血友病用药 头豹词条报告系列

中心思想

中国血友病用药市场：增长、创新与国产化趋势

中国血友病用药市场正经历快速发展，其核心驱动力在于不断增长的患者需求、国家政策的积极支持以及本土企业在创新研发方面的显著突破。市场规模持续扩大，预计未来将保持稳健增长。同时，随着长效和超长效重组凝血因子等新一代药物的研发与上市，中国有望扭转长期以来对进口药物的依赖局面，并在全球血友病治疗领域占据领先地位。

政策驱动与患者负担减轻

国家医保政策的持续优化和药品集中采购（VBP）的实施，显著降低了血友病患者的治疗负担，提高了药物的可及性和渗透率。这些政策不仅刺激了市场需求的释放，也促使本土企业加大研发投入，加速国产创新药的上市进程，从而重塑了行业竞争格局，推动了中国血友病用药市场的健康可持续发展。

主要内容

行业定义与分类

血友病及其治疗药物的演进

血友病是一种X染色体隐性遗传的出血性疾病，主要由凝血因子缺失导致凝血功能障碍，分为血友病A（FⅧ缺失）和血友病B（FⅨ缺失）。治疗方案从第一代凝血因子替代疗法（血源性人凝血因子、血源性凝血酶原复合物）发展到第二代基因重组凝血因子，再到第三代长效重组凝血因子，以及第四代非因子替代疗法（如艾美赛珠单抗）。长效重组因子通过延长半衰期提高患者依从性，非因子替代疗法则通过模拟辅因子功能恢复凝血。

血友病用药的五大类别

根据类型，血友病用药可分为五大类别：

• 血源性人凝血因子： 第一代药物，通过输入血浆中健康凝血因子治疗，适用于A、B型血友病。主要生产商包括国药集团、上海新兴医药、泰邦生物、华兰生物等。
• 血源性凝血酶原复合物： 从血浆中分离，含Ⅸ、Ⅱ、Ⅶ、Ⅹ等多种凝血因子，主要治疗B型血友病。生产商有博晖生物、上海新兴医药、成都蓉生药业、华兰生物等。
• 基因重组凝血因子： 第二代药物，通过基因重组技术获得，功效与血浆来源相同，适用于A、B型血友病。主要研发生产商有泰邦生物、正大天晴、神州细胞（“安佳因”已上市）、成都蓉生等。
• 长效重组凝血因子： 第三代药物，半衰期更长，可实现每周用药一次，提高患者依从性，适用于血友病A。国内尚无上市药品，天坛生物是主要研发厂商。
• 非凝血因子类药物： 第四代药物，通过改变凝血酶生成机制恢复凝血功能，适用于血友病A。全球在研药物为罗氏制药的艾美赛珠单抗，国内暂无在研厂商。

行业特征与发展历程

中国血友病用药行业的监管与研发现状

中国血友病用药主要分为血液制品和基因工程制品。血液制品行业长期受严格监管，以确保产品质量和安全性，防止病毒传播。国内血友病用药研发进程正紧追全球水平，目前以第一代和第二代药品为主，长效因子替代和非因子替代方向尚无上市药物。基因工程技术则多依靠合作研发平台，以节省成本、缩短周期并扩大利润空间。

血友病用药从萌芽到高速发展的演变

中国血友病用药行业发展历程可分为三个阶段：

• 萌芽期（1960-2000）： 全球范围内，血源性凝血因子Ⅷ和Ⅸ被首次分离提取，基因重组技术实现凝血因子复制，首个重组凝血因子Ⅷ（1992年）和Ⅸ（1997年）产品上市，解决了血源性产品的安全问题和重组因子引发抑制剂的挑战。
• 启动期（2000-2020）： 诺和诺德、SOBI、辉瑞等海外厂商的重组凝血因子药品在中国获批上市，进口药品占据市场主导地位，患者治疗负担较重。
• 高速发展期（2020-2023）： 中国自主研发的血友病用药大规模上市，如泰邦生物的人凝血因子和神州细胞的“安佳因”，打破了进口依赖。同时，长效和超长效重组凝血因子研发取得突破性进展，晟斯生物的超长效重组八因子新药进入临床Ⅲ期，有望实现中国首发上市。医保目录的纳入也大幅减轻了患者治疗负担。

