全球创新药临床试验十年趋势洞察

中心思想

中国临床试验数量跃居全球首位，结构性转型与瓶颈并存

2015-2024年间，全球创新药临床试验数量稳步增长，中国内地试验数量于2023年超越美国，2024年已占全球的44%，成为全球开展临床试验最多的地区。肿瘤领域始终占据最大份额，PD-1/PD-L1等热门靶点竞争激烈，但集中度已现缓解。同时，新型药物如双/多抗、ADC等试验热度显著上升，全球MRCT占比持续下降，而中国在MRCT中的参与度仍在提升。尽管中国临床研发实现了从“跟随”到“数量领跑”的跨越，但在MRCT主导能力、非肿瘤领域布局、头部靶点集中度、高水平研究者承载力等方面仍存在结构性短板，制约着体系从“规模扩张”向“质量跃升”的转型。

国外药企加码中国早期临床，中国原研药出海加快但仍处早期阶段

国外药企在中国开展的临床试验十年间持续增长，且早期试验占比提升，部分药品实现中国研发进度全球领先，中外首次获批时间差已从8.3年缩短至4.0年。中国原研药品出海试验数量显著增加，百济神州等头部企业通过MRCT主导全球注册，但72%的出海药品仍处于海外I期或I/II期阶段。截至2025年7月，仅21款国内原研创新药在美欧日获批，3款实现海外优先上市。中国药企在早期临床阶段探索“中外共同开展FIH”的策略增多，但海外关键注册试验的运营能力和数据分析能力仍是核心挑战。

主要内容

全球创新药临床试验总体趋势

试验数量缓慢增长，中国成为最大试验地区

2015-2024年全球企业发起的创新药IST数量从3788项增至4678项，增幅23.5%。I期试验占比从39%升至47%。中国内地试验数量从2015年的较低水平迅速增长，2023年超越美国，2024年达2069项，占全球44%。

肿瘤试验占比略升，新型药物研发活跃

肿瘤试验占比从27%升至32%后在2024年回落至32%，实体瘤占肿瘤试验82%。非肿瘤领域TOP5疾病为免疫、感染、内分泌代谢、消化、皮肤。小分子占比下降，抗体类药物增长显著；细胞疗法、基因疗法、ADC、双/多抗等新型药物临床试验复合增长率高。

MRCT占比下降，欧美地区收缩明显

MRCT占全部试验比例从31%降至17%，绝对数量在2021年达峰后下降42%。欧美地区MRCT数量2021年后显著下滑，中国MRCT数量十年增长181%，但在中国试验中占比仅11.7%，远低于美国（42.0%）和欧洲（68.9%）。

关键临床试验数量稳定，中国开展量跃升全球第一

全球关键临床试验（PT）每年在450-666项之间。中国内地PT从2015年97项增至2024年387项，占全球58%。MRCT占PT比例从70%降至34%，单一国家试验占比升至52%。精准医学推动细分人群PT涌现，20款创新药通过FIH无缝设计支持加速上市。

中外药企创新药临床试验格局对比

中国药企数量大增，MRCT仍显著落后

中国药企试验数量从2015年405项增至2024年1887项，增幅366%；国外药企稳定在3000项左右。中国药企MRCT占其试验比例仅4.5%，远低于国外药企的36.4%。中国药企MRCT超60%为I期或I/II期，侧重早期出海；国外药企MRCT约70%为II/III期。

疾病领域：中国更聚焦肿瘤，中外靶点集中度差异明显

中国药企肿瘤试验占比持续高于国外药企，部分年份超50%。中外肿瘤TOP10靶点8个重合，但中国药企肿瘤TOP10靶点集中度十年间从68%降至38%，仍高于国外（30%）；非肿瘤领域中外TOP10靶点8个重合，中国集中度21%高于国外15%。

