2025中国医药研发创新与营销创新峰会
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  • 医药健康行业研究:ESMO大会临近,关注国产重磅新药数据读出

    医药健康行业研究:ESMO大会临近,关注国产重磅新药数据读出

    化学制药
      投资逻辑:   由欧洲肿瘤内科学会(ESMO)举办的2026年ESMO年会将于10月23–27日在西班牙马德里召开,会议旨在展示全球肿瘤领域最新临床研究成果、促进国际肿瘤学术交流与合作,是领域内规模最大、影响力最高的肿瘤学术会议之一。本次ESMO大会上,中国创新药企业表现亮眼:28项中国研究入选大会最新突破性摘要(LBA),创历史新高;其中,和黄医药/阿斯利康赛沃替尼联合奥希替尼治疗奥希替尼耐药后EGFR突变、MET过表达/扩增晚期非小细胞肺癌的全球III期SAFFRON研究、康方生物依沃西单抗联合化疗一线治疗晚期胆道癌的中国III期HARMONi-GI1研究、科伦博泰/默沙东TROP2ADC芦康沙妥珠单抗治疗经治晚期或复发性子宫内膜癌的全球III期TroFuse-005研究均入选规格最高的全体大会主席专场(Presidential Symposium)汇报。随着中国企业、中国学者在肿瘤新药领域的研究持续突破、国际影响力持续提升,建议重点关注本次会议的国产重磅新药研究数据披露,包括PD-(L)1/VEGF双抗、TROP2ADC、B7-H3ADC、CLDN18.2ADC、MET抑制剂等前沿领域,看好创新能力强、数据催化密集的创新药企业。   药品:Arrowhead公布ARO-MAPT早期人体数据,皮下给药后健康志愿者脑脊液总Tau显著且持续下降,为小核酸CNS递送提供积极药效学证据,建议关注肝外递送技术进展及后续患者研究验证。   生物制品:10月16日,甘李药业宣布,路达胰岛素对比依柯胰岛素的头对头关键Ⅲ期研究SUPER-8达到主要终点:治疗26周后,两组HbA1c均较基线下降1.12个百分点。建议关注胰岛素周制剂后续研发及商业化进展。   CXO:投融资情况良好,国内外CXO公司即将迎来三季报业绩验证期。2026年9月海外融资金额221亿美元,同比+2%,环比-2%;国内15亿美元,同比-17%,环比+88%。目前CXO板块已进入三季报窗口期,建议重点关注布局。   中药:关注流感发病率走势,相关公司有望在低基数下迎来业绩修复。   医疗器械:国内创新研发成果逐步落地,商业化进入加速阶段。佰仁医疗自主研发的Salus经导管肺动脉瓣膜系统获准注册,产品经胸小切口入路,广泛适用各类肺动脉形态,同时可回收释放,将与植入用右室流出道及肺动脉瓣修复与重建系列产品共同开拓复杂先心病治疗市场。   医疗服务及消费医疗:美年健康三季报业绩预告发布,AI相关项目对收入的贡献扩大。依托体检网络、客户资源及健康数据积累,将AI技术与差异化筛查、报告解读及健康管理服务相结合,有助于丰富产品供给、提升单客服务价值。   投资建议与估值   创新药企业扭亏节点到来,全年临床数据催化密集,叠加已BD出海管线海外临床进展顺利,我们看好创新药板块投资机会。具体布局思路而言:(1)布局业绩财报窗口期,掘金业绩超预期标的;(2)关注学会大会动态,把握重磅临床数据发布窗口;(3)聚焦核心赛道,持续关注小核酸、双抗、ADC等相关标的的投资机会,把握产业兑现期的红利行情。   重点标的   恒瑞医药、百济神州、翰森制药、信达生物、康方生物、中国生物制药、石药集团、科伦博泰生物-B、三生制药、映恩生物、君实生物、康诺亚、甘李药业、华东医药、南微医学、先健科技、鱼跃医疗、时代天使、爱尔眼科、固生堂、益丰药房、大参林、华润三九、羚锐制药、济川药业、东阿阿胶、药明合联等。   风险提示   汇兑风险、国内外政策风险、投融资周期波动风险、并购整合不及预期的风险等。
    国金证券股份有限公司
    17页
    2026-10-18
  • 医药生物行业点评报告:ARO-MAPTⅠ/Ⅱa中期数据,皮下注射敲低Tau蛋白

