中心思想 本报告总结了2022年5月全球在研新药与靶点市场的动态，核心观点如下： 市场热点领域集中 阿尔茨海默病和新型冠状病毒感染肺炎仍然是全球药物研发的热点领域，但研发难度大，失败率高。双特异性抗体技术成为肿瘤免疫治疗领域的热门技术，但仍面临诸多挑战。 研发进展与投资趋势 5月份全球多个创新药取得积极的临床结果，涵盖多个疾病领域和治疗技术。国内新药注册申报数量保持活跃，但创新药投融资热度有所下降，这可能与投资机构投资逻辑变化和疫情影响有关。 主要内容 本报告按照目录结构，对2022年5月全球在研新药与靶点市场进行了数据分析，主要内容包括： 热门疾病领域扫描 阿尔茨海默病市场分析 阿尔茨海默病(AD)是全球主要的公共卫生问题，患者数量庞大且持续增长。现有治疗药物只能延缓疾病进展，无法根治，且副作用显著。尽管研发投入巨大，但AD药物研发失败率极高(高达99.6%)，大型药企频频受挫。本月重要资讯包括FDA批准首款用于早期发现AD相关淀粉样蛋白斑块的体外诊断检测、卫材完成向FDA滚动提交阿尔茨海默新药lecanemab上市申请以及绿谷制药九期一®国际3期临床试验被传停止等。根据摩熵医药数据，全球共有2145个阿尔茨海默病研发药物，但处于研究终止状态或无后续进展的药物占比高达61.45%。 新型冠状病毒感染肺炎市场分析 新冠肺炎疫情持续反复，奥密克戎变异株成为主要流行毒株。全球各大制药企业积极研发疫苗和治疗药物，口服小分子药物因其优势成为研发热点。国内已有100余家企业参与新冠药物研发，本月重要资讯包括君实VV116临床数据披露、绿叶制药BA7208对奥密克戎等多种新冠病毒变异株有效以及众生药业RAY1216片临床试验注册申请获得受理等。根据摩熵医药数据，全球在研新冠药物共有1200余个，IND及以上研发阶段项目占比近50%。 热门技术领域扫描 双特异性抗体技术分析 双特异性抗体技术因其在肿瘤免疫治疗中的优势而备受关注，但其研发也面临产量低、纯化复杂、临床转化困难等挑战。全球已获批双特异性抗体5款，市场销售额增长迅速。本月重要资讯包括百济神州双特异性抗体疗法在中国获批、阿斯利康PD1/TIM3双抗报临床以及齐鲁制药DLL3/CD3双特异性抗体获批临床等。根据摩熵医药数据，全球在研双特异性抗体药物共有828个，IND及以上研发阶段药物占比为27%。 全球在研创新药积极/临床结果最新动态速递 本部分详细列举了5月份全球多个创新药的积极临床结果，涵盖了肿瘤、自身免疫性疾病、神经系统疾病等多个领域，以及CDK4/6抑制剂、CAR-T疗法、溶瘤病毒等多种治疗技术。部分临床试验结果积极，部分则未能达到预期目标，体现了新药研发的风险性和不确定性。 本月国内新药注册申报分析 5月份，国内共有89个化药1类新药和59个1类治疗用生物制品受理号获CDE承办，其中包括临床申请和上市申请。本月共有75款新药获批临床，2款进口新药获批上市，分别是拜耳的维立西呱和雅培的欧米加-3-酸乙酯90。 国产创新药国际化动态 本部分总结了5月份国产创新药国际化的进展，包括君实生物PD-1上市延期、FDA拒绝批准和黄医药索凡替尼上市申请、科望医药双抗在美国获批临床等。 跨国企业创新药在华动态 本部分总结了5月份跨国企业创新药在华的动态，包括ArbutusBiopharma和齐鲁制药联合提交AB-729注射液临床试验申请、赛诺菲RIPK1抑制剂临床申请获受理等。 国内创新药投融资事件盘点 5月份，全球医药大健康行业共发生投融资事件208起，国内发生71起。创新药、医疗器械和医疗服务是融资热度最高的三个细分领域。本月创新药投融资热度有所下降，这可能与投资机构投资逻辑变化和疫情影响有关。报告列举了多家创新药企业的大额融资事件，并对融资情况进行了分析。 总结 2022年5月，全球在研新药与靶点市场呈现出热点领域集中、研发进展与投资趋势并存的特点。阿尔茨海默病和新冠肺炎仍然是药物研发的重点领域，双特异性抗体技术在肿瘤免疫治疗领域受到广泛关注。多个创新药取得积极的临床结果，但研发风险依然存在。国内新药注册申报数量保持活跃，但创新药投融资热度有所下降，这可能与投资机构投资逻辑变化和疫情影响有关。未来，随着科技进步和市场需求的推动，医药行业将继续保持发展活力。 本报告的数据主要来源于摩熵医药数据库，其准确性和完整性有赖于数据源的可靠性。

