医药行业点评：全球首款TIL疗法获批上市，关注细胞治疗赛道投资机会-摩熵咨询(原药融咨询)

报告内容

AI精读报告

报告摘要

　　事件。2024年2月16日，Iovance Biotherapeutics宣布Lifileucel获得FDA加速批准上市（PDUFA日期为2月24日），用于治疗PD-1抗体治疗后进展的晚期黑色素瘤，商品名为Amtagvi，这也是全球首款获批上市的TIL疗法。

　　TIL属于过继性免疫治疗疗法。TIL（Tumor Infiltrating Lymphocytes）是肿瘤间质中的异质性淋巴细胞，其中主要有T细胞及NK细胞等。机体识别体内肿瘤细胞后会调动免疫细胞进入肿瘤组织达到杀伤肿瘤细胞的作用。TIL细胞一方面可进入肿瘤内通过释放细胞毒素杀伤肿瘤细胞，另一方面TIL还能调节机体免疫功能，提高机体对肿瘤细胞的杀伤能力。与CAR-T细胞疗法类似，TIL细胞疗法属于过继性免疫治疗的一种。TIL疗法从肿瘤中分离浸润的淋巴细胞，体外扩增后回输给患者，由于存在大量患者抗原特异性的TIL细胞，可以特异性识别患者的癌细胞进行杀伤。

　　75名接受经冷冻保存的TIL治疗后，31.5%的患者根据实体瘤应答评价标准（RECIST1.1）达到客观缓解。此次加速批准使基于lifileucel治疗晚期黑色素瘤患者的II临床试验C-144-01的阳性结果。C-144-01研究入组患者为既往接受过包括PD-1抗体在内≥1次全身治疗的不可切除或转移性黑色素瘤；如果患者BRAF V600突变阳性，则采用BRAF抑制剂±MEK抑制剂联合治疗。该研究共分为4个队列，其中队列1（n=30）患者接受非冷冻保存的TIL产品治疗；队列2（n=66）和队列4（n=75）患者皆接受经冷冻保存的TIL治疗；队列3（n=~10）为重复接受TIL治疗患者。主要疗效分析集包括来自队列4的73名患者，他们从批准的生产工厂接受了推荐剂量的lifileucel。在73例患者中，31.5%的患者根据实体瘤应答评价标准（RECIST1.1）达到客观缓解，随访18.6个月时中位缓解持续时间未达到（43.5%的缓解持续时间大于12个月）。此外，支持合并疗效集包括来自队列4和队列2的153名患者。153例患者中，31.4%通过RECIST1.1获得客观缓解，随访21.5个月时中位缓解持续时间未达到（54.2%的缓解持续时间大于12个月）。

　　药明康德WuXi ATU持续加强CGT CTDMO平台建设，助力客户完成全球首个TIL项目的FDA BLA。公司CGT CTDMO平台为总计68个项目提供工艺开发、检测与生产服务，包括7个临床III期项目、9个临床II期项目以及52个临床前和临床I期项目。公司助力客户完成世界首个创新肿瘤淋巴细胞疗法（TIL）项目的FDA上市许可申请（BLA），并且美国费城设施顺利通过FDA药品上市批准前检查（PLI），预计将为WuXi ATU带来稳定的商业化收入贡献。

　　投资建议：细胞治疗领域进展不断，建议关注细胞治疗公司和相关产业链：传奇生物、复兴凯特、药明巨诺、科济药业、恒润达生，药明康德、金斯瑞生物科技、和元生物、博腾股份等。

　　风险提示：创新药研发不确定性、研发进展不及预期、商业化进展不及预期、药品降价风险、医药行业政策风险。

中心思想

本报告的核心观点是：全球首款TIL疗法Amtagvi获批上市，标志着细胞治疗领域取得重大突破，为晚期黑色素瘤患者带来了新的治疗希望，同时也为细胞治疗赛道带来了巨大的投资机会。报告分析了TIL疗法的机制、临床试验数据以及产业链相关公司的投资价值，并提示了创新药研发领域固有的风险。

TIL疗法获批上市的意义

全球首款TIL疗法Amtagvi的获批上市，是细胞免疫治疗领域的一个里程碑事件。它为晚期黑色素瘤患者，特别是PD-1抗体治疗无效的患者，提供了新的治疗选择。该疗法的有效性在临床试验中得到验证，为后续TIL疗法的研发和应用提供了重要的参考依据，并有望推动整个细胞治疗领域的快速发展。

细胞治疗赛道投资机会

Amtagvi的成功上市，极大地鼓舞了细胞治疗领域的投资信心。报告中推荐关注细胞治疗公司和相关产业链公司，例如传奇生物、复兴凯特、药明巨诺、科济药业、恒润达生，以及药明康德、金斯瑞生物科技、和元生物、博腾股份等。这些公司在细胞治疗的研发、生产和服务方面具有较强的竞争力，有望从TIL疗法的市场拓展中受益。

主要内容

本报告主要围绕全球首款TIL疗法Amtagvi的获批上市展开分析，内容涵盖以下几个方面：

TIL疗法的机制及临床试验数据

报告详细介绍了TIL疗法的基本原理，即从肿瘤组织中分离、扩增并回输患者体内的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL），以特异性杀伤癌细胞。临床试验数据显示，在75名接受经冷冻保存的TIL治疗的患者中，31.5%的患者达到客观缓解，中位缓解持续时间未达到（43.5%的缓解持续时间大于12个月）。这一数据有力地证明了TIL疗法的有效性。报告还提及了不同队列的临床试验结果，并对数据进行了对比分析，进一步佐证了TIL疗法的临床价值。

药明康德在TIL疗法研发中的贡献

报告指出，药明康德的WuXi ATU平台为Amtagvi的研发和生产提供了重要的技术支持，包括工艺开发、检测和生产服务。药明康德助力客户完成世界首个创新肿瘤淋巴细胞疗法（TIL）项目的FDA上市许可申请（BLA），并顺利通过FDA药品上市批准前检查（PLI），这将为其带来稳定的商业化收入贡献，也体现了其在细胞治疗领域的领先地位。

细胞治疗产业链投资机会分析

报告最后部分重点分析了细胞治疗产业链的投资机会，并推荐了一系列相关的上市公司。这些公司涵盖了细胞治疗的研发、生产、以及相关服务的各个环节，投资者可以根据自身风险偏好和投资策略选择合适的标的。

其他医药行业点评

报告还简要提及了其他几篇医药行业点评报告，内容涉及替尔泊肽放量、濒危动物药材人工替代品、新上市药品首发价格新规以及流感检测等方面，但并未展开详细分析。这些报告的主题与TIL疗法获批上市的事件关联性较弱，主要作为补充信息呈现。

总结

本报告深入分析了全球首款TIL疗法Amtagvi获批上市的重大意义，并对该事件对细胞治疗赛道的影响进行了全面解读。报告不仅详细阐述了TIL疗法的机制和临床试验数据，还分析了药明康德等相关公司的投资价值，并对细胞治疗领域的未来发展趋势进行了展望。虽然报告也提示了创新药研发领域固有的风险，例如研发进展不及预期、商业化进展不及预期等，但总体上对细胞治疗赛道的投资前景持积极态度。投资者在进行投资决策时，应结合自身风险承受能力，并进行充分的尽职调查。

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