    医药生物行业点评报告:ARO-MAPTⅠ/Ⅱa中期数据,皮下注射敲低Tau蛋白

    生物制品
      ARO-MAPT Ⅰ/Ⅱa中期显示在健康志愿者中实现深度且持久的Tau蛋白降低2026年10月14日,Arrowhead公布ARO-MAPT(拟用于治疗阿尔茨海默病及其他tau蛋白病的siRNA管线)正在进行的1/2a期研究的期中结果。这些结果首次在临床上成功验证了能够跨越血脑屏障(BBB)递送siRNA并在大脑中实现显著靶基因敲低的平台(TRiM™)。   结果显示,在健康志愿者中,(1)皮下注射ARO-MAPT实现了脑脊液(CSF)总Tau蛋白的深度降低:ARO-MAPT在第1、8、15天以2.1mg/kg和6.4mg/kg给药,第105天分别实现平均降低40%和69%;ARO-MAPT在第1、15天以12.8mg/kg给药,第105天实现平均降低73%,最大降幅85%;(2)持久性:第105天为末次给药后90天,脑脊液总tau蛋白的持续降低支持每三个月一次或更低频率给药的潜力。   安全性方面,ARO-MAPT总体耐受性良好。大多数治疗中出现的不良事件(TEAE)为1级或轻度。未报告严重TEAE、死亡或导致停止研究治疗或退出研究的TEAE。未报告持续性贫血或神经行为不良事件。最常报告的TEAE为注射部位反应、血管穿刺部位瘀伤、上呼吸道感染、背痛和头痛。   Arrowhead有望在2027年披露更多ARO-MAPT的Ⅰ/Ⅱa期临床数据Arrowhead针对ARO-MAPT的这项I/IIa期安慰剂对照剂量递增研究AROMAPT-SC-1001(NCT07221344),计划纳入约64名健康志愿者及最多48例早期AD患者。Part1a中健康志愿者接受1-3剂皮下注射;Part1b和Part2部分,健康志愿者和早期AD受试者将接受多次递增剂量,总共最多5剂皮下注射ARO-MAPT或安慰剂。   截至目前,所有健康志愿者队列已全部入组。Arrowhead计划完成多次递增剂量健康志愿者队列的给药,并继续早期阿尔茨海默病队列的入组,预计2027年更新数据。同时公司也已启动监管讨论,为计划开展的MAPT相关额颞叶痴呆和进行性核上性麻痹研究做准备。   全球AD相关小核酸有9款处于临床阶段,ARO-MAPT为唯一皮下注射管线小核酸药物为AD治疗提供了全新范式。与抗体疗法不同,ASO和siRNA通过碱基互补配对精准靶向致病基因的mRNA,从转录后水平抑制致病蛋白的合成,理论上有望实现更上游的疾病修饰效应。目前,Ionis、Alnylam、Arrowhead等多家公司和机构相继布局AD小核酸管线,靶点多集中在Tau、APP、APOE4等,形成多元化、多机制的研发格局。截至2026年10月15日,全球已有9款AD小核酸药物进入临床阶段。   风险提示:研发进度不及预期风险,研发失败风险,市场竞争加剧风险等。
    开源证券股份有限公司
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    2026-10-18
  • 医药生物行业周报:超声脑机接口方兴未艾,迈普医学抢占上游高地