产业链分析

上游采浆站：严格监管与供需挑战

血友病用药产业链上游为单采血浆站及其他原料供应商。由于血液制品易传播病毒，国家对采浆站的设立、献浆者健康、采血过程及病毒灭活流程进行严格监管。这导致血浆供应周期长、供应量少。中国采浆站数量从2012年的151家增至2022年不足300家，采浆量从4,000吨增至9,300吨。然而，中国每家采浆站平均采浆量（25-35吨）远低于美国（65-70吨），影响了人凝血因子等血液制品的供应。头部企业如天坛生物、上海莱士、华兰生物采浆量均在千吨以上并呈上升趋势。

中游研发生产：创新驱动与产能提升

中游为血友病用药的研发生产制造商。在国家鼓励罕见病创新药研发政策下，厂商加大研发投入，积极开发长效和超长效重组因子。天坛生物在重组人凝血因子Ⅷ的研发投入逐年增长，2022年达4,362.58万元，并新增长效重组人凝血因子Ⅷ研发管线。面对国内每年50亿IU的重组凝血因子Ⅷ缺口，神州细胞建成了年产能最高达100亿IU的高产能生产线。药品价格方面，集采推动罕见病用药价格下调，如诺和诺德的重组人凝血因子Ⅷ在集采中降价52.24%，神州细胞产品也大幅降价，减轻了患者负担。

下游销售：渗透率提升与患者负担

下游为医疗服务机构和药房等销售渠道。中游厂商积极布局下游销售渠道，提升药品覆盖率。天坛生物重组凝血因子药品终端覆盖数量从2018年的11,779家增至2022年的33,703家。中国血友病患者数量持续上升，从2014年的13.7万人增至2022年的14.31万人，预计2027年将达14.6万人。然而，中国患者人均用药量远低于全球平均水平（2018年中国FⅧ和FⅨ使用量分别为0.026IU和0.003IU，世界平均分别为0.88IU和0.525IU），表明诊疗率和药物治疗渗透率较低。血友病治疗费用高昂，重度患者年用药花销在5-10万元，高昂的治疗费用是导致渗透率低的主要原因。

行业规模与政策梳理

市场规模稳步增长与医保政策的积极影响

中国血友病用药行业规模由血友病A和血友病B用药规模构成，总体呈稳定上升趋势。2017年整体规模为13.71亿元，2022年增至23.79亿元，年复合增长率为11.65%。预计2023年将达30.42亿元，2027年扩大至42.76亿元，期间年复合增长率为8.88%。 市场发展主要特点：

1. 医保报销比例提升： 血友病患者基数大但用药渗透率低（2017年血友病A药物渗透率仅11.20%）。医保报销比例的提升（如南通市上调至90%和60%，天津市上调15%）将显著减轻患者治疗负担，预计2023年渗透率将达到33.60%，从而扩大市场规模。
2. 重度患者用药需求增加： 重度血友病患者（体内凝血因子水平低于1%）占比高达36.7%，且随着总患病人数增加，重度患者基数也在扩大。重度患者需多次注射凝血因子，用药剂量大，推动市场规模增长。

行业未来发展趋势：

1. 集采降价： 血友病用药纳入集采后价格下降（如“百因止”和“诺易”降价超50%），更多患者可承担治疗费用，医院和药店采购量增加，带动市场规模扩大。
2. 长效/超长效药物上市： 国内已有长效和超长效重组人凝血因子在研企业（如晟斯生物），若上市后价格与普通重组人凝血因子持平，将降低患者整体治疗成本，成为新的采购热点，拉动市场规模。

国家政策对血友病用药行业的引导与规范

国家政策在血友病用药行业发展中扮演关键角色：

• 《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》（2018年）： 允许境外已上市的罕见病药品提交境外临床试验数据直接申报上市，加速进口药物进入中国市场，满足患者急需。
• 《中华人民共和国药品管理法》（2019年）： 鼓励短缺药品和罕见病新药的研制生产，并予以优先审评审批，旨在缩短供应周期，减轻患者负担。
• 《药品生产质量管理规范（2010年修订）》血液制品附录修订稿的公告（2020年）： 强调原料血浆质量和来源合法性，以及生产过程中的病毒去除/灭活，确保血液制品安全性。
• 《单采血浆站实验室质量管理规范（2022年版）》（2022年）： 进一步细化采浆站人员培训、质量管理流程、实验用房、试剂耗材性能检验等规定，从源头保障血浆质量。
• 《“十四五”国民健康规划》（2022年）： 提出提升血液供应保障能力，完善采供血网络布局，巩固核酸检测全覆盖，建立应急保障指挥平台，以满足不断扩大的血友病用药需求。

