医药生物行业周报：必贝特在小核酸领域的差异化布局

　　小核酸引领发展新路径，必贝特差异化布局多治疗领域 　　必贝特是一家以临床价值为导向、专注于创新药自主研发的生物医药企业。公司聚焦于肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病领域，依托自主研发构建的核心技术平台，持续开发临床急需的全球首创药物FIC和针对未满足临床需求的创新药物。据招股说明书，公司研发管线中已有1款1类创新药产品BEBT-908（注射用盐酸伊吡诺司他）获批上市，BEBT-209处于III期临床试验阶段，BEBT-109已获准开展III期临床试验，5个产品处于I期临床试验阶段。小核酸方面，公司已布局罕见病、心血管疾病、代谢性疾病、中枢神经系统疾病等领域，其中：BEBT-507（靶向TMPRSS6）可通过GalNAc介导被递送至肝细胞内，特异性沉默TMPRSS6的mRNA，增加铁调素（Hepcidin）的生成和释放，从而降低血液中HCT和HGB水平，可能减轻真性红细胞增多症患者的症状，并降低疾病的进展风险，已于2025年6月启动I期临床试验；BEBT-701（AGT/PCSK9双靶点）用于高脂血症合并高血压，预计2025年提交IND；BEBT-508目前处于新药发现阶段，拟开发用于非酒精性脂肪性肝病，预计2026年提交IND申请。除此之外，公司在中枢神经系统如阿尔兹海默病、帕金森病等管线布局也值得重点跟踪。 　　开发GDOC及POC平台，布局“肝内+肝外”递送技术，打开成长空间肝内方面，公司开发了新型GalNAc双寡核苷酸偶联平台（GDOC），在肝脏内同时高效和持久抑制两个基因，为复杂病理机制的代谢性疾病提供全新的治疗策略；肝外方面，公司的新一代siRNA药物平台通过技术创新实现肝外递送突破，其肽-寡核苷酸偶联平台（POC）可精准递送siRNA至肾脏近端肾小管上皮细胞（PTECs）和脑神经元，有望有效解决siRNA肝外递送难题。 　　12月第1周医药生物下跌0.74%，医药流通板块涨幅最大 　　从月度数据来看，2025年初至今沪深整体呈现上行趋势。2025年12月第1周有色、通信等行业涨幅靠前，房地产、传媒等行业跌幅靠前。本周医药生物下跌0.74%，跑输沪深300指数2.02pct，在31个子行业中排名第21位。 　　2025年12月第1周医药流通板块涨幅最大，上涨6.48%；线下药店板块上涨1.85%，中药板块上涨0.03%；原料药板块跌幅最大，下跌2.54%，疫苗板块下跌1.62%，医疗研发外包板块下跌1.29%。 　　医药布局思路及标的推荐 　　整体上，我们持续看好创新药及其产业链（CXO+科研服务），短期建议关注流感相关投资机会。 　　月度组合：三生制药、信达生物、百利天恒、悦康药业、华东医药、石药集团、热景生物、联邦制药、前沿生物。 　　周度组合：泽璟制药、昊帆生物、阿拉丁、皓元医药、毕得医药、药康生物、阳光诺和。 　　风险提示：研发不确定性风险、药物安全性风险、竞争加剧风险等。