    医药生物行业周报:超声脑机接口方兴未艾,迈普医学抢占上游高地

    中药Ⅱ
      超声脑机接口方兴未艾,应用前景广阔   超声脑机接口是一种利用超声波实现大脑与外部设备双向信息交互的无创/微创神经调控与解析技术。超声脑机在“安全性”与“深部高精度”之间实现了物理层面的平衡,兼顾深部靶向与高空间精度,具备差异化优势。凭借全脑深部穿透与无创性,可与电生理技术多模态两用,形成深度互补。超声脑机接口应用前景广阔:功能监测端可输出脑功能图谱并用于意图解码,覆盖脑科学、术中导航及药效评估等场景;治疗与调控端可调节神经环路,干预抑郁、疼痛与癫痫,并能精准消融特发性震颤及帕金森病灶。此外,超声辅助递药可打开血脑屏障,助力胶质瘤与阿尔茨海默病治疗。神经超声技术已迈入大样本确证性临床阶段,针对早期阿尔茨海默病及复发性胶质母细胞瘤的III期临床试验有望在今年读出数据。   迈普医学携手荷声科技,抢占超声脑机接口上游   人工颅骨:经颅声波受颅骨“双重衰减”等因素影响,“读”脑研究进度慢于“写”脑,高分辨率的数据依赖去骨瓣或透声窗手术。人工颅骨采用均质高分子材料,厚度较自体颅骨薄,显著降低声能衰减。透声窗技术路径可行性已被验证,但尚未获批用于脑机领域,赛道前景广阔。此外,超声发射器植入颅骨同样依赖人工颅骨,迈普医学作为神经外科植入耗材龙头,有望攻关材料瓶颈并加速商业化。   片上超声:Butterfly Network与Merge Labs联手,凸显片上超声的战略重要性。“片上超声”打破物理天花板,奠定脑机接口轻量化、阵列化发展方向,行业由此转向基于专用集成电路的全新硬件架构,并向“全脑追踪”升级。荷声科技自主研发的中国首款面阵超声脑机芯片已成功卡位核心环节,以“端侧智能+专用芯片”构筑深厚技术护城河。   10月第3周医药生物下跌5.39%,线下药店板块涨幅最大   从月度数据来看,2026年初至今沪深整体呈现下行趋势。2026年10月第3周食品饮料、银行等行业涨幅靠前,通信、电子等行业跌幅靠前。本周医药生物下跌5.39%,跑输沪深300指数1.99pct,在31个子行业中排名第21位。2026年10月第3周大部分板块处于下跌态势,本周线下药店板块涨幅最大,上涨2.99%;中药板块下跌1.06%,医疗设备板块下跌3.1%,化学制剂板块下跌3.15%,医院板块下跌3.53%;医疗研发外包板块跌幅最大,下跌10.39%,其他生物制品板块下跌9.62%,疫苗板块下跌8.42%,原料药板块下跌8.11%,体外诊断板块下跌7.64%。   医药布局思路及标的推荐   整体上,我们持续看好创新药及其产业链(CXO+科研服务)及AI、脑机接口、生物制造等国家战略新兴产业。   月度组合推荐:药明康德、药明生物、普洛药业、益诺思、石药集团、科伦博泰、信达生物、英科医疗、益丰药房、和黄医药。   周度组合推荐:迈普医学、新产业、国邦医药、昊帆生物、方盛制药。   风险提示:研发进度不及预期、临床转化不及预期、市场竞争加剧等。
    开源证券股份有限公司
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    2026-10-18
  • CXO行业2026Q3数据跟踪:AI制药提升估值弹性,地缘风险阶段性缓释