竞争格局与代表企业分析

市场竞争梯队与未来发展趋势

目前中国血友病用药生产厂商竞争格局分为三个梯队：

• 第一梯队： 华兰生物和上海莱士血液，拥有丰富的产品种类和在研管线。
• 第二梯队： 神州细胞和江苏晟斯生物，在国产创新药和长效因子研发方面表现突出。
• 第三梯队： 同路生物、广东双林制药、成都蓉生制药等。

行业竞争特点：

1. 头部企业产品多样化： 华兰生物和上海莱士血液拥有多品规人凝血因子Ⅷ注射剂，并积极研发新品种（如活化凝血酶原复合物），以提升市场份额。
2. 集采影响市场竞争力： 神州细胞的重组人凝血因子Ⅷ在2022年集采中中标，价格大幅降低（250IU品规降价49.27%，1000IU品规降价32.89%），刺激医疗机构采购，提升了其市场竞争力。

未来行业趋势：

1. 医保报销比例提升： 冻干人凝血因子Ⅷ、重组人凝血因子Ⅷ、重组人凝血因子Ⅸ已纳入医保目录，各地医保报销比例持续提高（如天津市多种重组人凝血因子报销比例上调5%-15%），显著降低患者自付比例，使更多患者能够长期用药，增强医保目录内厂商的竞争优势。
2. 长效和超长效重组因子研发： 晟斯生物专注于长效和超长效重组因子研发，其长效重组因子Ⅷ（半衰期20-22小时，有望2024年上市）和长效重组因子Ⅸ（10-14天给药一次，有望2026年上市）将打破中国长效重组凝血因子无上市产品的局面。更值得关注的是，晟斯生物的超长效重组人凝血因子Ⅷ（半衰期大于30小时，保护时间超7天）为全球领先新药，有望2025年上市并在美国推进临床Ⅲ期，这将彻底扭转中国血友病用药长期依赖进口的局面，并使本土新药有望实现海外上市，极大提升生产厂商的市场竞争力。

主要企业竞争优势分析

• 北京神州细胞生物技术集团股份公司（688520）：
  • 竞争优势： 由知名专家谢良志博士创办，致力于开发差异化、高质量、低成本的创新生物药和疫苗。2021年7月，其首个国产重组凝血因子Ⅷ产品“安佳因”上市，将中国血友病用药市场推向重组凝血因子时代，是治疗进程中的重要进展。公司在2022年集采中中标，进一步提升了市场份额。
  • 财务数据（2022）： 营业总收入10.23亿，同比增长661.33%；毛利率96.82%（2023Q1）。
• 上海莱士血液制品股份有限公司（002252）：
  • 竞争优势： 国内血液制品行业中结构合理、产品种类齐全、血浆利用率高的企业之一。拥有人血白蛋白、静注人免疫球蛋白、人凝血因子Ⅷ等多种产品，是国内少数能从血浆中提取六种组分且凝血因子类产品种类最齐全的企业之一，也是少数能出口血液制品的企业。目前专注于活化凝血酶原复合物的研制，有望提升血浆资源综合利用率。
  • 财务数据（2022）： 营业总收入65.67亿，同比增长53.16%；毛利率66.21%。
• 华兰生物工程股份有限公司（002007）：
  • 竞争优势： 国家级高新技术企业，从事血液制品、疫苗、重组蛋白等生物制品研发、生产和销售。在血液制品领域拥有众多“华兰”品牌产品，是血浆综合利用率高、品种多、规格全的企业之一。拥有7种不同品规血友病用药上市，并致力于改进重组人凝血因子制造工艺以提升生产效率和产品复杂度。
  • 财务数据（2022）： 营业总收入45.17亿，同比增长1.82%；毛利率63.06%（2023Q1）。

总结

中国血友病用药市场正处于一个由政策驱动、创新引领和国产化加速的高速发展阶段。在国家医保政策和药品集采的推动下，患者的治疗负担显著减轻，用药渗透率持续提升，市场规模从2017年的13.71亿元稳步增长至2022年的23.79亿元，并预计在2027年达到42.76亿元。

产业链上游的采浆站面临严格监管和供需挑战，但头部企业采浆量持续增长。中游研发生产环节，本土企业如神州细胞、晟斯生物等在重组凝血因子，特别是长效和超长效产品方面取得了突破性进展，有望扭转长期依赖进口的局面，并实现全球领先新药的海外上市。下游销售渠道不断拓展，但中国患者人均用药量仍远低于全球水平，表明市场潜力巨大。

未来，随着更多国产创新药物的上市、医保覆盖范围和报销比例的进一步扩大，以及长效和超长效疗法的普及，中国血友病用药市场将迎来更加广阔的发展空间，并逐步在全球血友病治疗领域占据重要地位。