中心思想 本报告总结了2022年6月全球在研新药与靶点市场的动态，核心观点如下： 热门技术与靶点领域竞争激烈 靶向蛋白降解技术（TPD）、TIGIT抑制剂和BTK抑制剂等领域成为研发热点，众多企业积极布局，竞争日益激烈。其中，PROTAC技术在TPD领域最为成熟，但仍面临技术壁垒；TIGIT抑制剂的研发进展迅速，但其单药疗效和未来前景仍存在争议；BTK抑制剂市场规模持续增长，新一代抑制剂的研发成为焦点。 创新药临床试验结果喜忧参半 6月份全球创新药临床试验结果呈现出喜忧参半的局面。多个药物在治疗重度抑郁症、产后抑郁症、尿路上皮癌等疾病方面取得积极进展，但也有部分药物临床试验失败，例如辉瑞新冠口服药Paxlovid一项II/III期临床试验失败。 国内新药研发及国际化进程加速 国内新药注册申报数量持续增长，多个创新药获批临床或上市，其中包括首个中国自主研发新型雄激素受体（AR）抑制剂瑞维鲁胺片和全球首款PD-1/CTLA-4双抗卡度尼利单抗注射液。同时，国产创新药国际化进程加速，多个药物获得FDA或其他国家监管机构的批准，但同时也面临着上市审评延期的挑战。 国内创新药投融资活跃 6月份国内创新药投融资事件活跃，基因治疗、细胞治疗、AI辅助创新药研发等领域成为资本关注的热点，多家企业获得大额融资。 主要内容 本报告按照目录结构，对2022年6月全球在研新药与靶点市场进行了数据分析，主要内容包括： 一、热门技术领域扫描 1.1 靶向蛋白降解技术 本节概述了靶向蛋白降解技术（TPD）的概况，包括其作用机制、优势、不同类型TPD技术（如PROTAC、分子胶水等）的比较，以及全球和国内企业的研发进展。重点介绍了PROTAC药物的研发历程和最新进展，并指出了该技术目前面临的技术壁垒和未来发展方向。本月重要资讯为Kymera Therapeutics公司在研蛋白降解剂KT-333获FDA孤儿药资格认定，用于治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。 二、热门/潜力靶点扫描 2.1 TIGIT抑制剂 本节分析了TIGIT抑制剂的研发现状，包括TIGIT及其配体CD155的作用机制、临床前研究和临床试验结果，以及全球和国内企业的研发布局。重点介绍了罗氏明星药物tiragolumab的临床试验结果，以及国内外企业在TIGIT靶点相关的重磅交易。本月重要资讯包括复宏汉霖PD-L1/TIGIT双抗启动临床和君实生物两款1类新药获得临床试验默示许可。 2.2 BTK抑制剂 本节对BTK抑制剂市场进行了分析，包括已上市药物的比较、市场表现、未来市场增长驱动力，以及全球和国内企业的研发进展。重点介绍了不同代次BTK抑制剂的差异和临床应用，并分析了该领域未来的竞争格局。本月重要资讯包括杨森BTK抑制剂治疗65岁以上新确诊套细胞淋巴瘤患者展现长期疗效和诺诚健华公布BTK抑制剂治疗系统性红斑狼疮最新数据。 三、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点 本节列出了本月全球获得孤儿药、突破性疗法或快速通道资格认定的在研新药，并对每个药物的靶点、适应症、研发阶段和参与企业进行了详细介绍。 四、全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态速递 本节总结了本月全球在研创新药的临床试验结果，包括积极结果和失败结果，涵盖了多个治疗领域，例如肿瘤、神经系统疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病等。对每个药物的临床试验结果、主要终点和安全性数据进行了简要概述。 五、本月国内新药注册申报分析 本节对本月国内新药注册申报情况进行了统计分析，包括化药和生物制品1类新药的受理数量、获批临床和上市情况。对本月获批上市的四个新药（瑞维鲁胺片、卡度尼利单抗注射液、非奈利酮薄膜衣片、注射用戈沙妥珠单抗）进行了详细介绍，并分析了其市场前景。 六、国产创新药国际化动态 本节总结了本月国产创新药国际化动态，包括获得FDA或其他国家监管机构批准的药物、上市申请受理情况以及与跨国药企的合作等。 七、跨国企业创新药在华动态 本节简要介绍了本月跨国企业创新药在中国的研发动态，包括获批临床和上市申请等。 八、国内创新药投融资事件盘点 本节对本月国内创新药投融资事件进行了统计分析，包括总体投融资概况、融资热度TOP3细分领域，以及大额融资事件的详细说明。 总结 2022年6月全球在研新药与靶点市场呈现出持续活跃的态势。热门技术和靶点领域竞争激烈，创新药临床试验结果喜忧参半，国内新药研发和国际化进程加速，投融资市场活跃。未来，靶向蛋白降解技术、TIGIT抑制剂和BTK抑制剂等领域仍将是研发热点，国内企业将继续加大创新药研发投入，并积极拓展国际市场。 本报告的数据分析为行业发展趋势提供了参考，但需注意，市场动态瞬息万变，需结合最新信息进行综合判断。