    CXO行业2026Q3数据跟踪:AI制药提升估值弹性,地缘风险阶段性缓释

    化学制药
      核心观点   板块走势复盘:2025年3月,部分CXO头部上市公司订单数据超预期,二级市场估值注入;2025年二、三季度,随短期扰动出清、(国内市场)下游创新药结构性牛市、部分头部企业定期报告的兑现与预期上调,板块股价进一步上升。四季度,美国2026年国防授权法案与1260H清单不确定性升级,同时市场风格调整,部分企业股价下跌。年末,猴价变化+国内数据亮眼,部分内需票股价大幅抬升。2026Q1,美国政策不确定性缓和,地缘压制消退、估值修复动力足;龙头(药明系)与CDMO业绩高增、临床CRO企稳,结构性行情显著;2026Q2,订单边际回暖、地缘风险持续钝化,季度末开始明显走强,龙头订单数据成为重要先行指标。2026Q3,AI制药叙事提升上游估值弹性,药明康德在美国法院取得初步禁令裁决、地缘风险迎来重大阶段性缓释。板块中报超预期叠加龙头集体上调全年指引,迎来快速上涨。后续海外研发回暖+国内创新药市场修复共振,订单饱满锁定2026-2027年增长,板块有望维持高景气上行趋势。   宏观维度:美联储加息预期上修,医药生物投融资环境改善仍待观察。美联储在2022年3月至2023年7月进行了总共11次、总计5.25个百分点的加息后,联邦基金利率达到5.25%至5.5%;经过2024年—2025年数次降息后,2026年9月16日最新公布的点阵图显示,美联储官员对2026年、2027年、2028年、2029年联邦基金利率预测中值分别为4.1%、4.1%、3.9%、3.6%,长期运行目标中值为3.2%。相较于2026年6月点阵图,2026—2028年利率预测中值分别上调0.3、0.5、0.5个百分点,降息路径大幅延后、降息次数变少,整体显著转鹰。整体来看,高利率环境或延续,医药生物一级市场投融资环境的修复节奏仍需观察;中长期随着利率向长期中枢回落,医疗外包服务需求仍具改善空间。   行业维度:投融资持续回暖,医药研发市场整体向好。CXO的需求来自于下游药企的研究活动及支撑其研究的资金。1)国内:26Q3投融资总金额240.59亿元(同比+14.7%,环比-44.3%);投融资事件数233件(同比+5.9%,环比+23.9%),国内CXO需求有望持续修复。2)海外:2026Q3,全球医疗健康行业投融资总额为1023亿元,同比增长16.5%、环比下降23.98%;同期投融资事件数为459件,同比增长9.8%、环比增长10.6%,全球投融资景气度回暖。   CXO板块持续关注:   1)全球市场多肽、偶联药物等新分子持续起量对D、M、R外包持续注入的增长动能、以及未来下游市场变化中的潜在机会;   2)地缘风险不确定性出清后的反转与板块情绪面改善;   3)国内市场修复、海外市场景气,创新药研发外包需求的传导;   4)AI赋能的药物研发。   相关标的:药明康德、康龙化成、凯莱英、药明生物、泰格医药、晶泰控股、英矽智能、昭衍新药、博腾股份等。   风险提示:创新药外包需求不及预期的风险、地缘与宏观风险等。
    西南证券股份有限公司
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    2026-10-17
  • 医疗设备以旧换新专题系列八:9月数据同比+16.1%,1-9月同比-4%

