本周国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析 1.1 总体概况根据药融云数据统计，2024.05.13-2024.05.19 期间共有 84 个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中，国产药品受理号 69个，进口药品受理号 15 个。本周共计 38 款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药 21 款，生物药 16 款，中药 1 款。其中值得注意的有：（1）BAY 2965501 口服溶液5 月 16 日，CDE 官网公示：拜耳的 BAY2965501 口服溶液获得临床试验默示许可，用于治疗晚期实体瘤。公开资料显示，BAY 2965501 是一种协同 ATP、高选择性、口服给药的二酰基甘油激酶 zeta (DGKζ)抑制剂，可通过抑制 DGKζ而增强 T 细胞对次优肿瘤抗原的启动。此外，BAY 2965501 还能诱导 pERK 激活。（2）JMT202 注射液5 月 16 日，CDE 官网公示：石药集团子公司上海津曼特生物科技有限公司的 JMT202 注射液获得临床试验默示许可，用于降低高甘油三酯血症患者的甘油三酯（TG）水平。公开资料显示，JMT202 注射液是其开发的重组全人源抗βKlotho 单克隆抗体。它的作用机制为通过结合βKlotho 蛋白，特异性地激活 FGFR1c/βKlotho 受体复合物（即 FGF21R），从而模拟其天然配体 FGF21 蛋白的作用，调控糖脂代谢。（3）CU-10101 软膏5 月 17 日，CDE 官网公示：科笛生物的 CU-10101 软膏获得临床试验默示许可，用于治疗轻度至中度特应性皮炎。公开资料显示，CU-10101 是一种适用于治疗轻度至中度特应性皮炎的非激素、小分子药物。CU-10101 的非激素特性可减轻皮质类固醇相关的副作用及限制，其局部外用配方可使药物直接到达病症区域。本周共 1 款新药获批上市，即瑞普替尼胶囊。5 月 13 日，国家药监局通过优先审评审批程序批准百时美施贵宝申报的 1 类创新药瑞普替尼胶囊（商品名：奥凯乐/AUGTYRO）上市，适用于 ROS1 阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。公开资料显示，瑞普替尼是一种酪氨酸蛋白激酶原癌基因 ROS1 和原肌球蛋白受体酪氨酸激酶（TRKs）TRKA、TRKB 及 TRKC 的抑制剂。该药品的上市为 ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者提供了新的治疗选择。

本周国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析 1.1 总体概况根据药融云数据统计，2024.05.06-2024.05.12 期间共有 94 个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中，国产药品受理号 72个，进口药品受理号 22 个。本周共计 41 款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药 27 款，生物药 14 款，无中药。其中值得注意的有：(1)BW-20507 注射液5 月 9 日，CDE 官网公示：舶望制药子公司舶临医药的 BW-20507 注射液获得临床试验默示许可，用于治疗慢性乙型肝炎病毒感染。公开资料显示，BW-20507 是舶临医药自主研发的一种小干扰 RNA（siRNA）药物。(2)GP681 干混悬剂5 月 9 日，CDE 官网公示：青峰医药子公司青峰药业的 GP681 干混悬剂获得临床试验默示许可，用于成人和 2 岁及以上儿童、青少年单纯性甲型和乙型流感患者。公开资料显示，GP681 片是由青峰药业和银杏树药业联合开发的一种创新型抗流感病毒药物，其为聚合酶酸性蛋白（PA）抑制剂。GP681 是一种前药，其通过水解转化为活性代谢产物 GP1707D07，选择性抑制流感病毒 PA 的帽依赖性核酸内切酶，从而抑制流感病毒的复制。(3)INR101 注射液5 月 9 日，CDE 官网公示：云南白药子公司云核医药的 INR101 注射液获得临床试验默示许可，用于前列腺癌患者前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性病灶的正电子发射断层扫描（PET）成像。公开资料显示，INR101 注射液是云核医药研发的化学 1 类放射性诊断类创新药，适用于前列腺癌患者 PSMA 阳性病灶的PET 成像。INR101 活性分子结构包含靶向配体、放射性同位素氟[18F]，靶向配体可特异性结合 PSMA 表达阳性的癌细胞，携带的氟[18F]衰变过程中发射正电子，经湮灭产生γ射线，信号被 PET 检测并重建成可定量的三维图像，从而实现对 PSMA 表达阳性病灶的诊断。本周无获批上市创新药。

