干细胞行业深度：国内外催化不断，干细胞创新药迎来风口

中心思想

政策驱动与国际突破共塑干细胞创新药发展新格局

干细胞创新药行业正迎来国内外政策的重大利好与技术突破的持续催化。在中国，国家药监局（CDE）自2020年起密集发布干细胞药物研发技术指南，为企业指明了申报途径与标准，并将其纳入生物医药重点支持方向，各省市也积极出台利好政策。在国际上，美国首个干细胞创新药Mesoblast的remestemcel-L预计于2025年初获批，日本则通过快速审批制度大力促进再生医学产品上市，这些都为全球干细胞创新药的发展注入了强劲动力。

广阔应用前景与投资机遇并存

干细胞作为“万用细胞”，在再生医学与疾病治疗领域展现出巨大潜力，其疗法已在下肢慢性缺血性疾病、系统性红斑狼疮、肝硬化失代偿、心力衰竭等多种重大疾病的指南中获得推荐，并在抗衰老、整形修复美容领域有广泛应用。随着国内干细胞创新药IND数量几乎每年翻倍，已近百个，且多款进入临床II期之后，行业已进入较好的投资阶段。铂生卓越的“艾米迈托赛注射液”已成为全国首款获药监局上市申请受理的干细胞新药，预示着国内市场即将迎来首批创新药的上市，为相关管线公司带来显著投资机遇。

主要内容

干细胞疗法潜力巨大，间充质干细胞应用最广

干细胞被誉为“万用细胞”，具备自我更新和多向分化能力，在细胞替代、组织修复和疾病治疗方面具有巨大潜力。尽管中国尚未有干细胞创新药获批上市，但其疗法已在克罗恩病肛瘘、慢性移植物抗宿主病、肝硬化失代偿、骨关节炎、下肢慢性缺血性疾病、系统性红斑狼疮、心力衰竭等多种适应症的专家共识或指南中获得推荐，并在抗衰老、整形修复美容领域有应用前景。在临床应用中，间充质干细胞是研究最多的干细胞种类。截至2023年12月4日，我国127个干细胞研究备案项目中，有93个项目涉及间充质干细胞。造血干细胞在我国被作为器官移植而非药物监管。

全球审批现状：日本先行，美国诊所服务活跃

全球范围内，干细胞作为药品获批上市的数量相对较少。根据统计，目前全球仅有11款干细胞药品获批上市，其中韩国5款、欧盟2款、日本2款，而美国FDA至今尚未批准任何一款（不包含造血干细胞）。日本通过2013年颁布的《促进再生医疗安全并迅速推进法》等系列法案，建立了快速审批制度，允许再生医疗产品在证明安全性和预期有效性后，即可获得附条件、附期限的批准，大大缩短了审批时间。相比之下，美国虽然没有获批的干细胞药物，但其干细胞医疗服务市场活跃。截至2021年3月，美国有1480家企业运营2754家诊所提供干细胞治疗产品，这一数据在五年内增长了四倍多，且德克萨斯州已允许诊所使用未经FDA审批的干细胞治疗。

政策体系日益完善，创新药研发加速推进

近年来，中国政府高度重视细胞治疗产业，将其纳入生物医药领域重点支持方向。国务院、国家科技部、国家发改委等多个部门在政策文件中明确支持干细胞药物发展，北京、天津、湖南等地方政府也出台了多项利好政策。在监管层面，中国干细胞行业经历了从早期宽松到2016年“魏则西事件”后的严格调整，并于2020年进入规范发展阶段。CDE自2020年起陆续出台了大量配套干细胞药物的技术指南，涵盖临床前药学研究、临床研究及具体适应症临床研究，为药企指明了申报途径和标准。在政策的持续催化下，国内干细胞创新药研发加速。数据显示，我国干细胞IND（临床试验申请）数量几乎每年翻倍，截至2023年底已近百个，其中约89个获得默示许可。目前，约有3项干细胞创新药进入III期临床试验，约10项进入II期临床试验，适应症广泛覆盖关节、肺及呼吸疾病、抗宿主病、肝衰竭肝硬化、肛肠、脑卒中等。值得关注的是，铂生卓越的“艾米迈托赛注射液”已于2024年6月成为全国首款获药监局NDA受理并纳入优先审评的干细胞新药。