    医疗设备以旧换新专题系列八:9月数据同比+16.1%,1-9月同比-4%

    医疗器械
      核心观点   分子赛道来看:26年9月单月招投标203亿(同比+16.1%,环比+34.3%),26年1-9月整体1268亿(同比-4%)。主要由于受去年同期高基数影响,26年H1招投标金额同比呈回落趋势;6月以来招投标金额进入修复期,同比有所改善。   (1)医学影像(CT、MR、DSA、DR等):9月是74.0亿元(+26.2%),1-9月是454.7亿元(-2.2%)   (2)生命信息与支持(血液透析、监护、呼吸、麻醉、除颤等):9月是18.4亿元(+25.5%),1-9月是112.6亿元(+1.7%)   (3)软镜(消化道、支气管等):9月是7.3亿元(-0.7%),1-9月是46.0亿元(-13.6%)   (4)硬镜(胸腹腔、关节镜、鼻咽喉镜等):9月是6.4亿元(-10.6%),1-9月是47.2亿元(-8.2%)   (5)放射治疗(直线加速器、螺旋断层放射治疗等):9月是11.6亿元(+82.0%),1-9月是87.7亿元(+44.1%)   (6)手术机器人(手术控制系统、手术导航系统等):9月是3.4亿元(+15.2%),1-9月是24.5亿元(-21.6%)   (7)超声(全身、便携、心脏、妇产等):9月是21.6亿元(+21.3%),1-9月是120.4亿元(-14.6%)   从核心标的来看:头部个股增速好于行业平均,龙头效应凸显。行业预算正在向高单价、高临床价值的设备集中。此前中央经济工作会议提到要增加发行超长期特别国债,持续支持"两重”和两新”(大规模设备更新和消费品以旧换新)。预计新一轮医疗设备以旧换新预计规模预计不小于上一轮,目前审批进度未知,重点关注各家库存水平以及业绩释放节奏。   (1)迈瑞:9月是12.7亿(+16.4%),1-9月是78.4亿(+8.0%)   (2)联影:9月是16.3亿(+88.2%),1-9月是105.3亿(+32.4%)   (3)开立:9月是2.1亿(+23.6%),1-9月是12.7亿(+15.7%)   (4)澳华:9月是7154万元(+22.6%),1-9月是4.4亿(-7.7%)   相关标的:迈瑞医疗、联影医疗、开立医疗、澳华内镜、山外山,祥生医疗,西山科技,新华医疗、海泰新光、理邦仪器、海尔   生物等。   风险提示:技术迭代风险、商业化周期较长风险、国际竞争加剧风险。
    西南证券股份有限公司
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    2026-10-17
  • 高毛利原料药放量,减重管线兑现提速

    高毛利原料药放量,减重管线兑现提速

    个股研报
      博瑞医药(688166)   投资要点   高毛利原料药放量驱动,2026H1业绩高增、利润弹性显著。2026H1,公司实现营业收入6.78亿元(+26.17%,同比,下同),归母净利润0.589亿元(+243.17%),扣非归母净利润0.327亿元(+127.53%),利润总额由负转正;2026Q2单季实现收入3.53亿元(+22.42%),归母净利润0.496亿元(+1078.12%),扣非归母净利润0.285亿元(+349.60%),单季毛利率53.90%。业绩高增核心来自抗真菌类原料药客户商业化需求上升与海外客户制剂获批后进入商业化采购阶段,收入结构向高毛利品种倾斜。   盈利质量改善:毛利率大幅抬升、研发投入维持高位。2026H1综合毛利率55.27%(+6.56pct),其中产品销售收入毛利率57.67%(+11.42pct)、外销毛利率66.60%;销售净利率9.51%(+9.20pct)。同期研发投入2.49亿元(占营业收入36.78%),其中费用化研发1.71亿元(+23.70%),资本化研发0.78亿元(-62.73%,主因BGM0504减重适应症已提交上市申请、III期投入同比下降);经营活动现金流量净额0.152亿元(-86.60%,主因创新药研发及原材料采购支出增加)。   BGM0504领衔减重管线进入兑现期,商业化合作与上市申报并进。截至2026H1,BGM0504注射液(GLP-1/GIP双靶点)减重适应症III期15mg组52周平均减重19.3%(符合方案集口径)、腰围减少16.5cm,血压、尿酸等代谢指标同步改善,安全性良好;减重适应症NDA已于2026年6月获CDE受理,降糖适应症两项III期按计划推进(2026年6月,公司公告预计两项III期成功完成后于2026Q4递交NDA);国内商业化已与华润三九合作(2025年8月签约)。口服BGM0504片(每日一次口服,2026年3月公告)、BGM1812注射液(长效Amylin类似物,每周/每两周一次给药,2026年8月公告)中美I期数据均显示积极减重信号。   全球化属性突出,境外收入占比过半、毛利率更高。2026H1外销收入3.82亿元(占比56.35%,+12.34pct)、毛利率66.60%,内销占比降至40.64%;原料药-制剂一体化+全球多市场注册支撑海外规范市场高毛利,外销毛利率较内销(47.77%)高出18.83pct。   盈利预测与投资评级:考虑到原料药订单节奏变化、制剂业务受集采影响等,我们将公司2026-2027年归母净利润由3.0/4.3亿元调整为1.51/2.71亿元,预计2028年归母净利润为3.46亿元,对应EPS为0.35/0.62/0.79元。公司是原料药—制剂—创新药一体化企业,BGM0504注射液减重适应症NDA已于2026年6月获CDE受理,合作方华润三九的院外渠道有望打开销售天花板,创新转型有望持续兑现,维持"买入"评级。   风险提示:创新药研发与审批风险;原料药价格与客户需求波动风险;集采降价风险;汇率波动风险;公司治理与实控人风险等。
    东吴证券股份有限公司
    11页
    2026-10-17
  • 抗体偶联药物ADC系列研究(二):中国“工程化”创新驱动,双抗ADC即将进入爆发期

