中心思想 本报告基于摩熵医药数据，对2023年9月全球在研新药与靶点市场进行了统计分析，核心观点如下： 国内新药研发进展迅速 9月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了多款创新药上市，涵盖肿瘤、自身免疫性疾病等多个领域，显示出国内新药研发实力的提升和市场对创新疗法的巨大需求。同时，大量新药获批临床，进一步丰富了在研管线，为未来市场带来更多可能性。 全球创新药研发竞争激烈 全球范围内，多个创新药项目取得积极的临床试验结果，其中包括多个“first-in-class”药物，这些药物在治疗多种癌症、自身免疫性疾病和罕见病方面展现出显著疗效，预示着未来市场格局的深刻变化。同时，多款药物获得孤儿药、突破性疗法等资格认定，加速了其研发进程。 国产创新药国际化进程加快 多家中国企业的新药在海外获得临床试验批准或上市许可，标志着国产创新药国际化进程的加快，也体现了中国医药产业的国际竞争力不断增强。 主要内容 国内新药注册申报分析 国内新药获批临床/上市情况 2023年9月，共有154个化药1类新药受理号、85个1类治疗用生物制品受理号和6个1类中药受理号获CDE承办。本月共有131款新药获批临床（共计203个受理号），其中包括60款化药、65款生物制品和6款中药；共有4款新药获批上市，分别为再鼎医药的马吉妥昔单抗注射液、石药集团的纳鲁索拜单抗注射液、杰谛医药的米托坦片和诺华的依瑞奈尤单抗注射液。 本月获批新药简介 报告详细介绍了9月份获批上市的四款新药，包括其作用机制、适应症以及市场前景等。例如，马吉妥昔单抗注射液是作用于HER2的Fc优化型单克隆抗体，用于治疗转移性HER2阳性乳腺癌；纳鲁索拜单抗注射液是重组全人源抗RANKL单克隆抗体，用于治疗骨巨细胞瘤；米托坦片是一种肾上腺细胞毒性活性物质，用于治疗肾上腺皮质癌；依瑞奈尤单抗注射液是针对CGRP受体的抗体药物，用于预防成人偏头痛。 全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点 本部分列出了9月份全球范围内获得孤儿药、突破性疗法、快速通道资格认定等特殊审批的品种，并对这些品种的靶点、适应症、研发阶段以及参与研发的企业进行了详细的介绍。 表格中特别标注了本月新增的审批动态。 全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态速递 本部分对9月份全球范围内多个在研创新药的临床试验结果进行了总结，包括积极结果和失败结果。积极结果主要集中在肿瘤、自身免疫性疾病和罕见病领域，多个“first-in-class”药物在临床试验中达到主要终点，展现出显著的疗效。例如，Genmab和Seagen联合公布的Tivdak在治疗宫颈癌的3期试验达到主要终点；杨森的Rybrevant在治疗非小细胞肺癌的3期试验达到双重主要终点；腾盛博药/VBI的BRII-179在治疗慢性乙型肝炎的2期试验结果积极；CymaBay Therapeutics的seladelpar在治疗原发性胆汁性胆管炎的3期试验达到主要终点；Alnylam Pharmaceuticals的zilebesiran在治疗高血压的2期试验达到主要终点等等。 报告详细描述了这些药物的作用机制、临床试验设计以及结果分析。 国产创新药国际化动态 本部分总结了9月份国产创新药在国际市场上的进展，包括百济神州的泽布替尼在智利和厄瓜多尔获批、易慕峰和森朗生物的CAR-T产品获得FDA孤儿药资格认定、纽福斯眼科基因治疗新药在澳大利亚获批临床、康华生物的重组六价诺如病毒疫苗在美国获批临床等。这些进展表明，中国创新药正在积极走向国际市场。 跨国企业创新药在华动态 本部分介绍了9月份跨国企业创新药在中国的动态，包括阿斯利康的阿可替尼获批新适应症、礼来的阿贝西利获批新适应症、Aurealis Therapeutics的基因工程菌新药在中国申报临床、诺和诺德的长效疗法上市申请拟纳入优先审评等。这些动态反映了跨国企业对中国市场的重视以及中国医药市场的巨大潜力。 国内创新药投融资事件盘点 总体投融资概况 本部分对9月份国内创新药投融资事件进行了总体概述，包括投融资事件数量、融资热度TOP3细分领域、融资轮次以及融资金额等。 创新药大额融资事件详细说明 本部分对9月份国内创新药领域的大额融资事件进行了详细的说明，包括融资企业、产业领域、细分类别、当前轮次、融资金额以及投资机构等。 总结 2023年9月，全球在研新药与靶点市场呈现出蓬勃发展的态势。国内新药研发进展迅速，多款创新药获批上市或临床，国产创新药国际化进程加快，同时全球创新药研发竞争激烈，多个创新药项目取得积极的临床试验结果。 本报告通过对摩熵医药数据的分析，为读者提供了对该市场现状和未来趋势的全面了解。 未来，创新药研发将继续保持高速发展，并呈现出更加多元化的趋势。

