2025中国AI制药企业白皮书

概览

核心定义与产业价值

AI 制药（AIDD）是人工智能技术在药物研发、设计、筛选、临床试验及生产全环节的产业化应用，核心通过机器学习、深度学习等技术处理海量生物医学数据，实现靶点发现、分子设计、临床试验优化等环节的效率提升与成本降低，是 AI 在实体经济中最具落地潜力的垂直领域之一。相较于传统计算机辅助药物设计（CADD）仅聚焦药物发现环节，AI 制药可覆盖从药物发现到上市后商业化的全流程。

行业发展历程

行业发展主要分为三个阶段：1956-1981 年为技术积累期，人工智能概念初步提出，受技术限制未实现制药场景落地；1981-2012 年为 CADD 辅助研发期，计算机辅助药物设计成为药企常规工具，可缩短药物发现周期，但未突破研发整体效率瓶颈；2012 年至今为 AIDD 高速发展期，AI 技术井喷式发展，相关论文数量指数级增长，2017 年 Transformer 模型提出后，行业进入生成式 AI 阶段，药物研发重心从 “筛选预测” 转向 “从头创造”，技术应用逐步延伸至研发全流程。

政策环境

海外监管层面，欧盟 2025 年发布《EU GMP Annex 22》明确生产环节 AI 适用边界，禁止动态模型与生成式 AI 用于关键生产环节；美国 FDA 发布 AI 药物研发监管考量框架，建立基于风险的可信度评估体系，要求企业披露数据来源、模型验证流程与性能评估机制。国内政策以 “十四五” 生物经济规划为起点，2025 年七部门联合发布《医药工业数智化转型实施方案（2025-2030 年）》，提出 2030 年规上药企基本实现数智化转型的目标；上海、北京等地配套出台地方产业政策，布局 AI 药物研发平台与产业创新生态。

投融资概况

2021 年行业投融资迎来爆发式增长，随后受资本环境影响回落至稳定水平。全球投资者更偏好成长期企业，占比达 69.4%；中国市场中初创期、成长期、成熟期企业融资占比分别为 33.1%、42.6%、23.9%，整体布局更偏向早中期阶段。

全流程应用场景

AI 技术已渗透药物研发全周期，在药物发现阶段可实现靶点发现与验证、蛋白结构预测、分子生成与优化、虚拟筛选；临床前研发阶段覆盖晶型预测、剂型设计、ADMET 性质预测；临床研发阶段可应用于受试者招募、试验结果预测、临床数据管理、注册申报电子化；生产与商业化阶段则赋能工艺优化、质量检测、数字化营销、药物警戒等环节。

行业竞争格局

全球上市企业整体格局

全球 AI 制药上市企业整体盈利能力偏低，2024 年年度营收过亿的企业数量较少，目前主要形成四类商业模式。第一类是软件与技术平台授权模式，具备高毛利率、高技术门槛的特点，市场头部集聚效应强，代表企业为 Schrödinger，全球 TOP20 药企均为其长期客户。第二类是 CRO 服务模式，通过帮助企业完成药物发现工作收取服务费用，变现周期相对较短、研发风险较低，是多数企业的选择，代表企业为 AbCellera Biologics。第三类是项目合作与转让模式，通常采取里程碑式付款，由合作双方共担研发风险，代表企业为 Exscientia。第四类是管线投资模式，通过低价买入药企闲置临床管线，后续自主研发增值，代表企业为 Roivant Sciences。

从全球临床管线来看，AI 制药企业的在研项目以小分子药物为主，治疗领域高度集中于肿瘤，研发阶段大多处于 I 期、II 期，截至目前尚无完全由 AI 研发的药物成功获批上市。

国内企业分层布局

国内超过 90% 的 AI 制药企业布局在药物发现与临床前环节，整体可分为三类企业。第一类是 AIDD Biotech 企业，以自主新药管线研发为核心商业模式，代表企业包括英矽智能、药物牧场、锐格医药等，部分企业同时对外提供研发服务。第二类是 AI 驱动的 CRO 企业，以对外提供研发服务为核心盈利模式，无自有管线或管线数量较少，代表企业包括晶泰科技、泓博医药、成都先导等。第三类是 AIDD 技术平台企业，以软件工具服务输出为核心业务，代表企业包括百图生科、分子之心、深势科技等。

分研发环节来看，临床前阶段中，布局 ADMET 性质预测的企业数量最多，相关技术门槛相对较低；晶型预测、剂型设计方向技术门槛高，布局企业数量较少。临床阶段涉足企业已超 20 家，可分为 AI SaaS、AI CRO、AI Biotech 等模式，业务聚焦受试者招募、临床数据管理、试验结果预测三大场景。生产环节布局企业较少，代表企业各有侧重，沃时科技聚焦小分子合成工艺优化，大湾生物深耕大分子生物工艺智能化，胜普泽泰专注于多肽 CDMO 领域的工艺提升。商业化与药物警戒环节共有约 13 家企业布局，主要提供数字化营销、合规风控、药物警戒 SaaS 类服务。