    抗体偶联药物ADC系列研究(二):中国“工程化”创新驱动,双抗ADC即将进入爆发期

    化学制药
      核心摘要   新一代ADC蓬勃发展,双抗ADC率先破局。T-DXd在临床开发和商业化过程中取得的巨大成功,掀起了全球ADC药物研发的热潮,“可裂解连接子+Top1i毒素”的组合仿佛成为ADC新药开发的万能模版。实际上,毒性和耐药一直是困扰着ADC新药开发和临床应用的两大难题。近年来,双抗ADC、双载荷ADC、AOC等新一代ADC药物快速发展。Iza-bren成功在中国获批上市,标志着双抗ADC成为新一代ADC中率先实现商业化的细分赛道。   中国已成为全球双抗ADC创新引擎。从分子结构上看,双抗ADC可以看作单抗ADC的“工程化”升级;从临床疗效来看,双靶协同内吞和差异化亲和力设计带来的机制改变,正逐步获得临床验证。这一研发思路使得本就擅长“工程化”创新的中国药企和CRO/CDMO企业,进一步将成本优势、效率优势发挥到极致。站在全球视野,中国来源的双抗ADC在管线数量、临床进展方面均保持绝对优势;2023年以来,包含中国的临床研究登记数量占全球双抗ADC临床研究比例保持在90%以上,使得中国成为全球双抗ADC研发的中心。   从技术平台到重磅品种,技术优势初现峥嵘。中国创新药企业单纯依靠“内卷”难以创造价值,技术优势才是在全球竞争中保持领先的核心要素。我们看到中国企业在抗体发现、分子设计、偶联工艺以及临床开发等方面,着手打造创新技术平台和差异化产品管线。目前,Iza-bren已率先获批上市并表现出泛瘤种基石品种的潜力,还有大量临床管线会陆续步入收获期,未来商业化价值充满期待。   投资机会:创新药企的竞争优势主要来自创新技术平台、临床转化、商业化三项硬实力。Biotech公司重点考察创新技术和临床转化能力,BioPharma和大药企更侧重关注临床开发和商业化能力,潜力大品种是核心指标,建议关注百利天恒、映恩生物-B、信达生物、康方生物、恒瑞医药、中国生物制药等。同时,关注CRO、CDMO等产业链投资机会,关注药明合联、皓元医药、百奥赛图等。
    爱建证券有限责任公司
    42页
    2026-10-15
  • 2026中国口溶膜产业发展白皮书

