本周国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析 1.1 总体概况根据摩熵医药数据统计，2024.04.15-2024.04.21 期间共有 67 个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中，国产药品受理号 55个，进口药品受理号 12 个。本周共计 56 款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药 28 款，生物药 27 款，中药 1 款。其中值得注意的有：（1）IBI1334 月 15 日，CDE 官网公示：信达生物的 IBI133 获得临床试验默示许可，用于治疗不可切除的局部晚期或转移性实体瘤。公开资料显示，IBI133 是一款 HER3 ADC，HER3 属于表皮生长因子受体（EGFR/HER）家族，被发现能够通过与 HER2 或 EGFR 异二聚化而激活下游信号通路，从而参与肿瘤的病理过程。（2）KPC-149 口服溶液4 月 15 日，CDE 官网公示：昆药集团的 KPC-149 口服溶液获得临床试验默示许可，用于治疗家族性地中海热。公开资料显示，家族性地中海热（Familial Mediterranean Fever，FMF）是一种与地中海热基因MEFV(MEditerranean FeVer)基因突变有关的常染色体隐性遗传性自身炎症性疾病，KPC-149 是目前临床上治疗 FMF 的首选药物，但需要依据体表面积进行剂量调整，现有 KPC-149 固体剂型无法实现精准剂量给药，KPC-149 口服溶液可弥补以上缺陷。（3）Frexalimab 注射液4 月 17 日，CDE 官网公示：赛诺菲（Sanofi）的 Frexalimab 注射液获得临床试验默示许可，用于治疗成人复发型多发性硬化（RMS）、成人非复发性继发进展型多发性硬化（nrSPMS）。公开资料显示，frexalimab是一款靶向 CD40L 的单克隆抗体，能够阻断适应性（T 和 B 细胞）和先天性（巨噬细胞和树突状细胞）免疫细胞活化和功能所必需的共刺激 CD40/CD40L 细胞通路，而不会导致淋巴细胞耗竭。（4）KAL-0024 月 17 日，CDE 官网公示：四川厌氧生物的 KAL-002 获得临床试验默示许可，用于治疗化疗相关性腹泻。公开资料显示，KAL-002 是国内首个临床获批的肠道配方菌药，KAL-002 是从健康人粪便中分离了上千株细菌，通过安全有效性筛选获得五株菌组成的多联活菌配方。KAL-002 可有效定殖在人体肠道内，具有改善肠道微生态环境，抗氧化、抑制致病菌生长、产短链脂肪酸、抑制促炎因子、修复肠粘膜损伤等功效，且具有安全性高、毒副作用小、覆盖人群广的优势。本周无获批上市创新药/改良型新药。

本周国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析 1.1 总体概况 根据摩熵医药数据统计，2024.04.08-2024.04.14 期间共有 79 个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国 家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中，国产药品受理号 60 个，进口药品受理号 19 个。 本周共计 40 款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药 22 款，生物药 16 款， 中药 2 款。其中值得注意的有： （1）HRS2398 缓释片 4 月 8 日，CDE 官网公示：恒瑞医药的 HRS2398 缓释片获得临床试验默示许可，用于治疗晚期恶性肿 瘤患者。公开资料显示，HRS2398 缓释片是一款 ATR 抑制剂，以加剧 DNA 双链损伤，抑制细胞增殖，发 挥抗肿瘤作用。 （2）PT217 4 月 8 日，CDE 官网公示：凡恩世制药的 PT217 获得临床试验默示许可，用于治疗晚期实体瘤（包括 不可切除的小细胞肺癌（SCLC）、大细胞神经内分泌癌（LCNEC）、神经内分泌前列腺癌（NEPC）和胃肠 胰神经内分泌癌（GEP-NEC））。公开资料显示，PT217 是一款全球首创的具有天然 IgG 结构的双特异性抗 体（双抗），靶点为 DLL3 和 CD47。 （3）羌芩颗粒 4 月 10 日，CDE 官网公示：康缘药业的羌芩颗粒获得临床试验默示许可，用于治疗流行性感冒风热证 患者，症见发热、恶寒、头痛身痛、咳嗽、流涕、咽痛、口渴、乏力等。公开资料显示，羌芩颗粒对甲型 H1N1 流感病毒 FM1 株/PR8 株、副流感病毒 Sendai 株、呼吸道合胞病毒感染小鼠肺炎、乙型溶血性链球菌引起咽 喉炎、金黄色葡萄球菌感染均有较好的治疗作用。另外，羌芩颗粒还对 LPS（Lipopolysaccharide，脂多糖） 致大鼠发热模型、二甲苯致小鼠耳肿胀模型、醋酸致小鼠扭体反应模型均有改善作用。 （4）重组 L-IFN 腺病毒注射液 4 月 10 日，CDE 官网公示：元宋生物的重组 L-IFN 腺病毒注射液获得临床试验默示许可，用于治疗晚 期实体瘤，包括但不限于头颈部鳞癌，卵巢癌，非小细胞肺癌（NSCLC）等。公开资料显示，重组 L-IFN 腺 病毒注射液（YSCH-01）是元宋生物基于“癌症的靶向基因-病毒治疗（CTGVT）”策略构建的溶瘤病毒产 品，由元宋生物的研发团队自主研发，拥有完全自主知识产权。YSCH-01 主要依赖于长效免疫记忆性 NK 细 胞发挥抗癌作用，同时诱发肿瘤细胞自身抗原显著提呈，大大削弱肿瘤免疫逃逸能力；逆转免疫刹车蛋白 PD-L1 阴性肿瘤为强阳性，为联合免疫检验点单抗序贯联合用药提供了理论基础。 本周无获批上市创新药/改良型新药。

