现实：当随机化困难或不可能时，一个明确且创新证据策略成为临床开发的核心。在这种情况下，面向理解少数患者体验的高质量真实世界证据（RWE），不仅对于识别和表征疾病至关重要，而且对于生成强大、决策级别的证据至关重要 　　RDEP 基于现有的 FDA 指南 　　rdep建立在fda 2023年 draft guidance中建立的先例基础上 用一项充分且控制良好的临床研究来证明有效性，并提供确认证据。 　　该指南阐明，在特定条件下，一个单一、稳健、受良好控制的试验，辅以相关适应症、真实世界数据（RWD）或强有力的机制合理性所提供的确认证据，可以满足“实质性证据”的法定要求。

　　在临床试验环境中，肺动脉高压（PAH）的专门领域需要定制化护理。不应低估赞助商、主要研究人员（PI）、临床试验协调员、研究支持人员、医疗人员和勇敢志愿参与临床试验的肺动脉高压（PAH）患者之间多学科合作的重要性。 　　临床试验在努力推进创新疗法的同时，满足患者福利和安全，并实施以患者为中心的护理策略以确保积极的临床研究体验，可能会面临许多独特的挑战。 　　艾昆纬在临床试验环境中拥有成熟且定制化的PAH业务范围，并深刻理解支持这种平衡所需的全程白手套服务方法。因此，PAH临床试验教育者（CTEs）的角色已成为试验成功的关键和变革性的因素，使这个快速发展和竞争激烈的疾病治疗领域更容易应对。