头部企业积极布局，多款干细胞创新药进入临床后期

中源协和作为生命科技创新型企业，围绕“精准预防”、“精准诊断”、“细胞治疗”三大板块布局。其全资子公司武汉光谷药业自主研发的VUM02注射液（人脐带源间充质干细胞注射液）已有6个适应症申报临床，其中急性移植物抗宿主病和特发性肺纤维化已开始入组患者。参股公司北京三有利和泽生物的“人牙髓间充质干细胞注射液”已进入II期临床，用于治疗慢性牙周炎，是国内首个进入注册性临床试验的创新药。鉴于我国35岁以上成年人中重度牙周炎患者约1亿人，该产品具有巨大的市场潜力，预计2033年销售收入将达到77.29亿元。

天士力作为现代中药国际化领军企业，在生物创新药领域积极布局。尽管其与Mesoblast合作的rexlemestrocel-L项目因美国审批波折而暂停，但Mesoblast的Rexlemestrocel-L于2024年3月获得FDA加速审批，用于终末期射血分数降低和植入左心室辅助装置的心衰患者，其III期临床试验结果显示在心脏功能改善和心血管事件风险降低方面有积极作用。天士力自身的人脐带间充质干细胞注射液（B2278注射液）也于2024年1月获批临床，用于慢性缺血性心肌病导致的心力衰竭。此外，京东方再生医学的“人脐带间充质干细胞膜片”也已获CDE受理，用于低射血分数冠心病，该细胞膜片技术有望解决传统细胞制剂难以定点给药和长期留存的问题。

我武生物专注于创新药物研发，其子公司我武干细胞正全力推进干细胞治疗骨关节炎的临床前研究。骨关节炎在我国患病率高，40岁以上人群患病人数约3.59亿。国内已有西比曼和爱萨尔等公司在骨关节炎适应症上开展III期临床。荟萃分析显示，干细胞注射对膝骨关节炎患者的疼痛和功能改善作用优于其他关节内注射治疗方式。

ST九芝堂通过间接持股的北京美科，其it-hMSC（同种异体骨髓间充质干细胞）治疗缺血性脑卒中的I期临床试验已完成，并获CDE同意进入IIa期临床试验。国内另有5家公司也在申报缺血性卒中干细胞产品，多处于I期临床阶段。国际上，日本SanBio开发的AKUUGO®颅内植入悬浮液已于2024年7月31日获得日本有条件上市批准，用于改善创伤性脑损伤引起的慢性运动瘫痪，其II期临床试验显示出显著的运动功能改善效果。

总结

干细胞创新药行业正处于快速发展的风口期。国内外政策的持续利好，特别是中国CDE出台的系列研发指南，为行业规范化发展和创新药申报提供了清晰路径。全球范围内，尽管干细胞药品获批数量有限，但美国和日本在临床应用和审批制度上的探索，为行业发展提供了宝贵经验。中国干细胞创新药IND数量激增，多款产品已进入临床后期，铂生卓越的首款NDA受理更是标志着国内市场即将迎来里程碑式突破。在广阔的再生医学和疾病治疗前景下，中源协和、天士力、我武生物、ST九芝堂等重点上市公司正积极布局，其在牙周炎、心力衰竭、骨关节炎、脑卒中等领域的干细胞创新药管线展现出巨大市场潜力。然而，行业仍面临研发、推广、政策变动、技术迭代和竞争加剧等多重风险，投资者需审慎评估。总体而言，干细胞创新药行业已进入较好的投资阶段，值得持续关注。