中心思想 本报告的核心观点是：2022年7月全球医药市场呈现出创新药研发持续活跃，投融资活动有所降温，以及中国医药市场积极参与国际竞争的态势。具体而言： 创新药研发热点领域 乙型肝炎、JAK抑制剂和PI3K抑制剂等领域仍是全球创新药研发的热点，但同时也面临着挑战，例如PI3K抑制剂的安全性问题。 中国医药市场表现 中国医药市场在创新药研发、注册申报和国际化方面均取得进展，但同时也面临着激烈的国际竞争。 主要内容 本报告涵盖了2022年7月全球在研新药与靶点市场的多个方面，主要内容包括： 热门疾病领域扫描 本部分重点关注乙型肝炎领域，分析了该领域的市场规模、现有治疗方法的局限性以及新型治疗方法的研发进展。数据显示，全球约有2.57亿慢性乙型肝炎病毒感染者，中国约有2800万患者。现有治疗方法主要通过抑制病毒复制延缓病情，治愈率有限。因此，开发新型治疗方法，最终实现功能性治愈成为迫切需求。目前全球及国内乙肝药物研发热度较高，研发方向涵盖核苷(酸)类药物、RNA干扰、进入抑制剂、衣壳抑制剂、HBsAg抑制剂、反义寡核苷酸、核糖核酸酶H抑制剂和治疗性乙肝疫苗等。 乙型肝炎市场分析及未来展望 报告分析了中国慢性乙肝市场规模在2019年开始下滑的趋势，并指出其主要原因是带量采购和医保目录调整。报告还强调了理想抗病毒药物的要素，并对未来新型治疗方法的研发方向进行了展望，指出慢性乙肝治疗未来有望由部分“可控制”进入全面“治愈”时代，但同时也需要注意患者达到临床治愈停药后是否会再次出现HBV复制的问题。 热门/潜力靶点扫描 本部分分别对JAK抑制剂和PI3K抑制剂两个热门靶点进行了分析。 JAK抑制剂市场分析及未来展望 JAK抑制剂在治疗自身免疫性疾病和炎症性疾病方面具有显著疗效，全球已有9款JAK抑制剂获批上市，市场规模巨大，但其安全性问题仍需关注。第二代JAK选择性抑制剂的开发，适应症更为广泛，拥有极大潜力及市场，尤其在斑秃方面前景光明。国内JAK抑制剂市场规模快速增长，但同时也面临着激烈的竞争和潜在的安全风险。 PI3K抑制剂市场分析及未来展望 PI3K抑制剂在肿瘤治疗领域具有重要作用，但其高毒性导致适应症撤回事件频发，研发面临挑战。全球已有5款PI3K靶点相关药物获批上市，但研发活跃状态的占比仅为49.55%。乳腺肿瘤、非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴性白血病等为全球在研企业关注的热门适应症。PI3K抑制剂的高毒性是其临床应用面临的巨大挑战，未来该靶点安全性问题能否得到解决，以及是否会面临更严格监管，仍需进一步观察。 全球在研创新药积极/临床结果最新动态速递 本部分总结了多款在研创新药的临床试验结果，包括百济神州PD-1抑制剂、GLP-1受体激动剂vurolenatide、Lexicon药物LX9211、Galderma药物nemolizumab、Decibel公司DB-020、Seagen公布HER2抑制剂Tukysa等，这些药物在不同适应症上的临床试验结果均取得了积极进展。 本月国内新药注册申报分析 本部分对2022年7月国内新药注册申报情况进行了统计分析，数据显示，共有141个化药1类新药受理号获CDE承办，58个1类治疗用生物制品受理号获得承办，78款新药获批临床，3款新药获批上市。 国内新药获批情况分析 报告详细列举了本月获批临床和上市的新药，并对其中几款具有代表性的新药进行了详细介绍，包括注射用曲拉西利（全球首款拥有全系骨髓保护作用的创新药物）、普特利单抗注射液（第8款国产PD-1抗体）和恩曲替尼胶囊（“不限癌种”的抗癌疗法）。 国产创新药国际化动态 本部分介绍了多家中国企业在国际市场上的进展，包括君实生物JS105临床试验申请获美国FDA批准、FDA受理君实首款PD-1生物制品许可申请、唯久生物口服小分子GPCR拮抗剂获得FDA临床试验许可等。 跨国企业创新药在华动态 本部分介绍了多家跨国企业在中国市场的动态，包括礼来Donanemab获批NMPA在中国开展临床、诺华SMA基因疗法拟纳入突破性疗法、默沙东抗TIGIT抗体+PD-1抑制剂复方制剂在中国启动一项3期临床等。 国内创新药投融资事件盘点 本部分对2022年7月国内创新药投融资事件进行了统计分析，数据显示，国内医药大健康行业共发生投融资事件92起，创新药融资事件31起。免疫治疗药物、基因治疗药物、抗体药物为资本关注的热门赛道，肿瘤仍为热门投融资疾病领域。 总结 2022年7月全球在研新药与靶点月报显示，全球创新药研发持续活跃，但同时也面临着挑战，例如PI3K抑制剂的安全性问题。中国医药市场在创新药研发、注册申报和国际化方面均取得进展，但同时也面临着激烈的国际竞争。 本报告对多个热门疾病领域和潜力靶点进行了深入分析，并对国内外创新药的研发进展、临床试验结果以及投融资情况进行了总结，为业内人士提供了重要的市场信息和参考依据。 未来，创新药研发仍将是医药行业发展的重点，中国医药企业需要加强自主创新能力，积极参与国际竞争，才能在全球医药市场中占据更有利的地位。