中心思想 本报告基于摩熵医药数据，对2023年8月全球在研新药与靶点市场进行了统计分析，核心观点如下： 国内新药研发进展迅速 8月份，国内新药研发取得显著进展，获批临床新药数量众多，涵盖化药、生物制品和中药，其中多个品种获得突破性疗法认定或优先审评。同时，多个创新药获批上市，例如迪哲医药的舒沃替尼、信达生物的托莱西单抗以及诺华的英克司兰钠等，展现了中国创新药研发的实力和速度。 全球创新药研发动态活跃 全球范围内，多个创新药在孤儿药、突破性疗法和快速通道等特殊审批方面取得进展，显示出研发热度持续高涨。同时，大量在研创新药公布了积极的临床试验结果，涵盖肿瘤、代谢性疾病、神经系统疾病、眼科疾病等多个领域，其中一些疗法有望成为同类最佳或填补未满足的临床需求。 国产创新药国际化进程加快 多家中国企业在8月份取得了国产创新药国际化的重要进展，例如索元生物、智康弘义、璧辰医药、亚盛医药等公司均在海外取得了临床试验批准或特殊审批资格，显示出中国创新药国际竞争力的提升。 主要内容 本报告根据目录，对2023年8月全球在研新药与靶点市场进行了数据分析，主要内容包括： 国内新药注册申报分析 国内新药获批临床/上市情况 8月份，CDE承办了119个化药1类新药受理号（含补充申请30个）、82个1类治疗用生物制品受理号（含补充申请24个）和3个1类中药受理号。共有99款新药获批临床（共计168个受理号），其中化药47款，生物制品49款，中药3款；4款新药获批上市。报告详细列出了获批临床新药一览表，包括药品名称、注册类型、靶点、适应症、企业名称和承办日期等信息。 本月获批新药简介 报告对8月份获批上市的四款新药进行了详细介绍，包括：ROCK2激酶抑制剂甲磺酸贝舒地尔片（治疗慢性移植物抗宿主病）、PCSK9降脂新药托莱西单抗注射液（治疗高胆固醇血症）、国创首款EGFR靶向药舒沃替尼片（治疗非小细胞肺癌）以及全球首创siRNA降胆固醇药物英克司兰钠注射液（治疗高胆固醇血症）。 每个新药的简介都包含了其作用机制、适应症以及研发背景等信息。 全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点 报告列出了本月全球获得孤儿药、突破性疗法和快速通道资格认定品种一览表，包括药品名称、靶点、适应症、参与研发的企业以及特殊审批和研发阶段等信息。表格中加粗字体标注了本月新增的审批动态。 全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态速递 报告总结了8月份全球多个在研创新药的积极和失败临床结果，涵盖了多个治疗领域和药物类型。 每个药物的介绍都包含了其作用机制、临床试验设计、主要结果以及临床意义等信息。 积极结果的案例包括：延缓衰老的口服疗法、高缓解率的反义寡脱氧核苷酸疗法、多个靶向治疗药物（如RET抑制剂、FGFR抑制剂、BTK抑制剂等）以及创新疫苗和基因疗法等。 国产创新药国际化动态 报告总结了8月份国产创新药国际化的进展，包括多家中国企业在海外获得临床试验批准、孤儿药资格认定以及海外授权等信息，例如索元生物、智康弘义、璧辰医药、亚盛医药、辉大基因、信诺维、恒瑞医药、昂阔医药、易慕峰、石药集团、甘李药业、澳宗生物、本导基因以及劲方医药等公司的进展。 跨国企业创新药在华动态 报告总结了8月份跨国企业创新药在中国的动态，包括新药上市申请获受理、临床试验启动以及新适应症获批等信息，例如安斯泰来、诺华、辉瑞、礼来、阿斯利康、强生以及Idorsia等公司的进展。 国内创新药投融资事件盘点 总体投融资概况 报告对8月份国内创新药投融资事件进行了总体概况总结，包括投融资事件数量、融资热度TOP3细分领域以及融资轮次和融资金额等信息。 创新药大额融资事件详细说明 报告对8月份国内创新药大额融资事件进行了详细说明，包括公司名称、产业领域、细分类别、当前轮次、融资金额以及投资机构等信息，例如凯思凯迪、纽福斯、环码生物、天广实、益杰立科等公司的融资情况。 总结 2023年8月，全球在研新药与靶点市场呈现出研发活跃、竞争激烈的态势。国内新药研发取得显著进展，创新药国际化进程加快，同时，全球多个创新药公布了积极的临床试验结果，为患者带来了新的治疗希望。 本报告通过对摩熵医药数据的分析，为读者提供了对该市场现状和未来趋势的全面了解。 未来，创新药研发仍将是医药行业发展的核心驱动力，持续关注新药研发进展和市场动态至关重要。