传统药企 AI 战略落地

国内头部传统药企已全面启动数智化转型，石药集团与英矽智能、晶泰科技达成深度战略合作，通过 AI 技术搭建辅助药物筛选平台，其 AI 平台发现的候选药物已达成跨国合作，总潜在金额超 50 亿美元。恒瑞医药 2025 年初将 DeepSeek-R1 大模型系统性引入药物研发全流程，此前也与海外 AI 药企合作搭建从头药物设计平台。东阳光发布药物制剂垂直领域大模型，构建覆盖剂型设计、处方优化、工艺开发、质量预测的全流程应用体系。健康元、复星医药、云南白药、华润三九等企业也分别在靶点发现、商业决策、生产质检、C 端健康服务等场景落地 AI 应用。

全球大宗合作交易特征

跨国药企与 AI 技术公司的合作已成为行业常态，交易规模持续走高。合作普遍采用 “预付款 + 里程碑付款” 的模式，靶点覆盖肿瘤、自免、神经科学、代谢疾病等领域。典型案例包括阿斯利康与石药集团达成的 AI 药物研发合作，石药可获得 1.1 亿美元预付款及最高超 50 亿美元的潜在里程碑付款；诺华与 Schrödinger 达成技术平台合作，包含 1.5 亿美元预付款及超 10 亿美元里程碑款项；武田与 Nabla Bio 的合作总金额超 10 亿美元，共同加速基于蛋白质的治疗药物研发。

市场趋势分析

技术迭代：生成式 AI 与多技术融合成为主线

生成式模型持续深化应用，Transformer、VAE、GAN、扩散模型等技术不断迭代，药物分子设计正从单一算法向多模型、多范式的融合策略发展，可实现多条件约束下的全新分子生成，兼顾活性、成药性、可合成性等多重指标。蛋白质结构预测领域持续突破，AlphaFold3、RoseTTAFold 等工具已实现蛋白质与核酸、小分子、离子等复合物的高精度结构预测，为靶点研究与药物设计提供基础支撑。多智能体系统逐步兴起，基于大语言模型的多智能体框架可实现从靶点发现到临床前评估的全流程自动化，通过多智能体协同完成分子设计、性质预测、合成路线规划等任务，显著提升研发效率。

应用渗透：从研发前端向全产业链延伸

AI 应用正从相对成熟的药物发现环节，逐步向临床、生产、商业化等后端环节渗透。临床端方面，AI 辅助受试者招募可将筛选效率提升 1.7 倍以上，大幅缩短入组周期并提高最终入组率；临床试验结果预测模型持续优化，头部企业的 II-III 期临床转化预测 ROC AUC 已达 0.88，前瞻性预测准确率接近 80%。生产端方面，数字孪生、机器视觉检测等技术应用于工艺优化与质量控制，多肽合成每步收率可提升至 99.5%，整体生产率提高 15%。商业化端方面，医疗反腐背景下，AI 驱动的合规营销、智能话术质检、药物警戒等需求快速增长，成为行业新的业绩增长点。

行业核心挑战

数据困境是行业发展的首要制约，公开数据普遍存在质量参差不齐、格式不统一、缺失误差多等问题，同时行业核心数据呈现 “孤岛化” 特征，高质量数据集中于少数头部企业，保密性强，制约了全行业模型精度的提升。算法 “黑盒” 风险同样突出，深度学习模型内部机制复杂、可解释性不足，在药物研发、临床决策等关键场景存在可信度与监管合规层面的挑战。此外，临床落地难度显著高于研发前端，临床数据标准化程度低、患者隐私合规要求高，且人体生物学反应机制复杂，AI 建模难度大幅提升。

4. 产业发展机遇

政策层面，国家医药数智化转型政策明确了量化发展目标，地方产业配套持续完善，推动行业从技术探索向规模化应用过渡。产业变革层面，集采与医疗反腐持续倒逼药企降本增效，AI 在研发提效、合规营销、成本控制等环节的价值愈发凸显。监管适配方面，全球药监机构正积极拥抱 AI 技术，英国 MHRA 通过 AI 工具将临床试验审批时间缩短一半以上，EMA、中国 NMPA 均在布局 AI 监管工具，为技术落地提供合规基础与制度保障。

总结

AI 制药行业正处于技术快速迭代、应用场景持续拓展的关键发展期。技术维度，生成式 AI 推动药物研发逻辑从 “筛选优化” 向 “从头创造” 跃迁，多技术融合持续突破研发边界，蛋白质结构预测、多智能体系统等方向不断取得新进展。产业维度，AI 的应用范围从药物发现前端逐步延伸至临床、生产、商业化全链条，商业模式也从单一的技术服务向管线价值兑现、全产业链赋能升级。

当前行业仍面临数据质量不足、算法可解释性欠缺、临床落地难度大等核心挑战，且尚无完全由 AI 研发的药物成功上市，整体仍处于技术价值与商业价值的双重验证期。长期来看，随着数据生态逐步完善、监管体系持续适配、技术能力不断突破，AI 将深度重构制药产业的研发与生产模式，成为推动医药产业效率升级与创新突破的核心驱动力。