中心思想 本报告基于2022年7月创新药领域的重大事件，运用统计数据和专业分析，总结了该月创新药市场的主要动态。核心观点包括： 乙肝治疗领域：腾盛博药获得乙肝新药VIR-3434在大中华区的独家开发权，星曜坤泽乙肝siRNA药物临床试验申请获受理，显示出该领域研发持续活跃。 PI3K抑制剂领域：Celcuity公司PI3K/mTOR双重抑制剂获FDA突破性疗法认定，甫康药业收购PI3K β/δ双重抑制剂全球权益，反映出PI3K抑制剂研发热度不减，但同时也面临高毒性、低选择性和耐药性等挑战。 临床试验结果：多个创新药在非酒精性脂肪性肝炎、糖尿病、EGFR靶点、基因疗法和KRAS组合疗法等领域取得积极临床结果，但也存在一些临床试验失败案例。 新药注册申报：7月化药1类、生物制品1类和中药1类新药注册申报数量较多，涉及肿瘤、免疫、感染等多个治疗领域，显示出国内创新药研发持续推进。 投融资事件：7月国内创新药领域投融资事件活跃，融资总额可观，投资方向涵盖小分子药物、大分子药物、基因疗法、细胞免疫治疗等多个领域。 主要内容 热门疾病领域扫描：乙型肝炎的研发进展 本节重点关注7月份乙型肝炎治疗领域的进展。腾盛博药获得VIR-3434在大中华区的独家开发和商业化权利，以及星曜坤泽乙肝siRNA药物临床试验申请获受理，标志着乙肝治疗领域新药研发取得重要进展。报告还概述了乙型肝炎的疾病领域概况、全球/国内研发进展，以及现有的治疗方法和局限性，并强调了开发新型治疗方法、最终实现功能性治愈的临床需求。数据显示，全球约有2.57亿慢性HBV感染者，中国感染人群约9000万，慢性乙型肝炎患者约2800万例，巨大的患者群体驱动着该领域的持续研发投入。 热门/潜力靶点扫描：PI3K抑制剂的研发现状与挑战 本节分析了7月份PI3K抑制剂领域的动态，包括Celcuity公司PI3K/mTOR双重抑制剂获FDA突破性疗法认定和甫康药业收购PI3K β/δ双重抑制剂全球权益等事件。报告详细介绍了PI3K/AKT/mTOR信号通路及其在肿瘤发生发展中的作用，并列举了全球已上市的PI3K抑制剂及其适应症。数据显示，目前全球共有580款PI3K相关研发药物，但大部分处于药物发现阶段，进入临床试验阶段的比例较低。报告分析了PI3K抑制剂研发过程中高毒性、低选择性、易出现耐药性等问题，并探讨了可能的解决方案，例如设计新的PI3K抑制剂、探索耐药机制以及联合用药等策略。 全球创新药积极/失败临床结果动态 本节总结了7月份全球创新药临床试验结果，涵盖非酒精性脂肪性肝炎、糖尿病、EGFR、基因疗法、KRAS组合疗法和合成致死等多个领域。多个创新药取得积极的临床结果，例如Intercept公司奥贝胆酸在非酒精性脂肪性肝炎治疗中的关键临床3期试验取得积极中期结果；信达生物mazdutide在2型糖尿病治疗中达到2期临床主要终点；杨森公司EGFR/MET双特异性抗体疗法与其他药物联用在治疗EGFR突变的非小细胞肺癌中达到50%的缓解率；Sarepta和罗氏共同发布基因疗法SRP-9001多项积极研究结果等。 然而，报告也提及了一些临床试验失败的案例，这提醒我们创新药研发存在风险和不确定性。 7月创新药注册申报分析 本节对7月份国内创新药注册申报情况进行了统计分析，分别对化药1类、治疗用生物制品1类和中药1类进行了分类统计，并按治疗领域和涉及靶点进行了细分。数据显示，7月份新药注册申报数量较多，涉及肿瘤、免疫、感染等多个治疗领域，反映出国内创新药研发持续推进。报告还列举了7月份国内获批上市的新药，例如先声药业的注射用曲拉西利。 国内创新药投融资事件盘点 本节对7月份国内创新药投融资事件进行了总结，包括总体概况、事件详细信息以及对重点事件的分析。数据显示，7月份国内创新药领域投融资事件活跃，融资总额可观，投资方向涵盖小分子药物、大分子药物、基因疗法、细胞免疫治疗等多个领域。报告详细列举了多家公司及其融资情况，并对其中一家代表性公司——益方生物进行了深入分析，展示了其在研药品的研发阶段和治疗领域分布。 总结 2022年7月，创新药领域呈现出持续活跃的态势。乙肝、PI3K抑制剂等热门领域研发进展迅速，多个创新药在临床试验中取得积极结果，新药注册申报数量增加，投融资事件活跃。然而，创新药研发也面临着高毒性、低选择性、耐药性等挑战，需要持续的研发投入和技术创新来克服。 本报告通过对7月份创新药领域重大事件的统计分析，为行业发展提供了参考，也为投资者和研发人员提供了重要的信息。 未来，创新药研发需要更加注重临床价值，加强国际合作，推动创新药的研发和产业化进程。

