执行摘要 　　医疗体系正越来越多地由懂得数字化决策者领导，他们期待更快速、更相关和个性化的信息。随着代理型人工智能和使能技术的兴起，这一信息需求的变化正在颠覆传统的药品市场模型，从根本上改写了商业化规则。 　　与传统的外包模式不同，下一代以技术为核心的合作商业化伙伴可以提供超越效率提升和降低固定风险的EBP利益。 　　对于新兴生物医药公司（EBPs）来说，这创造了通过自我商业化最大化其资产价值的独特机会。不受遗留商业基础设施的拖累，EBPs可以跳跃到一种精简的技术驱动商业模式，这种模式凭借量身定制的功能，适合未来，能够实现规模化的快速、敏捷和精准参与。 　　通过提供一条降低风险的捷径，以到达未来更优越、精简且技术赋能的模型。 　　这是生物技术抓住技术赋能自主商业化的黄金机遇的时刻。这种方法从根本上改变了自我商业化的经济模式，从而使得国际扩张成为可能，并允许EBP在多个地理区域的利润池中挖掘资源，即使在较小的市场，例如欧洲，或在中东、拉丁美洲和亚洲的新兴市场。

　　商业洞察快照MATQ32025：许多国家在2025年见证了高速增长 　　在关键国家中，沙特阿拉伯的增长率为20.7%，继续领先，占中东和非洲地区销售额的36.9%。 　　阿拉伯联合酋长国（阿联酋） 　　阿联酋增长率为11.89%PPG（3%） 　　最快增长的国度 　　中东非洲地区**）销售额达50.8亿美元 　　Top10最佳助教解释说明49.1%占总销售额中的较新型号的II型糖尿病抗药治疗剂（TA）的增速达到7.0%的PPG 　　Top10companies解释说明47%份额在销售中 　　辉瑞处于增长最快的状态20.7%PPG主要由Prevnar（增长149.8%）、Nurtec（增长14.1%）和Ixifi（增长45.7%）等顶级品牌推动

　　早期临床试验的景观持续演变，在接下来的几年中带来了新的挑战。如同我们周围的这个世界，这种变化的环境带来了不确定性，这反过来又可能迫使投资者变得更加谨慎。同时，由于多种因素（包括恢复最惠国政策、通胀削减法案条款和更广泛使用国际参考定价）的影响，药物开发成本将面临更大的审查。还需要考虑潜在的geopolitical不确定性——比如冲突、关税和不断发展的中美关系——所有这些都可能影响药物投资的意愿。1 　　因此，以及更多原因，赞助商必须非常高效，并加速围绕分子进展做出充分了解的决策。实现这一点需要迅速生成关键的、高质量的临床早期阶段数据，这些数据能够使赞助商确定是否推进其分子——同时优化安全性。 　　尽管存在这些挑战，但仍存在大量机遇。创新试验方法（包括适应性设计和混合设计、基于模型的药物开发（MIDD）方法以及人工智能增强分析）的进步，使得赞助商能够更早地做出更明智的决策，同时提高安全性和运营效率。 　　在最简单层面上，这种不断发展的交付模式将原本错开的临床研究早期阶段进行了整合。通过将健康志愿者（在适当的情况下）与患者群体合并到一个设计中，与传统管理和监测模型相比，可以生成更全面的数据——从而实现更高效的过渡到IIb期。 　　理解受试者和调查者的招聘复杂性是另一个关键考虑因素（本文后面将讨论），因为任何一方的招聘失败都可能导致研究失败。在这个早期阶段，关于新分子的可能临床行为知之甚少，解决受试者和他们的医生参与的担忧对于实现招生目标至关重要。 　　虽然这看似简单，但设计和执行这些试验本质上非常复杂——需要跨药理学、定量科学、监管策略、治疗专业和临床运营的多学科专业知识。例如，方案中包含了剂量调整规则、以生物标志物驱动的终点和基于新数据的样本量调整。仔细分析分子的临床前特性也是设计安全高效的早期阶段研究的关键。 　　为了取得成功，因此，赞助商及其临床研究组织（CRO）合作伙伴必须至少具备几个核心的基础元素，这些元素是当今早期阶段临床研究成功的基石。 　　更快地将药物通过无缝的I/II期临床试验和基于模型的药物研发带给需要的患者。