    2026中国口溶膜产业发展白皮书

    化学制药
      核心结论   1.口溶膜是指在口腔内可迅速溶化的膜剂,其优势在于无需饮水、快速溶化、剂量准确、便携服用、适口性设计空间大和特殊人群依从性改善。   2.全球口溶膜的成功场景集中在男性健康、精神神经、止吐、抗过敏、慢病便利用药等与便携给药、吞咽困难、依从性改善或隐私性需求高度匹配的场景。   3.国内药品口溶膜已经从单品驱动转向多品种驱动,截至2026年6月,国内已有8家药企获得39个批准文号,涉及9个通用名、19个企业—通用名组合;药品口溶膜市场自2021年521万增长至2025年5.2亿元,年复合增速达216.6%。   4.医药端最确定的应用场景是精神神经、止吐、儿童用药、老年用药、吞咽困难和隐私服药,镇痛、口服避孕药及代谢改善类用药则是当前在逐渐探索的领域。   5.营养健康食品端最适合的是高频、小剂量、强体验的场景,包括维矿补充、睡眠舒缓、能量补充、儿童营养、药食同源、抗衰、美容护理和宠物健康。   6.功能性食品是口溶膜更大的潜在增量市场,但当前国内尚未将口溶膜纳入保健食品备案剂型,监管路径不清是最大制约。   7.未来头部企业的竞争核心会从单个产品转向平台能力,包括配方研发、工艺放大、质量控制、智能制造、注册支持和ODM/CDMO服务。   8.当前产业最大瓶颈不是单一技术问题,而是政策准入、产品开发、市场教育、成本控制和渠道放量之间还没有形成顺畅闭环。   9.未来产业会形成“药品建壁垒、食品做放量”的双轮驱动格局,药品沉淀技术和质量能力,食品打开消费场景和市场规模。   10.出海会成为中国口溶膜企业的重要增量方向,短期看海外ODM、跨境电商和功能性食品,中长期看国际注册、GMP、BE研究和品牌渠道能力。
    上海欣峰制药
    104页
    2026-10-15
  • 生物技术:亨廷顿专家谨慎乐观,认为QURE最终将获批准