中心思想 本报告总结了2022年8月全球及中国在研新药与靶点领域的市场动态，核心观点如下： 抑郁症药物研发现状及市场前景 全球抑郁症药物研发竞争激烈，但疗效滞后和不良反应问题突出，亟需创新药物。中国抑郁症患者数量庞大，市场规模持续扩大，为国内药企提供了发展机遇。 基因治疗技术发展及市场潜力 基因治疗技术快速发展，为多种难治性疾病提供了新的治疗手段，但安全性、伦理问题和疗效持久性仍是挑战。罕见病和肿瘤是基因治疗的主要领域，市场潜力巨大。 主要内容 本报告涵盖了多个方面的内容，以下将根据报告目录进行详细分析： 一、热门疾病领域扫描 1.1 抑郁症 本节详细介绍了抑郁症的概况、发病机制、现有治疗方法及不足，以及全球和中国抑郁症药物研发现状。数据显示，全球共有2744个抑郁症研发药物，但IND以上研发阶段的药物占比仅为3%。中国市场上抗抑郁药种类繁多，但近十年来获批上市的药物仅3个，国产抗抑郁药市场占比低。然而，随着中国抑郁症发病率和就诊率的持续上升，抗抑郁药物市场规模将不断扩大，预计今年将达到184.1亿元人民币，这将推动国内抗抑郁药物研发。本月重要资讯包括索元生物难治性抑郁症新药全球2b期临床完成首例受试者入组，以及FDA批准Axsome Therapeutics公司Auvelity（右美沙芬+安非他酮）缓释片上市，用于治疗抑郁症。 二、热门技术领域扫描 2.1 基因治疗 本节概述了基因治疗的概念、机制、载体系统、基因编辑技术以及面临的挑战。数据显示，截至2022年2月，全球共有37款基因治疗药物获批上市，主要用于治疗罕见病和肿瘤。全球共有2365款基因治疗在研药物，但安全性、伦理问题和疗效持久性仍是挑战。本月重要资讯包括首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗DMD进入临床试验，中因科技第3款眼科基因治疗产品获FDA孤儿药资格，以及潜在重磅基因疗法获欧盟批准。 三、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点 本节列出了本月全球获得孤儿药、突破性疗法和快速通道资格认定的在研药物，并提供了药物名称、靶点、适应症和参与研发的企业等信息。表格中加粗字体部分为本月更新的动态信息。 四、全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态速递 本节详细报道了本月全球范围内多个在研创新药的积极和失败临床结果，涵盖了肿瘤、糖尿病、心血管疾病、神经系统疾病、感染性疾病等多个领域。例如，恒瑞医药吡咯替尼3期临床达到主要终点，罗氏皮下注射PD-L1抑制剂3期临床获积极结果，以及多个创新疗法在不同疾病领域的临床试验取得积极进展。 五、本月国内新药注册申报分析 本节分析了2022年8月中国国内新药注册申报情况，数据显示，共有126个化药1类新药受理号和80个1类治疗用生物制品受理号获CDE承办。本月共有113款新药获批临床，其中包括52款化药和59款生物制品。本节还提供了详细的获批临床新药一览表，包括药品名称、注册类型、靶点、适应症、CDE企业名称和CDE承办日期等信息。本月无新药获批上市。 六、国产创新药国际化动态 本节介绍了本月中国国产创新药国际化动态，包括徐诺药业HDAC抑制剂1期临床获美国国家癌症研究所资助，迈威生物ADC新药获FDA批准开展临床试验，以及多个国产创新药获得FDA孤儿药资格、突破性疗法认定或快速通道资格等信息。 七、跨国企业创新药在华动态 本节报道了本月跨国企业创新药在中国市场的动态，包括礼来非注射型胰高血糖素在中国申报上市，艾伯维ADC疗法在中国启动3期临床，以及多个跨国药企创新药在中国启动临床试验或获得新适应症批准等信息。 八、国内创新药投融资事件盘点 本节总结了2022年8月中国国内创新药投融资事件，数据显示，共发生104起投融资事件，创新药领域热度最高，共发生38起融资事件。本节还列出了部分创新药大额融资事件的详细情况，包括公司名称、产业领域、细分类别、当前轮次、融资金额和投资机构等信息。 总结 2022年8月，全球及中国在研新药与靶点领域呈现出蓬勃发展的态势，创新药物研发持续推进，基因治疗等新兴技术快速发展，市场竞争日益激烈。中国创新药企在国际化道路上不断取得进展，同时国内市场也为创新药研发提供了广阔空间。然而，安全性、疗效持久性以及伦理等问题仍需持续关注和解决。 本报告通过数据分析，为读者提供了对该领域市场动态的全面了解，并对未来发展趋势进行了初步预测。 更详细的数据和分析，可以参考摩熵医药全球研发数据库。