本周国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析 1.1 总体概况根据药融云数据统计，2024.04.22-2024.05.05 期间共有 70 个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中，国产药品受理号 63个，进口药品受理号 7 个。本周共计 64 款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药 31 款，生物药 33 款，无中药。其中值得注意的有：（1）BAY 2965501 片4 月 23 日，CDE 官网公示：拜耳（Bayer）的 BAY 2965501 片获得临床试验默示许可，用于治疗晚期实体瘤。公开资料显示，BAY 2965501 片一款高选择性的口服 DGKζ抑制剂，DGKζ抑制剂通过阻断 DGKζ的活性，从而阻止肿瘤细胞的增殖和存活。（2）WGI-03014 月 24 日，CDE 官网公示：海昶生物的 WGI-0301 获得临床试验默示许可，用于晚期肝细胞癌。公开资料显示，WGI-0301 是以 QTsomeTM 核酸递送技术，将反义寡核苷酸 Archexin 包裹在脂质纳米颗粒（LNP）内研发的新一代 AKT-1 抑制剂（丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶 AKT 抑制剂），该药物可特异性结合 AKT-1 mRNA，进而降低 AKT-1 蛋白表达下调，这一独特的机制在抗肿瘤治疗上展现出巨大的应用潜力和价值，为未来的研究和治疗提供了广阔的发展空间。（3）C-CAR0314 月 25 日，CDE 官网公示：西比曼生物与阿斯利康联合开发的靶向 GPC3 装甲型嵌合抗原受体自体 T细胞注射液 C-CAR031 获得临床试验默示许可，用于治疗 GPC3+晚期/复发性肝细胞癌。公开资料显示，C CAR031 作为一种靶向GPC3 的装甲型CAR-T疗法，是基于阿斯利康新型的 GPC3 靶向CAR-T（AZD5851），由阿斯利康的转化生长因子-β受体 II（TGFβRII）显性负装甲发现平台设计、并由西比曼在中国生产。（4）26 价肺炎球菌结合疫苗4 月 25 日，CDE 官网公示：智飞生物的 26 价肺炎球菌结合疫苗获得临床试验默示许可，用于预防 26种血清型（1、2、3、4、5、6A、6B、7F、8、9N、9V、10A、11A、12F、14、15B、17F、18C、19A、19F、20、22F、23F、24F、33F 和 35B）肺炎链球菌引起的感染性疾病，如肺炎、脑膜炎、中耳炎和菌血症等。本周共 4 款新药获批上市。4 月 30 日，国家药品监督管理局发布药品批准证明文件送达信息，诺华的罕见病创新药盐酸伊普可泮胶囊获批上市，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。公开资料显示，盐酸伊普可泮胶囊是全球同类首创的特异性补体 B 因子口服抑制剂，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内溶血和血管外溶血，弥补抗 C5 抗体治疗的缺陷。4 月 30 日，国家药品监督管理局发布药品批准证明文件送达信息，百时美施贵宝的 Mavacamten 胶囊获批上市，适用于治疗症状性纽约心脏病协会（NYHA）心功能 II-III 级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善功能能力和症状。公开资料显示，Mavacamten 是一种首创的(first-in-class)、口服活性的、选择性心肌肌球蛋白（Cardiac Myosin）变构调节剂，主要作用是减少能够与肌动蛋白有效相互作用的肌球蛋白头的数量。通过降低肌节的过度活动，它减轻了左心室流出道（LVOT）梗阻，降低了左心室充盈压力。此外，玛伐凯泰 Mavacamten 经过 CYP2C19 和 CYP3A4 的广泛代谢，具有较高的药物相互作用倾向，其半衰期为 6-23 天。4 月 30 日，国家药品监督管理局发布药品批准证明文件送达信息，亿腾景昂的恩替诺特片获批上市，适用于治疗联合芳香化酶抑制剂用于治疗激素受体（HR）阳性、人类表皮生长因子受体 2（HER-2）阴性，经内分泌治疗复发或进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者。公开资料显示，恩替诺特是一种新型、口服的选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，也是亿腾景昂创立以来首款申请新药上市的 I 类创新药。恩替诺特可通过选择性抑制 I 类 HDAC，特别是针对有代表性的 HDAC 1、2、3 亚型，从而改善和调节组蛋白的超乙酰化并促进特定基因的转录活化，最终抑制细胞增殖、加快终末分化和/或诱导凋亡。此外，恩替诺特凭借半衰期较长的独特特性，实现了一周一片的临床给药方式，有望极大提高患者服药顺应性并降低患者用药成本，具有成为“同类最优”的潜力。4 月 30 日，国家药品监督管理局发布药品批准证明文件送达信息，中国生物制药的 TQ-B3101 胶囊获批上市，适用于治疗 ROS1 阳性的非小细胞肺癌。公开资料显示，TQ-B3101 胶囊是首个获批用于治疗 ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的国产靶向药。