　　澳大利亚凭借其成熟的监管框架和专业知识，为CAGT临床试验树立了“黄金标准”。 　　速度 关于交付的简单 　　监管的框架 　　快速启动，快速批准 　　CTN方案（无需IND申请）适用于合格试验 　　所需文件最少：IB/方案/PICF 　　品质 　　在澳大利亚生成的质量数据被国际监管机构接受，可用于支持申请，包括美国FDA和EMA。 　　成本效益 　　比在美国进行临床试验便宜得多.研发税收激励：最高43.5%税务退款有利澳元汇率30-40%相比美国，成本较低的调查研 　　究补助金 　　进入顾问委员会和签订的国际商业合同（IBC） 　　全球领先的研究人员和意见领袖

　　引言 　　欧洲生物类似药竞争影响报告第11版在去年的出版物观点的基础上构建，并提供了对欧洲生物类似药竞争即将到来的机遇和挑战的前瞻性观点。 　　生物类似药通过为支付方节省资金、为创新创造空间以及为患者扩大生物治疗的可及性，继续在欧洲医疗体系中发挥关键作用。自2006年首个生物类似药上市以来，生物类似药已成为有效医疗体系的核心组成部分。然而，生物类似药的发展管道预示着未来的阻碍，正如之前报告中所强调的，这些阻碍至今仍然存在。 　　该报告包含了关于2025年市场状况的新观察结果，以及一套简化的关键绩效指标（KPIs），用于监测生物类似药在23个欧洲市场的影响。之前的观察结果仍然相关，并已被改进或引用，以与报告中分享生物类似药在欧洲医疗系统中影响的新观察结果的方法保持一致。

　　2025年9月，美国（美国）食品药品监督管理局（FDA）发布了《罕见病证据原则》（RDEP）， 　　一个新的审评流程，旨在为针对超罕见、基因定义性疾病的治疗提供更大的清晰度和可预测性。对于正在开发针对患者群体仅有数十而非数千人的疾病的治疗的申办者而言，该框架承认了一个长期被理解和应对的现实：当随机化困难或不可能时，一个明确且创新证据策略成为临床开发的核心。在这种情况下，面向理解少数患者体验的高质量真实世界证据（RWE），不仅对于识别和表征疾病至关重要，而且对于生成强大、决策级别的证据至关重要 　　RDEP 基于现有的 FDA 指南 　　rdep建立在fda 2023年 draft guidance中建立的先例基础上 用一项充分且控制良好的临床研究来证明有效性，并提供确认证据。 　　该指南阐明，在特定条件下，一个单一、稳健、受良好控制的试验，辅以相关适应症、真实世界数据（RWD）或强有力的机制合理性所提供的确认证据，可以满足“实质性证据”的法定要求。

　　在临床试验环境中，肺动脉高压（PAH）的专门领域需要定制化护理。不应低估赞助商、主要研究人员（PI）、临床试验协调员、研究支持人员、医疗人员和勇敢志愿参与临床试验的肺动脉高压（PAH）患者之间多学科合作的重要性。 　　临床试验在努力推进创新疗法的同时，满足患者福利和安全，并实施以患者为中心的护理策略以确保积极的临床研究体验，可能会面临许多独特的挑战。 　　艾昆纬在临床试验环境中拥有成熟且定制化的PAH业务范围，并深刻理解支持这种平衡所需的全程白手套服务方法。因此，PAH临床试验教育者（CTEs）的角色已成为试验成功的关键和变革性的因素，使这个快速发展和竞争激烈的疾病治疗领域更容易应对。