中心思想 本报告基于2022年8月创新药领域重大事件，运用统计数据和专业分析，总结了该月创新药市场的主要动态。核心观点包括： 抑郁症治疗领域取得突破性进展 8月份，FDA批准了首个具有新作用机制的抑郁症口服疗法Auvelity，以及多个创新疗法进入临床试验阶段，标志着抑郁症治疗领域取得了显著进展，但仍需关注疗效的长期性和不良反应。 基因治疗技术持续发展，临床应用加速 多款基因治疗产品获得FDA批准进入临床试验或上市，CRISPR基因编辑疗法在治疗杜氏肌营养不良症方面取得突破，展现了基因治疗技术的巨大潜力，但同时也面临着技术和商业化等方面的挑战。 创新药研发持续活跃，投融资市场保持热度 8月份，多个创新药项目完成临床试验，并有部分项目获得投融资，显示出创新药研发和投融资市场的持续活跃，但同时也存在市场竞争激烈等问题。 主要内容 热门疾病领域扫描——抑郁症 本部分详细分析了8月份抑郁症治疗领域的重大事件，包括索元生物难治性抑郁症新药进入2b期临床试验，以及Axsome Therapeutics公司的新药Auvelity获批上市。报告还概述了抑郁症的疾病概况、治疗药物概况、全球及国内研发进展，并对Auvelity的创新作用机制和快速起效速度进行了重点介绍。数据显示，全球抑郁症患者数量庞大，现有治疗方案不足，迫切需要新型抗抑郁药物。国内抗抑郁药市场虽然规模较大，但国产药占比低，进口药和合资药占据主导地位。 热门技术领域扫描——基因治疗 本部分重点关注了8月份基因治疗领域的进展，包括首款获批进入临床试验阶段治疗杜氏肌营养不良症的CRISPR基因编辑疗法，以及中因科技眼科基因治疗产品获得FDA孤儿药资格等。报告还对基因治疗的技术概况、基因编辑技术、全球研发进展、优势和挑战进行了全面分析。数据显示，全球基因治疗药物研发活跃，但面临着递送载体、基因编辑技术、生产和商业化等多重挑战。 全球创新药积极/失败临床结果动态 本部分总结了8月份全球创新药临床试验结果，涵盖了2型糖尿病、RNAi疗法和中重度斑块型银屑病等多个治疗领域。多个GLP-1受体激动剂和DPP-4抑制剂的临床试验取得积极结果，RNAi疗法在治疗癌症方面也展现出潜力，多个抗IL-23和抗IL-17A单抗的临床试验也达到主要终点。这些积极结果表明创新药研发取得了显著进展，但同时也需要关注临床试验结果的可靠性和长期疗效。 8月创新药注册申报分析 本部分对8月份创新药注册申报情况进行了统计分析，分别对化药1类、治疗用生物制品1类和中药1类进行了分类统计，并对获批临床的重点品种进行了介绍。数据显示，抗肿瘤药物仍然是注册申报的主要领域，基因治疗和免疫治疗等新兴技术也受到关注。 国内创新药投融资事件盘点 本部分总结了8月份国内创新药领域的投融资事件，包括公司名称、产业领域、轮次、融资金额和投资机构等信息。数据显示，创新药领域投融资持续活跃，多个公司获得大额融资，显示出投资者对创新药领域的信心。 总结 2022年8月，创新药领域在多个方面取得了显著进展。抑郁症治疗领域出现突破性进展，基因治疗技术持续发展，临床应用加速，创新药研发持续活跃，投融资市场保持热度。然而，这些进展也面临着诸多挑战，例如疗效的长期性和不良反应、技术和商业化难题、市场竞争激烈等。未来，创新药研发需要更加注重疗效、安全性、可及性和商业化，才能更好地满足患者需求，推动医药行业发展。 需要进一步关注的是，报告中数据来源主要为药明康德等机构的新闻稿，数据完整性和准确性有待进一步验证。 未来的研究可以更深入地分析不同治疗领域创新药的研发趋势，以及影响创新药市场发展的关键因素。

