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核酸药物:应用领域拓宽,核酸药物迎来爆发性发展期 头豹词条报告系列
下载次数:
1363 次
发布机构:
头豹研究院
发布日期:
2024-11-01
页数:
22页
核酸药物作为新兴治疗手段,通过调控基因表达治疗疾病,展现高效低毒优势,尤其在罕见病领域取得突破,正拓展至常见病。全球核酸药物市场快速增长,受适应症扩大、政策支持及研发合作驱动。预计未来,随着技术创新与资本投入增加,核酸药物行业将持续扩容,有望成为第三大类药物类别,推动医疗健康领域革新。
核酸是所有生命体遗传信息的载体,包括脱氧核糖核酸(DNA)和核糖核酸(RNA)两大类。随着分子生物学的发展,研究人员发现除编码蛋白质的核酸序列外,还存在大量非编码序列对人体生命活动发挥着重要的调控作用,如启动子、增强子、核酶、miRNA等。利用核酸分子的翻译或调控功能,作为干预疾病的药物,即为核酸药物。核酸药物能从源头进行干预,抑制疾病相关基因表达为病理性蛋白,或引入能够表达正常蛋白的基因弥补功能蛋白的不足。此外,核酸药物具有治疗效率高、药物毒性低、特异性强等优点,目前在治疗代谢性疾病、遗传疾病、癌症、预防感染性疾病等领域具有巨大的潜力。
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