　　中风，也称为脑卒中或脑血管意外，是由脑部血流阻塞或突然出血引起的一种医学状况或紧急情况。这种中断剥夺了身体指挥中心——脑组织——正常功能所需的重要营养和氧气。 　　1 　　中风仍然是继癌症之后第二位的非传染性疾病致死原因，并且是继癌症和损伤之后第三位的非传染性疾病致死和致残原因。 　　2 　　中风的症状和体征可能包括面部、手臂或腿部的无力或麻木，尤其是在身体的某一边，突然的失语症、混乱、视力障碍、行走困难、头晕、共济失调、健忘以及其他症状。 　　3 　　诸如既往中风或短暂性脑缺血发作、高血压、高胆固醇、心脏病、糖尿病、肥胖和镰状细胞病等疾病会显著增加中风风险。中风主要有两种类型：由脑部血流阻塞引起的中风（通常由血凝块或脂肪沉积引起），占年度病例的约65%；以及由血管破裂引起的中风，占病例的约35%。 　　2 　　根据最新全球疾病负担 　　统计学，2019年有122万新中风病例，66万人死亡，以及损失了1.43亿年预期寿命或伴有残疾的生活年数。 　　4 　　根据美国疾病控制与预防中心报告，每年有超过79.5万人中风，每40秒就有一个人中风，在美国每3分14秒就有一次中风相关的死亡。 　　5 　　尽管数十年研究，Genentech和BoehringerIngelheim的阿替普酶（Activase）一直是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的唯一用于急性缺血性卒中（AIS）的组织型纤溶酶原激活物（tPA），直到2025年3月该公司（十肽酶（TNKase）在美国获得批准。目前，几种研究产品已被证实有效和安全，但由于人脑复杂的病理生理学，它们大规模失败了。

　　执行摘要 　　肺癌仍然是全球癌症死亡的首要原因,以近2022年记录了250万新增病例和180万死亡病例仅在中国，估计有8万新病例和7.5万死亡，将肺癌位列该国癌症前五。 　　这些数据突显了全球的紧迫性和国家的负担，这要求更快地获得创新疗法。 　　的介绍新药和临床试验规则（NDCTR）2019它为审批时间线带来了新的可预测性。对基础设施的投资在全国范围内创建了一个由六十多个已绘制、可进行试验的肺癌试验中心组成的网络。生物标志物检测的日益普及也使精准驱动试验设计的可行性越来越高。 　　这些进步得到了印度临床研究人员和机构的领导，包括由塔塔纪念医院领衔的国家癌症网络，该网络连接了300多所医院，并覆盖了印度约60%的癌症负担。 　　这些发展构建了指导本白皮书的三大主题：肺癌研究的全球紧迫性、印度通过临床试验应对日益增长负担的机遇，以及IQVIA将全球专业知识与本地执行相结合的差异优势。通过这些视角，本白皮书探讨了印度如何准备更有效地为非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC）疗法的发展做出贡献，以及为什么现在是临床试验合作伙伴将印度纳入其全球试验战略的时机。

　　中型制药公司在当前医药行业格局中处于一个独特的交叉点。虽然他们的团队能够快速创新，但他们可能缺乏大公司的规模、基础设施和资源，这既带来了风险，也带来了机遇。如果没有强大的支持，有前景的资产可能会停滞不前，合规差距可能会出现，宝贵的市场机会将会错失。然而，有了合适的CRO合作伙伴，这些组织可以将高潜力转化为快速进入市场的速度。 　　尽管许多中型组织可能因为担心成本高、失去控制或支持不足而避免CRO（合同研究组织）路线，但可以通过建立战略合作伙伴关系来缓解这些担忧，并将潜在挑战转化为优势。一个咨询式、技术驱动的CRO可以通过补充其技能、扩大其全球影响力和基础设施、放大其专业知识，并设计一个有效的临床、监管和运营战略，帮助中小型制药公司实现其目标。