中心思想 本报告基于摩熵医药数据库的数据，对2022年9月全球在研新药与靶点市场进行了分析，核心观点如下： NASH药物研发现状及挑战 非酒精性脂肪性肝炎（NASH）药物研发市场火热，但仍面临巨大挑战。目前全球共有435个NASH在研药物，但除saroglitazar magnesium外，尚无其他药物获批上市。NASH发病机制复杂，诊断困难，临床试验缺乏可靠终点，导致研发失败率高。尽管如此，巨大的市场空间（预计2025年达400亿美元）和近期临床试验积极结果的不断发布，仍驱动着研发热度持续升温。 PCSK9抑制剂市场竞争与未来展望 PCSK9抑制剂在疗效和安全性方面优于他汀类药物，但高昂的价格和注射给药方式限制了其市场应用。目前全球共有297个PCSK9抑制剂研发药物，但上市药物仅3款，均为注射剂。口服PCSK9抑制剂研发成为热点，但能否成功挑战他汀类药物的市场地位仍需进一步观察。 主要内容 本报告主要涵盖以下几个方面： 热门疾病领域扫描：非酒精性脂肪性肝炎（NASH） 本节重点关注NASH的市场概况、研发进展及本月重要资讯。数据显示，NASH患病率持续上升，市场空间巨大，但研发面临诸多挑战，包括发病机制复杂、诊断困难、临床试验终点缺乏等。本月重要资讯包括多个NASH药物的临床试验积极结果，例如Akero Therapeutics的Efruxifermin显著改善肝纤维化，Oramed Pharmaceuticals的口服胰岛素降低肝脏脂肪水平等，这些进展为NASH药物研发带来希望。 热门/潜力靶点扫描：PCSK9抑制剂 本节分析了PCSK9抑制剂的市场概况、作用机制、研发进展及本月重要资讯。数据显示，PCSK9抑制剂疗效显著，但高价和注射给药方式限制了其应用。本月重要资讯包括默沙东口服PCSK9抑制剂在华申报临床，瑞博生物PCSK9 siRNA获批临床等，显示出研发口服PCSK9抑制剂的趋势。 全球在研创新药积极/临床结果最新动态速递 本节详细列举了本月全球多个在研创新药的积极或失败临床结果，涵盖多个疾病领域和治疗方式，例如基因疗法、抗体疗法、CAR-T细胞疗法等。这些数据反映了全球新药研发领域的动态变化和竞争格局。 本月国内新药注册申报分析 本节统计了2022年9月国内新药注册申报情况，包括化药、生物制品和中药。数据显示，本月共有144个化药1类新药受理号和83个1类治疗用生物制品受理号获CDE承办，134款新药获批临床，1款新药获批上市（广金钱草总黄酮胶囊）。 国产创新药国际化动态 本节介绍了本月国产创新药国际化进展，包括泽璟制药JAK抑制剂在美国获批临床，熙源安健小分子耦合药物获FDA孤儿药资格等。这些进展反映了中国创新药国际竞争力的提升。 跨国企业创新药在华动态 本节概述了本月跨国企业创新药在华动态，包括拜耳、诺华、阿斯利康等公司新药在中国获批新适应症，礼来阿尔茨海默病抗体疗法在华启动3期临床等。这些信息反映了跨国药企对中国市场的重视。 国内创新药投融资事件盘点 本节总结了2022年9月国内创新药投融资事件，包括总体投融资概况和部分大额融资事件的详细说明。数据显示，创新药仍是资本关注的热门赛道，肿瘤和免疫治疗领域融资活跃。 总结 2022年9月全球在研新药与靶点市场呈现出积极的研发态势，多个创新药物在临床试验中取得积极结果，部分药物获批上市或进入后期临床阶段。NASH和PCSK9抑制剂领域研发热度高涨，但仍面临挑战。中国创新药国际化进程加快，跨国药企对中国市场持续关注，国内创新药投融资活跃。 本报告的数据分析为行业发展提供了参考，也为未来新药研发方向提供了启示。 需要注意的是，本报告基于摩熵医药数据库的数据，数据准确性依赖于数据库的完整性和及时性。 未来需持续关注临床试验结果和市场动态，以更全面地了解市场发展趋势。

中心思想 本报告基于摩熵医药数据库的数据，对2022年10月全球在研新药与靶点市场进行了分析，核心观点如下： 市场热点领域集中 市场热点集中在杜氏肌营养不良症（DMD）和LAG-3抑制剂等领域。DMD领域基因治疗成为研发热点，外显子跳跃疗法进展迅速；LAG-3抑制剂研发主流趋势为与PD-(L)1联合疗法及双抗研发，双抗展现出更强的抗肿瘤协同作用和对抗耐药性的潜力。 临床试验进展显著 多款创新药在临床试验中取得积极结果，涵盖糖尿病、特应性皮炎、肿瘤、眼科疾病、前列腺癌、呼吸系统疾病、神经系统疾病等多个领域，展现出显著的疗效和安全性。 国内新药研发及国际化进程加速 10月份国内新药注册申报数量较多，多款创新药获批临床或上市，国产创新药国际化进程加速，多家企业在海外启动临床试验或获得特殊审批资格。 投融资活动活跃 全球医药大健康行业投融资事件数量有所减少，但创新药领域仍保持活跃，多家企业获得亿元级以上融资，生物药品和肿瘤领域成为资本关注的热点。 主要内容 本报告主要内容涵盖以下几个方面： 热门疾病领域扫描：杜氏肌营养不良症 本节重点关注杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗进展。