新型药物：中国双/多抗和偶联药物试验数量已超国外

中国药企双/多抗及偶联药物临床试验数量自2020年起快速增加，目前已超越国外药企。细胞疗法方面中外均有增长，国外基因疗法试验更多。

国外药企在华临床布局：早期试验增加，部分药品中国优先

国外药企在华试验占其全球试验比例超10%，早期试验占比提升。2015-2024年共817款国外药品首次进入中国临床，其中31%药品进入时国外临床阶段领先，4%药品中国研发领先。中外首次获批时间差从2010年8.3年降至2019年4.0年。

中国原研出海：数量增长但多数仍处早期

出海试验2022年达174项后略降，十年共586款药品出海。美国和澳大利亚是首选地。出海试验中62%为肿瘤，双/多抗和ADC在2024年分别占23%和26%。72%的出海药品仍在海外I期或I/II期。中外共同开展FIH的策略占比从2015年81%降至2024年40%，而中外共同开展FIH占比升至36%。

临床试验运营效率与资源分布

中国试验启动缩短，招募效率优于全球

伦理前置试验数量从2018年19项增至2023年171项。肿瘤领域从获批临床到首例入组平均时长从349天降至144天，非肿瘤从500天降至249天。中国各期临床试验招募周期均短于全球，I期非肿瘤试验中国57天 vs 全球153天。中国招募效率普遍高于全球，尤其在早期试验中优势显著。

关键临床试验时长受多因素影响

2020-2024年中国获批肿瘤新药中，含桥接试验、MRCT、常规批准路径、大入组规模的试验从PT开始到NDA的时长更长。最短纪录由药明巨诺瑞基奥仑赛创造（386天）。

肿瘤早期终止率高，PD-1/PD-L1终止数量最多

肿瘤I/II期终止率17.94%，I期14.3%。PD-1/PD-L1靶点终止数量474项为最多。非肿瘤领域克罗恩病终止率26.51%最高，阿尔茨海默病终止数量高。

临床试验机构扩容，头部效应明显但趋缓

截至2024年底备案机构1669家，新增机构中二三线城市占比持续超50%。TOP100机构（占7%）承接近一半试验，牵头试验占70%，但近年占比小幅下降。一线城市牵头试验占比超50%，二三线城市试验占比逐年上升。TOP25机构（占1.9%）承接23%试验，牵头30%项目。

研究者同样呈现集中，高产研究者稀缺

TOP1000研究者（约5%）承接约30%试验，比例逐年小幅下降。年均承接不足1项试验的研究者约50%。牵头研究者中TOP50（占1.7%）承接超25%牵头试验，头部者年均牵头超10项。

中国临床试验学术影响力提升

中国药企主导临床试验期刊文献92%于2020年以来发表，IF≥5文献760篇。1673篇摘要被ASCO、ESMO、ASH、AACR收录。16项试验结果登上NEJM、Lancet、Nature、Cell四大顶刊。

CRO承接试验逐年升高

CRO承接试验数量及占比自2013年持续上升。TOP50 CRO中10家为Global CRO，40家为Local CRO。泰格医药、IQVIA、Thermo Fisher位列前三。

总结

本报告基于2015-2024年全球临床试验登记数据，系统分析了全球创新药临床试验的结构性变迁、中外药企研发布局差异、中国临床试验运营效率与资源分布。核心发现如下：中国临床试验数量已跃居全球第一，但MRCT占比低、非肿瘤领域布局不足、头部靶点集中度仍偏高，体系从“数量扩张”向“质量跃升”转型面临瓶颈。国外药企对中国临床研发的重视程度持续提升，早期试验比例增加，中外研发时差显著缩短；中国原研出海试验数量增长但多数仍处早期，仅有21款药品在海外获批。运营效率方面，中国试验启动时间缩短、招募效率优于全球，但资源呈现显著的头部集中效应，高产研究者和顶尖机构稀缺，制约了整体能力跃升。未来需在区域能力均衡、人才梯队建设、国际规则协同等方面持续发力，推动中国临床试验生态从“规模支撑”走向“价值驱动”。