中心思想 本报告总结了2024年3月全球在研新药与靶点市场动态，核心观点如下： 国内新药研发进展迅速 3月份国内新药研发进展显著，获批临床新药数量众多，涵盖化药、生物制品和中药，其中包括多个创新靶点和治疗领域。同时，也有多款新药获批上市，展现了中国医药创新能力的提升。 全球创新药研发竞争激烈 全球范围内，众多创新药取得积极的临床试验结果，涵盖阿尔茨海默病、肌营养不良症、非酒精性脂肪性肝炎、高血压、癌症等多个重要疾病领域。这些积极结果推动了相关疗法的临床开发进程，也体现了全球医药企业在创新药研发领域的激烈竞争。 国产创新药国际化进程加快 多家中国医药企业积极推进创新药的国际化进程，取得了显著进展，包括在美国获批临床、在海外获批上市以及获得FDA的快速通道资格认定等。这表明中国创新药正在逐步走向全球市场。 主要内容 国内新药注册申报分析 国内新药获批临床/上市情况 2024年3月，共有131个化药1类新药受理号、62个1类治疗用生物制品受理号和7个1类中药受理号获CDE承办。本月共有156款新药获批临床（共计259个受理号），其中包括79款化药，75款生物制品，2款中药；本月有3款新药获批上市，分别是科济药业的泽沃基奥仑赛注射液（BCMA CAR-T细胞疗法）、科州制药的妥拉美替尼胶囊（MEK抑制剂）和成都华西的拈痛祛风颗粒（中药）。报告中提供了详细的获批临床新药一览表，包含药品名称、注册类型、靶点、适应症、企业名称和承办日期等信息。 本月获批新药简介 报告对3月份获批上市的3款新药进行了详细的简介，包括其作用机制、适应症以及市场前景等方面。 全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点 报告列出了本月全球获得孤儿药、突破性疗法、快速通道资格认定等特殊审批的品种一览表，包含药品名称、靶点、适应症、参与研发的企业、特殊审批类型和研发阶段等信息。 表格中加粗字体标注了本月更新的动态信息。 全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态速递 本部分详细介绍了多款在研创新药的最新临床试验结果，包括积极结果和部分失败结果。这些药物涵盖了阿尔茨海默病、肌营养不良症、非酒精性脂肪性肝炎、高血压、各种癌症等多个治疗领域。报告对每个药物的临床试验结果进行了详细的描述，并分析了其潜在的市场价值和临床意义。 国产创新药国际化动态 本部分总结了3月份国产创新药在国际化方面的进展，包括在美国获批临床、在海外获批上市以及获得FDA的快速通道资格认定等。报告列举了多家中国医药企业及其创新药的国际化进展，并分析了其背后的原因和意义。 跨国企业创新药在华动态 本部分介绍了3月份跨国企业创新药在中国的动态，包括获批临床、拟纳入优先审评以及启动临床试验等。报告列举了多家跨国企业及其创新药在中国的进展，并分析了其对中国医药市场的影响。 国内创新药投融资事件盘点 总体投融资概况 报告对3月份国内创新药投融资事件进行了总体概况的总结，包括投融资事件数量、融资热度TOP3细分领域、融资事件数量统计等信息，并对融资轮次和融资金额进行了分析。 创新药大额融资事件详细说明 报告对3月份国内创新药领域的大额融资事件进行了详细的说明，包括公司名称、产业领域、细分类别、当前轮次、融资金额、投资机构等信息，并对部分企业进行了更深入的介绍。 总结 2024年3月，全球在研新药与靶点市场呈现出蓬勃发展的态势。国内新药研发进展迅速，创新药国际化进程加快，全球创新药研发竞争激烈。众多创新药取得积极的临床试验结果，为患者带来了新的治疗希望。 本报告对3月份的市场动态进行了全面的总结和分析，为业内人士提供了重要的参考信息。 未来，随着创新药研发的不断推进和国际合作的不断深化，全球在研新药与靶点市场将持续保持高速增长。