DMD是一种罕见的X连锁隐性遗传病，目前尚无治愈方法。报告总结了DMD的病理生理机制、发病率、临床症状以及现有治疗方法（激素、干细胞疗法、基因治疗）。基因治疗成为研究热点，包括基因替代疗法、外显子跳跃疗法、基因组编辑疗法和终止密码子通读疗法。本月重要资讯包括罗氏合作开发的DMD基因疗法启动上市申请以及一款潜在“first-in-class”DMD新药完成上市申请递交，该药旨在避免类固醇的常见副作用。根据摩熵医药数据库统计，目前全球共有225个DMD在研药物，涉及130余家企业，其中IND以上研发阶段的药物占比19%。 热门/潜力靶点扫描：LAG-3抑制剂 本节分析了LAG-3抑制剂作为肿瘤免疫治疗新靶点的研究进展。LAG-3是重要的免疫检查点受体，阻断LAG-3可以增强抗肿瘤免疫反应。报告介绍了LAG-3的结构、功能、配体以及作用机制。目前，全球仅批准上市一款LAG-3抑制剂，但LAG-3抑制剂与PD-(L)1联合疗法及双抗研发成为主流趋势。双抗相比联合疗法，具有更强的抗肿瘤协同作用和对抗耐药性的潜力。本月重要资讯包括一款LAG-3疗法获得FDA快速通道资格以及百济神州的LAG-3抑制剂LBL-007获得两项临床默示许可。根据摩熵医药数据统计，目前全球共计134个在研LAG-3抑制剂，涉及86家企业，其中进入到临床阶段的药物共计26个。 全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点 本节列举了本月获得孤儿药、突破性疗法或快速通道资格认定的品种，并对这些品种的靶点、适应症、研发企业以及研发阶段进行了详细的描述。 全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态速递 本节详细报道了本月全球范围内多个创新药的临床试验结果，包括积极结果和失败结果。这些创新药涵盖了多个治疗领域，例如糖尿病、特应性皮炎、肿瘤、眼科疾病、前列腺癌、呼吸系统疾病、神经系统疾病等。报告对每个创新药的靶点、适应症、临床试验结果以及研发企业进行了详细的描述。 本月国内新药注册申报分析 本节分析了10月份国内新药注册申报情况，包括化药和生物制品。数据显示，10月份共有114个化药1类新药受理号获CDE承办，57个1类治疗用生物制品受理号获CDE承办。本月共有84款新药获批临床，三款新药获批上市，分别为多格列艾汀片、Selpercatinib胶囊和莫格利珠单抗注射液。报告对获批上市的三款新药进行了详细的介绍，包括其作用机制、适应症以及临床意义。 国产创新药国际化动态 本节介绍了本月国产创新药在国际市场上的进展，包括多家企业在海外启动临床试验或获得特殊审批资格，例如创胜集团靶向MASP2单抗在美国获批临床、壁辰医药可入脑MEK抑制剂在美国获批临床等。 跨国企业创新药在华动态 本节介绍了本月跨国企业创新药在中国的进展，例如礼来RET抑制剂在中国获批上市、创新MDM2-p53拮抗剂在中国启动2/3期临床等。 国内创新药投融资事件盘点 本节总结了10月份国内创新药领域的投融资事件，数据显示，国内医药大健康行业共发生投融资事件56起，创新药领域投融资活跃，多家企业获得亿元级以上融资，生物药品和肿瘤领域成为资本关注的热点。报告对几家获得大额融资的企业进行了详细介绍。 总结 2022年10月全球在研新药与靶点市场呈现出热点领域集中、临床试验进展显著、国内新药研发及国际化进程加速以及投融资活动活跃等特点。DMD和LAG-3抑制剂等领域成为研发热点，多款创新药在临床试验中取得积极结果，国产创新药国际化进程加速，生物药品和肿瘤领域成为资本关注的热点。这些进展为未来医药行业的创新发展提供了强劲动力，也为患者带来了新的治疗希望。 本报告的数据均来自于摩熵医药数据库，更详细的数据和分析可以访问该数据库获取。

JAK抑制剂是一类药物，它们通过抑制Janus激酶（JAK）家族的活性来发挥作用，主要应用包括治疗类风湿性关节炎、银屑病、炎症性肠病等。报告全面分析了JAK抑制剂的作用机制、全球和国内的已上市与在研情况、市场潜力与竞品分析，并探讨了JAK抑制剂的安全性问题及其与TNFα单抗的比较，旨在预测国内市场的竞争态势。

PARP抑制剂是靶向多聚ADP核糖聚合酶的抗癌药物，通过阻断DNA损伤修复机制，诱发肿瘤细胞死亡，已被批准用于治疗某些类型的癌症，尤其是卵巢癌、乳腺癌、前列腺癌等。本报告提供了PARP抑制剂的全面分析包括PARP抑制剂的作用机理、全球和中国的市场销售情况、研发概览以及市场前景和研发挑战，旨在为理解PARP抑制剂的科学基础、市场动态和研发趋势提供参考。