    生物技术:亨廷顿专家谨慎乐观,认为QURE最终将获批准

    生物制品
      我们的观点:我们邀请了亨廷顿病领域专家(KOL)审阅QURE的4年数据以及更广泛的竞争格局。 总体而言,该专家认为上周的数据(注)依然令人鼓舞,并认为该药物最终获批的可能性很大(在极有可能批准的Adcom背景下,支持率PoS为60%),因为cUHDRS和TFC与自然病史相比仍有显著差异。TFC在3年和4年时均具有统计学显著性,且考虑到样本量较小(n=12)以及终点指标相比TFC更易变、敏感性更低,因此cUHDRS从3年到4年的“恶化”并不令人担忧。关于市场接受度,KOL指出她约150名患者中约有20%符合条件(回顾,III期患者被排除在外,他们占其诊疗实践的约80%),她预计其中60%最终会接受治疗(虽然脑部手术具有侵入性,但这显然是一个巨大的未满足需求,直接向大脑递送药物“一次搞定”对许多患者具有吸引力)。她还指出,在超出试验严格纳入/排除标准的未满足需求背景下,FDA最终授予相对广泛的适应症标签并非不可能(类似于近期阿尔茨海默病Aβ抗体所看到的情形)。关于作用机制,KOL未见到证据表明等位基因选择性是绝对必要的(至少对于40-60%范围内的敲低而言),但她从概念上喜欢靶向外显子1的方法(QURE/ALNY)。对于小分子药物,KOL认为Skyhawk靶向mHTT和PMS1(15个月时cUHDRS为+0.94 vs自然病史-0.65)的早期数据令人兴奋,并将PTCT的口服剪接调节剂视为QURE的补充性方法(尽管在同等条件下,患者显然更青睐口服小分子的便利性)。总体而言,虽然我们理解FDA的走向难以预测,但我们确实看到QURE存在不对称的上行空间,尤其是在当前价位。   意见领袖背景 - 我们的KOL是东北某家大型亨廷顿病卓越中心的神经科医生和临床主任。 该KOL诊治各期亨廷顿病患者,包括有家族史或接触过亨廷顿病基因的预诊断个体。在已确诊患者中,KOL每年诊治约150名患者,其中9%为1期,18%为2期,约73%为3期。大多数患者是通过其父母或祖父母曾在卢卡诊所接受治疗,或通过转诊来确诊的,只有少数患者此前曾被误诊。(伊西博士负责QURE、ALNY;布莱恩·阿布拉姆斯医生负责PTCT)   KOL对QURE的批准持乐观态度 - 关于四年数据,回顾QURE显示出cUHDRS降低了44%(p=0. 144),而第三年为80%;TFC降低了61%(名义p=0.008),而第三年为67%。KOL并不担心,认为数据仍然令人鼓舞,因为整体趋势具有临床意义,尤其是在TFC方面(KOL认为这是一个更有意义的终点,因为它衡量了患者整体功能,而cUHDRS可能因访视依赖性/噪音而只提供患者的一个片段)。随着其他次要终点,如符号数字模态测试(SDMT)、斯特鲁普单词阅读测试(SWRT)和总运动评分(TMS)呈正确方向趋势,KOL认为在极有可能的Adcom背景下,批准的可能性为60%。一方面,目前没有其他药物在HD领域取得成功(尽管普遍理解FDA将接受外部对照方法),另一方面,TFC仍然是阶段显著,KOL认为有意义的药物可以为HD患者提供。在商业方面,KOL指出他们的诊所已经定期召开会议,以简化涉及确认试验入组和相关神经外科基因治疗的商业实施的基建和物流。我们注意到KOL对约20%的适用性估计大致符合QURE的6/20,000名诊断患者TAM(尽管KOL也对类似于阿尔茨海默症中淀粉样蛋白抗体的更广泛标签持乐观态度),KOL还指出,鉴于未满足的需求以及神经外科确保AAV囊泡的渗透/递送这一事实(而Roche/IONS为何未显示有希望的风险/效益则仍是一个未解决的问题),符合条件的大多数患者(60-70%)可能会选择手术
    加拿大皇家银行
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    2026-10-15
  • 中医医疗技术手册(2026版)

    中医医疗技术手册(2026版)

    医疗服务
      第一节 毫针技术   毫针技术是指运用一次性使用无菌针灸针,通过一定的手法刺激人体的腧穴,从而疏通经络、调节脏腑,达到扶正祛邪、防治疾病目的的一种技术。毫针为古代“九针”之一,在古今针灸临床中运用最多,手法也最为丰富。毫针技术广泛适用于内、外、妇、儿等科的多种常见病的治疗。   一、常用器具及基本操作方法   (一)常用器具   临床上最常使用的毫针是一次性使用无菌针灸针,其类型根据针柄形式主要分为环柄针、平柄针和管柄针。使用前应注意检查针具的质量。一次性使用无菌针灸针的不同规格主要根据针体的直径和长度来区分。   临床上一般以28~34号(直径为0.22~0.35mm)的一次性使用无菌针灸针最为常用。粗针多用于四肢、腰臀部的腧穴,以及有瘫痪、麻木等针感迟钝者;细针多用于头面、眼区的腧穴,以及小儿、体虚患者等。   临床上以长度1.0~3.0寸(25~75mm)的一次性使用无菌针灸针最为常用,其中又以1.5寸(40mm)者用得最多。长针多用于肌肉丰厚部位的深刺或透穴;短针多用于肌肉浅薄部位的浅刺,如头面部穴位、耳穴等。
    国家中医药管理局
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    2026-10-15
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