中心思想 本报告总结了2024年2月全球在研新药与靶点市场动态，核心观点如下： 国内新药研发进展迅速 2月份国内新药研发进展迅速，获批临床和上市的新药数量可观，其中包括多个创新药和中药品种，展现了中国医药创新能力的提升。 全球创新药研发竞争激烈 全球范围内，众多企业在研新药取得积极的临床结果，涵盖多个治疗领域，例如肿瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病等，竞争激烈。同时，多款药物获得孤儿药、突破性疗法等资格认定，加速了研发进程。 国产创新药国际化步伐加快 多家中国企业积极推进创新药国际化进程，部分产品获得FDA、EMA等机构的批准或资格认定，标志着中国创新药在国际市场的影响力不断增强。 主要内容 国内新药注册申报分析 国内新药获批临床/上市情况 2024年2月，CDE承办了大量1类新药注册申请，包括化药、生物制品和中药。其中，获批临床新药109款（共计179个受理号），获批上市新药5款。 数据显示化药和生物制品占据主导地位，中药数量相对较少。获批上市的药物涵盖了多个治疗领域，例如肝豆状核变性、急性气管-支气管炎、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、短肠综合征和获得性血友病A等。 本月获批新药简介 报告详细介绍了5款获批上市的新药，包括诺贝仁的醋酸锌片（肝豆状核变性）、卓和药业的九味止咳口服液（急性气管-支气管炎）、罗氏的可伐利单抗注射液（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）、武田的替度格鲁肽（短肠综合征）和武田的舒索凝血素α（获得性血友病A）。 这些新药的获批，为相关疾病的治疗提供了新的选择。 全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点 本月全球有多款在研新药获得孤儿药、突破性疗法、快速通道等资格认定，这些认定加速了药物的研发和上市进程，体现了全球新药研发竞争的激烈程度。 表格中列出了获得资格认定的药品名称、靶点、适应症、研发企业以及研发阶段等信息。 全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态速递 本节详细报道了多家企业在研新药的临床试验结果，包括积极结果和失败结果。积极结果主要集中在肿瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病等领域，例如Kura Oncology的ziftomenib、Iterum Therapeutics的sulopenem、阿斯利康的acoramidis、4D Molecular Therapeutics的4D-150、强生的nipocalimab、安进的AMG 133、康宁杰瑞的KN046、Vertex的vanza三联疗法、GSK的belantamab mafodotin、Denali Therapeutics的DNL310、REGENXBIO的RGX-121、智翔金泰的赛立奇单抗、先声药业的依达拉奉右莰醇舌下片、NodThera的NT-0796和NT-0249、信达生物的IBI311、阿斯利康的osimertinib、NeuroSense的PrimeC、ViiV的Cabenuva、CymaBay的seladelpar、TScan Therapeutics的TSC-100和TSC-101、GSK的gepotidacin、赛诺菲的rilzabrutinib、勃林格殷格翰的survodutide、Janux Therapeutics的JANX007和JANX008、Incannex Healthcare的psilocybin疗法以及Biomind Labs的BMND08等。这些积极结果为相关疾病的治疗带来了新的希望。 国产创新药国际化动态 本节重点关注中国创新药的国际化进展，多家中国企业在研新药获得FDA、EMA等机构的批准或资格认定，例如百吉生物的BST02、君实生物的特瑞普利单抗、非同生物的FTL008.16、星曜坤泽的HT-101、映恩生物/BioNTech的DB-1305/BNT325、蔼睦医疗的DEXTENZA、凯思凯迪的CS060304、迈威生物的9MW3011、恒瑞医药的SHR-A1912、免疫方舟的IMB071703、以明生物的IO-202、易慕峰的IMC001和圣因生物的SGB-9768等。这些进展表明中国创新药在国际市场上的竞争力日益增强。 跨国企业创新药在华动态 本节介绍了多家跨国企业在中国市场的创新药研发动态，包括赛诺菲、默沙东、拜耳、阿斯利康和罗氏等公司。 这些企业在中国市场积极开展临床试验、申报上市等活动，反映了中国医药市场的巨大潜力。 国内创新药投融资事件盘点 总体投融资概况 2024年2月，全球医药大健康行业投融资事件活跃，创新药领域融资事件数量位居前列。国内医药大健康行业投融资事件数量有所减少，但医疗器械耗材和创新药领域仍保持较高的融资热度。 创新药大额融资事件详细说明 本节详细介绍了多家创新药企业的大额融资事件，例如安济盛生物、光声制药、先声再明、亘喜生物、百林科、信诺维、艾益动物药品、普方生物、依生生物、和其瑞、迈科康生物等。 这些融资事件为创新药研发提供了资金支持，推动了行业发展。 总结 2024年2月，全球在研新药与靶点市场呈现出积极的发展态势。国内新药研发进展迅速，创新药国际化步伐加快，跨国企业积极布局中国市场，投融资活动活跃。 这些动态表明，全球医药行业竞争日益激烈，创新药研发成为推动行业发展的重要力量。 未来，随着更多创新药物的研发成功和上市，将为患者带来更多治疗选择，改善疾病诊疗水平。