本周国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析 1.1 总体概况根据药融云数据统计，2024.04.15-2024.04.21 期间共有 67 个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中，国产药品受理号 55个，进口药品受理号 12 个。本周共计 56 款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药 28 款，生物药 27 款，中药 1 款。其中值得注意的有：（1）IBI1334 月 15 日，CDE 官网公示：信达生物的 IBI133 获得临床试验默示许可，用于治疗不可切除的局部晚期或转移性实体瘤。公开资料显示，IBI133 是一款 HER3 ADC，HER3 属于表皮生长因子受体（EGFR/HER）家族，被发现能够通过与 HER2 或 EGFR 异二聚化而激活下游信号通路，从而参与肿瘤的病理过程。（2）KPC-149 口服溶液4 月 15 日，CDE 官网公示：昆药集团的 KPC-149 口服溶液获得临床试验默示许可，用于治疗家族性地中海热。公开资料显示，家族性地中海热（Familial Mediterranean Fever，FMF）是一种与地中海热基因MEFV(MEditerranean FeVer)基因突变有关的常染色体隐性遗传性自身炎症性疾病，KPC-149 是目前临床上治疗 FMF 的首选药物，但需要依据体表面积进行剂量调整，现有 KPC-149 固体剂型无法实现精准剂量给药，KPC-149 口服溶液可弥补以上缺陷。（3）Frexalimab 注射液4 月 17 日，CDE 官网公示：赛诺菲（Sanofi）的 Frexalimab 注射液获得临床试验默示许可，用于治疗成人复发型多发性硬化（RMS）、成人非复发性继发进展型多发性硬化（nrSPMS）。公开资料显示，frexalimab是一款靶向 CD40L 的单克隆抗体，能够阻断适应性（T 和 B 细胞）和先天性（巨噬细胞和树突状细胞）免疫细胞活化和功能所必需的共刺激 CD40/CD40L 细胞通路，而不会导致淋巴细胞耗竭。（4）KAL-0024 月 17 日，CDE 官网公示：四川厌氧生物的 KAL-002 获得临床试验默示许可，用于治疗化疗相关性腹泻。公开资料显示，KAL-002 是国内首个临床获批的肠道配方菌药，KAL-002 是从健康人粪便中分离了上千株细菌，通过安全有效性筛选获得五株菌组成的多联活菌配方。KAL-002 可有效定殖在人体肠道内，具有改善肠道微生态环境，抗氧化、抑制致病菌生长、产短链脂肪酸、抑制促炎因子、修复肠粘膜损伤等功效，且具有安全性高、毒副作用小、覆盖人群广的优势。本周无获批上市创新药/改良型新药。

本周国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析 1.1 总体概况 根据药融云数据统计，2024.04.08-2024.04.14 期间共有 79 个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国 家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中，国产药品受理号 60 个，进口药品受理号 19 个。 本周共计 40 款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药 22 款，生物药 16 款， 中药 2 款。其中值得注意的有： （1）HRS2398 缓释片 4 月 8 日，CDE 官网公示：恒瑞医药的 HRS2398 缓释片获得临床试验默示许可，用于治疗晚期恶性肿 瘤患者。公开资料显示，HRS2398 缓释片是一款 ATR 抑制剂，以加剧 DNA 双链损伤，抑制细胞增殖，发 挥抗肿瘤作用。 （2）PT217 4 月 8 日，CDE 官网公示：凡恩世制药的 PT217 获得临床试验默示许可，用于治疗晚期实体瘤（包括 不可切除的小细胞肺癌（SCLC）、大细胞神经内分泌癌（LCNEC）、神经内分泌前列腺癌（NEPC）和胃肠 胰神经内分泌癌（GEP-NEC））。公开资料显示，PT217 是一款全球首创的具有天然 IgG 结构的双特异性抗 体（双抗），靶点为 DLL3 和 CD47。 （3）羌芩颗粒 4 月 10 日，CDE 官网公示：康缘药业的羌芩颗粒获得临床试验默示许可，用于治疗流行性感冒风热证 患者，症见发热、恶寒、头痛身痛、咳嗽、流涕、咽痛、口渴、乏力等。公开资料显示，羌芩颗粒对甲型 H1N1 流感病毒 FM1 株/PR8 株、副流感病毒 Sendai 株、呼吸道合胞病毒感染小鼠肺炎、乙型溶血性链球菌引起咽 喉炎、金黄色葡萄球菌感染均有较好的治疗作用。另外，羌芩颗粒还对 LPS（Lipopolysaccharide，脂多糖） 致大鼠发热模型、二甲苯致小鼠耳肿胀模型、醋酸致小鼠扭体反应模型均有改善作用。 （4）重组 L-IFN 腺病毒注射液 4 月 10 日，CDE 官网公示：元宋生物的重组 L-IFN 腺病毒注射液获得临床试验默示许可，用于治疗晚 期实体瘤，包括但不限于头颈部鳞癌，卵巢癌，非小细胞肺癌（NSCLC）等。公开资料显示，重组 L-IFN 腺 病毒注射液（YSCH-01）是元宋生物基于“癌症的靶向基因-病毒治疗（CTGVT）”策略构建的溶瘤病毒产 品，由元宋生物的研发团队自主研发，拥有完全自主知识产权。YSCH-01 主要依赖于长效免疫记忆性 NK 细 胞发挥抗癌作用，同时诱发肿瘤细胞自身抗原显著提呈，大大削弱肿瘤免疫逃逸能力；逆转免疫刹车蛋白 PD-L1 阴性肿瘤为强阳性，为联合免疫检验点单抗序贯联合用药提供了理论基础。 本周无获批上市创新药/改良型新药。